Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktuelt simvastatin for behandling av infantilt hemangiom (TSTIH)

9. september 2026 oppdatert av: Joyce Teng

En pilotstudie med bruk av aktuelle statiner for å behandle barn med infantilt hemangiom

Dette er en 24-ukers, åpen pilotstudie for å evaluere sikkerheten og den foreløpige effekten av 5 % simvastatinsalve ved behandling av 12 barn med overfladisk IH.

Det primære målet:

For å evaluere sikkerheten og toleransen av lokal behandling med 5 % simvastatinsalve for overfladisk IH over 24 uker.

Det sekundære målet:

1.1 For å evaluere effekten av 5 % simvastatinsalve når topikal behandling gis to ganger daglig i 24 uker. Evaluering utføres ved hvert klinikkbesøk via etterforsker global vurdering (IGA) basert på standardisert 3D digital fotografering og hemangioma aktivitetsscore (HAS).

1.2 For å evaluere virkningen av 5 % simvastatinsalve på livskvalitet ved å bruke spørreskjemaet IH-QoL.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Dawn Siegel, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Friske barn i alderen mellom 3 måneder og 5 år.
  • Nydiagnostisert overfladisk IH eller opplever rebound-vekst med en overfladisk komponent.
  • Deltakerne må ha minst én IH-lesjon med den lengste diameteren lik eller større enn 2 cm, lokalisert på alle deler av kroppen bortsett fra leppene.

  • Deltakere må ikke ha mottatt noen av følgende behandlinger for sin IH:

    • Aktuell medisinsk behandling i løpet av de siste 2 ukene.
    • Systemisk medisinsk behandling i løpet av de siste 3 månedene.
    • Laserbehandling de siste 6 ukene.
  • Skriftlig informert samtykke fra foreldrene/foresatte til mindreårige deltakere må innhentes før noen studieprosedyre utføres.

Ekskluderingskriterier:

  • IH er primært karakterisert som subkutan og dyp, med minimal kutan involvering for evaluering.
  • IH med aktiv sårdannelse.
  • IH som skal behandles som involverer leppene hovedsakelig.
  • Deltakere med samtidige hudsykdommer som kan hindre nøyaktig klinisk vurdering av IH.
  • Deltakere med arvelige eller metabolske lidelser som krever systemisk statinbehandling.
  • Deltakere som er allergiske mot statiner eller andre ingredienser i den aktuelle medisinen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 5 % simvastatinsalve
Deltakerne vil bli påført 5 % simvastatinsalve på IH-lesjon
Legemiddel: 5 % simvastatinsalve
5 % simvastatinsalve påføres direkte på IH-lesjon to ganger daglig i 24 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks
Tidsramme: Baseline through week 48

The primary endpoint is the evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

  • Adverse Events: The incidence, severity, and proportion of participants experiencing adverse events (AEs) from Week 0 through Week 48.
  • Systemic Exposure: The proportion of participants with detectable serum simvastatin levels, alongside descriptive statistics of measured concentrations, at Week 24 (End of Treatment).
  • Skin Tolerability: The incidence and maximum severity score of local skin reactions at the treatment site at Week 24 (End of Treatment).
Baseline through week 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Key Efficacy Endpoints (Week 24)
Tidsramme: Baseline through week 24

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

1. Key Efficacy Endpoints (Week 24)

  • Percentage of participants achieving 50% HAS reduction from baseline at week 24 Percentage of participants achieving a 75% HAS reduction from baseline at week 24.
  • Percentage of participants achieving complete or nearly complete resolution of the targeted IH (IGA 0 or 1), defined as a minimal degree of telangiectasia, skin thickening, and no definitive palpable cutaneous texture changes, at week 24.
  • Percentage of participants achieving targeted IH stabilization - (no noticeable change to baseline) at week 24.
  • Percentage of patients whose have 50% improvement captured by 3D photographs and agreed by blinded assessor at week 24
  • Percentage of participants with a significant improvement in quality-of-life, defined as > 50% reduction in the IH-QoL questionnaire score from base
Baseline through week 24
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Treatment Failure and Durability Endpoints
Tidsramme: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

2. Treatment Failure and Durability Endpoints

  • Disease Progression: Percentage of participants whose targeted IH progresses to the point of requiring systemic therapy, laser, or surgical interventions (resulting in Early Termination).
  • Treatment Rebound (Durability): Percentage of participants experiencing targeted IH regrowth during the 24-week follow-up period (Weeks 24 to 48), alongside the median and range of time (in weeks) from Week 24 to the first notable rebound
Baseline through week 48
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Time-to-Event Assessments
Tidsramme: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

3. Time-to-Event Assessments

  • Time to Notable Response: The median and range of time (in weeks) from baseline to the first documented 25% reduction in HAS.
  • Time to Progression: The median time to progression requiring rescue therapy (systemic, laser, or surgery), estimated using the Kaplan-Meier method. Participants without disease progression will be censored at Week 24 (or at their date of early discontinuation).
Baseline through week 48

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Exploratory endpoint
Tidsramme: Baseline through week 48

Exploratory endpoint:

• The relationship between SOX18-mevalonate pathway-axis activation, as assessed by immunofluorescent staining of available infantile hemangioma tissue, and clinical response through Week 24 and regrowth status at Week 48.
Baseline through week 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Joyce Teng

Samarbeidspartnere

National Institutes of Health (NIH)
Stanford University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joyce Teng, MD, PhD, Stanford University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. november 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

22. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 73840

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere