Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aktuelt simvastatin til behandling af infantil hæmangiom (TSTIH)

9. september 2026 opdateret af: Joyce Teng

En pilotundersøgelse med topiske statiner til behandling af børn med infantil hæmangiom

Dette er et 24-ugers, åbent pilotstudie for at evaluere sikkerheden og den foreløbige effekt af 5 % simvastatinsalve til behandling af 12 børn med overfladisk IH.

Det primære mål:

For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​topisk behandling med 5 % simvastatinsalve til overfladisk IH over 24 uger.

Det sekundære mål:

1.1 For at evaluere effektiviteten af ​​5 % simvastatinsalve, når topisk behandling administreres to gange dagligt i 24 uger. Evaluering udføres ved hvert klinikbesøg via investigator global assessment (IGA) baseret på standardiseret 3D digital fotografering og hæmangiomaktivitetsscore (HAS).

1.2 At evaluere virkningen af ​​5 % simvastatin salve på livskvalitet ved hjælp af IH-QoL spørgeskemaet.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Dawn Siegel, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Raske børn i alderen mellem 3 måneder og 5 år.
  • Nydiagnosticeret overfladisk IH eller oplever rebound-vækst med en overfladisk komponent.
  • Deltagerne skal have mindst én IH-læsion med den længste diameter lig med eller større end 2 cm, placeret på enhver del af kroppen undtagen læberne.

  • Deltagerne må ikke have modtaget nogen af ​​følgende behandlinger for deres IH:

    • Aktuel medicinsk behandling inden for de seneste 2 uger.
    • Systemisk medicinsk terapi inden for de seneste 3 måneder.
    • Laserbehandling inden for de seneste 6 uger.
  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra forældrene/værgene til mindreårige deltagere, før en undersøgelsesprocedure udføres.

Ekskluderingskriterier:

  • IH er primært karakteriseret som subkutan og dyb med minimal kutan involvering til evaluering.
  • IH med aktiv sårdannelse.
  • IH skal behandles primært involverer læberne.
  • Deltagere med samtidige hudsygdomme, der kan hindre nøjagtig klinisk vurdering af IH.
  • Deltagere med arvelige eller metaboliske lidelser, der kræver systemisk statinbehandling.
  • Deltagere, der er allergiske over for statiner eller andre ingredienser i den aktuelle medicin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 5% simvastatinsalve
Deltagerne vil blive påført 5 % simvastatinsalve på IH-læsion
Medicin: 5% simvastatinsalve
5 % simvastatinsalve påføres direkte på IH-læsion to gange dagligt i 24 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks
Tidsramme: Baseline through week 48

The primary endpoint is the evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

  • Adverse Events: The incidence, severity, and proportion of participants experiencing adverse events (AEs) from Week 0 through Week 48.
  • Systemic Exposure: The proportion of participants with detectable serum simvastatin levels, alongside descriptive statistics of measured concentrations, at Week 24 (End of Treatment).
  • Skin Tolerability: The incidence and maximum severity score of local skin reactions at the treatment site at Week 24 (End of Treatment).
Baseline through week 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Key Efficacy Endpoints (Week 24)
Tidsramme: Baseline through week 24

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

1. Key Efficacy Endpoints (Week 24)

  • Percentage of participants achieving 50% HAS reduction from baseline at week 24 Percentage of participants achieving a 75% HAS reduction from baseline at week 24.
  • Percentage of participants achieving complete or nearly complete resolution of the targeted IH (IGA 0 or 1), defined as a minimal degree of telangiectasia, skin thickening, and no definitive palpable cutaneous texture changes, at week 24.
  • Percentage of participants achieving targeted IH stabilization - (no noticeable change to baseline) at week 24.
  • Percentage of patients whose have 50% improvement captured by 3D photographs and agreed by blinded assessor at week 24
  • Percentage of participants with a significant improvement in quality-of-life, defined as > 50% reduction in the IH-QoL questionnaire score from base
Baseline through week 24
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Treatment Failure and Durability Endpoints
Tidsramme: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

2. Treatment Failure and Durability Endpoints

  • Disease Progression: Percentage of participants whose targeted IH progresses to the point of requiring systemic therapy, laser, or surgical interventions (resulting in Early Termination).
  • Treatment Rebound (Durability): Percentage of participants experiencing targeted IH regrowth during the 24-week follow-up period (Weeks 24 to 48), alongside the median and range of time (in weeks) from Week 24 to the first notable rebound
Baseline through week 48
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Time-to-Event Assessments
Tidsramme: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

3. Time-to-Event Assessments

  • Time to Notable Response: The median and range of time (in weeks) from baseline to the first documented 25% reduction in HAS.
  • Time to Progression: The median time to progression requiring rescue therapy (systemic, laser, or surgery), estimated using the Kaplan-Meier method. Participants without disease progression will be censored at Week 24 (or at their date of early discontinuation).
Baseline through week 48

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Exploratory endpoint
Tidsramme: Baseline through week 48

Exploratory endpoint:

• The relationship between SOX18-mevalonate pathway-axis activation, as assessed by immunofluorescent staining of available infantile hemangioma tissue, and clinical response through Week 24 and regrowth status at Week 48.
Baseline through week 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Joyce Teng

Samarbejdspartnere

National Institutes of Health (NIH)
Stanford University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joyce Teng, MD, PhD, Stanford University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. november 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

22. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 73840

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner