Исследование клинического и радиологического воздействия равулизумаба на людей с расстройством спектра зрительного нервомиелита (AMAZE)

Это одноцентровое проспективное обсервационное исследование, в котором все участники были набраны из Юго-западного медицинского центра Техасского университета в Далласе, штат Техас. Запланировано включение 35 человек с расстройством спектра зрительного нейромиелита с положительными антителами к аквапорину-4 IgG, при этом все люди будут получать коммерчески поставляемый равулизумаб по рекомендации поставщика медицинских услуг, с использованием в соответствии с утвержденными показаниями и маркировкой.

Исследование состоит из следующего:

1. Проверка исследования: Проверка исследования будет продолжаться до 45 дней, минимум 3 дня, чтобы можно было запланировать мероприятия, связанные с исследованием. В течение этого времени будет оценено право участников на участие и диагноз положительного спектра оптиконевромиелита по аквапорину 4-IgG будет подтвержден как Основным клиническим комитетом, так и Основным комитетом по визуализации. Если у субъекта объявляется неисправность экрана, все причины дисквалификации будут зафиксированы. Неподходящие субъекты могут быть повторно проверены позднее.

2. Открытое лечение равулизумабом, имеющим коммерческое покрытие. Зарегистрированные субъекты будут получать лечение равулизумабом в соответствии с одобренной FDA маркировкой. Все предварительные лабораторные анализы, вакцинации и клинические исследования будут проводиться первичной клинической командой.

   Лечение равулизумабом будет продолжаться на протяжении всего исследования, если не произойдет одно из следующих событий: а. Человек теряет коммерческое покрытие равулизумаба; б. Клиническая бригада рекомендует прекратить прием препарата из-за побочных реакций, непереносимости или недостаточного контроля заболевания. Решение относительно лечения будет приниматься первичной клинической командой и пациентом; в. Участник досрочно прекращает лечение по личным причинам.

   В случае преждевременного прекращения приема препарата за участниками будут продолжать наблюдать в течение 52–78 недель с проведением всех клинических, радиологических и серологических оценок.

3. Клинический надзор: Наблюдение за клинической безопасностью будет осуществляться на протяжении всего исследования и управляться первичной клинической командой. В случае появления новых или тревожных клинических симптомов участники будут обследованы в течение 24 часов посредством телемедицины или личного посещения. Клинические оценки, серологические оценки и повторные данные МРТ в соответствии с протоколом будут выполнены в течение 48 часов. Неотложную помощь субъектам будет осуществлять первичная клиническая бригада. Все клинические данные, связанные с острыми клиническими явлениями, будут отправлены в Основной клинический комитет, а решение о рецидивах будет принято консенсусом. Данные МРТ, полученные во время события, будут оцениваться Комитетом по основной визуализации, а интервальные изменения в обычных результатах визуализации (т. е. новые и/или вновь увеличивающиеся Т2-гиперинтенсивные поражения, усиление гадолинием) будут определяться консенсусом.
4. Наблюдение за безопасностью: Оценка безопасности лечения равулизумабом будет проводиться первичной клинической командой. Использование сопутствующих лекарств будет отслеживаться на протяжении всего курса исследования. Они будут включать прописанные лекарства как для NMOSD, так и для не-NMOSD, включая использование лечения глюкокортикостероидами, вводимыми перорально или парентерально, а также безрецептурных препаратов.