Undersøgelse af den kliniske og radiologiske virkning af Ravulizumab hos mennesker med neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse (AMAZE)

Dette er et enkeltcenter prospektivt observationsstudie med alle deltagere rekrutteret fra University of Texas Southwestern Medical Center i Dallas, Texas. Indskrivning af 35 personer med aquaporin-4 IgG-antistofpositiv neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse er planlagt med alle personer, der behandles med kommercielt leveret ravulizumab efter anbefaling fra sundhedspersonalet, med brug i overensstemmelse med den godkendte indikation og mærkning.

Studiet er sammensat af følgende:

1. Undersøgelsesscreening: Undersøgelsesscreening vil finde sted i op til 45 dage, med minimum 3 dage for at give mulighed for planlægning af undersøgelsesrelaterede begivenheder. I løbet af denne tid vil deltagernes berettigelse blive evalueret og diagnosen af ​​aquaporin 4-IgG positiv neuromyelitis optica spektrum bekræftet af både Core Clinical Committee og Core Imaging Committee. Hvis et emne erklæres for en skærmfejl, vil alle årsager til manglende egnethed blive registreret. Ukvalificerede emner kan blive genscreenet på et senere tidspunkt.

2. Åbent behandling med kommercielt dækket ravulizumab: Tilmeldte forsøgspersoner vil blive behandlet med ravulizumab på en måde, der er i overensstemmelse med den FDA-godkendte mærkning. Alle præscreenende laboratorietests, vaccinationer og kliniske overvågningsundersøgelser vil blive bestilt og administreret af det primære kliniske team.

   Behandling med ravulizumab vil fortsætte gennem hele studiet, medmindre en af ​​følgende hændelser opstår: a. En person mister kommerciel dækning for ravulizumab; b. Seponering af medicinen af ​​det kliniske team anbefales på grund af en bivirkning, intolerance eller utilstrækkelig sygdomskontrol. Beslutningen om behandling vil blive bestemt af det primære kliniske team og patienten; c. Deltageren afbryder behandlingen i utide af personlige årsager

   I tilfælde af at medicinen seponeres for tidligt, vil deltagerne fortsat følges i hele perioden på 52-78 uger med alle kliniske, radiologiske og serologiske vurderinger udført.

3. Klinisk overvågning: Klinisk sikkerhedsovervågning vil blive udført under hele undersøgelsen og administreres af det primære kliniske team. I tilfælde af nye eller bekymrende kliniske symptomer vil deltagerne blive evalueret inden for en 24-timers periode via telesundhed eller personligt besøg. Kliniske evalueringer, serologiske vurderinger og gentagne MR-data pr. protokol vil blive udført inden for en 48-timers periode. Den akutte behandling af forsøgspersoner vil blive ledet af det primære kliniske team. Alle kliniske data forbundet med akutte kliniske hændelser vil blive sendt til Core Clinical Committee og tilbagefald bedømmes ved konsensus. MR-data erhvervet på tidspunktet for hændelsen vil blive evalueret af Core Imaging Committee og intervalændring i konventionelle billeddannelsesresultater (dvs. nye og/eller nyligt forstørrede T2-hyperintense læsioner, gadoliniumforstærkning) bedømt ved konsensus.
4. Sikkerhedsovervågning: Sikkerhedsvurderinger i forbindelse med behandling med ravulizumab vil blive administreret af det primære kliniske team. Brugen af ​​samtidig medicin vil blive sporet under hele studiet. Disse vil omfatte ordineret medicin til både NMOSD og ikke-NMOSD, herunder brugen af ​​glukokortikosteroidbehandling indgivet oralt eller parenteralt sammen med håndkøbsmidler.