Telitasiseptin tutkimus lapsipotilailla, joilla on usein uusiutuva tai steroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä (STERN)
tiistai 20. elokuuta 2024 päivittänyt: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Päätavoitteena on arvioida telitasiseptin tehokkuutta lapsipotilailla, joilla on usein uusiutuva tai steroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä 52 viikon seurantajakson aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Nefroottinen oireyhtymä (NS) on yleisin lasten munuaiskerässairaus. Noin 45–50 %:lla potilaista, joilla on nefroottinen oireyhtymä, ilmenee usein pahenemisvaiheita tai he ovat riippuvaisia steroidihoidosta. Toistuvat pahenemisvaiheet tai steroidiriippuvuus nefroottisessa oireyhtymässä ovat olleet haastavia ongelmia kliinikoille. Pitkäaikainen, toistuva ja suuriannoksinen oraalinen steroidien käyttö voi johtaa sivuvaikutuksiin, kuten liikalihavuuteen, kehityksen viivästymiseen, verenpainetautiin, diabetekseen, glaukoomaan, osteoporoosiin ja lisääntyneeseen infektioherkkyyteen. Perinteisten immunosuppressanttien, kuten syklofosfamidin ja takrolimuusin, lisääminen voi aiheuttaa vakavia ja peruuttamattomia sivuvaikutuksia. Siksi uusien lääkkeiden ja niiden käyttökäytäntöjen tutkiminen on erityisen tärkeää. Telitasiseptillä on ainutlaatuinen kaksoiskohdemekanismi, joka voi estää B-solujen kypsymistä ja erilaistumista useissa vaiheissa, mikä estää B-solujen aktiivisuutta. Kliiniset tutkimukset ovat vahvistaneet sen merkittävän tehokkuuden erilaisissa munuaissairauksissa, kuten lupus nefriitti, IgA-nefropatia ja aikuisten toistuva minimaalisen muutoksen nefroottinen oireyhtymä; Lisäksi sillä on hyvät turvallisuusprofiilit.
Siksi tämän tulevan, yhden keskuksen, avoimen kliinisen tutkimuksen avulla pyrimme arvioimaan, tarjoaako telitasiseptin paremman tehon verrattuna olemassa oleviin tavanomaisiin hoito-ohjelmiin lapsuusiän toistuvan relapsin (FR) tai steroidiriippuvaisen (SD) nefroottisen oireyhtymän (NS) hoidossa. ja arvioida sen turvallisuusprofiili. Tavoitteemme on tarjota optimoitu hoitosuunnitelma lapsuuden FRNS:lle tai SDNS:lle.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jianhua Mao, MD
- Puhelinnumero: 86057186670015
- Sähköposti: maojh88@zju.edu.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Chunyue Feng
- Sähköposti: springmoonfeng@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina
- Rekrytointi
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Jianhua Mao, MD
- Puhelinnumero: 13616819071
- Sähköposti: maojh88@zju.edu.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Herkkä, mutta usein toistuva pahenemisvaihe tai steroidiriippuvuus nefroottinen oireyhtymä
- Ikä: 2-18 vuotta vanha
- Normaali munuaisten toiminta: arvioitu glomerulussuodatusnopeus ≥90 ml/min/1,73 m2
- Aamuvirtsan proteiini <1+ tai virtsan proteiini-kreatiniinisuhde <0,2g/g (<20 mg/mmol) kolmena peräkkäisenä päivänä ja enemmän ilmoittautumisen yhteydessä
- Rituksimabia ei käytetty 6 kuukauteen, takrolimuusia, mykofenolaattimofetiilia, syklosporiini A:ta tai syklofosfamidia ei käytetty 3 kuukauteen, ACTH:ta ei käytetty 3 kuukauteen ennen ilmoittautumista
Poissulkemiskriteerit:
- Suvussa nefroottinen oireyhtymä, krooninen glomerulonefriitti tai uremia
- Leukopenia (valkosolut ≤ 3,0 * 10^9 / l)
- Keskivaikea tai vaikea anemia (hemoglobiini <9,0 g/dl)
- Trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <100*10^12/l)
- Positiiviset B-hepatiittiviruksen serologiset indikaattorit (hepatiitti B -pinta-antigeeni tai/ja hepatiitti B -viruksen e-antigeeni tai/ja hepatiitti B -ydinvasta-aine), hepatiitti C -viruspositiiviset tai potilaat, joilla on epänormaali maksan toiminta (vähintään 2 kertaa alaamiiniaminotransferaasi tai kokonaisbilirubiini ylitti normaaliarvon ja jatkoi nousuaan 2 viikkoa)
- On olemassa kroonisia aktiivisia infektioita, kuten Epstein-Barrvirus, sytomegalovirus tai Mycobacterium tuberculosis, ja steroidien ja immunosuppressiivisten aineiden käyttö voi pahentaa sairauden tilaa.
- Toissijainen nefroottinen oireyhtymä (kuten purpurinen nefriitti, lupusnefriitti jne.)
- Ne, joilla on hematologisia tai endokriinisen järjestelmän sairauksia sekä vakavia elinten sairauksia, kuten sydän, maksa tai munuaiset
- Ne, joilla on muita autoimmuunisairauksia tai primaarisia immuunivajauksia tai kasvaimia
- Ne, jotka ovat osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin kolmen kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Ne, jotka eivät olleet sopivia osallistumaan tähän tutkimukseen, arvioivat tutkija
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Telitacicept ryhmä
Viikoittainen annostelu (antoaika voi olla 1 viikko + 3 päivää).
Ruumiinpaino ja annostus: Telitasiseptin annos on 40 mg henkilöille, joiden ruumiinpaino on yli 10 kg ja pienempi tai yhtä suuri kuin 20 kg; henkilöille, joiden ruumiinpaino on yli 20 kg ja pienempi tai yhtä suuri kuin 40 kg, Telitasiseptin annos on 80 mg; henkilöille, joiden ruumiinpaino on yli 40 kg ja enintään 60 kg, Telitasiseptin annos on 120 mg; Telitasiseptin annos on 160 mg henkilöille, joiden ruumiinpaino on suurempi tai yhtä suuri kuin 60 kg.
Hoidon kesto: 52 viikkoa.
|
Tutkimuksen kesto oli 52 viikkoa, ja koeryhmä sai ihonalaisia telitasisepti-injektioita kerran viikossa yhteensä 52 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
1 vuoden uusiutumisvapaa eloonjäämisaste
Aikaikkuna: 1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Ei uusiutumista 1 vuoden sisällä
|
1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nefroottisen oireyhtymän uusiutuminen 12 kuukauden aikana ilmoittautumisen jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on yksi tai useampi nefroottisen oireyhtymän uusiutuminen
|
1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Relapsien määrä 12 kuukauden seurannan aikana
Aikaikkuna: 1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Nefroottisen oireyhtymän uusiutumisten lukumäärä potilasvuotta kohti 12 kuukauden aikana ilmoittautumisen jälkeen
|
1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Ensimmäinen kerta uusiutumiseen
Aikaikkuna: 1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Ensimmäinen kerta, kun potilaat ovat osallistuneet tähän tutkimukseen
|
1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Kumulatiivinen prednisoniannos (milligrammaa kilogrammaa kohti vuodessa)
Aikaikkuna: 1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Prednisonien kokonaisannos kokeen alusta loppuun
|
1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Potilaiden hemoglobiinin muutos
Aikaikkuna: 1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Hemoglobiinin (g/l) muutokset jokaisessa seurannassa tutkimuksen aikana
|
1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Muutos potilaiden veren albumiinissa
Aikaikkuna: 1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Veren albumiinin muutokset (g/l) jokaisessa seurannassa tutkimuksen aikana
|
1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Muutos potilaiden munuaisten toiminnassa
Aikaikkuna: 1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Munuaisten toiminnan muutos arvioitiin arvioidussa glomerulussuodatusnopeudessa (eGFR ml/min/1,73 m^2) jokaisessa seurannassa tutkimuksen aikana.
|
1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Muutos massaindeksissä (BMI) 12 kuukauden aikana ilmoittautumisen jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Muutokset painon (Wt kilogrammoina), pituuden (Ht metreinä) keskihajontapisteissä yhdistetään raportoimaan kehon massaindeksi (BMI kg/m^2) 12 kuukauden aikana ilmoittautumisen jälkeen
|
1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallinen tapahtuma
Aikaikkuna: 1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Haitallisten reaktioiden määrä ja haittatapahtumien tyypit tutkimuksen aikana
|
1 vuoden ajanjakso ilmoittautumisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Jianhua Mao, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Dhillon S. Telitacicept: First Approval. Drugs. 2021 Sep;81(14):1671-1675. doi: 10.1007/s40265-021-01591-1.
- Eddy AA, Symons JM. Nephrotic syndrome in childhood. Lancet. 2003 Aug 23;362(9384):629-39. doi: 10.1016/S0140-6736(03)14184-0.
- Veltkamp F, Rensma LR, Bouts AHM; LEARNS consortium. Incidence and Relapse of Idiopathic Nephrotic Syndrome: Meta-analysis. Pediatrics. 2021 Jul;148(1):e2020029249. doi: 10.1542/peds.2020-029249. Epub 2021 Jun 30.
- Filler G, Young E, Geier P, Carpenter B, Drukker A, Feber J. Is there really an increase in non-minimal change nephrotic syndrome in children? Am J Kidney Dis. 2003 Dec;42(6):1107-13. doi: 10.1053/j.ajkd.2003.08.010.
- Tarshish P, Tobin JN, Bernstein J, Edelmann CM Jr. Prognostic significance of the early course of minimal change nephrotic syndrome: report of the International Study of Kidney Disease in Children. J Am Soc Nephrol. 1997 May;8(5):769-76. doi: 10.1681/ASN.V85769.
- Shi F, Xue R, Zhou X, Shen P, Wang S, Yang Y. Telitacicept as a BLyS/APRIL dual inhibitor for autoimmune disease. Immunopharmacol Immunotoxicol. 2021 Dec;43(6):666-673. doi: 10.1080/08923973.2021.1973493. Epub 2021 Sep 14.
- Cai J, Gao D, Liu D, Liu Z. Telitacicept for autoimmune nephropathy. Front Immunol. 2023 Jun 5;14:1169084. doi: 10.3389/fimmu.2023.1169084. eCollection 2023.
- Chen R, Fu R, Lin Z, Huang C, Huang W. The efficacy and safety of telitacicept for the treatment of systemic lupus erythematosus: a real life observational study. Lupus. 2023 Jan;32(1):94-100. doi: 10.1177/09612033221141253. Epub 2022 Nov 23.
- Lv J, Liu L, Hao C, Li G, Fu P, Xing G, Zheng H, Chen N, Wang C, Luo P, Xie D, Zuo L, Li R, Mao Y, Dong S, Zhang P, Zheng H, Wang Y, Qin W, Wang W, Li L, Jiao W, Fang J, Zhang H. Randomized Phase 2 Trial of Telitacicept in Patients With IgA Nephropathy With Persistent Proteinuria. Kidney Int Rep. 2022 Dec 29;8(3):499-506. doi: 10.1016/j.ekir.2022.12.014. eCollection 2023 Mar.
- Li S, Ding L, Yang YJ, Yang XD. Telitacicept for minimal change disease. Kaohsiung J Med Sci. 2023 Jul;39(7):748-749. doi: 10.1002/kjm2.12719. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 28. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 24. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 24. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 24. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 9. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 21. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STERN
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .