Randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, sécurité, pharmacocinétique et efficacité du MBX 2109 chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie
17 mars 2026 mis à jour par: MBX Biosciences
Un essai de phase 2 multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du MBX 2109 chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie (étude AVAIL)
Le but de cette étude est d'étudier l'innocuité et la tolérabilité du MBX 2109 administré une fois par semaine aux patients atteints d'hypoparathyroïdie.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude vise à étudier l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du MBX 2109 administré une fois par semaine aux patients atteints d'hypoparathyroïdie.
Étant donné que le MBX 2109 est conçu comme une hormone de remplacement de la PTH pour démontrer que le MBX 2109 peut maintenir le calcium sérique dans une plage normale sans avoir besoin de vitamine D active et de suppléments thérapeutiques de calcium.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
64
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Córdoba, Argentine, X5000AAW
- MBX Biosciences Investigational Site
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San Miguel de Tucumán, Argentine, T4000IEH
- MBX Biosciences Investigational Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentine, C1012AAR
- MBX Biosciences Investigational Site
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CABA, Buenos Aires, Argentine, C1425AGC
- MBX Biosciences Investigational Site
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Córdoba Province
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Río Cuarto, Córdoba Province, Argentine, X5800AEV
- MBX Biosciences Investigational Site
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Samsun, Turquie (Türkiye), 55270
- MBX Biosciences Investigational Site
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- MBX Biosciences Investigational Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32216
- MBX Biosciences Investigational Site
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32204
- MBX Biosciences Investigational Site
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Miami, Florida, États-Unis, 33033
- MBX Biosciences Investigational Site
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Georgia
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Macon, Georgia, États-Unis, 31210
- MBX Biosciences Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- MBX Biosciences Investigational Site
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- MBX Biosciences Investigational Site
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, États-Unis, 39202
- MBX Biosciences Investigational Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- MBX Biosciences Investigational Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- MBX Biosciences Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89148
- MBX Biosciences Investigational Site
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Reno, Nevada, États-Unis, 89511
- MBX Biosciences Investigational Site
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New York
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Albany, New York, États-Unis, 12203
- MBX Biosciences Investigational Site
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Great Neck, New York, États-Unis, 10021
- MBX Biosciences Investigational Site
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New York, New York, États-Unis, 10032
- MBX Biosciences Investigational Site
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The Bronx, New York, États-Unis, 10467
- MBX Biosciences Investigational Site
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
- MBX Biosciences Investigational Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- MBX Biosciences Investigational Site
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43201
- MBX Biosciences Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- MBX Biosciences Investigational Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75208
- MBX Biosciences Investigational Site
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El Paso, Texas, États-Unis, 79935
- MBX Biosciences Investigational Site
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76132
- MBX Biosciences Investigational Site
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Round Rock, Texas, États-Unis, 78681
- MBX Biosciences Investigational Site
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78231
- MBX Biosciences Investigational Site
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Weslaco, Texas, États-Unis, 78596
- MBX Biosciences Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
- MBX Biosciences Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Est un adulte âgé de ≥ 18 ans au moment de la visite de dépistage.
un. Si âge ≤ 25 ans, preuve radiologique de fermeture épiphysaire basée sur une radiographie du poignet et de la main non dominants.
A un diagnostic de l'un des types d'hypoparathyroïdie suivants depuis au moins 26 semaines avant la visite de dépistage :
- Hypoparathyroïdie chronique post-chirurgicale
- Hypoparathyroïdie idiopathique
- Hypoparathyroïdie auto-immune (par exemple, hypoparathyroïdie auto-immune isolée ; patients stables et bien pris en charge atteints du syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1/polyendocrinopathie auto-immune-candidose-dystrophie ectodermique sans malabsorption actuelle ou passée à la discrétion de l'investigateur principal [IP])
Sur une dose pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage des éléments suivants :
- Calcitriol ≥0,5 µg par jour ou alfacalcidol ≥1 µg par jour (vitamine D active)
- Supplément de calcium élémentaire (citrate ou carbonate) ≥800 mg par jour
Lors de la visite de dépistage ou à la fin de la période d'optimisation, les analytes sériques suivants doivent se situer dans les plages suivantes :
- AdjCa : 8,2 à 10,6 mg/dL (2,05 à 2,65 mmol/L), inclus
- 25 (OH)D : 30 à 64 ng/mL (75 à 160 nmol/L), inclus
- Magnésium : dans la plage normale de 1,8 à 2,6 mg/dL (0,65 à 1,05 mmol/L ; 1,3 mEq/L à 2,1 mEq/L), inclus
- A un débit de filtration glomérulaire estimé > 60 mL/min/1,73 m2, tel qu'estimé à l'aide de l'équation de collaboration avec l'épidémiologie des maladies rénales chroniques, lors de la visite de dépistage.
- Contient de la thyréostimuline (TSH) dans les limites normales du laboratoire lors du dépistage. Si vous recevez des médicaments pour la thyroïde, la dose doit être stable pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage. Si vous recevez un traitement suppressif pour des antécédents de cancer de la thyroïde (différencié), le taux de TSH doit être ≥ 0,2 mUI/L lors de la visite de dépistage.
- Peut comprendre et est prêt à signer un formulaire de consentement éclairé (ICF) et à respecter les restrictions de l'étude, les visites d'étude et les procédures.
Critère d'exclusion:
- A des antécédents connus de pseudohypoparathyroïdie (réactivité altérée à la PTH, caractérisée par une résistance à la PTH, avec des taux élevés de PTH dans le cadre d'une hypocalcémie).
- Présente une maladie (autre que l'hypoparathyroïdie) susceptible d'affecter le métabolisme du calcium, l'homéostasie du phosphate de calcium ou les taux de PTH (par exemple, les troubles du récepteur détectant le calcium [par exemple, l'hypocalcémie autosomique dominante de type 1] sont exclusifs).
Utilisez l’une des thérapies suivantes :
Diurétiques de l'anse, diurétiques thiazidiques, chélateurs de phosphate (autres que le carbonate ou le citrate de calcium), digoxine, lithium, méthotrexate, chlorhydrate de raloxifène ou corticostéroïdes systémiques aigus dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage ;
- L'utilisation chronique de corticostéroïdes systémiques est autorisée si la dose est restée stable pendant 4 semaines avant la visite de dépistage.
- PTH ou médicaments protéiques liés à la PTH tels que la PTH (1-84) et la PTH (1-34) dans les 4 semaines suivant la visite de dépistage ;
- Bisphosphonates oraux ou intraveineux, dénosumab ou romosozumab-aqqg dans les 18 mois suivant la visite de dépistage ; ou
- Autres médicaments connus pour influencer le métabolisme du calcium et des os, tels que la calcitonine, les comprimés de fluorure (> 0,5 mg par jour), le strontium ou le chlorhydrate de cinacalcet dans les 3 mois suivant la visite de dépistage.
- A eu une crise non hypocalcémique dans les 6 mois suivant la visite de dépistage. Remarque : des antécédents de convulsions survenant dans le cadre d’une hypocalcémie ne sont pas exclusifs.
- Présente un risque accru d'ostéosarcome (par exemple, maladie de Paget, antécédents de radiothérapie externe importante ou par implant impliquant le squelette, élévations inexpliquées de la phosphatase alcaline)
- Est affecté par des processus pathologiques actifs ou incontrôlés qui peuvent nuire à l'absorption gastro-intestinale à la discrétion du chercheur principal.
- A des antécédents de tumeur maligne active ou non traitée ou est en rémission d'une tumeur maligne cliniquement significative (autre qu'un cancer différencié de la thyroïde, un cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau, un carcinome in situ du col de l'utérus ou un cancer de la prostate in situ) depuis moins de 2 ans. de la visite de dépistage.
- Présente une maladie cardiovasculaire cliniquement significative dans les 6 mois précédant la visite de dépistage, telle qu'une insuffisance cardiaque symptomatique, un syndrome coronarien aigu, une arythmie incontrôlée ou un accident vasculaire cérébral.
- Présente un ECG anormal à 12 dérivations cliniquement significatif de l'avis de l'investigateur lors de la visite de dépistage évocateur d'une maladie cardiaque sous-jacente.
- A une tension artérielle systolique assise <100 mmHg ou >165 mmHg et/ou une pression artérielle diastolique >100 mmHg lors de la visite de dépistage. Si en dehors de cette plage, la mesure peut être répétée un autre jour à des fins d'éligibilité au cours de la période de dépistage. Si vous prenez des médicaments contre l'hypertension, les doses doivent être stables pendant 4 semaines avant la visite de dépistage.
- A des antécédents de néphrolithiase symptomatique dans les 3 mois suivant la visite de dépistage.
- A un épisode de goutte aiguë dans les 2 mois suivant la visite de dépistage.
- Une intervention chirurgicale majeure a-t-elle été réalisée dans les 6 mois précédant la visite de dépistage ou envisage de subir des interventions chirurgicales susceptibles d'interférer avec la capacité du patient à terminer l'étude.
Est enceinte, allaitante ou est une femme en âge de procréer (WOCBP) qui envisage de concevoir pendant l'étude.
- WOCBP doit utiliser au moins 2 méthodes de contraception hautement efficaces tout au long de l'étude et pendant 6 semaines après l'administration de la dernière dose du médicament à l'étude.
- Un patient de sexe masculin hétérosexuel actif et sa ou ses partenaires féminines en âge de procréer doivent accepter d'utiliser 2 méthodes contraceptives efficaces pendant la durée de l'étude et pendant 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Un patient de sexe masculin doit accepter de s'abstenir de tout don de sperme à partir de la date du dépistage jusqu'à 90 jours après sa dernière dose du médicament à l'étude.
- Souffre d'une maladie ou d'une condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut rendre le patient peu susceptible de terminer complètement l'étude, ou de toute condition qui présente un risque excessif dû au produit ou aux procédures expérimentaux.
- Présente une allergie ou une sensibilité connue à la PTH ou à l'un des excipients utilisés dans MBX 2109.
- A un diagnostic de dépendance aux drogues ou à l'alcool dans les 12 mois précédant la visite de dépistage.
- A participé à tout autre essai interventionnel dans lequel le patient a reçu un médicament expérimental dans les 2 mois ou dans les 5 demi-vies du médicament expérimental (selon la plus longue des deux) avant la visite de dépistage.
- A toute autre raison qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le patient de terminer sa participation ou de suivre le calendrier de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dose initiale de 400 µg une fois par semaine par injection sous-cutanée
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Fourni sous forme de 1,5 mg par flacon reconstitué dans 1,4 mL d'eau pour préparations injectables à une concentration de 1,0 mg/mL
Autres noms:
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Expérimental: Dose initiale de 600 µg une fois par semaine par injection sous-cutanée
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Fourni sous forme de 1,5 mg par flacon reconstitué dans 1,4 mL d'eau pour préparations injectables à une concentration de 1,0 mg/mL
Autres noms:
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Expérimental: Dose initiale de 800 µg une fois par semaine par injection sous-cutanée
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Fourni sous forme de 1,5 mg par flacon reconstitué dans 1,4 mL d'eau pour préparations injectables à une concentration de 1,0 mg/mL
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo - une fois par semaine par injection sous-cutanée
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Fourni dans 1,4 ml d'eau pour injection
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer l'effet des doses hebdomadaires regroupées de MBX 2109 sur la proportion de patients répondeurs définis par les taux sériques de calcium et le traitement par des suppléments actifs de vitamine D et de calcium à la semaine 12/visite 15.
Délai: Semaine 12
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Proportion de patients regroupés pour les doses de MBX 2109 répondant aux critères composites à la semaine 12/visite 15
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Semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 août 2024
Achèvement primaire (Réel)
23 mai 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
4 juin 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 juin 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 juin 2024
Première publication (Réel)
18 juin 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MBX-2H1002
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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