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Tomografia optoacústica multiespectral em pacientes com fibrose cística

19 de outubro de 2023 atualizado por: Alexander Schnell, University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Tomografia optoacústica multiespectral para avaliação de fibrose hepática e trânsito gastrointestinal em pacientes com fibrose cística

A fibrose cística (FC) é a doença hereditária mais comum na Europa Central. A doença é causada por uma mutação no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). No fígado, a remodelação fibrótica pode levar à cirrose hepática a longo prazo. A detecção precoce da hepatopatia da FC é essencial para retardar terapeuticamente a progressão dos mecanismos de remodelação fibrótica. Os recém-nascidos que sofrem de FC apresentam um risco significativamente aumentado para a ocorrência de íleo meconial e também com o avançar da idade surgem sintomas que vão desde obstipação crónica até à Síndrome de Obstrução Intestinal Distal (DIOS), devido à redução da motilidade intestinal.

Neste estudo, o grau de fibrose hepática será agora investigado em pacientes adultos com fibrose cística por meio de imagem optoacústica multiespectral (MSOT). Além disso, a passagem gastrointestinal será estudada de forma não invasiva para investigar outra afecção do sistema gastrointestinal.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

A fibrose cística (FC) é a doença hereditária mais comum na Europa Central, com uma incidência de aproximadamente 3.300 a 4.800 novos casos. A doença segue um padrão de herança autossômico recessivo, sendo a causa uma mutação no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). No fígado, a remodelação fibrótica pode levar à cirrose hepática a longo prazo. A detecção precoce da hepatopatia da FC é essencial para retardar terapeuticamente a progressão dos mecanismos de remodelação fibrótica. Ao longo da última década, as medições da rigidez hepática usando Acoustic Radiation Force Impulse Imaging (ARFI) provaram ser uma ferramenta válida para medir a remodelação do tecido fibrótico na FC em adultos e crianças. Além disso, no trato gastrointestinal, consequências graves resultam da ausência do canal CFTR. Os recém-nascidos que sofrem de FC apresentam um risco significativamente aumentado para a ocorrência de íleo meconial e também com o avançar da idade surgem sintomas que vão desde obstipação crónica até DIOS (Síndrome de Obstrução Intestinal Distal), devido à redução da motilidade intestinal.

Por meio de novos métodos de imagem, como a tomografia optoacústica multiespectral, é possível examinar não apenas substâncias próprias do corpo, mas também substâncias estranhas ao corpo. Com a Imagem Optoacústica Multiespectral (MSOT), semelhante à ultrassonografia convencional, um transdutor é colocado na pele e em vez de som, a energia é aplicada ao tecido por meio de flashes de luz. Isto leva a uma alternância constante de expansões e contrações mínimas (expansão termoelástica) de componentes ou moléculas individuais do tecido. Estudos anteriores demonstraram que a determinação quantitativa da hemoglobina pode fornecer informações sobre o fluxo sanguíneo e a atividade inflamatória no intestino de pacientes adultos com doença de Crohn. Além disso, alterações fibróticas no fígado provavelmente podem ser detectadas com este método, semelhante ao tecido muscular. Além disso, demonstramos recentemente que a indocianina verde (ICG) ingerida por via oral pode ser detectada no intestino delgado e, assim, podem ser tiradas conclusões sobre a passagem gastrointestinal, sem o uso de radiação ionizante. Neste estudo, o grau de fibrose hepática será agora investigado em pacientes adultos com fibrose cística utilizando MSOT. Além disso, a passagem gastrointestinal será estudada de forma não invasiva para investigar outra afecção do sistema gastrointestinal.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

30

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Está planejado estudar um total de 10 pacientes com fibrose cística com/sem doença hepática relacionada à FC e 10 voluntários saudáveis.

Descrição

Critério de inclusão:

Coorte de pacientes “Fibrose Cística sem doença hepática relacionada à FC”:

  • A genética molecular confirmou o diagnóstico de fibrose cística.
  • Idade acima de 18 anos
  • Consentimento informado por escrito

Coorte de pacientes "Fibrose Cística com doença hepática relacionada à FC":

  • Genética molecular confirmou diagnóstico de fibrose cística
  • Presença de doença hepática relacionada à FC com base nos critérios de Colombo:

    • Hepato e/ou esplenomegalia
    • Elevação persistente das transaminases no soro
    • Evidência ultrassonográfica de envolvimento hepático
  • Idade acima de 18 anos
  • Consentimento informado por escrito

"Sujeitos Voluntários":

  • Idade acima de 18 anos
  • Consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

Em geral:

  • Gravidez
  • Mães que amamentam
  • Tatuagem na área do exame
  • Tecido adiposo subcutâneo com mais de 3 cm

Coorte de pacientes “Fibrose cística sem doença hepática relacionada à FC”:

  • Tomar glicocorticóides sistêmicos ou imunossupressores como parte de um regime medicamentoso permanente.
  • Presença de doença hepática relacionada à FC com base nos critérios de Colombo:

    • Hepato e/ou esplenomegalia.
    • Elevação persistente das transaminases no soro
    • Evidência ultrassonográfica de envolvimento hepático.
  • Exacerbação aguda da infecção

Coorte de pacientes “Fibrose cística com doença hepática relacionada à FC”:

  • Tomar glicocorticóides sistêmicos ou imunossupressores como parte de um regime medicamentoso permanente.
  • Descompensação da doença hepática relacionada à FC
  • Exacerbação aguda da infecção

"sujeitos voluntários":

  • Presença de doença hepática
  • Uso de glicocorticóides sistêmicos ou imunossupressores no contexto de medicação permanente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
FC com afecção hepática
Pacientes com FC com hepatopatia comprovada por FC
Medição da rigidez do fígado
Outros nomes:
  • ARFI
Medição de espectros optoacústicos no fígado e no trato gastrointestinal
Outros nomes:
  • MSOT
FC sem afecção hepática
Pacientes com FC sem hepatopatia comprovada por FC
Medição da rigidez do fígado
Outros nomes:
  • ARFI
Medição de espectros optoacústicos no fígado e no trato gastrointestinal
Outros nomes:
  • MSOT
Voluntários saudáveis
Voluntários saudáveis ​​sem afecção hepática
Medição da rigidez do fígado
Outros nomes:
  • ARFI
Medição de espectros optoacústicos no fígado e no trato gastrointestinal
Outros nomes:
  • MSOT

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sinal quantitativo de colágeno (Fígado)
Prazo: Dia 1
em unidades arbitrárias
Dia 1
Sinal quantitativo de indocianina verde (ICG) (Intestinal)
Prazo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
Dia 1
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sinal quantitativo de oxi/hemoglobina desoxigenada (Intestinal)
Prazo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
em unidades arbitrárias
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
Comprimentos quantitativos de onda única (Intestinal)
Prazo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
em unidades arbitrárias
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
Espectro optoacústico (Intestinal)
Prazo: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
em unidades arbitrárias, normalizadas
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 minutos após a ingestão de ICG
Sinal quantitativo de oxi/hemoglobina desoxigenada (Fígado)
Prazo: Dia 1
em unidades arbitrárias
Dia 1
Comprimentos quantitativos de onda única (Fígado)
Prazo: Dia 1
em unidades arbitrárias
Dia 1
Espectro optoacústico (Fígado)
Prazo: Dia 1
em unidades arbitrárias, normalizadas
Dia 1
Velocidade da onda de cisalhamento (Fígado)
Prazo: Dia 1
em m/s
Dia 1
Coeficiente de atenuação (Fígado)
Prazo: Dia 1
em dB/cm/MHz
Dia 1
Ácido quenodesoxicólico (CDCA) e respectivos conjugados de glicina e taurina
Prazo: Dia 1
µmol/le /g fezes
Dia 1
Ácido cólico (AC) e respectivos conjugados de glicina e taurina
Prazo: Dia 1
µmol/le /g fezes
Dia 1
Ácido desoxicólico (DCA) e respectivos conjugados de glicina e taurina
Prazo: Dia 1
µmol/le /g fezes
Dia 1
Ácido litocólico (LCA) e respectivos conjugados de glicina e taurina
Prazo: Dia 1
µmol/le /g fezes
Dia 1
Ácido ursodeoxicólico (UDCA) e respectivos conjugados de glicina e taurina
Prazo: Dia 1
µmol/le /g fezes
Dia 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Alexander Schnell, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
  • Investigador principal: Adrian P Regensburger, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

3 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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