Kansallinen lähetekeskuksen tutkimus transtyretiiniamyloidikardiomyopatiaa (ATTR) sairastavilla potilailla, joilla on Tafamidis (NOTE-ATTR)
maanantai 13. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Paolo Milani
Kansallinen lähetekeskuksen tutkimus transtyretiiniamyloidikardiomyopatiaa (ATTR) sairastavilla potilailla Tafamidis: Real World Prospective Study
Kaikki ATTRwt-potilaat, jotka saavat 61 mg:n tafamidis-hoitoa, arvioidaan kliinisesti ennen hoidon aloittamista ja sen jälkeen kuuden kuukauden välein, jotta he voivat jatkaa tafamidishoitoa Italian lääkeviraston määräysten mukaisesti.
Kun otetaan huomioon merkittävä riski saada sydämen amyloidoosista johtuvia sydämen rytmihäiriöitä, erityisesti transtyretiinimuodossa (ATTRwt), rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä suositellaan ATTRwt-potilaille tiukempaa sydämen rytmin seurantaa.
Lisäksi erityistä huomiota kiinnitetään yleensä niihin, joilla on eteiskammio- ja/tai intraventrikulaarinen katkos EKG:n lähtötilanteessa.
Tiedot rytmihäiriöistä ja diureettiannoksen tarpeesta kerätään suunnitellun lääkärintarkastuksen aikana kuuden kuukauden välein ja lääkärin pyytämän Holter-EKG-monitoroinnin yhteydessä jokaisen suunnitellun kliinisen arvioinnin lopussa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
200
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Ottaa yhteyttä:
- Paolo Milani, MD
- Puhelinnumero: +390382502994
- Sähköposti: segreteria.amiloidosi@smatteo.pv.it
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat, joilla on diagnosoitu ATTRwt-sairaus ja jotka ovat oikeutettuja tafamidis-hoitoon kansallisten lääkeviraston kriteerien mukaisesti ja joilla ei ole aiemmassa sairaushistoriassaan ollut eteisen trakiarytmiaa ja/tai bradyarrytmiaa, suoritetaan seulontamenettely, jotta heidät voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen. .
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ATTRwt-amyloidoosin diagnoosi.
- 18 vuotta tai vanhempi;
- todisteet sydämen osallistumisesta kaikukardiografiassa tai sydämen MRI:ssä.
- Ei tiedossa aiempaa eteisvärinää tai vakavaa bradyarytmiaa (toisen asteen eteiskammiokatkos, kolmannen asteen eteiskammiokatkos, korkea-asteinen eteiskammiokatkos tai vuorotellen oikean ja vasemman haarakatkos)
- naispotilaat, jotka ovat postmenopausaalisessa vähintään vuoden ajan ennen seulontakäyntiä
- 61 mg tafamidis-hoitoa saavat potilaat tai hoitoehdokkaat
- vapaaehtoinen kirjallinen suostumus on annettava ennen tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista, joka ei ole osa tavanomaista lääketieteellistä hoitoa, sillä edellytyksellä, että potilas voi peruuttaa suostumuksensa milloin tahansa, sanotun kuitenkaan rajoittamatta tulevaa lääketieteellistä hoitoa.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei-ATTR-amyloidoosi;
- NYHA luokka III ja IV;
- Raskaana olevat tai imettävät naiset;
- Aiempi sydämentahdistimen implantointi;
- mikä tahansa vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voisi tutkijan mielestä mahdollisesti häiritä kirjallisen suostumuslomakkeen täydellistä ymmärtämistä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Eteisen taky-arytmioiden ja brady-rytmihäiriöiden kumulatiivinen ilmaantuvuus, jotka vaativat tahdistinta ja/tai defibrillaattoria
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Kaikki ATTRwt-potilaat, jotka ovat kelvollisia tafamidikseen ja joilla ei ole aiemmin ollut eteisen taky- tai brady-rytmihäiriöitä, otetaan mukaan.
Tapahtumat (rytmihäiriöiden ilmaantuvuus) kerätään tavallisella rytmivalvonnalla, jota lääkäri suosittelee kliinisen arvioinnin lopussa kliinisen käytännön mukaisesti
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
potilaan diureettiannoksen tarve (eli furosemidi), ilmoitetaan mg/kg/die
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 26. tammikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 26. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 26. tammikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 1. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 9. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 16. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidoosi, perhe
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyloidoosi
- Amyloidinen neuropatia, perhe
Muut tutkimustunnusnumerot
- AC-022-IT
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .