Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, sikkerhet, farmakokinetikk og effekt av MBX 2109 hos pasienter med hypoparatyreose

17. mars 2026 oppdatert av: MBX Biosciences

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2-studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og effektiviteten til MBX 2109 hos pasienter med hypoparathyroidisme (AVAIL-studie)

Hensikten med denne studien er å undersøke sikkerheten og toleransen til MBX 2109 administrert en gang ukentlig til pasienter med hypoparatyreose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien skal undersøke sikkerheten, farmakokinetikken og effekten av MBX 2109 administrert én gang ukentlig til pasienter med hypoparatyreose. Given MBX 2109 er ment som et PTH-erstatningshormon for å demonstrere at MBX 2109 kan opprettholde serumkalsium innenfor et normalt område uten behov for aktivt vitamin D og terapeutiske kalsiumtilskudd.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000AAW
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IEH
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Córdoba Province
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, X5800AEV
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32216
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32204
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Miami, Florida, Forente stater, 33033
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Forente stater, 31210
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39202
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89511
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12203
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Great Neck, New York, Forente stater, 10021
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43201
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75208
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • El Paso, Texas, Forente stater, 79935
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76132
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Round Rock, Texas, Forente stater, 78681
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78231
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Weslaco, Texas, Forente stater, 78596
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55270
        • MBX Biosciences Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Er en voksen ≥18 år på tidspunktet for screeningbesøket.

    en. Hvis ≤25 år gammel, radiologisk bevis på epifyseal lukking basert på røntgen av ikke-dominerende håndledd og hånd

  2. Har en diagnose av en av følgende typer hypoparatyreose i minst 26 uker før screeningbesøket:

    1. Postkirurgisk kronisk hypoparathyroidisme
    2. Idiopatisk hypoparatyreoidisme
    3. Autoimmun hypoparatyreoidisme (f.eks. isolert autoimmun hypoparatyreoidisme; stabile, godt administrerte pasienter med autoimmun polyglandulært syndrom type 1/autoimmun polyendokrinopati-candidiasis-ektodermal dystrofi uten nåværende eller tidligere malabsorpsjon etter hovedforskerens skjønn [PI])

  3. På en dose i minst 4 uker før screeningbesøket av følgende:

    1. Kalsitriol ≥0,5 µg per dag eller alfacalcidol ≥1 ug per dag (aktivt vitamin D)
    2. Elementært kalsium (sitrat eller karbonat) tilskudd ≥800 mg per dag

  4. Ved screeningbesøket eller ved fullføring av optimaliseringsperioden må følgende serumanalytter være innenfor følgende områder:

    • AdjCa: 8,2 til 10,6 mg/dL (2,05 til 2,65 mmol/L), inklusive
    • 25 (OH)D: 30 til 64 ng/ml (75 til 160 nmol/L), inklusive
    • Magnesium: innenfor normalområdet 1,8 til 2,6 mg/dL (0,65 til 1,05 mmol/L; 1,3 mEq/L til 2,1 mEq/L), inklusive
  5. Har en estimert glomerulær filtrasjonshastighet >60 ml/min/1,73 m2, anslått ved bruk av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-ligningen, ved screeningbesøket.
  6. Har thyreoideastimulerende hormon (TSH) innenfor normale laboratoriegrenser ved screening. Hvis du får skjoldbruskkjertelmedisin, bør dosen være stabil i minst 4 uker før screeningbesøket. Hvis du mottar undertrykkende terapi for en historie med (differensiert) kreft i skjoldbruskkjertelen, må TSH-nivået være ≥0,2 mIU/L ved screeningbesøket.
  7. Kan forstå og er villig til å signere et informert samtykkeskjema (ICF) og overholde studiebegrensninger, studiebesøk og prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en kjent historie med pseudohypoparatyreoidisme (svekket respons på PTH, som er karakterisert som PTH-resistens, med forhøyede PTH-nivåer ved hypokalsemi).
  2. Har en hvilken som helst sykdom (annet enn hypoparatyreoidisme) som kan påvirke kalsiummetabolismen eller kalsiumfosfathomeostase eller PTH-nivåer (f.eks. forstyrrelser i den kalsiumfølende reseptoren [f.eks. autosomal dominant hypokalsemi type 1] er ekskluderende).

  3. Bruk en av følgende terapier:

    1. Sløyfediuretika, tiaziddiuretika, fosfatbindere (annet enn kalsiumkarbonat eller sitrat), digoksin, litium, metotreksat, raloksifenhydroklorid eller akutte systemiske kortikosteroider innen 4 uker før screeningbesøket;

      • Kronisk systemisk kortikosteroidbruk er tillatt dersom dosen har vært stabil i 4 uker før screeningbesøk
    2. PTH eller PTH-relaterte proteinmedisiner som PTH(1-84) og PTH(1-34) innen 4 uker etter screeningbesøket;
    3. Orale eller intravenøse bisfosfonater, denosumab eller romosozumab-aqqg innen 18 måneder etter screeningbesøket; eller
    4. Andre legemidler som er kjent for å påvirke kalsium- og benmetabolismen som kalsitonin, fluoridtabletter (>0,5 mg per dag), strontium eller cinacalcethydroklorid innen 3 måneder etter screeningbesøket.
  4. Hadde et ikke-hypokalsemisk anfall innen 6 måneder etter screeningbesøket. Merk: en historie med anfall som oppstår i sammenheng med hypokalsemi er ikke utelukkende
  5. Har økt risiko for osteosarkom (f.eks. Pagets sykdom, tidligere historie med betydelig ekstern strålebehandling eller implantatstrålebehandling som involverer skjelettet, uforklarlige økninger av alkalisk fosfatase)
  6. Er påvirket av aktive eller ukontrollerte sykdomsprosesser som kan påvirke gastrointestinal absorpsjon negativt etter PIs skjønn.
  7. Har en historie med en aktiv eller ubehandlet malignitet eller er i remisjon fra en klinisk signifikant malignitet (annet enn differensiert skjoldbruskkjertelkreft, basal- eller plateepitelkreft, in situ karsinomer i livmorhalsen eller in situ prostatakreft) i mindre enn 2 år fra visningsbesøket.
  8. Har noen klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom innen 6 måneder før screeningbesøket, slik som symptomatisk hjertesvikt, akutt koronarsyndrom, ukontrollert arytmi eller cerebrovaskulær ulykke.
  9. Har et klinisk signifikant unormalt 12-avlednings-EKG etter utrederens oppfatning ved screeningbesøket som tyder på underliggende hjertesykdom.
  10. Har et sittende systolisk blodtrykk <100 mmHg eller >165 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk >100 mmHg ved screeningbesøket. Hvis det er utenfor dette området, kan målingen gjentas en annen dag for kvalifiseringsformål innenfor screeningsperioden. Hvis du bruker medisiner for hypertensjon, bør dosene være stabile i 4 uker før screeningbesøket.
  11. Har en historie med symptomatisk nefrolithiasis innen 3 måneder etter screeningbesøket.
  12. Har en episode med akutt gikt innen 2 måneder etter screeningbesøket.
  13. Har noen større operasjon utført innen 6 måneder før screeningbesøket eller planlegger å ha kirurgiske prosedyrer som kan forstyrre pasientens evne til å fullføre studien.

  14. Er gravid, ammer eller en kvinne i fertil alder (WOCBP) som planlegger å bli gravid i løpet av studien.

    1. WOCBP må bruke minst 2 svært effektive prevensjonsmetoder gjennom hele studien og i 6 uker etter administrering av den siste dosen av studiemedikamentet.
    2. En heteroseksuelt aktiv mannlig pasient og hans kvinnelige partner(e) i fertil alder må bli enige om å bruke 2 effektive prevensjonsmetoder i løpet av studien og i 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet. En mannlig pasient må godta å avstå fra sæddonasjon fra datoen for screening til 90 dager etter sin siste dose av studiemedikamentet.
  15. Har en sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan gjøre at pasienten er usannsynlig å fullføre studien, eller en tilstand som utgjør en unødig risiko fra undersøkelsesproduktet eller prosedyrene.
  16. Har en kjent allergi eller følsomhet overfor PTH eller noen av hjelpestoffene som brukes i MBX 2109.
  17. Har en diagnose med narkotika- eller alkoholavhengighet innen 12 måneder før screeningbesøket.
  18. Har deltatt i andre intervensjonsstudier der pasienten mottok et undersøkelsesmiddel innen 2 måneder eller innen 5 halveringstider av undersøkelsesstoffet (avhengig av hva som er lengst) før screeningbesøket.
  19. Har andre grunner som, etter utforskerens oppfatning, ville hindre pasienten i å fullføre deltakelse eller følge studieplanen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Startdose på 400 µg en gang ukentlig ved subkutan injeksjon
Legemiddel: MBX 2109
Leveres som 1,5 mg per hetteglass rekonstituert i 1,4 ml vann til injeksjon til en konsentrasjon på 1,0 mg/ml
Andre navn:
  • Canvuparatide
Eksperimentell: Startdose på 600 µg en gang ukentlig ved subkutan injeksjon
Legemiddel: MBX 2109
Leveres som 1,5 mg per hetteglass rekonstituert i 1,4 ml vann til injeksjon til en konsentrasjon på 1,0 mg/ml
Andre navn:
  • Canvuparatide
Eksperimentell: Startdose på 800 µg en gang ukentlig ved subkutan injeksjon
Legemiddel: MBX 2109
Leveres som 1,5 mg per hetteglass rekonstituert i 1,4 ml vann til injeksjon til en konsentrasjon på 1,0 mg/ml
Andre navn:
  • Canvuparatide
Placebo komparator: Placebo - en gang ukentlig ved subkutan injeksjon
Annen: Placebo
Leveres i 1,4 ml vann til injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere effekten av sammenslåtte ukentlige doser av MBX 2109 på andelen responderpasienter definert av serumkalsiumnivåer og behandling med aktivt vitamin D og kalsiumtilskudd ved uke 12/besøk 15
Tidsramme: Uke 12

Andel pasienter samlet over MBX 2109-doser som oppfyller de sammensatte kriteriene ved uke 12/besøk 15

  • Uavhengighet av aktive vitamin D-tilskudd
  • Orale elementært kalsiumdoser på ≤600 mg/dag
  • Serumalbumin-justert kalsium (AdjCa) verdier på 8,2 til 10,6 mg/dL
Uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MBX Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2024

Primær fullføring (Faktiske)

23. mai 2025

Studiet fullført (Faktiske)

4. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

18. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MBX-2H1002

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere