Studie av den kliniske og radiologiske effekten av Ravulizumab hos personer med neuromyelitt opticaspektrumforstyrrelse (AMAZE)

Dette er en enkeltsenter prospektiv observasjonsstudie med alle deltakerne rekruttert fra University of Texas Southwestern Medical Center i Dallas, Texas. Registrering av 35 personer med aquaporin-4 IgG antistoff positiv neuromyelitt optica spectrum lidelse er planlagt med alle individer behandlet med kommersielt levert ravulizumab etter anbefaling fra helsepersonell, med bruk i samsvar med godkjent indikasjon og merking.

Studiet er sammensatt av følgende:

1. Studiescreening: Studiescreening vil finne sted i opptil 45 dager, med minimum 3 dager for å gi mulighet for planlegging av studierelaterte hendelser. I løpet av denne tiden vil deltakernes valgbarhet bli evaluert og diagnose av aquaporin 4-IgG positivt neuromyelitt optica-spektrum bekreftet av både Core Clinical Committee og Core Imaging Committee. Hvis et emne erklæres som en skjermfeil, vil alle årsaker til manglende valgbarhet bli fanget opp. Ikke-kvalifiserte emner kan bli gjengitt på et senere tidspunkt.

2. Åpen behandling med kommersielt dekket ravulizumab: Registrerte forsøkspersoner vil bli behandlet med ravulizumab på en måte som samsvarer med FDA-godkjent merking. Alle forhåndsscreeningslaboratorietester, vaksinasjoner og kliniske overvåkingsstudier vil bli bestilt og administrert av det primære kliniske teamet.

   Behandling med ravulizumab vil fortsette gjennom hele studien med mindre en av følgende hendelser inntreffer: a. En person mister kommersiell dekning for ravulizumab; b. Seponering av medisinen av det kliniske teamet anbefales på grunn av en bivirkning, intoleranse eller utilstrekkelig sykdomskontroll. Beslutningen om behandling vil bli bestemt av det primære kliniske teamet og pasienten; c. Deltakeren avbryter behandlingen for tidlig av personlige årsaker

   I tilfelle at medisinen seponeres for tidlig, vil deltakerne fortsette å bli fulgt gjennom hele 52-78 ukers perioden med alle kliniske, radiologiske og serologiske vurderinger utført.

3. Klinisk overvåking: Klinisk sikkerhetsovervåking vil bli utført gjennom hele studien og administreres av det primære kliniske teamet. Ved nye eller bekymringsfulle kliniske symptomer vil deltakerne bli evaluert innen en 24-timers periode via telehelse eller personlig besøk. Kliniske evalueringer, serologiske vurderinger og gjentatte MR-data per protokoll vil bli utført innen en 48-timers periode. Akuttbehandling av fag vil bli ledet av Klinisk primærteam. Alle kliniske data knyttet til akutte kliniske hendelser vil bli sendt til Core Clinical Committee og tilbakefall bedømt ved konsensus. MR-data innhentet på tidspunktet for hendelsen vil bli evaluert av Core Imaging Committee og intervallendring i konvensjonelle bilderesultater (dvs. nye og/eller nylig forstørrede T2-hyperintense lesjoner, gadoliniumforsterkning) bedømt ved konsensus.
4. Sikkerhetsovervåking: Sikkerhetsvurderinger i forbindelse med behandling med ravulizumab vil bli administrert av det primære kliniske teamet. Bruken av samtidig medisinering vil bli sporet under hele studiet. Disse vil inkludere foreskrevne medisiner for både NMOSD og ikke-NMOSD, inkludert bruk av glukokortikosteroidbehandling administrert oralt eller parenteralt, sammen med reseptfrie midler.