Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowa symwastatyna w leczeniu naczyniaka dziecięcego (TSTIH)

9 września 2026 zaktualizowane przez: Joyce Teng

Badanie pilotażowe z zastosowaniem miejscowych statyn w leczeniu dzieci z naczyniakiem dziecięcym

Jest to 24-tygodniowe, otwarte badanie pilotażowe mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności 5% maści z symwastatyną w leczeniu 12 dzieci z powierzchownym IH.

Główny cel:

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji miejscowego leczenia powierzchownego IH 5% maścią z symwastatyną przez 24 tygodnie.

Cel drugorzędny:

1.1 Ocena skuteczności 5% maści symwastatyny stosowanej miejscowo dwa razy dziennie przez 24 tygodnie. Ocena przeprowadzana jest podczas każdej wizyty w klinice w drodze globalnej oceny badacza (IGA) opartej na standaryzowanej cyfrowej fotografii 3D i punktacji aktywności naczyniaka krwionośnego (HAS).

1.2 Ocena wpływu 5% maści simwastatyny na jakość życia za pomocą kwestionariusza IH-QoL.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Dawn Siegel, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdrowe dzieci w wieku od 3 miesięcy do 5 lat.
  • Nowo zdiagnozowany powierzchowny IH lub doświadczający odbicia wzrostu ze składnikiem powierzchownym.
  • Uczestnicy muszą posiadać co najmniej jedną zmianę IH o najdłuższej średnicy równej lub większej niż 2 cm, zlokalizowaną na dowolnej części ciała z wyjątkiem warg.

  • Uczestnicy nie mogą być poddawani żadnemu z poniższych zabiegów z powodu IH:

    • Miejscowe leczenie farmakologiczne w ciągu ostatnich 2 tygodni.
    • Terapia zachowawcza ogólnoustrojowa w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
    • Zabieg laserowy w ciągu ostatnich 6 tygodni.
  • Przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury badawczej należy uzyskać pisemną świadomą zgodę rodziców/opiekunów nieletnich uczestników.

Kryteria wyłączenia:

  • IH charakteryzuje się przede wszystkim występowaniem podskórnym i głębokim, z minimalnym zajęciem skóry w ocenie.
  • IH z aktywnym owrzodzeniem.
  • IH należy leczyć, obejmując głównie usta.
  • Uczestnicy ze współistniejącymi chorobami skóry, które mogą utrudniać dokładną ocenę kliniczną IH.
  • Uczestnicy z chorobami dziedzicznymi lub metabolicznymi wymagającymi ogólnoustrojowego leczenia statynami.
  • Uczestnicy uczuleni na statyny lub inne składniki leku stosowanego miejscowo.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 5% maść z symwastatyną
Uczestnikom zostanie nałożona 5% maść z symwastatyną na zmianę IH
Lek: 5% maść z symwastatyną
5% maść z symwastatyną będzie nakładana bezpośrednio na zmianę IH dwa razy dziennie przez 24 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks
Ramy czasowe: Baseline through week 48

The primary endpoint is the evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

  • Adverse Events: The incidence, severity, and proportion of participants experiencing adverse events (AEs) from Week 0 through Week 48.
  • Systemic Exposure: The proportion of participants with detectable serum simvastatin levels, alongside descriptive statistics of measured concentrations, at Week 24 (End of Treatment).
  • Skin Tolerability: The incidence and maximum severity score of local skin reactions at the treatment site at Week 24 (End of Treatment).
Baseline through week 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Key Efficacy Endpoints (Week 24)
Ramy czasowe: Baseline through week 24

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

1. Key Efficacy Endpoints (Week 24)

  • Percentage of participants achieving 50% HAS reduction from baseline at week 24 Percentage of participants achieving a 75% HAS reduction from baseline at week 24.
  • Percentage of participants achieving complete or nearly complete resolution of the targeted IH (IGA 0 or 1), defined as a minimal degree of telangiectasia, skin thickening, and no definitive palpable cutaneous texture changes, at week 24.
  • Percentage of participants achieving targeted IH stabilization - (no noticeable change to baseline) at week 24.
  • Percentage of patients whose have 50% improvement captured by 3D photographs and agreed by blinded assessor at week 24
  • Percentage of participants with a significant improvement in quality-of-life, defined as > 50% reduction in the IH-QoL questionnaire score from base
Baseline through week 24
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Treatment Failure and Durability Endpoints
Ramy czasowe: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

2. Treatment Failure and Durability Endpoints

  • Disease Progression: Percentage of participants whose targeted IH progresses to the point of requiring systemic therapy, laser, or surgical interventions (resulting in Early Termination).
  • Treatment Rebound (Durability): Percentage of participants experiencing targeted IH regrowth during the 24-week follow-up period (Weeks 24 to 48), alongside the median and range of time (in weeks) from Week 24 to the first notable rebound
Baseline through week 48
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Time-to-Event Assessments
Ramy czasowe: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

3. Time-to-Event Assessments

  • Time to Notable Response: The median and range of time (in weeks) from baseline to the first documented 25% reduction in HAS.
  • Time to Progression: The median time to progression requiring rescue therapy (systemic, laser, or surgery), estimated using the Kaplan-Meier method. Participants without disease progression will be censored at Week 24 (or at their date of early discontinuation).
Baseline through week 48

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Exploratory endpoint
Ramy czasowe: Baseline through week 48

Exploratory endpoint:

• The relationship between SOX18-mevalonate pathway-axis activation, as assessed by immunofluorescent staining of available infantile hemangioma tissue, and clinical response through Week 24 and regrowth status at Week 48.
Baseline through week 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Joyce Teng

Współpracownicy

National Institutes of Health (NIH)
Stanford University

Śledczy

  • Główny śledczy: Joyce Teng, MD, PhD, Stanford University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 listopada 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 73840

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj