Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ajankohtainen simvastatiini infantiilin hemangiooman hoitoon (TSTIH)

keskiviikko 9. syyskuuta 2026 päivittänyt: Joyce Teng

Pilottitutkimus, jossa käytettiin paikallisia statiineja infantiilin hemangiooman hoitoon

Tämä on 24 viikkoa kestävä avoin pilottitutkimus, jossa arvioidaan 5 %:n simvastatiinivoiteen turvallisuutta ja alustavaa tehoa hoidettaessa 12 lasta, joilla on pinnallinen IH.

Ensisijainen tavoite:

Paikallisen hoidon turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen 5 % simvastatiinivoiteella pinnallisen IH:n hoidossa 24 viikon ajan.

Toissijainen tavoite:

1.1 Arvioida 5 % simvastatiinivoiteen tehoa, kun paikallishoitoa annetaan kahdesti päivässä 24 viikon ajan. Arviointi suoritetaan jokaisella klinikkakäynnillä tutkijan maailmanlaajuisen arvioinnin (IGA) avulla, joka perustuu standardoituun 3D-digitaalivalokuvaukseen ja hemangioomaaktiivisuuspisteisiin (HAS).

1.2 Arvioida 5 % simvastatiinivoiteen vaikutusta elämänlaatuun IH-QoL-kyselylomakkeella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Dawn Siegel, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Terveet lapset iältään 3 kuukaudesta 5 vuoteen.
  • Äskettäin diagnosoitu pinnallinen IH tai kokenut rebound-kasvua pinnallisen komponentin kanssa.
  • Osallistujilla tulee olla vähintään yksi IH-leesio, jonka pisin halkaisija on 2 cm tai suurempi ja joka sijaitsee missä tahansa kehon osassa paitsi huulia.

  • Osallistujat eivät saa olla saaneet mitään seuraavista hoidoista IH:aan:

    • Paikallinen lääkehoito viimeisen 2 viikon aikana.
    • Systeeminen lääketieteellinen hoito viimeisen 3 kuukauden aikana.
    • Laserhoito viimeisen 6 viikon aikana.
  • Alaikäisten osallistujien vanhemmilta/huoltajilta on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus ennen minkään tutkimuksen suorittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  • IH on ensisijaisesti luonnehdittu subkutaaniseksi ja syväksi, ja ihon osallistuminen arvioinnissa on minimaalista.
  • IH aktiivisella haavaumalla.
  • IH hoidettava koskee pääasiassa huulia.
  • Osallistujat, joilla on samanaikaisia ​​ihosairauksia, jotka voivat haitata IH:n tarkkaa kliinistä arviointia.
  • Osallistujat, joilla on perinnöllisiä tai aineenvaihduntahäiriöitä, jotka vaativat systeemistä statiinihoitoa.
  • Osallistujat, jotka ovat allergisia statiineille tai muille paikallisen lääkkeen aineosille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 5% simvastatiini voide
Osallistujille levitetään 5 % simvastatiinivoidetta IH-leesioille
Lääke: 5% simvastatiini voide
5 % simvastatiinivoidetta levitetään suoraan IH-leesiolle kahdesti päivässä 24 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks
Aikaikkuna: Baseline through week 48

The primary endpoint is the evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

  • Adverse Events: The incidence, severity, and proportion of participants experiencing adverse events (AEs) from Week 0 through Week 48.
  • Systemic Exposure: The proportion of participants with detectable serum simvastatin levels, alongside descriptive statistics of measured concentrations, at Week 24 (End of Treatment).
  • Skin Tolerability: The incidence and maximum severity score of local skin reactions at the treatment site at Week 24 (End of Treatment).
Baseline through week 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Key Efficacy Endpoints (Week 24)
Aikaikkuna: Baseline through week 24

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

1. Key Efficacy Endpoints (Week 24)

  • Percentage of participants achieving 50% HAS reduction from baseline at week 24 Percentage of participants achieving a 75% HAS reduction from baseline at week 24.
  • Percentage of participants achieving complete or nearly complete resolution of the targeted IH (IGA 0 or 1), defined as a minimal degree of telangiectasia, skin thickening, and no definitive palpable cutaneous texture changes, at week 24.
  • Percentage of participants achieving targeted IH stabilization - (no noticeable change to baseline) at week 24.
  • Percentage of patients whose have 50% improvement captured by 3D photographs and agreed by blinded assessor at week 24
  • Percentage of participants with a significant improvement in quality-of-life, defined as > 50% reduction in the IH-QoL questionnaire score from base
Baseline through week 24
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Treatment Failure and Durability Endpoints
Aikaikkuna: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

2. Treatment Failure and Durability Endpoints

  • Disease Progression: Percentage of participants whose targeted IH progresses to the point of requiring systemic therapy, laser, or surgical interventions (resulting in Early Termination).
  • Treatment Rebound (Durability): Percentage of participants experiencing targeted IH regrowth during the 24-week follow-up period (Weeks 24 to 48), alongside the median and range of time (in weeks) from Week 24 to the first notable rebound
Baseline through week 48
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Time-to-Event Assessments
Aikaikkuna: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

3. Time-to-Event Assessments

  • Time to Notable Response: The median and range of time (in weeks) from baseline to the first documented 25% reduction in HAS.
  • Time to Progression: The median time to progression requiring rescue therapy (systemic, laser, or surgery), estimated using the Kaplan-Meier method. Participants without disease progression will be censored at Week 24 (or at their date of early discontinuation).
Baseline through week 48

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Exploratory endpoint
Aikaikkuna: Baseline through week 48

Exploratory endpoint:

• The relationship between SOX18-mevalonate pathway-axis activation, as assessed by immunofluorescent staining of available infantile hemangioma tissue, and clinical response through Week 24 and regrowth status at Week 48.
Baseline through week 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Joyce Teng

Yhteistyökumppanit

National Institutes of Health (NIH)
Stanford University

Tutkijat

  • Päätutkija: Joyce Teng, MD, PhD, Stanford University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. maaliskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. kesäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 73840

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa