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Sicurezza, farmacocinetica ed efficacia randomizzate, in doppio cieco, controllate con placebo di MBX 2109 in pazienti con ipoparatiroidismo

17 marzo 2026 aggiornato da: MBX Biosciences

Uno studio di fase 2 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di MBX 2109 in pazienti con ipoparatiroidismo (studio AVAIL)

Lo scopo di questo studio è indagare la sicurezza e la tollerabilità di MBX 2109 somministrato una volta alla settimana a pazienti con ipoparatiroidismo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio ha lo scopo di studiare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di MBX 2109 somministrato una volta alla settimana a pazienti con ipoparatiroidismo. Dato che MBX 2109 è inteso come ormone sostitutivo del PTH per dimostrare che MBX 2109 può mantenere il calcio sierico entro un intervallo normale senza la necessità di vitamina D attiva e integratori di calcio terapeutico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

64

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000AAW
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IEH
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Córdoba Province
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, X5800AEV
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32216
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32204
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33033
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31210
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39202
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89148
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89511
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12203
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 10021
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43201
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75208
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79935
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76132
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Round Rock, Texas, Stati Uniti, 78681
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78231
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Weslaco, Texas, Stati Uniti, 78596
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Turchia (Türkiye)
      • Samsun, Turchia (Türkiye), 55270
        • MBX Biosciences Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. È un adulto di età pari o superiore a 18 anni al momento della visita di screening.

    UN. Se di età ≤25 anni, evidenza radiologica di chiusura epifisaria basata sulla radiografia del polso e della mano non dominanti

  2. Ha una diagnosi di uno dei seguenti tipi di ipoparatiroidismo da almeno 26 settimane prima della visita di screening:

    1. Ipoparatiroidismo cronico postoperatorio
    2. Ipoparatiroidismo idiopatico
    3. Ipoparatiroidismo autoimmune (ad es. ipoparatiroidismo autoimmune isolato; pazienti stabili e ben gestiti con sindrome polighiandolare autoimmune di tipo 1/poliendocrinopatia autoimmune-candidosi-distrofia ectodermica senza malassorbimento attuale o passato a discrezione dello sperimentatore principale [PI])

  3. Con una dose per almeno 4 settimane prima della visita di screening dei seguenti:

    1. Calcitriolo ≥ 0,5 µg al giorno o alfacalcidolo ≥ 1 ug al giorno (vitamina D attiva)
    2. Integratore di calcio elementare (citrato o carbonato) ≥800 mg al giorno

  4. Alla visita di screening o al completamento del periodo di ottimizzazione, i seguenti analiti sierici devono rientrare nei seguenti intervalli:

    • AdjCa: da 8,2 a 10,6 mg/dL (da 2,05 a 2,65 mmol/L), compreso
    • 25 (OH)D: da 30 a 64 ng/mL (da 75 a 160 nmol/L), compreso
    • Magnesio: entro l'intervallo normale compreso tra 1,8 e 2,6 mg/dL (tra 0,65 e 1,05 mmol/L; tra 1,3 mEq/L e 2,1 mEq/L), compreso
  5. Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata >60 ml/min/1,73 m2, come stimato utilizzando l'equazione della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration, alla visita di screening.
  6. Presenta l'ormone stimolante la tiroide (TSH) entro i normali limiti di laboratorio allo screening. Se si ricevono farmaci per la tiroide, la dose deve essere stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening. Se si riceve una terapia soppressiva per una storia di cancro alla tiroide (differenziato), il livello di TSH deve essere ≥ 0,2 mIU/L alla visita di screening.
  7. Può comprendere ed è disposto a firmare un modulo di consenso informato (ICF) e a rispettare le restrizioni dello studio, le visite di studio e le procedure.

Criteri di esclusione:

  1. Ha una storia nota di pseudoipoparatiroidismo (difficoltà di risposta al PTH, caratterizzata come resistenza al PTH, con livelli elevati di PTH in un contesto di ipocalcemia).
  2. Ha qualsiasi malattia (diversa dall'ipoparatiroidismo) che potrebbe influenzare il metabolismo del calcio o l'omeostasi del calcio-fosfato o i livelli di PTH (ad esempio, i disturbi del recettore sensibile al calcio [ad esempio, ipocalcemia autosomica dominante di tipo 1] sono esclusivi).

  3. Utilizzare una delle seguenti terapie:

    1. Diuretici dell'ansa, diuretici tiazidici, chelanti del fosfato (diversi dal carbonato di calcio o citrato), digossina, litio, metotrexato, raloxifene cloridrato o corticosteroidi sistemici acuti nelle 4 settimane precedenti la visita di screening;

      • L'uso cronico di corticosteroidi sistemici è consentito se la dose è rimasta stabile per 4 settimane prima della visita di screening
    2. PTH o farmaci proteici correlati al PTH come PTH (1-84) e PTH (1-34) entro 4 settimane dalla visita di screening;
    3. Bifosfonati orali o endovenosi, denosumab o romosozumab-aqqg entro 18 mesi dalla visita di screening; O
    4. Altri farmaci noti per influenzare il metabolismo del calcio e delle ossa come calcitonina, compresse di fluoro (>0,5 mg al giorno), stronzio o cinacalcet cloridrato entro 3 mesi dalla visita di screening.
  4. Ha avuto una crisi epilettica non ipocalcemica entro 6 mesi dalla visita di screening. Nota: una storia di convulsioni che si verificano in un contesto di ipocalcemia non è escludente
  5. Presenta un rischio maggiore di osteosarcoma (ad esempio, morbo di Paget, precedente storia di sostanziale radioterapia con fasci esterni o impianti che coinvolgono lo scheletro, aumenti inspiegabili della fosfatasi alcalina)
  6. È affetto da processi patologici attivi o incontrollati che possono influenzare negativamente l'assorbimento gastrointestinale a discrezione del PI.
  7. Ha una storia di tumore maligno attivo o non trattato o è in remissione da un tumore maligno clinicamente significativo (diverso dal cancro differenziato della tiroide, cancro della pelle a cellule basali o squamose, carcinomi in situ della cervice o cancro della prostata in situ) da meno di 2 anni dalla visita di screening.
  8. Presenta qualsiasi malattia cardiovascolare clinicamente significativa nei 6 mesi precedenti la visita di screening come insufficienza cardiaca sintomatica, sindrome coronarica acuta, aritmia non controllata o accidente cerebrovascolare.
  9. Presenta un ECG a 12 derivazioni anormale clinicamente significativo secondo l'opinione dello sperimentatore alla visita di screening indicativo di una malattia cardiaca sottostante.
  10. Presenta una pressione arteriosa sistolica da seduto <100 mmHg o >165 mmHg e/o una pressione arteriosa diastolica >100 mmHg alla visita di screening. Se al di fuori di questo intervallo, la misurazione può essere ripetuta in un altro giorno ai fini dell'idoneità entro il periodo di screening. Se si assumono farmaci per l'ipertensione, le dosi devono essere stabili per 4 settimane prima della visita di screening.
  11. Ha una storia di nefrolitiasi sintomatica entro 3 mesi dalla visita di screening.
  12. Ha un episodio di gotta acuta entro 2 mesi dalla visita di screening.
  13. È stato eseguito un intervento chirurgico importante nei 6 mesi precedenti la visita di screening o si prevede di sottoporsi a procedure chirurgiche che potrebbero interferire con la capacità del paziente di completare lo studio.

  14. È incinta, sta allattando o è una donna in età fertile (WOCBP) che intende concepire durante lo studio.

    1. Le WOCBP devono utilizzare almeno 2 metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 6 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose del farmaco in studio.
    2. Un paziente maschio eterosessuale attivo e la sua compagna potenzialmente fertile devono accettare di utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci per la durata dello studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Un paziente di sesso maschile deve accettare di astenersi dalla donazione di sperma dalla data dello screening fino a 90 giorni dopo la sua ultima dose del farmaco in studio.
  15. Presenta qualsiasi malattia o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe rendere improbabile che il paziente completi completamente lo studio, o qualsiasi condizione che presenti rischi eccessivi derivanti dal prodotto o dalle procedure sperimentali.
  16. Ha un'allergia o sensibilità nota al PTH o ad uno qualsiasi degli eccipienti utilizzati in MBX 2109.
  17. Ha una diagnosi di dipendenza da droga o alcol nei 12 mesi precedenti la visita di screening.
  18. Ha partecipato a qualsiasi altro studio interventistico in cui il paziente ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 2 mesi o entro 5 emivite del farmaco sperimentale (a seconda di quale sia il più lungo) prima della visita di screening.
  19. Ha qualsiasi altro motivo che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbe al paziente di completare la partecipazione o di seguire il programma dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose iniziale di 400 µg una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea
Droga: MBX2109
Fornito come flaconcino da 1,5 mg ricostituito in 1,4 ml di acqua per preparazioni iniettabili a una concentrazione di 1,0 mg/ml
Altri nomi:
  • Canvuparatide
Sperimentale: Dose iniziale di 600 µg una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea
Droga: MBX2109
Fornito come flaconcino da 1,5 mg ricostituito in 1,4 ml di acqua per preparazioni iniettabili a una concentrazione di 1,0 mg/ml
Altri nomi:
  • Canvuparatide
Sperimentale: Dose iniziale di 800 µg una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea
Droga: MBX2109
Fornito come flaconcino da 1,5 mg ricostituito in 1,4 ml di acqua per preparazioni iniettabili a una concentrazione di 1,0 mg/ml
Altri nomi:
  • Canvuparatide
Comparatore placebo: Placebo: una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea
Altro: Placebo
Fornito in 1,4 ml di acqua per preparazioni iniettabili

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'effetto delle dosi settimanali aggregate di MBX 2109 sulla percentuale di pazienti responsivi definiti dai livelli sierici di calcio e dal trattamento con vitamina D attiva e integratori di calcio alla Settimana 12/Visita 15
Lasso di tempo: Settimana 12

Proporzione di pazienti raggruppati tra le dosi di MBX 2109 che soddisfacevano i criteri compositi alla settimana 12/Visita 15

  • Indipendenza dagli integratori attivi di vitamina D
  • Dosi orali di calcio elementare ≤ 600 mg/giorno
  • Valori di calcio aggiustati per l'albumina sierica (AdjCa) compresi tra 8,2 e 10,6 mg/dL
Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MBX Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 agosto 2024

Completamento primario (Effettivo)

23 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

4 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MBX-2H1002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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