Onderzoek naar de klinische en radiologische impact van ravulizumab bij mensen met neuromyelitis opticaspectrumstoornis (AMAZE)

Dit is een prospectief observationeel onderzoek in één centrum, waarbij alle deelnemers zijn gerekruteerd uit het Southwestern Medical Center van de Universiteit van Texas in Dallas, Texas. De inschrijving van 35 mensen met aquaporine-4 IgG-antilichaampositieve neuromyelitis opticaspectrumstoornis is gepland, waarbij alle personen worden behandeld met in de handel verkrijgbaar ravulizumab op aanbeveling van de zorgverlener, waarbij het gebruik consistent is met de goedgekeurde indicatie en etikettering.

De studie bestaat uit het volgende:

1. Studiescreening: De studiescreening duurt maximaal 45 dagen, met een minimum van 3 dagen voor het plannen van studiegerelateerde evenementen. Gedurende deze tijd zal de geschiktheid van deelnemers worden geëvalueerd en zal de diagnose van aquaporine 4-IgG positief neuromyelitis optica-spectrum worden bevestigd door zowel het Core Clinical Committee als het Core Imaging Committee. Als een onderwerp een schermfout wordt verklaard, worden alle redenen voor niet-geschiktheid vastgelegd. Niet in aanmerking komende onderwerpen kunnen op een later tijdstip opnieuw worden gescreend.

2. Open-label behandeling met in de handel verkrijgbare ravulizumab: ingeschreven proefpersonen zullen worden behandeld met ravulizumab op een manier die consistent is met de door de FDA goedgekeurde etikettering. Alle prescreeninglaboratoriumtests, vaccinaties en klinische surveillancestudies worden besteld en beheerd door het primaire klinische team.

   De behandeling met ravulizumab zal gedurende de gehele studie worden voortgezet, tenzij een van de volgende gebeurtenissen zich voordoet: Een individu verliest de commerciële dekking voor ravulizumab; B. Stopzetting van de medicatie door het klinische team wordt aanbevolen vanwege een bijwerking, onverdraagbaarheid of onvoldoende ziektecontrole. De beslissing over de behandeling wordt bepaald door het primaire klinische team en de patiënt; C. De deelnemer stopt om persoonlijke redenen voortijdig met de behandeling

   In het geval dat de medicatie voortijdig wordt stopgezet, zullen de deelnemers gedurende de periode van 52 tot 78 weken gevolgd blijven, waarbij alle klinische, radiologische en serologische beoordelingen worden uitgevoerd.

3. Klinisch toezicht: Klinisch veiligheidstoezicht zal gedurende de gehele studie worden uitgevoerd en worden beheerd door het primaire klinische team. Bij nieuwe of zorgwekkende klinische symptomen worden de deelnemers binnen 24 uur geëvalueerd via telezorg of een persoonlijk bezoek. Klinische evaluaties, serologische beoordelingen en herhaalde MRI-gegevens per protocol zullen binnen een periode van 48 uur worden uitgevoerd. De acute behandeling van proefpersonen zal worden geleid door het primaire klinische team. Alle klinische gegevens die verband houden met acute klinische voorvallen worden naar het Klinisch Kerncomité gestuurd en recidieven worden bij consensus beoordeeld. MRI-gegevens die ten tijde van de gebeurtenis zijn verkregen, zullen worden geëvalueerd door het Core Imaging Committee en de intervalverandering in conventionele beeldvormingsresultaten (d.w.z. nieuwe en/of nieuw vergrotende T2-hyperintensieve laesies, gadoliniumverbetering) zal op basis van consensus worden beoordeeld.
4. Veiligheidstoezicht: Veiligheidsbeoordelingen in verband met de behandeling met ravulizumab zullen worden beheerd door het primaire klinische team. Het gebruik van gelijktijdige medicatie zal gedurende het gehele verloop van het onderzoek worden gevolgd. Deze omvatten voorgeschreven medicijnen voor zowel NMOSD als niet-NMOSD, inclusief het gebruik van glucocorticosteroïden die oraal of parenteraal worden toegediend, samen met vrij verkrijgbare middelen.