- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06063785
Tomografia optoacustica multispettrale in pazienti con fibrosi cistica
Tomografia optoacustica multispettrale per la valutazione della fibrosi epatica e del transito gastrointestinale in pazienti con fibrosi cistica
La fibrosi cistica (FC) è la malattia ereditaria più comune nell’Europa centrale. La malattia è causata da una mutazione nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Nel fegato, il rimodellamento fibrotico può portare a cirrosi epatica a lungo termine. La diagnosi precoce dell’epatopatia fibrotica è essenziale per rallentare terapeuticamente la progressione dei meccanismi di rimodellamento fibrotico. I neonati affetti da FC hanno un rischio significativamente aumentato di insorgenza di ileo da meconio e inoltre con l'avanzare dell'età si manifestano sintomi che vanno dalla stitichezza cronica alla Sindrome da Ostruzione Intestinale Distale (DIOS), dovuta ad una riduzione della motilità intestinale.
In questo studio, il grado di fibrosi epatica sarà ora studiato in pazienti adulti affetti da fibrosi cistica utilizzando l'imaging optoacustico multispettrale (MSOT). Inoltre, il passaggio gastrointestinale sarà studiato in modo non invasivo per indagare su un'altra affezione del sistema gastrointestinale.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
La fibrosi cistica (FC) è la malattia ereditaria più comune nell’Europa centrale, con un’incidenza compresa tra circa 3.300 e 4.800 nuovi casi. La malattia segue un modello di trasmissione autosomica recessiva, causata da una mutazione nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Nel fegato, il rimodellamento fibrotico può portare a cirrosi epatica a lungo termine. La diagnosi precoce dell’epatopatia fibrotica è essenziale per rallentare terapeuticamente la progressione dei meccanismi di rimodellamento fibrotico. Negli ultimi dieci anni, le misurazioni della rigidità epatica mediante Acoustic Radiation Force Impulse Imaging (ARFI) si sono rivelate uno strumento valido per misurare il rimodellamento del tessuto fibrotico nella fibrosi cistica negli adulti e nei bambini. Inoltre, nel tratto gastrointestinale, derivano gravi conseguenze dall’assenza del canale CFTR. I neonati affetti da FC hanno un rischio significativamente aumentato di insorgenza di ileo da meconio e inoltre con l'avanzare dell'età si manifestano sintomi che vanno dalla stitichezza cronica alla DIOS (Sindrome da ostruzione intestinale distale), dovuta ad una riduzione della motilità intestinale.
Grazie a nuovi metodi di imaging, come la tomografia optoacustica multispettrale, è possibile esaminare non solo le sostanze proprie del corpo ma anche sostanze estranee al corpo. Con l'imaging optoacustico multispettrale (MSOT), simile all'ecografia convenzionale, un trasduttore viene posizionato sulla pelle e invece del suono, l'energia viene applicata al tessuto mediante lampi di luce. Ciò porta ad una costante alternanza di espansioni e contrazioni minime (espansione termoelastica) dei singoli componenti o molecole dei tessuti. Precedenti studi hanno dimostrato che la determinazione quantitativa dell'emoglobina può fornire informazioni sul flusso sanguigno e sull'attività infiammatoria nell'intestino di pazienti adulti affetti dalla malattia di Crohn. Inoltre, con questo metodo è probabilmente possibile rilevare cambiamenti fibrotici nel fegato, simili a quelli nel tessuto muscolare. Inoltre, abbiamo recentemente dimostrato che il verde indocianina (ICG) ingerito per via orale può essere rilevato nell'intestino tenue e quindi si possono trarre conclusioni sul passaggio gastrointestinale, senza l'uso di radiazioni ionizzanti. In questo studio, il grado di fibrosi epatica verrà ora studiato nei pazienti adulti affetti da fibrosi cistica mediante MSOT. Inoltre, il passaggio gastrointestinale sarà studiato in modo non invasivo per indagare su un'altra affezione del sistema gastrointestinale.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Alexander Schnell
- Numero di telefono: +4991318533118
- Email: alexander.schnell@uk-erlangen.de
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Adrian P Regensburger
- Numero di telefono: +4991318533118
- Email: adrian.regensburger@uk-erlangen.de
Luoghi di studio
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Germania, 91054
- Reclutamento
- University Hospital Erlange, Department of Pediatrics
-
Contatto:
- Alexander Schnell, Dr. med.
- Numero di telefono: +4991318533118
- Email: alexander.schnell@uk-erlangen.de
-
Contatto:
- Adrian P Regensburger, PD Dr. med.
- Numero di telefono: +4991318533118
- Email: adrian.regensburger@uk-erlangen.de
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Coorte di pazienti "Fibrosi cistica senza malattia epatica correlata alla fibrosi cistica":
- Diagnosi confermata genetica molecolare di fibrosi cistica.
- Età superiore a 18 anni
- Consenso informato scritto
Coorte di pazienti "Fibrosi cistica con malattia epatica correlata alla fibrosi cistica":
- Diagnosi confermata genetica molecolare di fibrosi cistica
Presenza di malattia epatica correlata alla fibrosi cistica in base ai criteri di Colombo:
- Epato- e/o splenomegalia
- Aumento persistente delle transaminasi nel siero
- Evidenza ecografica di coinvolgimento epatico
- Età superiore a 18 anni
- Consenso informato scritto
"Soggetti Volontari":
- Età superiore a 18 anni
- Consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
Generale:
- Gravidanza
- Madri che allattano
- Tatuaggio nell'area dell'esame
- Tessuto adiposo sottocutaneo superiore a 3 cm
Coorte di pazienti "Fibrosi cistica senza malattia epatica correlata alla fibrosi cistica":
- Assunzione di glucocorticoidi o immunosoppressori sistemici come parte di un regime terapeutico permanente.
Presenza di malattia epatica correlata alla fibrosi cistica in base ai criteri di Colombo:
- Epato- e/o splenomegalia.
- Aumento persistente delle transaminasi nel siero
- Evidenza ecografica di coinvolgimento epatico.
- Esacerbazione acuta dell'infezione
Coorte di pazienti "Fibrosi cistica con malattia epatica correlata alla fibrosi cistica":
- Assunzione di glucocorticoidi o immunosoppressori sistemici come parte di un regime terapeutico permanente.
- Scompenso della malattia epatica correlata alla fibrosi cistica
- Esacerbazione acuta dell'infezione
"soggetti volontari":
- Presenza di malattia epatica
- Uso di glucocorticoidi o immunosoppressori sistemici nel contesto di una terapia permanente
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
CF con affezione al fegato
Pazienti CF con comprovata epatopatia CF
|
Misurazione della rigidità epatica
Altri nomi:
Misurazione degli spettri optoacustici nel fegato e nel tratto gastrointestinale
Altri nomi:
|
|
FC senza affezione epatica
Pazienti con fibrosi cistica senza provata epatopatia da fibrosi cistica
|
Misurazione della rigidità epatica
Altri nomi:
Misurazione degli spettri optoacustici nel fegato e nel tratto gastrointestinale
Altri nomi:
|
|
Volontari sani
Volontari sani senza affezione epatica
|
Misurazione della rigidità epatica
Altri nomi:
Misurazione degli spettri optoacustici nel fegato e nel tratto gastrointestinale
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Segnale quantitativo del collagene (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
|
in unità arbitrarie
|
Giorno 1
|
|
Segnale quantitativo verde indocianina (ICG) (intestinale)
Lasso di tempo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
|
Giorno 1
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Segnale quantitativo ossi/emoglobina deossigenata (intestinale)
Lasso di tempo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
|
in unità arbitrarie
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
|
|
Lunghezze d'onda singole quantitative (intestinali)
Lasso di tempo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
|
in unità arbitrarie
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
|
|
Spettro optoacustico (intestinale)
Lasso di tempo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
|
in unità arbitrarie, normalizzate
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minuti dopo l'assunzione di ICG
|
|
Segnale quantitativo ossi/emoglobina deossigenata (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
|
in unità arbitrarie
|
Giorno 1
|
|
Lunghezze d'onda singole quantitative (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
|
in unità arbitrarie
|
Giorno 1
|
|
Spettro optoacustico (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
|
in unità arbitrarie, normalizzate
|
Giorno 1
|
|
Velocità delle onde di taglio (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
|
in m/s
|
Giorno 1
|
|
Coefficiente di attenuazione (fegato)
Lasso di tempo: Giorno 1
|
in dB/cm/MHz
|
Giorno 1
|
|
Acido chenodesossicolico (CDCA) e rispettivi coniugati di glicina e taurina
Lasso di tempo: Giorno 1
|
µmol/l e /g feci
|
Giorno 1
|
|
Acido colico (CA) e rispettivi coniugati di glicina e taurina
Lasso di tempo: Giorno 1
|
µmol/l e /g feci
|
Giorno 1
|
|
Acido desossicolico (DCA) e rispettivi coniugati di glicina e taurina
Lasso di tempo: Giorno 1
|
µmol/l e /g feci
|
Giorno 1
|
|
Acido litocolico (LCA) e rispettivi coniugati di glicina e taurina
Lasso di tempo: Giorno 1
|
µmol/l e /g feci
|
Giorno 1
|
|
Acido ursodesossicolico (UDCA) e rispettivi coniugati di glicina e taurina
Lasso di tempo: Giorno 1
|
µmol/l e /g feci
|
Giorno 1
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Alexander Schnell, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
- Investigatore principale: Adrian P Regensburger, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CF_MSOT
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato