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Simvastatine topique pour le traitement de l'hémangiome infantile (TSTIH)

9 septembre 2026 mis à jour par: Joyce Teng

Une étude pilote utilisant des statines topiques pour traiter les enfants atteints d'hémangiome infantile

Il s'agit d'une étude pilote ouverte de 24 semaines visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de la pommade de simvastatine à 5 % dans le traitement de 12 enfants atteints d'IH superficielle.

L'objectif premier :

Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du traitement topique avec une pommade de simvastatine à 5 % pour l'IH superficielle sur 24 semaines.

L'objectif secondaire :

1.1 Évaluer l'efficacité de la pommade de simvastatine à 5 % lorsqu'un traitement topique est administré deux fois par jour pendant 24 semaines. L'évaluation est effectuée à chaque visite à la clinique via une évaluation globale de l'investigateur (IGA) basée sur une photographie numérique 3D standardisée et un score d'activité de l'hémangiome (HAS).

1.2 Évaluer l'impact de la pommade de simvastatine à 5 % sur la qualité de vie à l'aide du questionnaire IH-QoL.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Dawn Siegel, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants en bonne santé âgés de 3 mois à 5 ans.
  • IH superficielle nouvellement diagnostiquée ou connaissant un rebond de croissance avec une composante superficielle.
  • Les participants doivent posséder au moins une lésion IH d'un diamètre le plus long égal ou supérieur à 2 cm, située sur n'importe quelle partie du corps à l'exception des lèvres.

  • Les participants ne doivent avoir reçu aucun des traitements suivants pour leur IH :

    • Traitement médical topique au cours des 2 dernières semaines.
    • Traitement médical systémique au cours des 3 derniers mois.
    • Traitement au laser au cours des 6 dernières semaines.
  • Le consentement éclairé écrit du ou des parents/tuteurs des participants mineurs doit être obtenu avant toute procédure d'étude.

Critère d'exclusion:

  • L'HI est principalement caractérisée comme étant sous-cutanée et profonde, avec une implication cutanée minimale pour l'évaluation.
  • IH avec ulcération active.
  • IH à traiter concernant principalement les lèvres.
  • Participants présentant des affections cutanées concomitantes pouvant empêcher une évaluation clinique précise de l'IH.
  • Participants atteints de troubles héréditaires ou métaboliques nécessitant un traitement systémique par statine.
  • Les participants allergiques aux statines ou à d'autres ingrédients présents dans le médicament topique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Pommade à la simvastatine à 5 %
Les participants recevront une pommade de simvastatine à 5 % sur la lésion IH
Médicament: Pommade à la simvastatine à 5 %
Une pommade à 5 % de simvastatine sera appliquée directement sur la lésion IH deux fois par jour pendant 24 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks
Délai: Baseline through week 48

The primary endpoint is the evaluation of the safety and tolerability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

  • Adverse Events: The incidence, severity, and proportion of participants experiencing adverse events (AEs) from Week 0 through Week 48.
  • Systemic Exposure: The proportion of participants with detectable serum simvastatin levels, alongside descriptive statistics of measured concentrations, at Week 24 (End of Treatment).
  • Skin Tolerability: The incidence and maximum severity score of local skin reactions at the treatment site at Week 24 (End of Treatment).
Baseline through week 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Key Efficacy Endpoints (Week 24)
Délai: Baseline through week 24

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

1. Key Efficacy Endpoints (Week 24)

  • Percentage of participants achieving 50% HAS reduction from baseline at week 24 Percentage of participants achieving a 75% HAS reduction from baseline at week 24.
  • Percentage of participants achieving complete or nearly complete resolution of the targeted IH (IGA 0 or 1), defined as a minimal degree of telangiectasia, skin thickening, and no definitive palpable cutaneous texture changes, at week 24.
  • Percentage of participants achieving targeted IH stabilization - (no noticeable change to baseline) at week 24.
  • Percentage of patients whose have 50% improvement captured by 3D photographs and agreed by blinded assessor at week 24
  • Percentage of participants with a significant improvement in quality-of-life, defined as > 50% reduction in the IH-QoL questionnaire score from base
Baseline through week 24
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Treatment Failure and Durability Endpoints
Délai: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

2. Treatment Failure and Durability Endpoints

  • Disease Progression: Percentage of participants whose targeted IH progresses to the point of requiring systemic therapy, laser, or surgical interventions (resulting in Early Termination).
  • Treatment Rebound (Durability): Percentage of participants experiencing targeted IH regrowth during the 24-week follow-up period (Weeks 24 to 48), alongside the median and range of time (in weeks) from Week 24 to the first notable rebound
Baseline through week 48
To evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks: Time-to-Event Assessments
Délai: Baseline through week 48

The secondary endpoint is the evaluation of the efficacy and durability of the 5% simvastatin ointment over 48 weeks, defined by the following three combined components:

3. Time-to-Event Assessments

  • Time to Notable Response: The median and range of time (in weeks) from baseline to the first documented 25% reduction in HAS.
  • Time to Progression: The median time to progression requiring rescue therapy (systemic, laser, or surgery), estimated using the Kaplan-Meier method. Participants without disease progression will be censored at Week 24 (or at their date of early discontinuation).
Baseline through week 48

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Exploratory endpoint
Délai: Baseline through week 48

Exploratory endpoint:

• The relationship between SOX18-mevalonate pathway-axis activation, as assessed by immunofluorescent staining of available infantile hemangioma tissue, and clinical response through Week 24 and regrowth status at Week 48.
Baseline through week 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Joyce Teng

Collaborateurs

National Institutes of Health (NIH)
Stanford University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joyce Teng, MD, PhD, Stanford University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 novembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2024

Première publication (Réel)

22 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 73840

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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