Studie klinického a radiologického dopadu ravulizumabu u lidí s neuromyelitidou a poruchou optického spektra (AMAZE)

Toto je jednocentrová prospektivní observační studie se všemi účastníky rekrutovanými z The University of Texas Southwestern Medical Center v Dallasu v Texasu. U všech jedinců léčených komerčně dodávaným ravulizumabem na doporučení poskytovatele zdravotní péče s použitím v souladu se schválenou indikací a značením je plánováno zařazení 35 osob s poruchou spektra neuromyelitis optica pozitivní na protilátky IgG proti aquaporinu-4.

Studie se skládá z následujícího:

1. Screening studie: Screening studie bude probíhat až 45 dní, s minimálně 3 dny, aby bylo možné naplánovat události související se studií. Během této doby bude vyhodnocena způsobilost účastníků a diagnostika aquaporin 4-IgG pozitivního spektra neuromyelitis optica potvrzena jak Core Clinical Committee, tak Core Imaging Committee. Pokud je subjekt prohlášen za selhání obrazovky, budou zachyceny všechny důvody nezpůsobilosti. Nezpůsobilé subjekty mohou být později znovu prověřeny.

2. Otevřená léčba komerčně krytým ravulizumabem: Zařazené subjekty budou léčeny ravulizumabem způsobem, který je v souladu se značením schváleným FDA. Všechny prescreeningové laboratorní testy, vakcinace a klinické sledovací studie budou objednány a řízeny primárním klinickým týmem.

   Léčba ravulizumabem bude pokračovat v průběhu studie, pokud nenastane jedna z následujících příhod: a. Jednotlivec ztrácí komerční pokrytí pro ravulizumab; b. Klinickým týmem se doporučuje vysazení medikace z důvodu nežádoucí reakce, nesnášenlivosti nebo nedostatečné kontroly onemocnění. Rozhodnutí o léčbě bude stanoveno primárním klinickým týmem a pacientem; C. Účastník předčasně ukončí léčbu z osobních důvodů

   V případě, že je medikace předčasně vysazena, budou účastníci nadále sledováni po dobu 52-78 týdnů a budou prováděna všechna klinická, radiologická a sérologická vyšetření.

3. Klinický dohled: Monitorování klinické bezpečnosti bude prováděno v průběhu studie a bude řízeno primárním klinickým týmem. V případě nových nebo souvisejících klinických příznaků budou účastníci vyhodnoceni během 24 hodin prostřednictvím telehealth nebo osobní návštěvy. Klinická hodnocení, sérologická hodnocení a opakovaná data MRI podle protokolu budou provedena během 48 hodin. Akutní management subjektů bude veden primářem klinického týmu. Všechna klinická data spojená s akutními klinickými příhodami budou zaslána Core Clinical Committee a relapsy budou posouzeny konsensem. Data MRI získaná v době události budou vyhodnocena Core Imaging Committee a změna intervalu ve výsledcích konvenčního zobrazování (tj. nové a/nebo nově se zvětšující T2-hyperintenzivní léze, zesílení gadolinia) bude posouzena konsensem.
4. Bezpečnostní dohled: Hodnocení bezpečnosti ve spojení s léčbou ravulizumabem bude řídit primární klinický tým. Užívání souběžných léků bude sledováno během celého průběhu studie. Ty budou zahrnovat předepsané léky pro NMOSD i non-NMOSD, včetně použití léčby glukokortikosteroidy podávané perorálně nebo parenterálně, spolu s volně prodejnými léky.