Randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, segurança, farmacocinética e eficácia de MBX 2109 em pacientes com hipoparatireoidismo
17 de março de 2026 atualizado por: MBX Biosciences
Um ensaio multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase 2 para avaliar a segurança, farmacocinética e eficácia do MBX 2109 em pacientes com hipoparatireoidismo (estudo AVAIL)
O objetivo deste estudo é investigar a segurança e tolerabilidade do MBX 2109 administrado uma vez por semana a pacientes com hipoparatireoidismo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo visa investigar a segurança, farmacocinética e eficácia do MBX 2109 administrado uma vez por semana a pacientes com hipoparatireoidismo.
Dado que o MBX 2109 se destina a ser um hormônio de reposição do PTH para demonstrar que o MBX 2109 pode manter o cálcio sérico dentro da faixa normal sem a necessidade de vitamina D ativa e suplementos terapêuticos de cálcio.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
64
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Córdoba, Argentina, X5000AAW
- MBX Biosciences Investigational Site
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San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IEH
- MBX Biosciences Investigational Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- MBX Biosciences Investigational Site
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
- MBX Biosciences Investigational Site
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Córdoba Province
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Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, X5800AEV
- MBX Biosciences Investigational Site
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- MBX Biosciences Investigational Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216
- MBX Biosciences Investigational Site
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32204
- MBX Biosciences Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33033
- MBX Biosciences Investigational Site
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Georgia
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Macon, Georgia, Estados Unidos, 31210
- MBX Biosciences Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- MBX Biosciences Investigational Site
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- MBX Biosciences Investigational Site
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39202
- MBX Biosciences Investigational Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- MBX Biosciences Investigational Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- MBX Biosciences Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
- MBX Biosciences Investigational Site
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89511
- MBX Biosciences Investigational Site
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12203
- MBX Biosciences Investigational Site
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 10021
- MBX Biosciences Investigational Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- MBX Biosciences Investigational Site
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- MBX Biosciences Investigational Site
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- MBX Biosciences Investigational Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- MBX Biosciences Investigational Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
- MBX Biosciences Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- MBX Biosciences Investigational Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75208
- MBX Biosciences Investigational Site
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79935
- MBX Biosciences Investigational Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76132
- MBX Biosciences Investigational Site
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Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- MBX Biosciences Investigational Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78231
- MBX Biosciences Investigational Site
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Weslaco, Texas, Estados Unidos, 78596
- MBX Biosciences Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- MBX Biosciences Investigational Site
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Samsun, Turquia (Türkiye), 55270
- MBX Biosciences Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
É um adulto ≥18 anos de idade no momento da consulta de triagem.
a. Se ≤25 anos de idade, evidência radiológica de fechamento epifisário com base em radiografia do punho e da mão não dominantes
Tem diagnóstico de um dos seguintes tipos de hipoparatireoidismo por pelo menos 26 semanas antes da consulta de triagem:
- Hipoparatireoidismo crônico pós-cirúrgico
- Hipoparatireoidismo idiopático
- Hipoparatireoidismo autoimune (por exemplo, hipoparatireoidismo autoimune isolado; pacientes estáveis e bem tratados com síndrome poliglandular autoimune tipo 1/poliendocrinopatia autoimune-candidíase-distrofia ectodérmica sem má absorção atual ou passada, a critério do investigador principal [PI])
Com uma dose durante pelo menos 4 semanas antes da visita de triagem do seguinte:
- Calcitriol ≥0,5 µg por dia ou alfacalcidol ≥1 ug por dia (vitamina D ativa)
- Suplemento elementar de cálcio (citrato ou carbonato) ≥800 mg por dia
Na visita de Triagem ou na conclusão do Período de Otimização, os seguintes analitos séricos devem estar dentro dos seguintes intervalos:
- AdjCa: 8,2 a 10,6 mg/dL (2,05 a 2,65 mmol/L), inclusive
- 25 (OH)D: 30 a 64 ng/mL (75 a 160 nmol/L), inclusive
- Magnésio: dentro da faixa normal de 1,8 a 2,6 mg/dL (0,65 a 1,05 mmol/L; 1,3 mEq/L a 2,1 mEq/L), inclusive
- Tem uma taxa de filtração glomerular estimada >60 mL/min/1,73 m2, estimado usando a equação da Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration, na consulta de triagem.
- Apresenta hormônio estimulador da tireoide (TSH) dentro dos limites laboratoriais normais na triagem. Se estiver recebendo medicação para tireoide, a dose deve permanecer estável por pelo menos 4 semanas antes da consulta de triagem. Se estiver recebendo terapia supressiva para histórico de câncer de tireoide (diferenciado), o nível de TSH deve ser ≥0,2 mUI/L na consulta de triagem.
- Pode compreender e está disposto a assinar um termo de consentimento livre e esclarecido (CIF) e a cumprir as restrições do estudo, visitas de estudo e procedimentos.
Critério de exclusão:
- Tem história conhecida de pseudo-hipoparatireoidismo (responsividade prejudicada ao PTH, que é caracterizada como resistência ao PTH, com níveis elevados de PTH no contexto de hipocalcemia).
- Tem alguma doença (exceto hipoparatireoidismo) que possa afetar o metabolismo do cálcio ou a homeostase do fosfato de cálcio ou os níveis de PTH (por exemplo, distúrbios do receptor sensível ao cálcio [por exemplo, hipocalcemia autossômica dominante tipo 1] são excludentes).
Use qualquer uma das seguintes terapias:
Diuréticos de alça, diuréticos tiazídicos, quelantes de fosfato (exceto carbonato ou citrato de cálcio), digoxina, lítio, metotrexato, hidrocloreto de raloxifeno ou corticosteroides sistêmicos agudos nas 4 semanas anteriores à visita de triagem;
- O uso crônico de corticosteroides sistêmicos é permitido se a dose tiver permanecido estável por 4 semanas antes da consulta de triagem
- PTH ou medicamentos proteicos relacionados ao PTH, como PTH(1-84) e PTH(1-34) dentro de 4 semanas da visita de triagem;
- Bifosfonatos orais ou intravenosos, denosumabe ou romosozumabe-aqqg dentro de 18 meses da consulta de triagem; ou
- Outros medicamentos conhecidos por influenciar o metabolismo do cálcio e dos ossos, como calcitonina, comprimidos de flúor (> 0,5 mg por dia), estrôncio ou cloridrato de cinacalcete, dentro de 3 meses após a consulta de triagem.
- Teve uma convulsão não hipocalcêmica dentro de 6 meses após a visita de triagem. Nota: uma história de convulsões que ocorrem no contexto de hipocalcemia não é excludente
- Apresenta risco aumentado de osteossarcoma (por exemplo, doença de Paget, história prévia de radioterapia externa substancial ou implante envolvendo o esqueleto, elevações inexplicáveis de fosfatase alcalina)
- É afetado por processos de doença ativos ou não controlados que podem afetar adversamente a absorção gastrointestinal, a critério do PI.
- Tem histórico de uma doença maligna ativa ou não tratada ou está em remissão de uma doença maligna clinicamente significativa (exceto câncer diferenciado de tireoide, câncer de pele de células basais ou escamosas, carcinomas in situ do colo do útero ou câncer de próstata in situ) há menos de 2 anos da visita de triagem.
- Tem qualquer doença cardiovascular clinicamente significativa nos 6 meses anteriores à consulta de triagem, como insuficiência cardíaca sintomática, síndrome coronariana aguda, arritmia não controlada ou acidente cerebrovascular.
- Tem um ECG de 12 derivações anormal clinicamente significativo na opinião do investigador na consulta de triagem, sugestivo de doença cardíaca subjacente.
- Tem pressão arterial sistólica sentada <100 mmHg ou >165 mmHg e/ou pressão arterial diastólica >100 mmHg na consulta de triagem. Se estiver fora dessa faixa, a medição poderá ser repetida em outro dia para fins de elegibilidade dentro do Período de Triagem. Se estiver tomando medicamentos para hipertensão, as doses devem permanecer estáveis por 4 semanas antes da consulta de triagem.
- Tem histórico de nefrolitíase sintomática dentro de 3 meses após a consulta de triagem.
- Teve um episódio de gota aguda 2 meses após a consulta de triagem.
- Foi realizada alguma cirurgia de grande porte nos 6 meses anteriores à consulta de triagem ou planeja realizar procedimentos cirúrgicos que possam interferir na capacidade do paciente de concluir o estudo.
Está grávida, amamentando ou é uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP) que planeja engravidar durante o estudo.
- WOCBP deve usar pelo menos 2 métodos contraceptivos altamente eficazes durante o estudo e por 6 semanas após a administração da última dose do medicamento do estudo.
- Um paciente do sexo masculino heterossexualmente ativo e sua(s) parceira(s) com potencial para engravidar devem concordar em usar 2 métodos anticoncepcionais eficazes durante o estudo e por 90 dias após a última dose do medicamento do estudo. Um paciente do sexo masculino deve concordar em abster-se de doar esperma desde a data da triagem até 90 dias após sua última dose do medicamento do estudo.
- Tem qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa tornar improvável que o paciente conclua totalmente o estudo, ou qualquer condição que apresente risco indevido do produto ou procedimentos sob investigação.
- Tem alergia ou sensibilidade conhecida ao PTH ou a qualquer um dos excipientes usados no MBX 2109.
- Tem diagnóstico de dependência de drogas ou álcool nos 12 meses anteriores à consulta de triagem.
- Participou de qualquer outro ensaio intervencionista no qual o paciente recebeu um medicamento experimental dentro de 2 meses ou dentro de 5 meias-vidas do medicamento experimental (o que for mais longo) antes da visita de triagem.
- Tem algum outro motivo que, na opinião do investigador, impeça o paciente de concluir a participação ou seguir o cronograma do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dose inicial de 400 µg uma vez por semana por injeção subcutânea
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Fornecido como 1,5 mg por frasco para injetáveis reconstituído em 1,4 mL de água para preparações injetáveis até uma concentração de 1,0 mg/mL
Outros nomes:
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Experimental: Dose inicial de 600 µg uma vez por semana por injeção subcutânea
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Fornecido como 1,5 mg por frasco para injetáveis reconstituído em 1,4 mL de água para preparações injetáveis até uma concentração de 1,0 mg/mL
Outros nomes:
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Experimental: Dose inicial de 800 µg uma vez por semana por injeção subcutânea
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Fornecido como 1,5 mg por frasco para injetáveis reconstituído em 1,4 mL de água para preparações injetáveis até uma concentração de 1,0 mg/mL
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo - uma vez por semana por injeção subcutânea
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Fornecido em 1,4 mL de água para preparações injetáveis
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar o efeito de doses semanais combinadas de MBX 2109 na proporção de pacientes respondedores definidos pelos níveis séricos de cálcio e tratamento com vitamina D ativa e suplementos de cálcio na Semana 12/Visita 15
Prazo: Semana 12
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Proporção de pacientes agrupados em doses de MBX 2109 que atendem aos critérios compostos na semana 12/Visita 15
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Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de agosto de 2024
Conclusão Primária (Real)
23 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Real)
4 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
18 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MBX-2H1002
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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