Badanie klinicznego i radiologicznego wpływu rawulizumabu u osób z zaburzeniami ze spektrum zapalenia nerwu i rdzenia kręgowego (AMAZE)

Jest to jednoośrodkowe prospektywne badanie obserwacyjne, w którym wszyscy uczestnicy zostali rekrutowani z Centrum Medycznego Southwestern Medical Center Uniwersytetu Teksasu w Dallas w Teksasie. Planuje się włączenie 35 osób z zaburzeniem ze spektrum zapalenia nerwu wzrokowego IgG przeciwko akwaporynie-4 do wszystkich osób leczonych rawulizumabem dostępnym w handlu na zalecenie podmiotu świadczącego opiekę zdrowotną, przy stosowaniu zgodnym z zatwierdzonym wskazaniem i oznakowaniem.

Badanie składa się z następujących elementów:

1. Przegląd badania: Przegląd badania będzie trwał do 45 dni, przy czym minimum 3 dni pozwoli na zaplanowanie wydarzeń związanych z badaniem. W tym czasie zostanie oceniona kwalifikowalność uczestników, a diagnoza widma zapalenia nerwu i rdzenia wzrokowego z dodatnim wynikiem akwaporyny 4-IgG zostanie potwierdzona zarówno przez Główny Komitet Kliniczny, jak i Główny Komitet ds. Obrazowania. Jeżeli u uczestnika zostanie stwierdzona awaria ekranu, uwzględnione zostaną wszystkie przyczyny niekwalifikacji. Przedmioty niekwalifikujące się mogą zostać poddane ponownej ocenie w późniejszym czasie.

2. Leczenie metodą otwartej próby rawulizumabem dostępnym na rynku: Włączeni pacjenci będą leczeni rawulizumabem w sposób zgodny z oznakowaniem zatwierdzonym przez FDA. Wszystkie wstępne badania laboratoryjne, szczepienia i badania kliniczne będą zlecane i zarządzane przez Główny Zespół Kliniczny.

   Leczenie rawulizumabem będzie kontynuowane przez cały czas trwania badania, chyba że wystąpi jedno z następujących zdarzeń: a. Osoba fizyczna traci zasięg komercyjny dla rawulizumabu; B. Ze względu na wystąpienie działań niepożądanych, nietolerancję lub niewystarczającą kontrolę choroby zaleca się przerwanie stosowania leku przez zespół kliniczny. Decyzję dotyczącą leczenia podejmie Główny Zespół Kliniczny i pacjent; C. Uczestnik przedwcześnie rezygnuje z leczenia z powodów osobistych

   W przypadku przedwczesnego odstawienia leku uczestnicy będą nadal obserwowani przez okres 52–78 tygodni, podczas których zostaną wykonane wszystkie oceny kliniczne, radiologiczne i serologiczne.

3. Nadzór kliniczny: Nadzór bezpieczeństwa klinicznego będzie prowadzony przez cały czas trwania badania i będzie zarządzany przez główny zespół kliniczny. W przypadku nowych lub niepokojących objawów klinicznych uczestnicy zostaną poddani ocenie w ciągu 24 godzin w ramach telezdrowia lub wizyty osobistej. Oceny kliniczne, oceny serologiczne i powtarzane dane MRI według protokołu zostaną przeprowadzone w ciągu 48 godzin. Doraźne postępowanie z pacjentami będzie prowadzone przez Główny Zespół Kliniczny. Wszystkie dane kliniczne związane z ostrymi zdarzeniami klinicznymi zostaną przesłane do Głównego Komitetu Klinicznego, a nawroty zostaną rozstrzygnięte w drodze konsensusu. Dane MRI uzyskane w czasie zdarzenia zostaną ocenione przez Core Imaging Committee, a zmiana odstępu czasu w wynikach konwencjonalnego obrazowania (tj. nowe i/lub nowo powiększające się zmiany hiperintensywne w obrazach T2, wzmocnienie po podaniu gadolinu) zostanie rozstrzygnięta w drodze konsensusu.
4. Nadzór nad bezpieczeństwem: Ocena bezpieczeństwa leczenia rawulizumabem będzie prowadzona przez główny zespół kliniczny. Stosowanie jednocześnie stosowanych leków będzie monitorowane przez cały czas trwania badania. Będą one obejmować leki przepisane na NMOSD i inne niż NMOSD, w tym stosowanie glikokortykosteroidów podawanych doustnie lub pozajelitowo, wraz ze środkami dostępnymi bez recepty.