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Tomografia optoacustica multispettrale in pazienti con fibrosi cistica

19 ottobre 2023 aggiornato da: Alexander Schnell, University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Tomografia optoacustica multispettrale per la valutazione della fibrosi epatica e del transito gastrointestinale in pazienti con fibrosi cistica

La fibrosi cistica (FC) è la malattia ereditaria più comune nell’Europa centrale. La malattia è causata da una mutazione nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Nel fegato, il rimodellamento fibrotico può portare a cirrosi epatica a lungo termine. La diagnosi precoce dell’epatopatia fibrotica è essenziale per rallentare terapeuticamente la progressione dei meccanismi di rimodellamento fibrotico. I neonati affetti da FC hanno un rischio significativamente aumentato di insorgenza di ileo da meconio e inoltre con l'avanzare dell'età si manifestano sintomi che vanno dalla stitichezza cronica alla Sindrome da Ostruzione Intestinale Distale (DIOS), dovuta ad una riduzione della motilità intestinale.

In questo studio, il grado di fibrosi epatica sarà ora studiato in pazienti adulti affetti da fibrosi cistica utilizzando l'imaging optoacustico multispettrale (MSOT). Inoltre, il passaggio gastrointestinale sarà studiato in modo non invasivo per indagare su un'altra affezione del sistema gastrointestinale.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

La fibrosi cistica (FC) è la malattia ereditaria più comune nell’Europa centrale, con un’incidenza compresa tra circa 3.300 e 4.800 nuovi casi. La malattia segue un modello di trasmissione autosomica recessiva, causata da una mutazione nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Nel fegato, il rimodellamento fibrotico può portare a cirrosi epatica a lungo termine. La diagnosi precoce dell’epatopatia fibrotica è essenziale per rallentare terapeuticamente la progressione dei meccanismi di rimodellamento fibrotico. Negli ultimi dieci anni, le misurazioni della rigidità epatica mediante Acoustic Radiation Force Impulse Imaging (ARFI) si sono rivelate uno strumento valido per misurare il rimodellamento del tessuto fibrotico nella fibrosi cistica negli adulti e nei bambini. Inoltre, nel tratto gastrointestinale, derivano gravi conseguenze dall’assenza del canale CFTR. I neonati affetti da FC hanno un rischio significativamente aumentato di insorgenza di ileo da meconio e inoltre con l'avanzare dell'età si manifestano sintomi che vanno dalla stitichezza cronica alla DIOS (Sindrome da ostruzione intestinale distale), dovuta ad una riduzione della motilità intestinale.

Grazie a nuovi metodi di imaging, come la tomografia optoacustica multispettrale, è possibile esaminare non solo le sostanze proprie del corpo ma anche sostanze estranee al corpo. Con l'imaging optoacustico multispettrale (MSOT), simile all'ecografia convenzionale, un trasduttore viene posizionato sulla pelle e invece del suono, l'energia viene applicata al tessuto mediante lampi di luce. Ciò porta ad una costante alternanza di espansioni e contrazioni minime (espansione termoelastica) dei singoli componenti o molecole dei tessuti. Precedenti studi hanno dimostrato che la determinazione quantitativa dell'emoglobina può fornire informazioni sul flusso sanguigno e sull'attività infiammatoria nell'intestino di pazienti adulti affetti dalla malattia di Crohn. Inoltre, con questo metodo è probabilmente possibile rilevare cambiamenti fibrotici nel fegato, simili a quelli nel tessuto muscolare. Inoltre, abbiamo recentemente dimostrato che il verde indocianina (ICG) ingerito per via orale può essere rilevato nell'intestino tenue e quindi si possono trarre conclusioni sul passaggio gastrointestinale, senza l'uso di radiazioni ionizzanti. In questo studio, il grado di fibrosi epatica verrà ora studiato nei pazienti adulti affetti da fibrosi cistica mediante MSOT. Inoltre, il passaggio gastrointestinale sarà studiato in modo non invasivo per indagare su un'altra affezione del sistema gastrointestinale.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Si prevede di studiare un totale di 10 pazienti ciascuno con fibrosi cistica con/senza malattia epatica correlata alla fibrosi cistica e 10 volontari sani.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Coorte di pazienti "Fibrosi cistica senza malattia epatica correlata alla fibrosi cistica":

  • Diagnosi confermata genetica molecolare di fibrosi cistica.
  • Età superiore a 18 anni
  • Consenso informato scritto

Coorte di pazienti "Fibrosi cistica con malattia epatica correlata alla fibrosi cistica":

  • Diagnosi confermata genetica molecolare di fibrosi cistica
  • Presenza di malattia epatica correlata alla fibrosi cistica in base ai criteri di Colombo:

    • Epato- e/o splenomegalia
    • Aumento persistente delle transaminasi nel siero
    • Evidenza ecografica di coinvolgimento epatico
  • Età superiore a 18 anni
  • Consenso informato scritto

"Soggetti Volontari":

  • Età superiore a 18 anni
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

Generale:

  • Gravidanza
  • Madri che allattano
  • Tatuaggio nell'area dell'esame
  • Tessuto adiposo sottocutaneo superiore a 3 cm

Coorte di pazienti "Fibrosi cistica senza malattia epatica correlata alla fibrosi cistica":

  • Assunzione di glucocorticoidi o immunosoppressori sistemici come parte di un regime terapeutico permanente.
  • Presenza di malattia epatica correlata alla fibrosi cistica in base ai criteri di Colombo:

    • Epato- e/o splenomegalia.
    • Aumento persistente delle transaminasi nel siero
    • Evidenza ecografica di coinvolgimento epatico.
  • Esacerbazione acuta dell'infezione

Coorte di pazienti "Fibrosi cistica con malattia epatica correlata alla fibrosi cistica":

  • Assunzione di glucocorticoidi o immunosoppressori sistemici come parte di un regime terapeutico permanente.
  • Scompenso della malattia epatica correlata alla fibrosi cistica
  • Esacerbazione acuta dell'infezione

"soggetti volontari":

  • Presenza di malattia epatica
  • Uso di glucocorticoidi o immunosoppressori sistemici nel contesto di una terapia permanente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
CF con affezione al fegato
Pazienti CF con comprovata epatopatia CF
Misurazione della rigidità epatica
Altri nomi:
  • ARFI
Misurazione degli spettri optoacustici nel fegato e nel tratto gastrointestinale
Altri nomi:
  • MSOT
FC senza affezione epatica
Pazienti con fibrosi cistica senza provata epatopatia da fibrosi cistica
Misurazione della rigidità epatica
Altri nomi:
  • ARFI
Misurazione degli spettri optoacustici nel fegato e nel tratto gastrointestinale
Altri nomi:
  • MSOT
Volontari sani
Volontari sani senza affezione epatica
Misurazione della rigidità epatica
Altri nomi:
  • ARFI
Misurazione degli spettri optoacustici nel fegato e nel tratto gastrointestinale
Altri nomi:
  • MSOT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Segnale quantitativo del collagene (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
in unità arbitrarie
Giorno 1
Segnale quantitativo verde indocianina (ICG) (intestinale)
Lasso di tempo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
Giorno 1
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Segnale quantitativo ossi/emoglobina deossigenata (intestinale)
Lasso di tempo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
in unità arbitrarie
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
Lunghezze d'onda singole quantitative (intestinali)
Lasso di tempo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
in unità arbitrarie
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
Spettro optoacustico (intestinale)
Lasso di tempo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
in unità arbitrarie, normalizzate
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
Segnale quantitativo ossi/emoglobina deossigenata (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
in unità arbitrarie
Giorno 1
Lunghezze d'onda singole quantitative (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
in unità arbitrarie
Giorno 1
Spettro optoacustico (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
in unità arbitrarie, normalizzate
Giorno 1
Velocità delle onde di taglio (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
in m/s
Giorno 1
Coefficiente di attenuazione (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
in dB/cm/MHz
Giorno 1
Acido chenodesossicolico (CDCA) e rispettivi coniugati di glicina e taurina
Lasso di tempo: Giorno 1
µmol/l e /g feci
Giorno 1
Acido colico (CA) e rispettivi coniugati di glicina e taurina
Lasso di tempo: Giorno 1
µmol/l e /g feci
Giorno 1
Acido desossicolico (DCA) e rispettivi coniugati di glicina e taurina
Lasso di tempo: Giorno 1
µmol/l e /g feci
Giorno 1
Acido litocolico (LCA) e rispettivi coniugati di glicina e taurina
Lasso di tempo: Giorno 1
µmol/l e /g feci
Giorno 1
Acido ursodesossicolico (UDCA) e rispettivi coniugati di glicina e taurina
Lasso di tempo: Giorno 1
µmol/l e /g feci
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Collaboratori

Investigatori

  • Investigatore principale: Alexander Schnell, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
  • Investigatore principale: Adrian P Regensburger, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

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