Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Aktuellt simvastatin för behandling av infantilt hemangiom (TSTIH)

9 september 2026 uppdaterad av: Joyce Teng

En pilotstudie med aktuella statiner för att behandla barn med infantilt hemangiom

Detta är en 24-veckors öppen pilotstudie för att utvärdera säkerheten och preliminär effekt av 5 % simvastatinsalva vid behandling av 12 barn med ytlig IH.

Det primära målet:

För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av topikal behandling med 5 % simvastatinsalva för ytlig IH under 24 veckor.

Det sekundära målet:

1.1 För att utvärdera effekten av 5 % simvastatinsalva när topikal behandling ges två gånger dagligen i 24 veckor. Utvärdering utförs vid varje klinikbesök via utredarens globala bedömning (IGA) baserad på standardiserad 3D digital fotografering och hemangiomaktivitetspoäng (HAS).

1.2 Att utvärdera effekten av 5 % simvastatinsalva på livskvalitet med hjälp av IH-QoL frågeformuläret.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Dawn Siegel, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Friska barn i åldern mellan 3 månader och 5 år.
  • Nydiagnostiserad ytlig IH eller upplever rebound-tillväxt med en ytlig komponent.
  • Deltagarna måste ha minst en IH-lesion med den längsta diametern lika med eller större än 2 cm, placerad på någon del av kroppen förutom läpparna.

  • Deltagare får inte ha fått någon av följande behandlingar för sin IH:

    • Aktuell medicinsk behandling under de senaste 2 veckorna.
    • Systemisk medicinsk terapi under de senaste 3 månaderna.
    • Laserbehandling under de senaste 6 veckorna.
  • Skriftligt informerat samtycke från föräldrarna/vårdnadshavarna till minderåriga deltagare måste erhållas innan någon studieprocedur utförs.

Exklusions kriterier:

  • IH karakteriseras primärt som subkutant och djupt, med minimal kutan involvering för utvärdering.
  • IH med aktiv sårbildning.
  • IH som ska behandlas med främst läpparna.
  • Deltagare med samtidiga hudåkommor som kan hindra korrekt klinisk bedömning av IH.
  • Deltagare med ärftliga eller metabola störningar som kräver systemisk statinbehandling.
  • Deltagare som är allergiska mot statiner eller andra ingredienser som finns i den aktuella medicinen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 5% simvastatinsalva
Deltagarna kommer att appliceras på 5 % simvastatinsalva på IH lesion
Läkemedel: 5% simvastatinsalva
5 % simvastatinsalva kommer att appliceras direkt på IH lesion två gånger per dag i 24 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks
Tidsram: Baseline through week 48

The primary endpoint is the evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

  • Adverse Events: The incidence, severity, and proportion of participants experiencing adverse events (AEs) from Week 0 through Week 48.
  • Systemic Exposure: The proportion of participants with detectable serum simvastatin levels, alongside descriptive statistics of measured concentrations, at Week 24 (End of Treatment).
  • Skin Tolerability: The incidence and maximum severity score of local skin reactions at the treatment site at Week 24 (End of Treatment).
Baseline through week 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Key Efficacy Endpoints (Week 24)
Tidsram: Baseline through week 24

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

1. Key Efficacy Endpoints (Week 24)

  • Percentage of participants achieving 50% HAS reduction from baseline at week 24 Percentage of participants achieving a 75% HAS reduction from baseline at week 24.
  • Percentage of participants achieving complete or nearly complete resolution of the targeted IH (IGA 0 or 1), defined as a minimal degree of telangiectasia, skin thickening, and no definitive palpable cutaneous texture changes, at week 24.
  • Percentage of participants achieving targeted IH stabilization - (no noticeable change to baseline) at week 24.
  • Percentage of patients whose have 50% improvement captured by 3D photographs and agreed by blinded assessor at week 24
  • Percentage of participants with a significant improvement in quality-of-life, defined as > 50% reduction in the IH-QoL questionnaire score from base
Baseline through week 24
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Treatment Failure and Durability Endpoints
Tidsram: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

2. Treatment Failure and Durability Endpoints

  • Disease Progression: Percentage of participants whose targeted IH progresses to the point of requiring systemic therapy, laser, or surgical interventions (resulting in Early Termination).
  • Treatment Rebound (Durability): Percentage of participants experiencing targeted IH regrowth during the 24-week follow-up period (Weeks 24 to 48), alongside the median and range of time (in weeks) from Week 24 to the first notable rebound
Baseline through week 48
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Time-to-Event Assessments
Tidsram: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

3. Time-to-Event Assessments

  • Time to Notable Response: The median and range of time (in weeks) from baseline to the first documented 25% reduction in HAS.
  • Time to Progression: The median time to progression requiring rescue therapy (systemic, laser, or surgery), estimated using the Kaplan-Meier method. Participants without disease progression will be censored at Week 24 (or at their date of early discontinuation).
Baseline through week 48

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Exploratory endpoint
Tidsram: Baseline through week 48

Exploratory endpoint:

• The relationship between SOX18-mevalonate pathway-axis activation, as assessed by immunofluorescent staining of available infantile hemangioma tissue, and clinical response through Week 24 and regrowth status at Week 48.
Baseline through week 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Joyce Teng

Samarbetspartners

National Institutes of Health (NIH)
Stanford University

Utredare

  • Huvudutredare: Joyce Teng, MD, PhD, Stanford University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 november 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2028

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 februari 2024

Första postat (Faktisk)

22 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 73840

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera