Studio sull'impatto clinico e radiologico di Ravulizumab nelle persone con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (AMAZE)

Questo è uno studio osservazionale prospettico a centro singolo con tutti i partecipanti reclutati dal Southwestern Medical Center dell'Università del Texas a Dallas, in Texas. È previsto l’arruolamento di 35 persone con disturbo dello spettro della neuromielite ottica positivo per gli anticorpi IgG acquaporina-4, con tutti i soggetti trattati con ravulizumab disponibile in commercio su raccomandazione dell’operatore sanitario, con un uso coerente con l’indicazione e l’etichettatura approvate.

Lo studio è così composto:

1. Screening dello studio: lo screening dello studio avverrà fino a 45 giorni, con un minimo di 3 giorni per consentire la programmazione di eventi correlati allo studio. Durante questo periodo verrà valutata l'idoneità dei partecipanti e la diagnosi dello spettro di neuromielite ottica positivo per l'acquaporina 4-IgG sarà confermata sia dal Comitato clinico principale che dal Comitato principale per l'imaging. Se un soggetto viene dichiarato non valido, verranno rilevati tutti i motivi di non idoneità. I soggetti non idonei potranno essere riesaminati in un secondo momento.

2. Trattamento in aperto con ravulizumab commercialmente coperto: i soggetti arruolati saranno trattati con ravulizumab in modo coerente con l'etichettatura approvata dalla FDA. Tutti i test di laboratorio di prescreening, le vaccinazioni e gli studi di sorveglianza clinica saranno ordinati e gestiti dal team clinico primario.

   Il trattamento con ravulizumab continuerà per tutto il corso dello studio a meno che non si verifichi uno dei seguenti eventi: a. Un individuo perde la copertura commerciale per ravulizumab; B. Si raccomanda l'interruzione del farmaco da parte del team clinico a causa di una reazione avversa, intollerabilità o controllo inadeguato della malattia. La decisione relativa al trattamento sarà determinata dall'équipe clinica primaria e dal paziente; C. Il partecipante interrompe prematuramente il trattamento per motivi personali

   Nel caso in cui il farmaco venga interrotto prematuramente, i partecipanti continueranno a essere seguiti per tutto il periodo di 52-78 settimane con tutte le valutazioni cliniche, radiologiche e sierologiche eseguite.

3. Sorveglianza clinica: la sorveglianza della sicurezza clinica sarà eseguita durante tutto lo studio e gestita dal team clinico primario. In caso di sintomi clinici nuovi o preoccupanti, i partecipanti verranno valutati entro un periodo di 24 ore tramite telemedicina o visita di persona. Valutazioni cliniche, valutazioni sierologiche e dati MRI ripetuti per protocollo verranno eseguiti entro un periodo di 48 ore. La gestione acuta dei soggetti sarà guidata dal team clinico primario. Tutti i dati clinici associati agli eventi clinici acuti verranno inviati al Comitato clinico principale e le ricadute verranno giudicate per consenso. I dati MRI acquisiti al momento dell'evento saranno valutati dal Core Imaging Committee e la variazione dell'intervallo negli esiti dell'imaging convenzionale (vale a dire, lesioni iperintense in T2 nuove e/o recentemente ingrandite, potenziamento del gadolinio) sarà giudicata per consenso.
4. Sorveglianza della sicurezza: le valutazioni della sicurezza in associazione al trattamento con ravulizumab saranno gestite dal team clinico primario. L'uso di farmaci concomitanti verrà monitorato durante l'intero corso dello studio. Questi includeranno farmaci prescritti sia per NMOSD che per non NMOSD, compreso l'uso di trattamenti con glucocorticosteroidi somministrati per via orale o parenterale, insieme ad agenti da banco.