Estudio de telitacicept en pacientes pediátricos con síndrome nefrótico con recaídas frecuentes o dependiente de esteroides (STERN)
20 de agosto de 2024 actualizado por: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
El objetivo principal es evaluar la eficacia de telitacicept en pacientes pediátricos con síndrome nefrótico dependiente de esteroides o con recaídas frecuentes dentro de las 52 semanas de seguimiento.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El síndrome nefrótico (SN) es la enfermedad glomerular más común en los niños. Aproximadamente el 45-50% de los pacientes con síndrome nefrótico presentan recaídas frecuentes o dependen del tratamiento con esteroides. Las recaídas frecuentes o la dependencia de esteroides en el síndrome nefrótico han sido cuestiones desafiantes para los médicos. El uso prolongado, repetido y en dosis altas de esteroides orales puede provocar efectos secundarios como obesidad, retraso en el desarrollo, hipertensión, diabetes, glaucoma, osteoporosis y mayor susceptibilidad a las infecciones. La adición de inmunosupresores tradicionales como la ciclofosfamida y el tacrolimus puede provocar efectos secundarios graves e irreversibles. Por ello, la exploración de nuevos fármacos y sus protocolos de aplicación resulta especialmente importante. Telitacicept tiene un mecanismo único de doble objetivo que puede inhibir la maduración y diferenciación de las células B en múltiples etapas, inhibiendo así la actividad de las células B. Los estudios clínicos han confirmado su importante eficacia en diversas enfermedades renales, como la nefritis lúpica, la nefropatía por IgA y el síndrome nefrótico de cambios mínimos recurrente en adultos; además, tiene buenos perfiles de seguridad.
Por lo tanto, a través de este ensayo clínico prospectivo, unicéntrico y abierto, nuestro objetivo es evaluar si telitacicept proporciona una eficacia superior en comparación con los regímenes de tratamiento convencionales existentes para las recaídas frecuentes (FR) infantiles o el síndrome nefrótico (NS) dependiente de esteroides (SD). y evaluar su perfil de seguridad. Nuestro objetivo es proporcionar un plan de tratamiento optimizado para FRNS o SDNS infantiles.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jianhua Mao, MD
- Número de teléfono: 86057186670015
- Correo electrónico: maojh88@zju.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Chunyue Feng
- Correo electrónico: springmoonfeng@163.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
- Reclutamiento
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Contacto:
- Jianhua Mao, MD
- Número de teléfono: 13616819071
- Correo electrónico: maojh88@zju.edu.cn
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Síndrome nefrótico sensible pero frecuente de recaídas o dependencia de esteroides.
- Edad: 2 a 18 años
- Función renal normal: filtrado glomerular estimado ≥90ml/min/1,73m2
- Proteína en orina de la mañana <1+ o relación proteína-creatinina en orina <0,2 g/g (<20 mg/ mmol) durante 3 días consecutivos o más cuando está inscrito
- No se usó rituximab dentro de los 6 meses, no se usó tacrolimus, micofenolato de mofetilo, ciclosporina A o ciclofosfamida dentro de los 3 meses, no se usó ACTH dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción
Criterio de exclusión:
- Antecedentes familiares de síndrome nefrótico, glomerulonefritis crónica o uremia.
- Leucopenia (glóbulos blancos ≤ 3,0 * 10^9 / L)
- Anemia de moderada a grave (hemoglobina <9,0 g/dl)
- Trombocitopenia (recuento de plaquetas <100*10^12/L)
- Indicadores serológicos positivos del virus de la hepatitis B (antígeno de superficie de la hepatitis B o/y antígeno e del virus de la hepatitis B o/y anticuerpo central de la hepatitis B), virus de la hepatitis C positivos o pacientes con función hepática anormal (2 o más veces de alamina aminotransferasa o bilirrubina total superó el valor normal y continuó aumentando durante 2 semanas)
- Existen infecciones crónicas activas como Epstein-Barrvirus, citomegalovirus o Mycobacterium tuberculosis, y el uso de esteroides y agentes inmunosupresores puede agravar el estado de una enfermedad.
- Síndrome nefrótico secundario (como nefritis purpúrica, nefritis lúpica, etc.)
- Aquellos que padecen enfermedades hematológicas o del sistema endocrino, así como enfermedades graves de órganos como el corazón, el hígado o los riñones.
- Aquellos que padecen otras enfermedades autoinmunes o inmunodeficiencias primarias o tumores.
- Aquellos que hayan participado en otros ensayos clínicos dentro de los tres meses anteriores a la inscripción.
- Aquellos que no eran aptos para participar en este estudio juzgados por el investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo telitacicept
Administración semanal (el tiempo de administración puede ser de 1 semana + 3 días).
Peso corporal y dosis: para sujetos con un peso corporal superior a 10 kg y menor o igual a 20 kg, la dosis de Telitacicept es de 40 mg; para sujetos con un peso corporal superior a 20 kg y menor o igual a 40 kg, la dosis de Telitacicept es de 80 mg; para sujetos con un peso corporal superior a 40 kg y menor o igual a 60 kg, la dosis de Telitacicept es de 120 mg; para sujetos con un peso corporal mayor o igual a 60 kg, la dosis de Telitacicept es de 160 mg.
Duración del tratamiento: 52 semanas.
|
La duración del estudio fue de 52 semanas y el grupo experimental recibió inyecciones subcutáneas de Telitacicept una vez a la semana durante un total de 52 semanas.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de supervivencia libre de recaídas a 1 año
Periodo de tiempo: Período de 1 año después de la inscripción
|
La tasa de no recaída dentro de 1 año.
|
Período de 1 año después de la inscripción
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Recaída del síndrome nefrótico durante los 12 meses posteriores a la inscripción.
Periodo de tiempo: Período de 1 año después de la inscripción
|
Proporción de pacientes con una o más recaídas del síndrome nefrótico
|
Período de 1 año después de la inscripción
|
|
Número de recaídas durante los 12 meses de seguimiento.
Periodo de tiempo: Período de 1 año después de la inscripción
|
Número de recaídas del síndrome nefrótico por paciente y año durante el período de 12 meses después de la inscripción
|
Período de 1 año después de la inscripción
|
|
La primera vez que recaer
Periodo de tiempo: Período de 1 año después de la inscripción
|
La primera recaída después de que los pacientes participaron en este estudio.
|
Período de 1 año después de la inscripción
|
|
Dosis acumulada de prednisona (miligramos por kilogramo por año)
Periodo de tiempo: Período de 1 año después de la inscripción
|
La dosis total de prednisonas desde el principio hasta el final del ensayo.
|
Período de 1 año después de la inscripción
|
|
Cambio en la hemoglobina de los pacientes.
Periodo de tiempo: Período de 1 año después de la inscripción
|
Los cambios de hemoglobina (g/L) en cada seguimiento durante el estudio.
|
Período de 1 año después de la inscripción
|
|
Cambio en la albúmina sanguínea de los pacientes.
Periodo de tiempo: Período de 1 año después de la inscripción
|
Los cambios de albúmina sanguínea (g/L） en cada seguimiento durante el estudio
|
Período de 1 año después de la inscripción
|
|
Cambio en la función renal de los pacientes.
Periodo de tiempo: Período de 1 año después de la inscripción
|
El cambio en la función renal se juzgó por los cambios en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe en ml/min/1,73 m^2) en cada seguimiento durante el estudio.
|
Período de 1 año después de la inscripción
|
|
Cambio en el índice de masa (IMC) durante el período de 12 meses después de la inscripción
Periodo de tiempo: Período de 1 año después de la inscripción
|
Los cambios en las puntuaciones de desviación estándar de peso (Wt en kilogramos) y altura (Ht en metros) se combinarán para informar el índice de masa corporal (IMC en kg/m^2) durante un período de 12 meses después de la inscripción.
|
Período de 1 año después de la inscripción
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Acontecimiento adverso
Periodo de tiempo: Período de 1 año después de la inscripción
|
El número de reacciones dañinas y los tipos de eventos adversos durante el estudio.
|
Período de 1 año después de la inscripción
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Jianhua Mao, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Dhillon S. Telitacicept: First Approval. Drugs. 2021 Sep;81(14):1671-1675. doi: 10.1007/s40265-021-01591-1.
- Eddy AA, Symons JM. Nephrotic syndrome in childhood. Lancet. 2003 Aug 23;362(9384):629-39. doi: 10.1016/S0140-6736(03)14184-0.
- Veltkamp F, Rensma LR, Bouts AHM; LEARNS consortium. Incidence and Relapse of Idiopathic Nephrotic Syndrome: Meta-analysis. Pediatrics. 2021 Jul;148(1):e2020029249. doi: 10.1542/peds.2020-029249. Epub 2021 Jun 30.
- Filler G, Young E, Geier P, Carpenter B, Drukker A, Feber J. Is there really an increase in non-minimal change nephrotic syndrome in children? Am J Kidney Dis. 2003 Dec;42(6):1107-13. doi: 10.1053/j.ajkd.2003.08.010.
- Tarshish P, Tobin JN, Bernstein J, Edelmann CM Jr. Prognostic significance of the early course of minimal change nephrotic syndrome: report of the International Study of Kidney Disease in Children. J Am Soc Nephrol. 1997 May;8(5):769-76. doi: 10.1681/ASN.V85769.
- Shi F, Xue R, Zhou X, Shen P, Wang S, Yang Y. Telitacicept as a BLyS/APRIL dual inhibitor for autoimmune disease. Immunopharmacol Immunotoxicol. 2021 Dec;43(6):666-673. doi: 10.1080/08923973.2021.1973493. Epub 2021 Sep 14.
- Cai J, Gao D, Liu D, Liu Z. Telitacicept for autoimmune nephropathy. Front Immunol. 2023 Jun 5;14:1169084. doi: 10.3389/fimmu.2023.1169084. eCollection 2023.
- Chen R, Fu R, Lin Z, Huang C, Huang W. The efficacy and safety of telitacicept for the treatment of systemic lupus erythematosus: a real life observational study. Lupus. 2023 Jan;32(1):94-100. doi: 10.1177/09612033221141253. Epub 2022 Nov 23.
- Lv J, Liu L, Hao C, Li G, Fu P, Xing G, Zheng H, Chen N, Wang C, Luo P, Xie D, Zuo L, Li R, Mao Y, Dong S, Zhang P, Zheng H, Wang Y, Qin W, Wang W, Li L, Jiao W, Fang J, Zhang H. Randomized Phase 2 Trial of Telitacicept in Patients With IgA Nephropathy With Persistent Proteinuria. Kidney Int Rep. 2022 Dec 29;8(3):499-506. doi: 10.1016/j.ekir.2022.12.014. eCollection 2023 Mar.
- Li S, Ding L, Yang YJ, Yang XD. Telitacicept for minimal change disease. Kaohsiung J Med Sci. 2023 Jul;39(7):748-749. doi: 10.1002/kjm2.12719. No abstract available.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de noviembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
24 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
24 de octubre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
9 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STERN
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .