Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Actueel simvastatine voor de behandeling van infantiel hemangioom (TSTIH)

9 september 2026 bijgewerkt door: Joyce Teng

Een pilotstudie waarbij actuele statines worden gebruikt om kinderen met infantiel hemangioom te behandelen

Dit is een 24 weken durende, open-label pilotstudie om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van 5% simvastatinezalf te evalueren bij de behandeling van 12 kinderen met oppervlakkige IH.

Het primaire doel:

Om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van plaatselijke behandeling met 5% simvastatinezalf voor oppervlakkige IH gedurende 24 weken.

Het secundaire doel:

1.1 Om de werkzaamheid van 5% simvastatinezalf te evalueren wanneer topische behandeling tweemaal daags gedurende 24 weken wordt toegediend. Evaluatie wordt uitgevoerd bij elk bezoek aan de kliniek via een globale beoordeling van de onderzoeker (IGA), op basis van gestandaardiseerde 3D digitale fotografie en de hemangioomactiviteitsscore (HAS).

1.2 Het evalueren van de impact van 5% simvastatinezalf op de kwaliteit van leven met behulp van de IH-QoL-vragenlijst.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Dawn Siegel, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gezonde kinderen tussen 3 maanden en 5 jaar.
  • Nieuw gediagnosticeerde oppervlakkige IH of een rebound-groei met een oppervlakkige component.
  • Deelnemers moeten ten minste één IH-laesie hebben met de langste diameter gelijk aan of groter dan 2 cm, gelegen op elk deel van het lichaam behalve de lippen.

  • Deelnemers mogen geen van de volgende behandelingen voor hun IH hebben ondergaan:

    • Topische medische therapie in de afgelopen 2 weken.
    • Systemische medische therapie in de afgelopen 3 maanden.
    • Laserbehandeling in de afgelopen 6 weken.
  • Voordat er een onderzoeksprocedure wordt uitgevoerd, moet schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder(s)/voogd(en) van minderjarige deelnemers worden verkregen.

Uitsluitingscriteria:

  • IH wordt primair gekarakteriseerd als subcutaan en diep, met minimale betrokkenheid van de huid voor evaluatie.
  • IH met actieve ulceratie.
  • IH te behandelen waarbij vooral de lippen betrokken zijn.
  • Deelnemers met gelijktijdige huidaandoeningen die een nauwkeurige klinische beoordeling van de IH kunnen belemmeren.
  • Deelnemers met erfelijke of metabole stoornissen die systemische statinetherapie vereisen.
  • Deelnemers die allergisch zijn voor statines of andere ingrediënten die aanwezig zijn in de plaatselijke medicatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 5% simvastatinezalf
Deelnemers krijgen 5% simvastatinezalf op de IH-laesie aangebracht
Geneesmiddel: 5% simvastatinezalf
5% simvastatinezalf wordt tweemaal daags rechtstreeks op de IH-laesie aangebracht gedurende 24 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks
Tijdsspanne: Baseline through week 48

The primary endpoint is the evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

  • Adverse Events: The incidence, severity, and proportion of participants experiencing adverse events (AEs) from Week 0 through Week 48.
  • Systemic Exposure: The proportion of participants with detectable serum simvastatin levels, alongside descriptive statistics of measured concentrations, at Week 24 (End of Treatment).
  • Skin Tolerability: The incidence and maximum severity score of local skin reactions at the treatment site at Week 24 (End of Treatment).
Baseline through week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Key Efficacy Endpoints (Week 24)
Tijdsspanne: Baseline through week 24

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

1. Key Efficacy Endpoints (Week 24)

  • Percentage of participants achieving 50% HAS reduction from baseline at week 24 Percentage of participants achieving a 75% HAS reduction from baseline at week 24.
  • Percentage of participants achieving complete or nearly complete resolution of the targeted IH (IGA 0 or 1), defined as a minimal degree of telangiectasia, skin thickening, and no definitive palpable cutaneous texture changes, at week 24.
  • Percentage of participants achieving targeted IH stabilization - (no noticeable change to baseline) at week 24.
  • Percentage of patients whose have 50% improvement captured by 3D photographs and agreed by blinded assessor at week 24
  • Percentage of participants with a significant improvement in quality-of-life, defined as > 50% reduction in the IH-QoL questionnaire score from base
Baseline through week 24
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Treatment Failure and Durability Endpoints
Tijdsspanne: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

2. Treatment Failure and Durability Endpoints

  • Disease Progression: Percentage of participants whose targeted IH progresses to the point of requiring systemic therapy, laser, or surgical interventions (resulting in Early Termination).
  • Treatment Rebound (Durability): Percentage of participants experiencing targeted IH regrowth during the 24-week follow-up period (Weeks 24 to 48), alongside the median and range of time (in weeks) from Week 24 to the first notable rebound
Baseline through week 48
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Time-to-Event Assessments
Tijdsspanne: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

3. Time-to-Event Assessments

  • Time to Notable Response: The median and range of time (in weeks) from baseline to the first documented 25% reduction in HAS.
  • Time to Progression: The median time to progression requiring rescue therapy (systemic, laser, or surgery), estimated using the Kaplan-Meier method. Participants without disease progression will be censored at Week 24 (or at their date of early discontinuation).
Baseline through week 48

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Exploratory endpoint
Tijdsspanne: Baseline through week 48

Exploratory endpoint:

• The relationship between SOX18-mevalonate pathway-axis activation, as assessed by immunofluorescent staining of available infantile hemangioma tissue, and clinical response through Week 24 and regrowth status at Week 48.
Baseline through week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Joyce Teng

Medewerkers

National Institutes of Health (NIH)
Stanford University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joyce Teng, MD, PhD, Stanford University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 november 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 73840

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren