Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af MBX 2109 hos patienter med hypoparathyroidisme

17. marts 2026 opdateret af: MBX Biosciences

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase 2-forsøg til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​MBX 2109 hos patienter med hypoparathyroidisme (AVAIL-undersøgelse)

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​MBX 2109 administreret én gang om ugen til patienter med hypoparathyroidisme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse skal undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​MBX 2109 administreret en gang om ugen til patienter med hypoparathyroidisme. Given MBX 2109 er beregnet som et PTH-erstatningshormon for at demonstrere, at MBX 2109 kan opretholde serumcalcium inden for et normalt område uden behov for aktivt D-vitamin og terapeutiske calciumtilskud.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000AAW
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IEH
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Córdoba Province
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, X5800AEV
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32216
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32204
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33033
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31210
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39202
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89148
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89511
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12203
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 10021
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43201
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75208
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79935
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76132
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Round Rock, Texas, Forenede Stater, 78681
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78231
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Weslaco, Texas, Forenede Stater, 78596
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Samsun, Tyrkiet (Türkiye), 55270
        • MBX Biosciences Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er en voksen ≥18 år på tidspunktet for screeningsbesøget.

    en. Hvis ≤25 år gammel, radiologisk tegn på epifyselukning baseret på røntgenbillede af ikke-dominerende håndled og hånd

  2. Har en diagnose af en af ​​følgende typer hypoparathyroidisme i mindst 26 uger før screeningsbesøget:

    1. Postkirurgisk kronisk hypoparathyroidisme
    2. Idiopatisk hypoparathyroidisme
    3. Autoimmun hypoparathyroidisme (f.eks. isoleret autoimmun hypoparathyroidisme; stabile, velbehandlede patienter med autoimmun polyglandulært syndrom type 1/autoimmun polyendokrinopati-candidiasis-ektodermal dystrofi uden nuværende eller tidligere malabsorption efter hovedforskerens skøn [PI])

  3. På en dosis i mindst 4 uger før screeningsbesøget af følgende:

    1. Calcitriol ≥0,5 µg pr. dag eller alfacalcidol ≥1 ug pr. dag (aktivt D-vitamin)
    2. Elementært calcium (citrat eller carbonat) supplement ≥800 mg pr. dag

  4. Ved screeningbesøget eller ved afslutningen af ​​optimeringsperioden skal følgende serumanalytter være inden for følgende områder:

    • AdjCa: 8,2 til 10,6 mg/dL (2,05 til 2,65 mmol/L), inklusive
    • 25 (OH)D: 30 til 64 ng/ml (75 til 160 nmol/L), inklusive
    • Magnesium: inden for normalområdet på 1,8 til 2,6 mg/dL (0,65 til 1,05 mmol/L; 1,3 mEq/L til 2,1 mEq/L), inklusive
  5. Har en estimeret glomerulær filtrationshastighed >60 ml/min/1,73 m2, som estimeret ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-ligningen, ved screeningsbesøget.
  6. Har thyreoidea-stimulerende hormon (TSH) inden for normale laboratoriegrænser ved screening. Hvis du får medicin til skjoldbruskkirtlen, skal dosis være stabil i mindst 4 uger før screeningsbesøget. Hvis du modtager suppressiv behandling for en historie med (differentieret) skjoldbruskkirtelkræft, skal TSH-niveauet være ≥0,2 mIU/L ved screeningsbesøget.
  7. Kan forstå og er villig til at underskrive en informeret samtykkeformular (ICF) og overholde studierestriktioner, studiebesøg og procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en kendt anamnese med pseudohypoparathyroidisme (nedsat reaktionsevne over for PTH, som er karakteriseret som PTH-resistens, med forhøjede PTH-niveauer i forbindelse med hypocalcæmi).
  2. Har enhver sygdom (bortset fra hypoparathyroidisme), der kan påvirke calciummetabolisme eller calciumphosphat-homeostase eller PTH-niveauer (f.eks. forstyrrelser i den calciumfølende receptor [f.eks. autosomal dominant hypocalcæmi type 1] er ekskluderende).

  3. Brug en af ​​følgende terapier:

    1. Loop-diuretika, thiaziddiuretika, fosfatbindere (bortset fra calciumcarbonat eller citrat), digoxin, lithium, methotrexat, raloxifenhydrocholorid eller akutte systemiske kortikosteroider inden for 4 uger før screeningsbesøget;

      • Kronisk systemisk kortikosteroidbrug er tilladt, hvis dosis har været stabil i 4 uger før screeningsbesøget
    2. PTH eller PTH-relaterede proteinlægemidler såsom PTH(1-84) og PTH(1-34) inden for 4 uger efter screeningsbesøget;
    3. Orale eller intravenøse bisfosfonater, denosumab eller romosozumab-aqqg inden for 18 måneder efter screeningsbesøget; eller
    4. Andre lægemidler, der vides at påvirke calcium- og knoglemetabolismen, såsom calcitonin, fluoridtabletter (>0,5 mg pr. dag), strontium eller cinacalcethydrochlorid inden for 3 måneder efter screeningsbesøget.
  4. Havde et ikke-hypocalcæmisk anfald inden for 6 måneder efter screeningsbesøget. Bemærk: en historie med anfald, der opstår i forbindelse med hypocalcæmi, er ikke udelukkende
  5. Har en øget risiko for osteosarkom (f.eks. Pagets sygdom, tidligere strålebehandling med ekstern stråle eller implantat, der involverer skelettet, uforklarlige forhøjelser af alkalisk fosfatase)
  6. Er påvirket af aktive eller ukontrollerede sygdomsprocesser, der kan påvirke gastrointestinal absorption negativt efter PI's skøn.
  7. Har en historie med en aktiv eller ubehandlet malignitet eller er i remission fra en klinisk signifikant malignitet (bortset fra differentieret skjoldbruskkirtelkræft, basal- eller planocellulær hudkræft, in situ carcinomer i livmoderhalsen eller in situ prostatacancer) i mindre end 2 år fra screeningsbesøget.
  8. Har nogen klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom inden for 6 måneder før screeningsbesøget, såsom symptomatisk hjertesvigt, et akut koronarsyndrom, ukontrolleret arytmi eller cerebrovaskulær ulykke.
  9. Har et klinisk signifikant unormalt 12-aflednings-EKG efter investigatorens vurdering ved screeningsbesøget, hvilket tyder på underliggende hjertesygdom.
  10. Har et siddende systolisk blodtryk <100 mmHg eller >165 mmHg og/eller diastolisk blodtryk >100 mmHg ved screeningsbesøget. Hvis det er uden for dette interval, kan målingen gentages en anden dag af berettigelsesformål inden for screeningsperioden. Hvis der tages medicin mod hypertension, skal doserne være stabile i 4 uger før screeningsbesøget.
  11. Har en historie med symptomatisk nefrolithiasis inden for 3 måneder efter screeningsbesøget.
  12. Har en episode med akut gigt inden for 2 måneder efter screeningsbesøget.
  13. Har nogen større operation udført inden for de 6 måneder forud for screeningsbesøget eller planlægger at få foretaget kirurgiske procedurer, der kan forstyrre patientens evne til at fuldføre undersøgelsen.

  14. Er gravid, ammer eller er en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP), som planlægger at blive gravid under undersøgelsen.

    1. WOCBP skal bruge mindst 2 meget effektive præventionsmetoder gennem hele undersøgelsen og i 6 uger efter administration af den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
    2. En heteroseksuelt aktiv mandlig patient og dennes kvindelige partner(e) i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge 2 effektive præventionsmetoder under undersøgelsens varighed og i 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En mandlig patient skal acceptere at afstå fra sæddonation fra screeningsdatoen indtil 90 dage efter hans sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  15. Har en sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan gøre det usandsynligt, at patienten vil fuldføre undersøgelsen fuldt ud, eller enhver tilstand, der udgør en unødig risiko fra forsøgsproduktet eller -procedurerne.
  16. Har en kendt allergi eller følsomhed over for PTH eller et eller flere af hjælpestofferne brugt i MBX 2109.
  17. Har en diagnose af stof- eller alkoholafhængighed inden for 12 måneder før screeningsbesøget.
  18. Har deltaget i ethvert andet interventionsforsøg, hvor patienten modtog et forsøgslægemiddel inden for 2 måneder eller inden for 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst) forud for screeningsbesøget.
  19. Har andre grunde, der efter investigators mening ville forhindre patienten i at gennemføre deltagelse eller følge undersøgelsesplanen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Startdosis på 400 µg en gang om ugen ved subkutan injektion
Medicin: MBX 2109
Leveres som 1,5 mg pr. hætteglas rekonstitueret i 1,4 ml vand til injektion til en koncentration på 1,0 mg/ml
Andre navne:
  • Canvuparatide
Eksperimentel: Startdosis på 600 µg en gang om ugen ved subkutan injektion
Medicin: MBX 2109
Leveres som 1,5 mg pr. hætteglas rekonstitueret i 1,4 ml vand til injektion til en koncentration på 1,0 mg/ml
Andre navne:
  • Canvuparatide
Eksperimentel: Startdosis på 800 µg en gang om ugen ved subkutan injektion
Medicin: MBX 2109
Leveres som 1,5 mg pr. hætteglas rekonstitueret i 1,4 ml vand til injektion til en koncentration på 1,0 mg/ml
Andre navne:
  • Canvuparatide
Placebo komparator: Placebo - en gang om ugen ved subkutan injektion
Andet: Placebo
Leveres i 1,4 ml vand til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effekten af ​​poolede ugentlige doser af MBX 2109 på andelen af ​​responderpatienter defineret ved serumcalciumniveauer og behandling med aktivt D-vitamin og calciumtilskud i uge 12/besøg 15
Tidsramme: Uge 12

Andel af patienter poolet på tværs af MBX 2109 doser, der opfylder de sammensatte kriterier i uge 12/besøg 15

  • Uafhængighed af aktive D-vitamintilskud
  • Orale elementære calciumdoser på ≤600 mg/dag
  • Serumalbumin-justeret calcium (AdjCa) værdier på 8,2 til 10,6 mg/dL
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MBX Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

4. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

18. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MBX-2H1002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MBX 2109

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner