Estudo do impacto clínico e radiológico do ravulizumabe em pessoas com transtorno do espectro da neuromielite óptica (AMAZE)

Este é um estudo observacional prospectivo unicêntrico com todos os participantes recrutados do Southwestern Medical Center da Universidade do Texas em Dallas, Texas. A inscrição de 35 pessoas com transtorno do espectro da neuromielite óptica positiva para anticorpo IgG aquaporina-4 está planejada com todos os indivíduos tratados com ravulizumabe fornecido comercialmente por recomendação do médico, com uso consistente com a indicação e rotulagem aprovadas.

O estudo é composto pelo seguinte:

1. Triagem do estudo: A triagem do estudo ocorrerá em até 45 dias, com um mínimo de 3 dias para permitir o agendamento de eventos relacionados ao estudo. Durante este período, a elegibilidade dos participantes será avaliada e o diagnóstico de espectro de neuromielite óptica positiva para aquaporina 4-IgG confirmado pelo Comitê Clínico Central e pelo Comitê Central de Imagem. Se um sujeito for declarado como falha de tela, todos os motivos de inelegibilidade serão capturados. Sujeitos inelegíveis podem ser examinados novamente posteriormente.

2. Tratamento aberto com ravulizumabe comercialmente coberto: Os indivíduos inscritos serão tratados com ravulizumabe de maneira consistente com a rotulagem aprovada pela FDA. Todos os testes laboratoriais de pré-seleção, vacinações e estudos de vigilância clínica serão solicitados e gerenciados pela Equipe Clínica Primária.

   O tratamento com ravulizumabe continuará ao longo do estudo, a menos que ocorra um dos seguintes eventos: a. Um indivíduo perde a cobertura comercial do ravulizumab; b. Recomenda-se a suspensão da medicação pela equipe clínica devido a reação adversa, intolerabilidade ou controle inadequado da doença. A decisão quanto ao tratamento será determinada pela Equipe Clínica Primária e pelo paciente; c. O participante interrompe prematuramente o tratamento por motivos pessoais

   No caso de a medicação ser descontinuada prematuramente, os participantes continuarão a ser acompanhados durante o período de 52 a 78 semanas com todas as avaliações clínicas, radiológicas e sorológicas realizadas.

3. Vigilância clínica: A vigilância da segurança clínica será realizada ao longo do estudo e gerenciada pela Equipe Clínica Primária. Em caso de sintomas clínicos novos ou preocupantes, os participantes serão avaliados em um período de 24 horas por meio de telessaúde ou visita presencial. Avaliações clínicas, avaliações sorológicas e dados repetidos de ressonância magnética por protocolo serão realizados dentro de um período de 48 horas. O manejo agudo dos indivíduos será liderado pela Equipe Clínica Primária. Todos os dados clínicos associados a eventos clínicos agudos serão enviados ao Comitê Clínico Central e as recidivas serão julgadas por consenso. Os dados de ressonância magnética adquiridos no momento do evento serão avaliados pelo Core Imaging Committee e a mudança de intervalo nos resultados de imagem convencionais (ou seja, lesões hiperintensas em T2 novas e/ou recentemente ampliadas, realce de gadolínio) julgadas por consenso.
4. Vigilância de segurança: As avaliações de segurança associadas ao tratamento com ravulizumab serão geridas pela Equipa Clínica Primária. O uso de medicamentos concomitantes será rastreado durante todo o estudo. Isso incluirá medicamentos prescritos para NMOSD e não-NMOSD, incluindo o uso de tratamento com glicocorticosteroides administrado por via oral ou parenteral, juntamente com agentes de venda livre.