Tutkimus ravulitsumabin kliinisestä ja radiologisesta vaikutuksesta ihmisillä, joilla on neuromyelitis optica -spektrihäiriö (AMAZE)

Tämä on yhden keskuksen prospektiivinen havainnointitutkimus, jossa kaikki osallistujat on värvätty Texasin yliopiston Southwestern Medical Centeristä Dallasissa, Texasissa. Rekisteröintiin suunnitellaan 35 henkilöä, joilla on akvaporiini-4 IgG-vasta-ainepositiivinen neuromyelitis optica -spektrin häiriö. Kaikki henkilöt, joita hoidetaan kaupallisesti toimitetulla ravulitsumabilla terveydenhuollon tarjoajan suosituksesta, käyttötarkoituksen ja merkintöjen mukaisesti.

Tutkimus koostuu seuraavista:

1. Tutkimusseulonta: Tutkimusseulonta kestää enintään 45 päivää, ja vähintään 3 päivää tutkimukseen liittyvien tapahtumien ajoittamista varten. Tänä aikana sekä Core Clinical Committee että Core Imaging Committee arvioi osallistujien kelpoisuuden ja vahvistaa akvaporiinin 4-IgG-positiivisen neuromyelitis optica -spektrin diagnoosin. Jos kohde julistetaan näytön epäonnistuneeksi, kaikki kelpaamattomuuden syyt tallennetaan. Tukikelpoiset aiheet voidaan tarkistaa myöhemmin uudelleen.

2. Avoin hoito kaupallisesti katetulla ravulitsumabilla: Tutkimukseen osallistuneita potilaita hoidetaan ravulitsumabilla tavalla, joka on yhdenmukainen FDA:n hyväksymän merkinnän kanssa. Primary Clinical Team tilaa ja hallinnoi kaikki esiseulontalaboratoriotutkimukset, rokotukset ja kliiniset seurantatutkimukset.

   Ravulitsumabihoitoa jatketaan koko tutkimuksen ajan, ellei jotakin seuraavista tapahtumista tapahdu: a. Yksilö menettää ravulitsumabin kaupallisen kattavuuden; b. Kliinisen tiimin on suositeltavaa keskeyttää lääkitys haittavaikutuksen, sietämättömyyden tai riittämättömän taudin hallinnan vuoksi. Päätöksen hoidosta tekevät primäärikliininen ryhmä ja potilas; c. Osallistuja keskeyttää hoidon ennenaikaisesti henkilökohtaisista syistä

   Jos lääkitys lopetetaan ennenaikaisesti, osallistujia seurataan edelleen koko 52–78 viikon ajan ja suoritetaan kaikki kliiniset, radiologiset ja serologiset arvioinnit.

3. Kliininen seuranta: Kliinistä turvallisuusseurantaa suoritetaan koko tutkimuksen ajan, ja sitä johtaa primaarikliininen ryhmä. Uusien tai kliinisten oireiden ilmetessä osallistujat arvioidaan 24 tunnin sisällä etäterveyskäynnillä tai henkilökohtaisella käynnillä. Protokollakohtaiset kliiniset arvioinnit, serologiset arvioinnit ja toistetut MRI-tiedot suoritetaan 48 tunnin kuluessa. Kohteiden akuuttia hoitoa johtaa primaarikliininen ryhmä. Kaikki akuutteihin kliinisiin tapahtumiin liittyvät kliiniset tiedot lähetetään Core Clinical Committeelle, ja relapsidit ratkaistaan ​​konsensuksella. Tapahtumahetkellä saadut MRI-tiedot arvioidaan Core Imaging Committeen toimesta, ja tavanomaisten kuvantamistulosten (eli uudet ja/tai äskettäin suurentuneet T2-hyperintense-leesiot, gadoliniumin vahvistuminen) välisen muutoksen ratkaisee yksimielisesti.
4. Turvallisuusvalvonta: Ravulitsumabihoitoon liittyviä turvallisuusarviointeja hallinnoi primaarikliininen ryhmä. Samanaikaisten lääkkeiden käyttöä seurataan koko tutkimuksen ajan. Näihin kuuluvat sekä NMOSD:n että ei-NMOSD:n määrätyt lääkkeet, mukaan lukien suun kautta tai parenteraalisesti annettava glukokortikosteroidihoito yhdessä käsikauppalääkkeiden kanssa.