Étude de l'impact clinique et radiologique du ravilizumab chez les personnes atteintes de troubles du spectre de la neuromyélite optique (AMAZE)

Il s'agit d'une étude observationnelle prospective monocentrique avec tous les participants recrutés au Southwestern Medical Center de l'Université du Texas à Dallas, Texas. Le recrutement de 35 personnes atteintes d'anticorps anti-aquaporine-4 IgG positifs trouble du spectre de la neuromyélite optique est prévu avec toutes les personnes traitées avec du ravulizumab fourni dans le commerce sur recommandation du prestataire de soins de santé, avec une utilisation conforme à l'indication et à l'étiquetage approuvés.

L'étude est composée des éléments suivants :

1. Sélection de l'étude : la sélection de l'étude aura lieu jusqu'à 45 jours, avec un minimum de 3 jours pour permettre la planification d'événements liés à l'étude. Pendant ce temps, l'éligibilité des participants sera évaluée et le diagnostic du spectre de neuromyélite optique positif à l'aquaporine 4-IgG confirmé par le comité clinique principal et le comité d'imagerie principal. Si un sujet est déclaré échec d'écran, toutes les raisons d'inéligibilité seront capturées. Les sujets non éligibles peuvent être réexaminés ultérieurement.

2. Traitement ouvert avec le ravulizumab couvert dans le commerce : les sujets inscrits seront traités avec le ravulizumab d'une manière conforme à l'étiquetage approuvé par la FDA. Tous les tests de laboratoire de présélection, les vaccinations et les études de surveillance clinique seront ordonnés et gérés par l'équipe clinique primaire.

   Le traitement par ravulizumab se poursuivra tout au long de l'étude, sauf si l'un des événements suivants se produit : a. Un individu perd la couverture commerciale du ravulizumab ; b. L'arrêt du traitement par l'équipe clinique est recommandé en raison d'un effet indésirable, d'une intolérance ou d'un contrôle inadéquat de la maladie. La décision concernant le traitement sera déterminée par l'équipe clinique primaire et le patient ; c. Le participant arrête prématurément le traitement pour des raisons personnelles

   En cas d'arrêt prématuré du traitement, les participants continueront d'être suivis tout au long de la période de 52 à 78 semaines avec toutes les évaluations cliniques, radiologiques et sérologiques effectuées.

3. Surveillance clinique : une surveillance de la sécurité clinique sera effectuée tout au long de l'étude et gérée par l'équipe clinique principale. En cas de symptômes cliniques nouveaux ou préoccupants, les participants seront évalués dans un délai de 24 heures par télésanté ou visite en personne. Des évaluations cliniques, des évaluations sérologiques et des données IRM répétées selon le protocole seront effectuées dans un délai de 48 heures. La prise en charge aiguë des sujets sera dirigée par l'équipe clinique primaire. Toutes les données cliniques associées aux événements cliniques aigus seront envoyées au comité clinique principal et les rechutes seront jugées par consensus. Les données IRM acquises au moment de l'événement seront évaluées par le comité d'imagerie de base et les changements d'intervalle dans les résultats d'imagerie conventionnels (c'est-à-dire, nouvelles et/ou lésions hyperintenses T2 nouvellement agrandies, rehaussement au gadolinium) jugées par consensus.
4. Surveillance de l'innocuité : les évaluations de l'innocuité en association avec le traitement par ravulizumab seront gérées par l'équipe clinique primaire. L'utilisation de médicaments concomitants sera suivie pendant toute la durée de l'étude. Ceux-ci comprendront des médicaments prescrits pour les NMOSD et les non-NMOSD, y compris l'utilisation d'un traitement glucocorticostéroïde administré par voie orale ou parentérale, ainsi que d'agents en vente libre.