Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowany, podwójnie ślepy, kontrolowany placebo, bezpieczeństwo, farmakokinetyka i skuteczność MBX 2109 u pacjentów z niedoczynnością przytarczyc

17 marca 2026 zaktualizowane przez: MBX Biosciences

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności MBX 2109 u pacjentów z niedoczynnością przytarczyc (badanie AVAIL)

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji MBX 2109 podawanego raz w tygodniu pacjentom z niedoczynnością przytarczyc.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności MBX 2109 podawanego raz w tygodniu pacjentom z niedoczynnością przytarczyc. Biorąc pod uwagę, że MBX 2109 jest przeznaczony jako hormon zastępczy PTH, aby wykazać, że MBX 2109 może utrzymać poziom wapnia w surowicy w normalnym zakresie bez potrzeby stosowania aktywnej witaminy D i terapeutycznych suplementów wapnia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

64

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Córdoba, Argentyna, X5000AAW
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentyna, T4000IEH
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1012AAR
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1425AGC
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Córdoba Province
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentyna, X5800AEV
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32216
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32204
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33033
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Stany Zjednoczone, 31210
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39202
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89148
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89511
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12203
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43201
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75208
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79935
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76132
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Round Rock, Texas, Stany Zjednoczone, 78681
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78231
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Weslaco, Texas, Stany Zjednoczone, 78596
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Turcja (Türkiye)
      • Samsun, Turcja (Türkiye), 55270
        • MBX Biosciences Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Jest osobą dorosłą, która w momencie wizyty przesiewowej ukończyła 18 lat.

    A. Jeżeli wiek ≤25 lat, dowody radiologiczne zamknięcia nasad kości na podstawie zdjęcia rentgenowskiego niedominującego nadgarstka i dłoni

  2. Ma zdiagnozowany jeden z następujących typów niedoczynności przytarczyc przez co najmniej 26 tygodni przed wizytą przesiewową:

    1. Pooperacyjna przewlekła niedoczynność przytarczyc
    2. Idiopatyczna niedoczynność przytarczyc
    3. Autoimmunologiczna niedoczynność przytarczyc (np. izolowana autoimmunologiczna niedoczynność przytarczyc; stabilni, dobrze leczeni pacjenci z autoimmunologicznym zespołem wielogruczołowym typu 1/autoimmunologiczną poliendokrynopatią, kandydozą, dystrofią ektodermalną bez obecnych lub przeszłych zaburzeń wchłaniania, według uznania głównego badacza [PI])

  3. Przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową przyjmował następujące dawki:

    1. Kalcytriol ≥0,5 µg dziennie lub alfakalcydol ≥1 µg dziennie (aktywna witamina D)
    2. Suplement pierwiastkowego wapnia (cytrynian lub węglan) ≥800 mg dziennie

  4. Podczas wizyty przesiewowej lub po zakończeniu Okresu optymalizacji następujące anality w surowicy muszą mieścić się w następujących zakresach:

    • AdjCa: 8,2 do 10,6 mg/dl (2,05 do 2,65 mmol/l), włącznie
    • 25 (OH)D: 30 do 64 ng/ml (75 do 160 nmol/L), włącznie
    • Magnez: w normalnym zakresie od 1,8 do 2,6 mg/dL (0,65 do 1,05 mmol/L; 1,3 mEq/L do 2,1 mEq/L), włącznie
  5. Ma szacunkową szybkość filtracji kłębuszkowej >60 ml/min/1,73 m2, oszacowane przy użyciu równania współpracy epidemiologicznej przewlekłej choroby nerek, podczas wizyty przesiewowej.
  6. Czy hormon tyreotropowy (TSH) mieści się w normalnych granicach laboratoryjnych podczas badania przesiewowego. W przypadku przyjmowania leków na tarczycę dawka powinna być stała przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową. W przypadku leczenia supresyjnego z powodu (zróżnicowanego) raka tarczycy w wywiadzie poziom TSH podczas wizyty przesiewowej musi wynosić ≥0,2 mIU/l.
  7. Potrafi zrozumieć i chce podpisać formularz świadomej zgody (ICF) oraz przestrzegać ograniczeń związanych z badaniem, wizyt studyjnych i procedur.

Kryteria wyłączenia:

  1. u pacjenta w przeszłości występowała rzekoma niedoczynność przytarczyc (upośledzona reakcja na PTH, charakteryzująca się opornością na PTH, z podwyższonym poziomem PTH w przebiegu hipokalcemii).
  2. Czy występuje jakakolwiek choroba (inna niż niedoczynność przytarczyc), która może wpływać na metabolizm wapnia lub homeostazę wapniowo-fosforanową lub poziom PTH (np. zaburzenia receptora wykrywającego wapń [np. autosomalna dominująca hipokalcemia typu 1] są wykluczone).

  3. Zastosuj dowolną z poniższych terapii:

    1. Diuretyki pętlowe, diuretyki tiazydowe, środki wiążące fosforany (inne niż węglan lub cytrynian wapnia), digoksyna, lit, metotreksat, chlorowodorek raloksyfenu lub ostre kortykosteroidy ogólnoustrojowe w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową;

      • Dopuszczalne jest przewlekłe stosowanie kortykosteroidów ogólnoustrojowo, jeśli dawka przed wizytą przesiewową utrzymuje się na stałym poziomie przez 4 tygodnie
    2. PTH lub leki białkowe powiązane z PTH, takie jak PTH(1-84) i PTH(1-34) w ciągu 4 tygodni od wizyty przesiewowej;
    3. Doustne lub dożylne bisfosfoniany, denosumab lub romosozumab-aqqg w ciągu 18 miesięcy od wizyty przesiewowej; Lub
    4. Inne leki wpływające na metabolizm wapnia i kości, takie jak kalcytonina, tabletki z fluorem (>0,5 mg dziennie), stront lub chlorowodorek cynakalcetu w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej.
  4. W ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej wystąpił napad niehipokalcemiczny. Uwaga: występowanie napadów padaczkowych w przebiegu hipokalcemii w wywiadzie nie jest wykluczone
  5. Czy występuje zwiększone ryzyko wystąpienia kostniakomięsaka (np. choroby Pageta, wcześniejszej znacznej radioterapii wiązek zewnętrznych lub implantów obejmującej szkielet, niewyjaśnionego zwiększenia aktywności fosfatazy alkalicznej)
  6. Jest dotknięty aktywnymi lub niekontrolowanymi procesami chorobowymi, które mogą niekorzystnie wpływać na wchłanianie z przewodu pokarmowego, według uznania PI.
  7. Czy ma w przeszłości aktywny lub nieleczony nowotwór złośliwy lub ma remisję w przypadku klinicznie istotnego nowotworu złośliwego (innego niż zróżnicowany rak tarczycy, podstawnokomórkowy rak skóry, rak szyjki macicy in situ lub rak prostaty in situ) krócej niż 2 lata z wizyty projekcyjnej.
  8. Czy w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową wystąpiła istotna klinicznie choroba układu krążenia, taka jak objawowa niewydolność serca, ostry zespół wieńcowy, niekontrolowana arytmia lub udar naczyniowo-mózgowy.
  9. Ma klinicznie istotne nieprawidłowe 12-odprowadzeniowe EKG, zdaniem badacza podczas wizyty przesiewowej, sugerujące podstawową chorobę serca.
  10. Czy podczas wizyty przesiewowej ma skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej <100 mmHg lub >165 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi >100 mmHg. Jeżeli wykraczasz poza ten zakres, pomiar można powtórzyć w innym dniu w ramach Okresu Kontrolnego. W przypadku przyjmowania leków na nadciśnienie dawki powinny być stałe przez 4 tygodnie przed wizytą przesiewową.
  11. W ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej u pacjenta występowała objawowa kamica nerkowa.
  12. W ciągu 2 miesięcy od wizyty przesiewowej wystąpił epizod ostrej dny moczanowej.
  13. Czy w ciągu 6 miesięcy poprzedzających wizytę przesiewową przeprowadzono jakąkolwiek poważną operację lub planujesz poddać się zabiegom chirurgicznym, które mogłyby zakłócić zdolność pacjenta do ukończenia badania?

  14. Jest w ciąży, karmi piersią lub jest kobietą w wieku rozrodczym (WOCBP), która planuje zajść w ciążę w trakcie badania.

    1. WOCBP musi stosować co najmniej 2 wysoce skuteczne metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 6 tygodni po podaniu ostatniej dawki badanego leku.
    2. Aktywny heteroseksualnie pacjent płci męskiej i jego partnerka(ki) w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie 2 skutecznych metod kontroli urodzeń przez czas trwania badania i przez 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Pacjent płci męskiej musi wyrazić zgodę na powstrzymanie się od dawstwa nasienia od daty badania przesiewowego do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  15. Czy występuje jakakolwiek choroba lub stan, który w opinii badacza może sprawić, że pacjent nie ukończy w pełni badania, lub jakikolwiek stan stwarzający nadmierne ryzyko ze strony badanego produktu lub procedur.
  16. Ma stwierdzoną alergię lub nadwrażliwość na PTH lub którąkolwiek substancję pomocniczą zastosowaną w MBX 2109.
  17. Ma zdiagnozowane uzależnienie od narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  18. Brał udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym, w którym pacjent otrzymał lek badany w ciągu 2 miesięcy lub w ciągu 5 okresów półtrwania leku badanego (w zależności od tego, który z nich jest najdłuższy) przed wizytą przesiewową.
  19. Czy istnieje inny powód, który w opinii badacza uniemożliwia pacjentowi dokończenie udziału w badaniu lub przestrzeganie harmonogramu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka początkowa 400 µg raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Lek: MBX2109
Dostarczane w ilości 1,5 mg na fiolkę po rozpuszczeniu w 1,4 ml wody do wstrzykiwań do stężenia 1,0 mg/ml
Inne nazwy:
  • Canvuparatide
Eksperymentalny: Dawka początkowa 600 µg raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Lek: MBX2109
Dostarczane w ilości 1,5 mg na fiolkę po rozpuszczeniu w 1,4 ml wody do wstrzykiwań do stężenia 1,0 mg/ml
Inne nazwy:
  • Canvuparatide
Eksperymentalny: Dawka początkowa 800 µg raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Lek: MBX2109
Dostarczane w ilości 1,5 mg na fiolkę po rozpuszczeniu w 1,4 ml wody do wstrzykiwań do stężenia 1,0 mg/ml
Inne nazwy:
  • Canvuparatide
Komparator placebo: Placebo – raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Inny: Placebo
Dostarczany w 1,4 ml wody do wstrzykiwań

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu połączonych tygodniowych dawek MBX 2109 na odsetek pacjentów odpowiadających na leczenie, zdefiniowany na podstawie stężenia wapnia w surowicy i leczenia aktywną witaminą D i suplementami wapnia w 12. tygodniu/wizycie 15
Ramy czasowe: Tydzień 12

Odsetek pacjentów zebranych według dawek MBX 2109 spełniających kryteria złożone w 12. tygodniu/wizycie 15

  • Niezależność od suplementów aktywnej witaminy D
  • Doustne dawki wapnia pierwiastkowego ≤600 mg/dzień
  • Wartości wapnia skorygowane względem albuminy w surowicy (AdjCa) od 8,2 do 10,6 mg/dL
Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MBX Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 maja 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MBX-2H1002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj