Badanie telitaciceptu u dzieci i młodzieży z zespołem nerczycowym zależnym od steroidów lub często nawracającym (STERN)
20 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Głównym celem jest ocena skuteczności telitaciceptu u dzieci i młodzieży z często nawracającym zespołem nerczycowym steroidozależnym w 52-tygodniowej obserwacji.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zespół nerczycowy (NS) jest najczęstszą chorobą kłębuszkową u dzieci. Około 45-50% pacjentów z zespołem nerczycowym wykazuje częste nawroty lub jest uzależnionych od terapii steroidowej. Częste nawroty lub uzależnienie od steroidów w zespole nerczycowym stanowią wyzwanie dla klinicystów. Długotrwałe, powtarzane i doustne stosowanie sterydów w dużych dawkach może prowadzić do skutków ubocznych, takich jak otyłość, opóźnienie rozwoju, nadciśnienie, cukrzyca, jaskra, osteoporoza i zwiększona podatność na infekcje. Dodatek tradycyjnych leków immunosupresyjnych, takich jak cyklofosfamid i takrolimus, może powodować poważne i nieodwracalne skutki uboczne. Dlatego szczególnie ważne jest badanie nowych leków i protokołów ich stosowania. Telitacicept ma unikalny mechanizm o podwójnym działaniu, który może hamować dojrzewanie i różnicowanie limfocytów B na wielu etapach, hamując w ten sposób aktywność limfocytów B. Badania kliniczne potwierdziły jego znaczną skuteczność w różnych chorobach nerek, takich jak toczniowe zapalenie nerek, nefropatia IgA i nawracający zespół nerczycowy o minimalnych zmianach u dorosłych; ponadto ma dobre profile bezpieczeństwa.
Dlatego też w tym prospektywnym, jednoośrodkowym, otwartym badaniu klinicznym chcemy ocenić, czy telitacicept zapewnia lepszą skuteczność w porównaniu z istniejącymi konwencjonalnymi schematami leczenia częstych nawrotów choroby u dzieci (FR) lub zespołu nerczycowego zależnego od steroidów (NS). i ocenić jego profil bezpieczeństwa. Naszym celem jest zapewnienie zoptymalizowanego planu leczenia FRNS lub SDNS u dzieci.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
20
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jianhua Mao, MD
- Numer telefonu: 86057186670015
- E-mail: maojh88@zju.edu.cn
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Chunyue Feng
- E-mail: springmoonfeng@163.com
Lokalizacje studiów
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Chiny
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Kontakt:
- Jianhua Mao, MD
- Numer telefonu: 13616819071
- E-mail: maojh88@zju.edu.cn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wrażliwe, ale częste nawroty lub zespół nerczycowy uzależniony od steroidów
- Wiek: od 2 do 18 lat
- Prawidłowa czynność nerek: szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej ≥90ml/min/1,73m2
- Białko w moczu porannym <1+ lub stosunek białka do kreatyniny w moczu <0,2 g/g (<20 mg/ mmol) przez 3 kolejne dni i więcej w momencie włączenia
- Nie stosowano rytuksymabu w ciągu 6 miesięcy, takrolimusu, mykofenolanu mofetylu, cyklosporyny A ani cyklofosfamidu w ciągu 3 miesięcy, nie stosowano ACTH w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem
Kryteria wyłączenia:
- Historia rodzinna zespołu nerczycowego, przewlekłego kłębuszkowego zapalenia nerek lub mocznicy
- Leukopenia (białe krwinki ≤ 3,0 * 10^9 / L)
- Umiarkowana do ciężkiej niedokrwistość (hemoglobina <9,0 g/dl)
- Małopłytkowość (liczba płytek krwi <100*10^12/l)
- Dodatnie wskaźniki serologiczne wirusa zapalenia wątroby typu B (antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B i/lub antygen e wirusa zapalenia wątroby typu B lub/i przeciwciało rdzeniowe wirusa zapalenia wątroby typu B), pozytywny wynik wirusa zapalenia wątroby typu C lub pacjenci z nieprawidłową czynnością wątroby (2 lub więcej razy większa aktywność aminotransferazy alaminowej lub bilirubiny całkowitej przekroczyła wartość normalną i nadal rosła przez 2 tygodnie)
- Występują przewlekłe aktywne zakażenia, takie jak wirus Epsteina-Barr, wirus cytomegalii czy Mycobacterium tuberculosis, a stosowanie sterydów i leków immunosupresyjnych może pogorszyć stan choroby
- Wtórny zespół nerczycowy (taki jak plamicowe zapalenie nerek, toczniowe zapalenie nerek itp.)
- Osoby cierpiące na choroby układu krwiotwórczego lub endokrynologicznego, a także poważne choroby narządów, takie jak serce, wątroba czy nerki
- Osoby cierpiące na inne choroby autoimmunologiczne, pierwotne niedobory odporności lub nowotwory
- Osoby, które brały udział w innych badaniach klinicznych w ciągu trzech miesięcy przed rejestracją
- Osoby, które nie nadawały się do udziału w tym badaniu, zostały ocenione przez badacza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa telitaciceptu
Podawanie cotygodniowe (czas podawania może wynosić 1 tydzień + 3 dni).
Masa ciała i dawkowanie: u pacjentów o masie ciała większej niż 10 kg i mniejszej lub równej 20 kg dawka telitaciceptu wynosi 40 mg; u pacjentów o masie ciała większej niż 20 kg i mniejszej lub równej 40 kg dawka telitaciceptu wynosi 80 mg; u pacjentów o masie ciała większej niż 40 kg i mniejszej lub równej 60 kg dawka telitaciceptu wynosi 120 mg; u pacjentów o masie ciała większej lub równej 60 kg dawka telitaciceptu wynosi 160 mg.
Czas trwania leczenia: 52 tygodnie.
|
Czas trwania badania wynosił 52 tygodnie, przy czym grupa eksperymentalna otrzymywała podskórne zastrzyki telitaciceptu raz w tygodniu, łącznie przez 52 tygodnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek 1-letniego przeżycia bez nawrotów choroby
Ramy czasowe: Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Wskaźnik braku nawrotów w ciągu 1 roku
|
Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Nawrót zespołu nerczycowego w ciągu 12 miesięcy od włączenia do badania
Ramy czasowe: Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Odsetek pacjentów z jednym lub większą liczbą nawrotów zespołu nerczycowego
|
Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
|
Liczba nawrotów w ciągu 12 miesięcy obserwacji
Ramy czasowe: Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Liczba nawrotów zespołu nerczycowego na pacjentorok w okresie 12 miesięcy od włączenia do badania
|
Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
|
Pierwszy raz do nawrotu
Ramy czasowe: Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Pierwszy raz do nawrotu choroby u pacjentów biorących udział w tym badaniu
|
Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
|
Skumulowana dawka prednizonu (miligramy na kilogram rocznie)
Ramy czasowe: Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Całkowita dawka prednizonów od początku do końca badania
|
Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
|
Zmiana stężenia hemoglobiny u pacjentów
Ramy czasowe: Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Zmiany stężenia hemoglobiny (g/l) podczas każdej wizyty kontrolnej w trakcie badania
|
Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
|
Zmiany w albuminie krwi pacjentów
Ramy czasowe: Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Zmiany stężenia albuminy we krwi (g/L) podczas każdej wizyty kontrolnej w trakcie badania
|
Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
|
Zmiany w czynności nerek pacjentów
Ramy czasowe: Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Zmianę czynności nerek oceniano na podstawie zmian szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR w ml/min/1,73 m^2) podczas każdej wizyty kontrolnej w trakcie badania
|
Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
|
Zmiana wskaźnika masy (BMI) w okresie 12 miesięcy od rejestracji
Ramy czasowe: Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Zmiany wyników odchylenia standardowego dla masy ciała (Wt w kilogramach) i wzrostu (Ht w metrach) zostaną połączone w celu raportu wskaźnika masy ciała (BMI w kg/m^2) w okresie 12 miesięcy po zapisie
|
Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Niekorzystne wydarzenie
Ramy czasowe: Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Liczba szkodliwych reakcji i rodzaje zdarzeń niepożądanych podczas badania
|
Okres 1 roku od momentu rejestracji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Jianhua Mao, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Dhillon S. Telitacicept: First Approval. Drugs. 2021 Sep;81(14):1671-1675. doi: 10.1007/s40265-021-01591-1.
- Eddy AA, Symons JM. Nephrotic syndrome in childhood. Lancet. 2003 Aug 23;362(9384):629-39. doi: 10.1016/S0140-6736(03)14184-0.
- Veltkamp F, Rensma LR, Bouts AHM; LEARNS consortium. Incidence and Relapse of Idiopathic Nephrotic Syndrome: Meta-analysis. Pediatrics. 2021 Jul;148(1):e2020029249. doi: 10.1542/peds.2020-029249. Epub 2021 Jun 30.
- Filler G, Young E, Geier P, Carpenter B, Drukker A, Feber J. Is there really an increase in non-minimal change nephrotic syndrome in children? Am J Kidney Dis. 2003 Dec;42(6):1107-13. doi: 10.1053/j.ajkd.2003.08.010.
- Tarshish P, Tobin JN, Bernstein J, Edelmann CM Jr. Prognostic significance of the early course of minimal change nephrotic syndrome: report of the International Study of Kidney Disease in Children. J Am Soc Nephrol. 1997 May;8(5):769-76. doi: 10.1681/ASN.V85769.
- Shi F, Xue R, Zhou X, Shen P, Wang S, Yang Y. Telitacicept as a BLyS/APRIL dual inhibitor for autoimmune disease. Immunopharmacol Immunotoxicol. 2021 Dec;43(6):666-673. doi: 10.1080/08923973.2021.1973493. Epub 2021 Sep 14.
- Cai J, Gao D, Liu D, Liu Z. Telitacicept for autoimmune nephropathy. Front Immunol. 2023 Jun 5;14:1169084. doi: 10.3389/fimmu.2023.1169084. eCollection 2023.
- Chen R, Fu R, Lin Z, Huang C, Huang W. The efficacy and safety of telitacicept for the treatment of systemic lupus erythematosus: a real life observational study. Lupus. 2023 Jan;32(1):94-100. doi: 10.1177/09612033221141253. Epub 2022 Nov 23.
- Lv J, Liu L, Hao C, Li G, Fu P, Xing G, Zheng H, Chen N, Wang C, Luo P, Xie D, Zuo L, Li R, Mao Y, Dong S, Zhang P, Zheng H, Wang Y, Qin W, Wang W, Li L, Jiao W, Fang J, Zhang H. Randomized Phase 2 Trial of Telitacicept in Patients With IgA Nephropathy With Persistent Proteinuria. Kidney Int Rep. 2022 Dec 29;8(3):499-506. doi: 10.1016/j.ekir.2022.12.014. eCollection 2023 Mar.
- Li S, Ding L, Yang YJ, Yang XD. Telitacicept for minimal change disease. Kaohsiung J Med Sci. 2023 Jul;39(7):748-749. doi: 10.1002/kjm2.12719. No abstract available.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 listopada 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
24 października 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
24 października 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 listopada 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 listopada 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 sierpnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 sierpnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STERN
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .