Estudio del impacto clínico y radiológico del ravulizumab en personas con trastorno del espectro de neuromielitis óptica (AMAZE)

Este es un estudio observacional prospectivo de un solo centro con todos los participantes reclutados en el Centro Médico Southwestern de la Universidad de Texas en Dallas, Texas. Se planifica la inscripción de 35 personas con trastorno del espectro de neuromielitis óptica positivo para anticuerpos IgG acuaporina-4 con todos los individuos tratados con ravulizumab suministrado comercialmente por recomendación del proveedor de atención médica, con un uso consistente con la indicación y el etiquetado aprobados.

El estudio está compuesto por lo siguiente:

1. Evaluación del estudio: la evaluación del estudio se realizará durante un máximo de 45 días, con un mínimo de 3 días para permitir la programación de eventos relacionados con el estudio. Durante este tiempo, se evaluará la elegibilidad de los participantes y se confirmará el diagnóstico del espectro de neuromielitis óptica positiva para acuaporina 4-IgG tanto por el Comité Clínico Central como por el Comité Central de Imágenes. Si se declara que un sujeto presenta una falla en la evaluación, se capturarán todos los motivos de la no elegibilidad. Los sujetos no elegibles pueden volver a ser evaluados más adelante.

2. Tratamiento de etiqueta abierta con ravulizumab cubierto comercialmente: los sujetos inscritos serán tratados con ravulizumab de manera consistente con el etiquetado aprobado por la FDA. Todas las pruebas de laboratorio de preselección, vacunas y estudios de vigilancia clínica serán ordenadas y gestionadas por el Equipo Clínico Primario.

   El tratamiento con ravulizumab continuará durante todo el estudio a menos que ocurra uno de los siguientes eventos: a. Un individuo pierde la cobertura comercial de ravulizumab; b. Se recomienda la suspensión de la medicación por parte del equipo clínico debido a reacción adversa, intolerancia o control inadecuado de la enfermedad. La decisión sobre el tratamiento será determinada por el Equipo Clínico Primario y el paciente; C. El participante interrumpe prematuramente el tratamiento por motivos personales.

   En caso de que el medicamento se suspenda prematuramente, se continuará dando seguimiento a los participantes durante el período de 52 a 78 semanas con todas las evaluaciones clínicas, radiológicas y serológicas realizadas.

3. Vigilancia clínica: La vigilancia de la seguridad clínica se realizará durante todo el estudio y será gestionada por el equipo clínico primario. En caso de síntomas clínicos nuevos o preocupantes, los participantes serán evaluados dentro de un período de 24 horas mediante telesalud o visita en persona. Las evaluaciones clínicas, las evaluaciones serológicas y los datos repetidos de resonancia magnética según el protocolo se realizarán dentro de un período de 48 horas. El manejo agudo de los sujetos estará dirigido por el equipo clínico primario. Todos los datos clínicos asociados con eventos clínicos agudos se enviarán al Comité Clínico Central y las recaídas se adjudicarán por consenso. Los datos de resonancia magnética adquiridos en el momento del evento serán evaluados por el Comité Central de Imágenes y el cambio de intervalo en los resultados de imágenes convencionales (es decir, lesiones hiperintensas en T2 nuevas y/o de reciente crecimiento, realce con gadolinio) se adjudicarán por consenso.
4. Vigilancia de seguridad: las evaluaciones de seguridad en asociación con el tratamiento con ravulizumab serán gestionadas por el equipo clínico primario. Se realizará un seguimiento del uso de medicamentos concomitantes durante todo el transcurso del estudio. Estos incluirán medicamentos recetados tanto para NMOSD como para otros pacientes, incluido el uso de tratamiento con glucocorticosteroides administrados por vía oral o parenteral, junto con agentes de venta libre.