Seguridad, farmacocinética y eficacia aleatorizadas, doble ciego, controladas con placebo de MBX 2109 en pacientes con hipoparatiroidismo
17 de marzo de 2026 actualizado por: MBX Biosciences
Un ensayo de fase 2 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de MBX 2109 en pacientes con hipoparatiroidismo (estudio AVAIL)
El propósito de este estudio es investigar la seguridad y tolerabilidad de MBX 2109 administrado una vez por semana a pacientes con hipoparatiroidismo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio tiene como objetivo investigar la seguridad, farmacocinética y eficacia de MBX 2109 administrado una vez a la semana a pacientes con hipoparatiroidismo.
Dado que MBX 2109 está destinado a ser una hormona de reemplazo de PTH para demostrar que MBX 2109 puede mantener el calcio sérico dentro de un rango normal sin la necesidad de vitamina D activa ni suplementos terapéuticos de calcio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
64
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Córdoba, Argentina, X5000AAW
- MBX Biosciences Investigational Site
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San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IEH
- MBX Biosciences Investigational Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- MBX Biosciences Investigational Site
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
- MBX Biosciences Investigational Site
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Córdoba Province
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Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, X5800AEV
- MBX Biosciences Investigational Site
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- MBX Biosciences Investigational Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216
- MBX Biosciences Investigational Site
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32204
- MBX Biosciences Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33033
- MBX Biosciences Investigational Site
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Georgia
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Macon, Georgia, Estados Unidos, 31210
- MBX Biosciences Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- MBX Biosciences Investigational Site
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- MBX Biosciences Investigational Site
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39202
- MBX Biosciences Investigational Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- MBX Biosciences Investigational Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- MBX Biosciences Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
- MBX Biosciences Investigational Site
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89511
- MBX Biosciences Investigational Site
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12203
- MBX Biosciences Investigational Site
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 10021
- MBX Biosciences Investigational Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- MBX Biosciences Investigational Site
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- MBX Biosciences Investigational Site
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- MBX Biosciences Investigational Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- MBX Biosciences Investigational Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
- MBX Biosciences Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- MBX Biosciences Investigational Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75208
- MBX Biosciences Investigational Site
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79935
- MBX Biosciences Investigational Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76132
- MBX Biosciences Investigational Site
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Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- MBX Biosciences Investigational Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78231
- MBX Biosciences Investigational Site
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Weslaco, Texas, Estados Unidos, 78596
- MBX Biosciences Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- MBX Biosciences Investigational Site
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Samsun, Turquía (Türkiye), 55270
- MBX Biosciences Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Es un adulto ≥18 años de edad al momento de la visita de selección.
a. Si tiene ≤25 años, evidencia radiológica de cierre epifisario basada en radiografías de muñeca y mano no dominantes.
Tiene un diagnóstico de uno de los siguientes tipos de hipoparatiroidismo durante al menos 26 semanas antes de la visita de selección:
- Hipoparatiroidismo crónico posquirúrgico
- Hipoparatiroidismo idiopático
- Hipoparatiroidismo autoinmune (p. ej., hipoparatiroidismo autoinmune aislado; pacientes estables y bien tratados con síndrome poliglandular autoinmune tipo 1/poliendocrinopatía autoinmune-candidiasis-distrofia ectodérmica sin malabsorción actual o pasada a discreción del investigador principal [PI])
Con una dosis durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección de lo siguiente:
- Calcitriol ≥0,5 µg por día o alfacalcidol ≥1 ug por día (vitamina D activa)
- Suplemento de calcio elemental (citrato o carbonato) ≥800 mg por día
En la visita de selección o al finalizar el Período de optimización, los siguientes analitos séricos deben estar dentro de los siguientes rangos:
- AdjCa: 8,2 a 10,6 mg/dL (2,05 a 2,65 mmol/L), inclusive
- 25 (OH)D: 30 a 64 ng/ml (75 a 160 nmol/L), inclusive
- Magnesio: dentro del rango normal de 1,8 a 2,6 mg/dL (0,65 a 1,05 mmol/L; 1,3 mEq/L a 2,1 mEq/L), inclusive
- Tiene una tasa de filtración glomerular estimada >60 ml/min/1,73 m2, estimado mediante la ecuación de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration, en la visita de selección.
- Tiene la hormona estimulante de la tiroides (TSH) dentro de los límites normales de laboratorio en el momento de la selección. Si recibe medicamentos para la tiroides, la dosis debe permanecer estable durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección. Si recibe terapia supresora por antecedentes de cáncer de tiroides (diferenciado), el nivel de TSH debe ser ≥0,2 mUI/L en la visita de selección.
- Puede comprender y está dispuesto a firmar un formulario de consentimiento informado (ICF) y cumplir con las restricciones, las visitas del estudio y los procedimientos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Tiene antecedentes conocidos de pseudohipoparatiroidismo (alteración de la capacidad de respuesta a la PTH, que se caracteriza por resistencia a la PTH, con niveles elevados de PTH en el contexto de hipocalcemia).
- Tiene alguna enfermedad (aparte del hipoparatiroidismo) que pueda afectar el metabolismo del calcio o la homeostasis del fosfato de calcio o los niveles de PTH (p. ej., los trastornos del receptor sensor de calcio [p. ej., hipocalcemia autosómica dominante tipo 1] son excluyentes).
Utilice cualquiera de las siguientes terapias:
Diuréticos de asa, diuréticos tiazídicos, quelantes de fosfato (distintos del carbonato o citrato de calcio), digoxina, litio, metotrexato, clorhidrato de raloxifeno o corticosteroides sistémicos agudos dentro de las 4 semanas previas a la visita de selección;
- Se permite el uso crónico de corticosteroides sistémicos si la dosis se ha mantenido estable durante 4 semanas antes de la visita de selección.
- PTH o medicamentos proteicos relacionados con la PTH, como PTH (1-84) y PTH (1-34) dentro de las 4 semanas posteriores a la visita de selección;
- Bifosfonatos orales o intravenosos, denosumab o romosozumab-aqqg dentro de los 18 meses posteriores a la visita de selección; o
- Otros medicamentos que se sabe influyen en el metabolismo del calcio y los huesos, como calcitonina, tabletas de fluoruro (>0,5 mg por día), estroncio o clorhidrato de cinacalcet dentro de los 3 meses posteriores a la visita de selección.
- Tuvo una convulsión no hipocalcémica dentro de los 6 meses posteriores a la visita de selección. Nota: un historial de convulsiones que ocurren en el contexto de hipocalcemia no es excluyente
- Tiene un mayor riesgo de osteosarcoma (p. ej., enfermedad de Paget, antecedentes de radioterapia externa sustancial o de implantes que afectan el esqueleto, elevaciones inexplicables de fosfatasa alcalina)
- Se ve afectado por procesos patológicos activos o no controlados que pueden afectar negativamente la absorción gastrointestinal a criterio del IP.
- Tiene antecedentes de una enfermedad maligna activa o no tratada o está en remisión de una enfermedad maligna clínicamente significativa (que no sea cáncer diferenciado de tiroides, cáncer de piel de células basales o escamosas, carcinomas in situ del cuello uterino o cáncer de próstata in situ) durante menos de 2 años. de la visita de selección.
- Tiene alguna enfermedad cardiovascular clínicamente significativa dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección, como insuficiencia cardíaca sintomática, síndrome coronario agudo, arritmia no controlada o accidente cerebrovascular.
- Tiene un ECG de 12 derivaciones anormal clínicamente significativo en opinión del investigador en la visita de selección que sugiere una enfermedad cardíaca subyacente.
- Tiene una presión arterial sistólica sentado <100 mmHg o >165 mmHg y/o presión arterial diastólica >100 mmHg en la visita de selección. Si está fuera de este rango, la medición se puede repetir otro día para fines de elegibilidad dentro del Período de evaluación. Si toma medicamentos para la hipertensión, las dosis deben permanecer estables durante 4 semanas antes de la visita de selección.
- Tiene antecedentes de nefrolitiasis sintomática dentro de los 3 meses posteriores a la visita de selección.
- Tiene un episodio de gota aguda dentro de los 2 meses posteriores a la visita de selección.
- ¿Se ha realizado alguna cirugía mayor dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección o planea someterse a procedimientos quirúrgicos que puedan interferir con la capacidad del paciente para completar el estudio?
Está embarazada, amamantando o es una mujer en edad fértil (WOCBP) que planea concebir durante el estudio.
- WOCBP debe utilizar al menos 2 métodos anticonceptivos altamente eficaces durante todo el estudio y durante las 6 semanas posteriores a la administración de la última dosis del fármaco del estudio.
- Un paciente masculino heterosexualmente activo y su pareja femenina en edad fértil deben aceptar utilizar 2 métodos anticonceptivos eficaces durante la duración del estudio y durante 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Un paciente masculino debe aceptar abstenerse de donar esperma desde la fecha de la selección hasta 90 días después de su última dosis del fármaco del estudio.
- Tiene alguna enfermedad o afección que, en opinión del investigador, puede hacer que sea poco probable que el paciente complete completamente el estudio, o cualquier afección que presente un riesgo indebido debido al producto o los procedimientos en investigación.
- Tiene alergia o sensibilidad conocida a la PTH o cualquiera de los excipientes utilizados en MBX 2109.
- Tiene un diagnóstico de dependencia de drogas o alcohol dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección.
- Ha participado en cualquier otro ensayo de intervención en el que el paciente recibió un fármaco en investigación dentro de los 2 meses o dentro de las 5 vidas medias del fármaco en investigación (lo que sea más largo) antes de la visita de selección.
- Tiene cualquier otro motivo que, a juicio del investigador, impediría que el paciente complete su participación o siga el cronograma del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dosis inicial de 400 µg una vez a la semana mediante inyección subcutánea
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Se presenta en presentaciones de 1,5 mg por vial reconstituidos en 1,4 ml de agua para inyección hasta una concentración de 1,0 mg/ml.
Otros nombres:
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Experimental: Dosis inicial de 600 µg una vez a la semana mediante inyección subcutánea
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Se presenta en presentaciones de 1,5 mg por vial reconstituidos en 1,4 ml de agua para inyección hasta una concentración de 1,0 mg/ml.
Otros nombres:
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Experimental: Dosis inicial de 800 µg una vez a la semana mediante inyección subcutánea
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Se presenta en presentaciones de 1,5 mg por vial reconstituidos en 1,4 ml de agua para inyección hasta una concentración de 1,0 mg/ml.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo: una vez a la semana mediante inyección subcutánea
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Se suministra en 1,4 ml de agua para inyección.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar el efecto de dosis semanales combinadas de MBX 2109 sobre la proporción de pacientes con respuesta definida por los niveles de calcio sérico y el tratamiento con vitamina D activa y suplementos de calcio en la semana 12/visita 15.
Periodo de tiempo: Semana 12
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Proporción de pacientes agrupados en dosis de MBX 2109 que cumplieron con los criterios compuestos en la semana 12/visita 15
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Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de agosto de 2024
Finalización primaria (Actual)
23 de mayo de 2025
Finalización del estudio (Actual)
4 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
18 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MBX-2H1002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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