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Simvastatina topica per il trattamento dell'emangioma infantile (TSTIH)

9 settembre 2026 aggiornato da: Joyce Teng

Uno studio pilota che utilizza statine topiche per trattare i bambini con emangioma infantile

Si tratta di uno studio pilota in aperto di 24 settimane per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare dell'unguento con simvastatina al 5% nel trattamento di 12 bambini con IH superficiale.

L'obiettivo primario:

Valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento topico con unguento a base di simvastatina al 5% per l'IH superficiale per 24 settimane.

L'obiettivo secondario:

1.1 Valutare l'efficacia dell'unguento con simvastatina al 5% quando il trattamento topico viene somministrato due volte al giorno per 24 settimane. La valutazione viene eseguita ad ogni visita clinica tramite la valutazione globale dello sperimentatore (IGA) basata sulla fotografia digitale 3D standardizzata e sul punteggio di attività dell'emangioma (HAS).

1.2 Valutare l'impatto dell'unguento con simvastatina al 5% sulla qualità della vita utilizzando il questionario IH-QoL.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Dawn Siegel, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini sani di età compresa tra 3 mesi e 5 anni.
  • IH superficiale di nuova diagnosi o con crescita di rimbalzo con una componente superficiale.
  • I partecipanti devono possedere almeno una lesione IH con il diametro più lungo uguale o superiore a 2 cm, localizzata su qualsiasi parte del corpo tranne le labbra.

  • I partecipanti non devono aver ricevuto nessuno dei seguenti trattamenti per il loro IH:

    • Terapia medica topica nelle ultime 2 settimane.
    • Terapia medica sistemica negli ultimi 3 mesi.
    • Trattamento laser nelle ultime 6 settimane.
  • Prima di eseguire qualsiasi procedura di studio, è necessario ottenere il consenso informato scritto del genitore/i/tutore/i dei partecipanti minorenni.

Criteri di esclusione:

  • L'IH è principalmente caratterizzato come sottocutaneo e profondo, con un coinvolgimento cutaneo minimo per la valutazione.
  • IH con ulcerazione attiva.
  • L'IH da trattare coinvolge principalmente le labbra.
  • Partecipanti con condizioni cutanee concomitanti che potrebbero impedire un'accurata valutazione clinica dell'IH.
  • Partecipanti con disturbi ereditari o metabolici che richiedono terapia sistemica con statine.
  • Partecipanti che sono allergici alle statine o ad altri ingredienti presenti nel farmaco topico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Unguento con simvastatina al 5%.
Ai partecipanti verrà applicato un unguento di simvastatina al 5% sulla lesione IH
Droga: Unguento con simvastatina al 5%.
L'unguento con simvastatina al 5% verrà applicato direttamente sulla lesione IH due volte al giorno per 24 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks
Lasso di tempo: Baseline through week 48

The primary endpoint is the evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

  • Adverse Events: The incidence, severity, and proportion of participants experiencing adverse events (AEs) from Week 0 through Week 48.
  • Systemic Exposure: The proportion of participants with detectable serum simvastatin levels, alongside descriptive statistics of measured concentrations, at Week 24 (End of Treatment).
  • Skin Tolerability: The incidence and maximum severity score of local skin reactions at the treatment site at Week 24 (End of Treatment).
Baseline through week 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Key Efficacy Endpoints (Week 24)
Lasso di tempo: Baseline through week 24

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

1. Key Efficacy Endpoints (Week 24)

  • Percentage of participants achieving 50% HAS reduction from baseline at week 24 Percentage of participants achieving a 75% HAS reduction from baseline at week 24.
  • Percentage of participants achieving complete or nearly complete resolution of the targeted IH (IGA 0 or 1), defined as a minimal degree of telangiectasia, skin thickening, and no definitive palpable cutaneous texture changes, at week 24.
  • Percentage of participants achieving targeted IH stabilization - (no noticeable change to baseline) at week 24.
  • Percentage of patients whose have 50% improvement captured by 3D photographs and agreed by blinded assessor at week 24
  • Percentage of participants with a significant improvement in quality-of-life, defined as > 50% reduction in the IH-QoL questionnaire score from base
Baseline through week 24
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Treatment Failure and Durability Endpoints
Lasso di tempo: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

2. Treatment Failure and Durability Endpoints

  • Disease Progression: Percentage of participants whose targeted IH progresses to the point of requiring systemic therapy, laser, or surgical interventions (resulting in Early Termination).
  • Treatment Rebound (Durability): Percentage of participants experiencing targeted IH regrowth during the 24-week follow-up period (Weeks 24 to 48), alongside the median and range of time (in weeks) from Week 24 to the first notable rebound
Baseline through week 48
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Time-to-Event Assessments
Lasso di tempo: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

3. Time-to-Event Assessments

  • Time to Notable Response: The median and range of time (in weeks) from baseline to the first documented 25% reduction in HAS.
  • Time to Progression: The median time to progression requiring rescue therapy (systemic, laser, or surgery), estimated using the Kaplan-Meier method. Participants without disease progression will be censored at Week 24 (or at their date of early discontinuation).
Baseline through week 48

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Exploratory endpoint
Lasso di tempo: Baseline through week 48

Exploratory endpoint:

• The relationship between SOX18-mevalonate pathway-axis activation, as assessed by immunofluorescent staining of available infantile hemangioma tissue, and clinical response through Week 24 and regrowth status at Week 48.
Baseline through week 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Joyce Teng

Collaboratori

National Institutes of Health (NIH)
Stanford University

Investigatori

  • Investigatore principale: Joyce Teng, MD, PhD, Stanford University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 novembre 2026

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

22 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 73840

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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