Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, MBX 2109:n turvallisuus, farmakokinetiikka ja tehokkuus potilailla, joilla on hypoparatyreoosi

tiistai 17. maaliskuuta 2026 päivittänyt: MBX Biosciences

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu 2. vaiheen tutkimus MBX 2109:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja tehokkuutta arvioimiseksi potilailla, joilla on hypoparatyreoosi (AVAIL-tutkimus)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia MBX 2109:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annetaan kerran viikossa potilaille, joilla on hypoparatyreoosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia MBX 2109:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tehoa, kun sitä annetaan kerran viikossa potilaille, joilla on hypoparatyreoosi. Given MBX 2109 on tarkoitettu PTH-korvaushormoniksi osoittamaan, että MBX 2109 voi pitää seerumin kalsiumin normaalialueella ilman aktiivista D-vitamiinia ja terapeuttisia kalsiumlisäaineita.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

64

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Córdoba, Argentiina, X5000AAW
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentiina, T4000IEH
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1012AAR
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1425AGC
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Córdoba Province
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentiina, X5800AEV
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Turkki (Türkiye)
      • Samsun, Turkki (Türkiye), 55270
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32216
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32204
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33033
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Yhdysvallat, 31210
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39202
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89148
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89511
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12203
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Great Neck, New York, Yhdysvallat, 10021
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43201
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75208
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79935
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76132
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78231
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Weslaco, Texas, Yhdysvallat, 78596
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • MBX Biosciences Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Onko aikuinen ≥ 18-vuotias seulontakäynnin aikaan.

    a. Jos ikä on ≤25 vuotta, radiologinen näyttö epifyysisen sulkeutumisesta, joka perustuu ei-dominoivan ranteen ja käden röntgenkuvaan

  2. Sinulla on diagnosoitu jokin seuraavista hypoparatyreoosityypeistä vähintään 26 viikon ajan ennen seulontakäyntiä:

    1. Leikkauksen jälkeinen krooninen hypoparatyreoosi
    2. Idiopaattinen hypoparatyreoosi
    3. Autoimmuuninen hypoparatyreoosi (esim. eristetty autoimmuuninen hypoparatyreoosi; vakaat, hyvin hoidetut potilaat, joilla on tyypin 1 autoimmuuninen polyglandulaarinen oireyhtymä / autoimmuuninen polyendokrinopatia-kandidiaasi-ektodermaalinen dystrofia ilman nykyistä tai menneisyyttä imeytymishäiriötä päätutkijan harkinnan mukaan [PI])

  3. Annoksella vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä seuraavista:

    1. Kalsitriolia ≥0,5 µg päivässä tai alfakalsidolia ≥1 ug päivässä (aktiivinen D-vitamiini)
    2. Alkuainekalsium (sitraatti tai karbonaatti) ≥ 800 mg päivässä

  4. Seulontakäynnillä tai optimointijakson päätyttyä seuraavien seerumin analyyttien on oltava seuraavilla alueilla:

    • AdjCa: 8,2 - 10,6 mg/dl (2,05 - 2,65 mmol/l), mukaan lukien
    • 25 (OH)D: 30 - 64 ng/ml (75 - 160 nmol/l), mukaan lukien
    • Magnesium: normaalilla alueella 1,8-2,6 mg/dl (0,65-1,05 mmol/l; 1,3-2,1 mEq/l), mukaan lukien
  5. Sillä on arvioitu glomerulussuodatusnopeus > 60 ml/min/1,73 m2, arvioituna kroonisen munuaissairauden epidemiologisen yhteistyön yhtälöllä seulontakäynnillä.
  6. Kilpirauhasta stimuloiva hormoni (TSH) on normaalien laboratoriorajojen sisällä seulonnassa. Jos saat kilpirauhaslääkitystä, annoksen tulee olla vakaa vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä. Jos saa suppressiivista hoitoa aiemman (erilaistuneen) kilpirauhassyövän vuoksi, TSH-tason tulee olla ≥0,2 mIU/l seulontakäynnillä.
  7. Ymmärtää ja on valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja noudattamaan opintorajoituksia, opintokäyntejä ja menettelytapoja.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hänellä on tiedossa pseudohypoparatyreoosi (heikentynyt vaste PTH:lle, jota luonnehditaan PTH-resistenssiksi ja kohonneita PTH-tasoja hypokalsemian taustalla).
  2. Onko hänellä jokin sairaus (muu kuin kilpirauhasen vajaatoiminta), joka saattaa vaikuttaa kalsiumaineenvaihduntaan tai kalsiumfosfaattihomeostaasiin tai PTH-tasoihin (esim. kalsiumia havaitsevan reseptorin häiriöt [esim. autosomaalinen dominantti hypokalsemia tyyppi 1] ovat poissulkevia).

  3. Käytä mitä tahansa seuraavista hoidoista:

    1. Loop-diureetteja, tiatsididiureetteja, fosfaattia sitovia aineita (muita kuin kalsiumkarbonaattia tai sitraattia), digoksiinia, litiumia, metotreksaattia, raloksifeenihydrokloridia tai akuutteja systeemisiä kortikosteroideja 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä;

      • Krooninen systeeminen kortikosteroidikäyttö on sallittua, jos annos on pysynyt vakaana 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä
    2. PTH tai PTH:hen liittyvät proteiinilääkkeet, kuten PTH(1-84) ja PTH(1-34), 4 viikon sisällä seulontakäynnistä;
    3. Oraaliset tai suonensisäiset bisfosfonaatit, denosumabi tai romosotsumabi-aqqg 18 kuukauden sisällä seulontakäynnistä; tai
    4. Muut lääkkeet, joiden tiedetään vaikuttavan kalsiumin ja luuston aineenvaihduntaan, kuten kalsitoniini, fluoriditabletit (>0,5 mg päivässä), strontium tai sinakalseettihydrokloridi 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
  4. Hänellä oli ei-hypokalseeminen kohtaus 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä. Huomaa: hypokalsemian yhteydessä esiintyneet kohtaukset eivät ole poissulkevia
  5. On suurentunut osteosarkooman riski (esim. Pagetin tauti, aiempi merkittävä ulkoinen sädehoito tai implantti sädehoito, johon liittyy luuranko, selittämätön alkalisen fosfataasin nousu)
  6. Vaikuttaa aktiiviset tai hallitsemattomat sairausprosessit, jotka voivat vaikuttaa haitallisesti ruoansulatuskanavan imeytymiseen PI:n harkinnan mukaan.
  7. hänellä on ollut aktiivinen tai hoitamaton pahanlaatuinen kasvain tai hän on remissiossa kliinisesti merkittävästä pahanlaatuisesta kasvaimesta (muu kuin erilaistunut kilpirauhassyöpä, tyvi- tai levyepiteelisyöpä, kohdunkaulan in situ karsinoomat tai in situ eturauhassyöpä) alle 2 vuoden ajan seulontavierailulta.
  8. Onko hänellä kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus 6 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä, kuten oireinen sydämen vajaatoiminta, akuutti sepelvaltimotauti, hallitsematon rytmihäiriö tai aivoverenkiertohäiriö.
  9. Hänellä on kliinisesti merkittävä poikkeava 12-kytkentäinen EKG seulontakäynnillä, mikä viittaa taustalla olevaan sydänsairauteen.
  10. Hänellä on istuva systolinen verenpaine <100 mmHg tai >165 mmHg ja/tai diastolinen verenpaine >100 mmHg seulontakäynnillä. Jos tämän alueen ulkopuolella, mittaus voidaan toistaa toisena päivänä kelpoisuussyistä seulontajakson sisällä. Jos käytät verenpainelääkitystä, annosten tulee olla vakaita 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä.
  11. Hänellä on ollut oireinen munuaiskivitaasi 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
  12. Hänellä on akuutti kihti 2 kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
  13. Onko seulontakäyntiä edeltäneiden 6 kuukauden aikana tehty suuria leikkauksia tai onko hän suunnittelee leikkaustoimenpiteitä, jotka saattavat häiritä potilaan kykyä suorittaa tutkimus.

  14. Onko raskaana, imettävä tai hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP), joka suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana.

    1. WOCBP:n on käytettävä vähintään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja 6 viikon ajan tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen antamisen jälkeen.
    2. Heteroseksuaalisesti aktiivisen miespotilaan ja hänen hedelmällisessä iässä olevan naiskumppanin (kumppanien) on suostuttava käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Miespotilaan on suostuttava pidättymään siittiöiden luovuttamisesta seulontapäivästä 90 päivään hänen viimeisen tutkimuslääkeannoksensa jälkeen.
  15. Onko hänellä jokin sairaus tai tila, jonka vuoksi potilas ei tutkijan näkemyksen mukaan voi saada tutkimusta kokonaan päätökseen, tai mikä tahansa sairaus, joka aiheuttaa kohtuuttoman riskin tutkimustuotteesta tai toimenpiteistä.
  16. Hänellä on tunnettu allergia tai herkkyys PTH:lle tai jollekin MBX 2109:ssa käytetylle apuaineelle.
  17. Hänellä on diagnosoitu huume- tai alkoholiriippuvuus 12 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
  18. On osallistunut mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen, jossa potilas sai tutkimuslääkettä 2 kuukauden tai 5 puoliintumisajan sisällä tutkimuslääkkeestä (sen mukaan kumpi on pisin) ennen seulontakäyntiä.
  19. Onko hänellä jokin muu syy, joka tutkijan mielestä estäisi potilasta suorittamasta osallistumista tai noudattamasta tutkimusaikataulua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aloitusannos 400 µg kerran viikossa ihonalaisena injektiona
Lääke: MBX 2109
Toimitetaan 1,5 mg per injektiopullo, joka on liuotettu 1,4 ml:aan injektiovettä pitoisuuteen 1,0 mg/ml
Muut nimet:
  • Kanvuparatidi
Kokeellinen: Aloitusannos 600 µg kerran viikossa ihonalaisena injektiona
Lääke: MBX 2109
Toimitetaan 1,5 mg per injektiopullo, joka on liuotettu 1,4 ml:aan injektiovettä pitoisuuteen 1,0 mg/ml
Muut nimet:
  • Kanvuparatidi
Kokeellinen: Aloitusannos 800 µg kerran viikossa ihonalaisena injektiona
Lääke: MBX 2109
Toimitetaan 1,5 mg per injektiopullo, joka on liuotettu 1,4 ml:aan injektiovettä pitoisuuteen 1,0 mg/ml
Muut nimet:
  • Kanvuparatidi
Placebo Comparator: Lume - kerran viikossa ihonalaisena injektiona
Muut: Plasebo
Toimitetaan 1,4 ml:ssa injektionesteisiin käytettävää vettä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida yhdistettyjen viikoittaisten MBX 2109 -annosten vaikutusta vasteen saaneiden potilaiden osuuteen, joka määritellään seerumin kalsiumpitoisuuksilla ja hoidolla aktiivisella D-vitamiinilla ja kalsiumlisillä viikolla 12/käynti 15
Aikaikkuna: Viikko 12

Potilaiden osuus yhdistettyinä kriteerit täyttäviin MBX 2109 -annoksiin viikolla 12/käynti 15

  • Riippumattomuus aktiivisista D-vitamiinilisistä
  • Suun kautta otettavat alkukalsiumannokset ≤600 mg/vrk
  • Seerumin albumiinilla säädetyt kalsiumarvot (AdjCa) 8,2-10,6 mg/dl
Viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MBX Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 8. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. toukokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 20. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MBX-2H1002

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa