- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06063785
Tomografia optoacústica multiespectral em pacientes com fibrose cística
Tomografia optoacústica multiespectral para avaliação de fibrose hepática e trânsito gastrointestinal em pacientes com fibrose cística
A fibrose cística (FC) é a doença hereditária mais comum na Europa Central. A doença é causada por uma mutação no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). No fígado, a remodelação fibrótica pode levar à cirrose hepática a longo prazo. A detecção precoce da hepatopatia da FC é essencial para retardar terapeuticamente a progressão dos mecanismos de remodelação fibrótica. Os recém-nascidos que sofrem de FC apresentam um risco significativamente aumentado para a ocorrência de íleo meconial e também com o avançar da idade surgem sintomas que vão desde obstipação crónica até à Síndrome de Obstrução Intestinal Distal (DIOS), devido à redução da motilidade intestinal.
Neste estudo, o grau de fibrose hepática será agora investigado em pacientes adultos com fibrose cística por meio de imagem optoacústica multiespectral (MSOT). Além disso, a passagem gastrointestinal será estudada de forma não invasiva para investigar outra afecção do sistema gastrointestinal.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
A fibrose cística (FC) é a doença hereditária mais comum na Europa Central, com uma incidência de aproximadamente 3.300 a 4.800 novos casos. A doença segue um padrão de herança autossômico recessivo, sendo a causa uma mutação no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). No fígado, a remodelação fibrótica pode levar à cirrose hepática a longo prazo. A detecção precoce da hepatopatia da FC é essencial para retardar terapeuticamente a progressão dos mecanismos de remodelação fibrótica. Ao longo da última década, as medições da rigidez hepática usando Acoustic Radiation Force Impulse Imaging (ARFI) provaram ser uma ferramenta válida para medir a remodelação do tecido fibrótico na FC em adultos e crianças. Além disso, no trato gastrointestinal, consequências graves resultam da ausência do canal CFTR. Os recém-nascidos que sofrem de FC apresentam um risco significativamente aumentado para a ocorrência de íleo meconial e também com o avançar da idade surgem sintomas que vão desde obstipação crónica até DIOS (Síndrome de Obstrução Intestinal Distal), devido à redução da motilidade intestinal.
Por meio de novos métodos de imagem, como a tomografia optoacústica multiespectral, é possível examinar não apenas substâncias próprias do corpo, mas também substâncias estranhas ao corpo. Com a Imagem Optoacústica Multiespectral (MSOT), semelhante à ultrassonografia convencional, um transdutor é colocado na pele e em vez de som, a energia é aplicada ao tecido por meio de flashes de luz. Isto leva a uma alternância constante de expansões e contrações mínimas (expansão termoelástica) de componentes ou moléculas individuais do tecido. Estudos anteriores demonstraram que a determinação quantitativa da hemoglobina pode fornecer informações sobre o fluxo sanguíneo e a atividade inflamatória no intestino de pacientes adultos com doença de Crohn. Além disso, alterações fibróticas no fígado provavelmente podem ser detectadas com este método, semelhante ao tecido muscular. Além disso, demonstramos recentemente que a indocianina verde (ICG) ingerida por via oral pode ser detectada no intestino delgado e, assim, podem ser tiradas conclusões sobre a passagem gastrointestinal, sem o uso de radiação ionizante. Neste estudo, o grau de fibrose hepática será agora investigado em pacientes adultos com fibrose cística utilizando MSOT. Além disso, a passagem gastrointestinal será estudada de forma não invasiva para investigar outra afecção do sistema gastrointestinal.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Alexander Schnell
- Número de telefone: +4991318533118
- E-mail: alexander.schnell@uk-erlangen.de
Estude backup de contato
- Nome: Adrian P Regensburger
- Número de telefone: +4991318533118
- E-mail: adrian.regensburger@uk-erlangen.de
Locais de estudo
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Alemanha, 91054
- Recrutamento
- University Hospital Erlange, Department of Pediatrics
-
Contato:
- Alexander Schnell, Dr. med.
- Número de telefone: +4991318533118
- E-mail: alexander.schnell@uk-erlangen.de
-
Contato:
- Adrian P Regensburger, PD Dr. med.
- Número de telefone: +4991318533118
- E-mail: adrian.regensburger@uk-erlangen.de
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Coorte de pacientes “Fibrose Cística sem doença hepática relacionada à FC”:
- A genética molecular confirmou o diagnóstico de fibrose cística.
- Idade acima de 18 anos
- Consentimento informado por escrito
Coorte de pacientes "Fibrose Cística com doença hepática relacionada à FC":
- Genética molecular confirmou diagnóstico de fibrose cística
Presença de doença hepática relacionada à FC com base nos critérios de Colombo:
- Hepato e/ou esplenomegalia
- Elevação persistente das transaminases no soro
- Evidência ultrassonográfica de envolvimento hepático
- Idade acima de 18 anos
- Consentimento informado por escrito
"Sujeitos Voluntários":
- Idade acima de 18 anos
- Consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
Em geral:
- Gravidez
- Mães que amamentam
- Tatuagem na área do exame
- Tecido adiposo subcutâneo com mais de 3 cm
Coorte de pacientes “Fibrose cística sem doença hepática relacionada à FC”:
- Tomar glicocorticóides sistêmicos ou imunossupressores como parte de um regime medicamentoso permanente.
Presença de doença hepática relacionada à FC com base nos critérios de Colombo:
- Hepato e/ou esplenomegalia.
- Elevação persistente das transaminases no soro
- Evidência ultrassonográfica de envolvimento hepático.
- Exacerbação aguda da infecção
Coorte de pacientes “Fibrose cística com doença hepática relacionada à FC”:
- Tomar glicocorticóides sistêmicos ou imunossupressores como parte de um regime medicamentoso permanente.
- Descompensação da doença hepática relacionada à FC
- Exacerbação aguda da infecção
"sujeitos voluntários":
- Presença de doença hepática
- Uso de glicocorticóides sistêmicos ou imunossupressores no contexto de medicação permanente
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
FC com afecção hepática
Pacientes com FC com hepatopatia comprovada por FC
|
Medição da rigidez do fígado
Outros nomes:
Medição de espectros optoacústicos no fígado e no trato gastrointestinal
Outros nomes:
|
|
FC sem afecção hepática
Pacientes com FC sem hepatopatia comprovada por FC
|
Medição da rigidez do fígado
Outros nomes:
Medição de espectros optoacústicos no fígado e no trato gastrointestinal
Outros nomes:
|
|
Voluntários saudáveis
Voluntários saudáveis sem afecção hepática
|
Medição da rigidez do fígado
Outros nomes:
Medição de espectros optoacústicos no fígado e no trato gastrointestinal
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sinal quantitativo de colágeno (Fígado)
Prazo: Dia 1
|
em unidades arbitrárias
|
Dia 1
|
|
Sinal quantitativo de indocianina verde (ICG) (Intestinal)
Prazo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
|
Dia 1
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sinal quantitativo de oxi/hemoglobina desoxigenada (Intestinal)
Prazo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
|
em unidades arbitrárias
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
|
|
Comprimentos quantitativos de onda única (Intestinal)
Prazo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
|
em unidades arbitrárias
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
|
|
Espectro optoacústico (Intestinal)
Prazo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
|
em unidades arbitrárias, normalizadas
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
|
|
Sinal quantitativo de oxi/hemoglobina desoxigenada (Fígado)
Prazo: Dia 1
|
em unidades arbitrárias
|
Dia 1
|
|
Comprimentos quantitativos de onda única (Fígado)
Prazo: Dia 1
|
em unidades arbitrárias
|
Dia 1
|
|
Espectro optoacústico (Fígado)
Prazo: Dia 1
|
em unidades arbitrárias, normalizadas
|
Dia 1
|
|
Velocidade da onda de cisalhamento (Fígado)
Prazo: Dia 1
|
em m/s
|
Dia 1
|
|
Coeficiente de atenuação (Fígado)
Prazo: Dia 1
|
em dB/cm/MHz
|
Dia 1
|
|
Ácido quenodesoxicólico (CDCA) e respectivos conjugados de glicina e taurina
Prazo: Dia 1
|
µmol/le /g fezes
|
Dia 1
|
|
Ácido cólico (AC) e respectivos conjugados de glicina e taurina
Prazo: Dia 1
|
µmol/le /g fezes
|
Dia 1
|
|
Ácido desoxicólico (DCA) e respectivos conjugados de glicina e taurina
Prazo: Dia 1
|
µmol/le /g fezes
|
Dia 1
|
|
Ácido litocólico (LCA) e respectivos conjugados de glicina e taurina
Prazo: Dia 1
|
µmol/le /g fezes
|
Dia 1
|
|
Ácido ursodeoxicólico (UDCA) e respectivos conjugados de glicina e taurina
Prazo: Dia 1
|
µmol/le /g fezes
|
Dia 1
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alexander Schnell, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
- Investigador principal: Adrian P Regensburger, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CF_MSOT
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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