Untersuchung der klinischen und radiologischen Auswirkungen von Ravulizumab bei Menschen mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (AMAZE)

Hierbei handelt es sich um eine prospektive Beobachtungsstudie an einem einzigen Zentrum, bei der alle Teilnehmer vom Southwestern Medical Center der University of Texas in Dallas, Texas, rekrutiert wurden. Die Aufnahme von 35 Personen mit Aquaporin-4-IgG-Antikörper-positiver Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung ist geplant. Alle Personen werden auf Empfehlung des Gesundheitsdienstleisters mit kommerziell erhältlichem Ravulizumab behandelt, wobei die Anwendung der genehmigten Indikation und Kennzeichnung entspricht.

Die Studie setzt sich wie folgt zusammen:

1. Studienscreening: Das Studienscreening wird bis zu 45 Tage dauern, mit einem Minimum von 3 Tagen, um die Planung studienbezogener Ereignisse zu ermöglichen. Während dieser Zeit wird die Eignung der Teilnehmer beurteilt und die Diagnose eines Aquaporin-4-IgG-positiven Neuromyelitis-optica-Spektrums sowohl vom Core Clinical Committee als auch vom Core Imaging Committee bestätigt. Wenn bei einem Probanden ein Bildschirmfehler festgestellt wird, werden alle Gründe für die Nichtzulassung erfasst. Nicht teilnahmeberechtigte Probanden können zu einem späteren Zeitpunkt erneut überprüft werden.

2. Offene Behandlung mit kommerziell erhältlichem Ravulizumab: Eingeschriebene Probanden werden mit Ravulizumab in einer Weise behandelt, die der von der FDA genehmigten Kennzeichnung entspricht. Alle Labortests, Impfungen und klinischen Überwachungsstudien zur Voruntersuchung werden vom primären klinischen Team angeordnet und verwaltet.

   Die Behandlung mit Ravulizumab wird während der gesamten Studie fortgesetzt, sofern nicht eines der folgenden Ereignisse eintritt: a. Eine Person verliert den kommerziellen Versicherungsschutz für Ravulizumab; B. Aufgrund einer Nebenwirkung, Unverträglichkeit oder unzureichender Krankheitskontrolle wird empfohlen, die Medikation durch das klinische Team abzusetzen. Die Entscheidung bezüglich der Behandlung wird vom primären klinischen Team und dem Patienten getroffen; C. Der Teilnehmer bricht die Behandlung aus persönlichen Gründen vorzeitig ab

   Für den Fall, dass die Medikation vorzeitig abgesetzt wird, werden die Teilnehmer während des Zeitraums von 52 bis 78 Wochen weiterhin beobachtet und alle klinischen, radiologischen und serologischen Untersuchungen durchgeführt.

3. Klinische Überwachung: Während der gesamten Studie wird eine klinische Sicherheitsüberwachung durchgeführt und vom primären klinischen Team verwaltet. Im Falle neuer oder besorgniserregender klinischer Symptome werden die Teilnehmer innerhalb von 24 Stunden per Telemedizin oder bei einem persönlichen Besuch untersucht. Klinische Bewertungen, serologische Beurteilungen und wiederholte MRT-Daten gemäß Protokoll werden innerhalb eines Zeitraums von 48 Stunden durchgeführt. Das akute Management der Probanden wird vom primären klinischen Team geleitet. Alle klinischen Daten im Zusammenhang mit akuten klinischen Ereignissen werden an das klinische Kernkomitee gesendet und über Rückfälle im Konsens entschieden. Die zum Zeitpunkt der Veranstaltung erfassten MRT-Daten werden vom Core Imaging Committee ausgewertet und Intervalländerungen bei den Ergebnissen der konventionellen Bildgebung (d. h. neue und/oder sich neu vergrößernde T2-hyperintense Läsionen, Gadolinium-Anreicherung) werden im Konsens entschieden.
4. Sicherheitsüberwachung: Sicherheitsbewertungen im Zusammenhang mit der Behandlung mit Ravulizumab werden vom primären klinischen Team verwaltet. Die Einnahme von Begleitmedikamenten wird während des gesamten Studienverlaufs verfolgt. Dazu gehören verschriebene Medikamente sowohl für NMOSD als auch für Nicht-NMOSD, einschließlich der Verwendung von oral oder parenteral verabreichten Glukokortikosteroiden sowie rezeptfreien Arzneimitteln.