Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование безопасности, фармакокинетики и эффективности MBX 2109 у пациентов с гипопаратиреозом

17 марта 2026 г. обновлено: MBX Biosciences

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки безопасности, фармакокинетики и эффективности MBX 2109 у пациентов с гипопаратиреозом (исследование AVAIL)

Целью данного исследования является изучение безопасности и переносимости MBX 2109, назначаемого один раз в неделю пациентам с гипопаратиреозом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью данного исследования является изучение безопасности, фармакокинетики и эффективности MBX 2109, назначаемого один раз в неделю пациентам с гипопаратиреозом. Данный MBX 2109 предназначен в качестве гормона, замещающего ПТГ, чтобы продемонстрировать, что MBX 2109 может поддерживать уровень кальция в сыворотке крови в пределах нормального диапазона без необходимости приема активного витамина D и терапевтических добавок кальция.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

64

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Córdoba, Аргентина, X5000AAW
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Miguel de Tucumán, Аргентина, T4000IEH
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, C1012AAR
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, C1425AGC
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Córdoba Province
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Аргентина, X5800AEV
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32216
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32204
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33033
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Соединенные Штаты, 31210
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39202
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89148
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89511
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12203
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43201
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75208
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • El Paso, Texas, Соединенные Штаты, 79935
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76132
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Round Rock, Texas, Соединенные Штаты, 78681
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78231
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Weslaco, Texas, Соединенные Штаты, 78596
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Турция (Туркие)
      • Samsun, Турция (Туркие), 55270
        • MBX Biosciences Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. На момент скринингового визита вам исполнилось 18 лет и старше.

    а. Если возраст ≤25 лет, рентгенологические признаки закрытия эпифиза на основании рентгенограммы недоминантного запястья и кисти.

  2. Имеет диагноз одного из следующих типов гипопаратиреоза в течение как минимум 26 недель до скринингового визита:

    1. Послеоперационный хронический гипопаратиреоз
    2. Идиопатический гипопаратиреоз
    3. Аутоиммунный гипопаратиреоз (например, изолированный аутоиммунный гипопаратиреоз; стабильные, хорошо управляемые пациенты с аутоиммунным полигландулярным синдромом 1 типа/аутоиммунной полиэндокринопатией-кандидоз-эктодермальной дистрофией без текущей или прошлой мальабсорбции по усмотрению главного исследователя [ИП])

  3. При приеме в течение как минимум 4 недель до скринингового визита следующего:

    1. Кальцитриол ≥0,5 мкг в день или альфакальцидол ≥1 мкг в день (активный витамин D)
    2. Добавка элементарного кальция (цитрата или карбоната) ≥800 мг в день

  4. Во время скринингового визита или по завершении периода оптимизации следующие аналиты в сыворотке должны находиться в следующих пределах:

    • AdjCa: от 8,2 до 10,6 мг/дл (от 2,05 до 2,65 ммоль/л) включительно
    • 25 (OH)D: от 30 до 64 нг/мл (от 75 до 160 нмоль/л) включительно
    • Магний: в пределах нормы 1,8–2,6 мг/дл (0,65–1,05 ммоль/л; 1,3–2,1 мэкв/л) включительно.
  5. Имеет расчетную скорость клубочковой фильтрации >60 мл/мин/1,73. м2, согласно оценкам с использованием уравнения сотрудничества в области эпидемиологии хронических заболеваний почек, во время скринингового визита.
  6. При скрининге уровень тиреотропного гормона (ТТГ) находится в пределах нормальных лабораторных показателей. Если вы принимаете лекарства для щитовидной железы, доза должна оставаться стабильной в течение как минимум 4 недель до скринингового визита. Если вы получаете супрессивную терапию по поводу (дифференцированного) рака щитовидной железы в анамнезе, уровень ТТГ должен быть ≥0,2 мМЕ/л во время скринингового визита.
  7. Может понимать и готов подписать форму информированного согласия (ICF) и соблюдать ограничения исследования, учебные визиты и процедуры.

Критерий исключения:

  1. Имеет известный анамнез псевдогипопаратиреоза (нарушение чувствительности к ПТГ, которое характеризуется как ПТГ-резистентность, с повышенным уровнем ПТГ на фоне гипокальциемии).
  2. Имеет какое-либо заболевание (кроме гипопаратиреоза), которое может повлиять на метаболизм кальция или кальций-фосфатный гомеостаз или уровни ПТГ (например, нарушения кальций-чувствительного рецептора [например, аутосомно-доминантная гипокальциемия типа 1] являются исключением).

  3. Используйте любой из следующих методов лечения:

    1. Петлевые диуретики, тиазидные диуретики, фосфатсвязывающие средства (кроме карбоната или цитрата кальция), дигоксин, литий, метотрексат, ралоксифен гидрохлорид или острые системные кортикостероиды в течение 4 недель до скринингового визита;

      • Хроническое системное применение кортикостероидов разрешено, если доза оставалась стабильной в течение 4 недель до скринингового визита.
    2. ПТГ или белковые препараты, родственные ПТГ, такие как ПТГ(1-84) и ПТГ(1-34), в течение 4 недель после скринингового визита;
    3. Пероральные или внутривенные бисфосфонаты, деносумаб или ромосозумаб-аккг в течение 18 месяцев после скринингового визита; или
    4. Другие препараты, которые, как известно, влияют на метаболизм кальция и костей, такие как кальцитонин, таблетки фторида (>0,5 мг в день), стронций или гидрохлорид цинакальцета, в течение 3 месяцев после скринингового визита.
  4. В течение 6 месяцев после скринингового визита у меня случился негипокальциемический припадок. Примечание: наличие в анамнезе судорог, возникших на фоне гипокальциемии, не является исключительным.
  5. Имеет повышенный риск развития остеосаркомы (например, болезнь Педжета, предшествующая обширная внешняя лучевая терапия или лучевая терапия имплантатом, затрагивающая скелет, необъяснимое повышение уровня щелочной фосфатазы)
  6. На него влияют активные или неконтролируемые болезненные процессы, которые могут отрицательно влиять на всасывание в желудочно-кишечном тракте по усмотрению ИП.
  7. Имеет в анамнезе активное или нелеченное злокачественное новообразование или находится в стадии ремиссии клинически значимого злокачественного новообразования (кроме дифференцированного рака щитовидной железы, базально- или плоскоклеточного рака кожи, рака шейки матки in situ или рака предстательной железы in situ) в течение менее 2 лет. от скринингового визита.
  8. Имеет какое-либо клинически значимое сердечно-сосудистое заболевание в течение 6 месяцев до скринингового визита, такое как симптоматическая сердечная недостаточность, острый коронарный синдром, неконтролируемая аритмия или нарушение мозгового кровообращения.
  9. Имеет клинически значимую аномальную ЭКГ в 12 отведениях, по мнению исследователя во время скринингового визита, что позволяет предположить наличие основного заболевания сердца.
  10. На момент скринингового визита систолическое артериальное давление в положении сидя <100 мм рт. ст. или > 165 мм рт. ст. и/или диастолическое артериальное давление > 100 мм рт. ст. Если выход за пределы этого диапазона, измерение можно повторить в другой день для целей отбора в течение периода скрининга. Если вы принимаете лекарства от гипертонии, дозы должны быть стабильными в течение 4 недель до скринингового визита.
  11. Имеет в анамнезе симптоматический нефролитиаз в течение 3 месяцев после скринингового визита.
  12. Имеет эпизод острой подагры в течение 2 месяцев после скринингового визита.
  13. Была ли проведена какая-либо серьезная операция в течение 6 месяцев до скринингового визита или планируется проведение хирургических процедур, которые могут помешать пациенту завершить исследование.

  14. Беременная, кормящая женщина или женщина детородного возраста (WOCBP), планирующая зачатие во время исследования.

    1. WOCBP должна использовать как минимум 2 высокоэффективных метода контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 6 недель после приема последней дозы исследуемого препарата.
    2. Гетеросексуально активный пациент мужского пола и его партнерша(ы) детородного возраста должны согласиться использовать 2 эффективных метода контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования и в течение 90 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. Пациент мужского пола должен согласиться воздержаться от донорства спермы с даты скрининга до истечения 90 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  15. Имеет какое-либо заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать пациенту полностью завершить исследование, или любое состояние, которое представляет чрезмерный риск со стороны исследуемого продукта или процедур.
  16. Имеет известную аллергию или чувствительность к ПТГ или любому из вспомогательных веществ, используемых в MBX 2109.
  17. Имеет диагноз наркотической или алкогольной зависимости в течение 12 месяцев до скринингового визита.
  18. Принимал участие в любом другом интервенционном исследовании, в котором пациент получал исследуемый препарат в течение 2 месяцев или в течение 5 периодов полураспада исследуемого препарата (в зависимости от того, что является самым продолжительным) до скринингового визита.
  19. Имеет ли какая-либо другая причина, которая, по мнению исследователя, помешала бы пациенту завершить участие или следовать графику исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Начальная доза 400 мкг один раз в неделю путем подкожной инъекции.
Лекарство: МБХ 2109
Поставляется в дозировке 1,5 мг на флакон, разведенной в 1,4 мл воды для инъекций до концентрации 1,0 мг/мл.
Другие имена:
  • Канвупаратид
Экспериментальный: Начальная доза 600 мкг один раз в неделю путем подкожной инъекции.
Лекарство: МБХ 2109
Поставляется в дозировке 1,5 мг на флакон, разведенной в 1,4 мл воды для инъекций до концентрации 1,0 мг/мл.
Другие имена:
  • Канвупаратид
Экспериментальный: Начальная доза 800 мкг один раз в неделю путем подкожной инъекции.
Лекарство: МБХ 2109
Поставляется в дозировке 1,5 мг на флакон, разведенной в 1,4 мл воды для инъекций до концентрации 1,0 мг/мл.
Другие имена:
  • Канвупаратид
Плацебо Компаратор: Плацебо – один раз в неделю путем подкожной инъекции.
Другой: Плацебо
Поставляется в 1,4 мл воды для инъекций.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить влияние объединенных еженедельных доз MBX 2109 на долю пациентов, ответивших на лечение, определяемую уровнем кальция в сыворотке и лечением активным витамином D и добавками кальция на 12-й неделе / ​​15-м визите.
Временное ограничение: Неделя 12

Доля пациентов, получивших дозы MBX 2109, отвечающих комбинированным критериям на 12 неделе/посещение 15

  • Независимость от активных добавок витамина D
  • Пероральные дозы элементарного кальция ≤600 мг/день.
  • Уровень кальция в сывороточном альбумине (AdjCa) от 8,2 до 10,6 мг/дл.
Неделя 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

MBX Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 августа 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 мая 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MBX-2H1002

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться