Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná bezpečnost, farmakokinetika a účinnost MBX 2109 u pacientů s hypoparatyreózou

17. března 2026 aktualizováno: MBX Biosciences

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti MBX 2109 u pacientů s hypoparatyreózou (studie AVAIL)

Účelem této studie je prozkoumat bezpečnost a snášenlivost MBX 2109 podávaného jednou týdně pacientům s hypoparatyreózou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie má zkoumat bezpečnost, farmakokinetiku a účinnost MBX 2109 podávaného jednou týdně pacientům s hypoparatyreózou. Daný MBX 2109 je zamýšlen jako substituční hormon PTH, aby se prokázalo, že MBX 2109 může udržovat sérový vápník v normálním rozmezí bez potřeby aktivního vitaminu D a terapeutických doplňků vápníku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

64

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5000AAW
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IEH
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Córdoba Province
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentina, X5800AEV
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32216
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32204
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33033
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Spojené státy, 31210
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39202
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89148
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89511
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12203
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 10021
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43201
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75208
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79935
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76132
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78231
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Weslaco, Texas, Spojené státy, 78596
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Samsun, Turecko (Türkiye), 55270
        • MBX Biosciences Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Je v době screeningové návštěvy dospělá osoba ve věku ≥18 let.

    A. Pokud je ≤ 25 let, radiologický důkaz uzavření epifýzy na základě rentgenového snímku nedominantního zápěstí a ruky

  2. Má diagnózu jednoho z následujících typů hypoparatyreózy po dobu nejméně 26 týdnů před screeningovou návštěvou:

    1. Pooperační chronická hypoparatyreóza
    2. Idiopatická hypoparatyreóza
    3. Autoimunitní hypoparatyreóza (např. izolovaná autoimunitní hypoparatyreóza; stabilní, dobře zvládnutí pacienti s autoimunitním polyglandulárním syndromem typu 1/autoimunitní polyendokrinopatie-kandidóza-ektodermální dystrofie bez současné nebo minulé malabsorpce podle uvážení hlavního zkoušejícího [PI])

  3. Na dávce po dobu nejméně 4 týdnů před screeningovou návštěvou:

    1. Kalcitriol ≥ 0,5 µg denně nebo alfakalcidol ≥ 1 µg denně (aktivní vitamin D)
    2. Elementární vápník (citrát nebo uhličitan) doplněk ≥ 800 mg denně

  4. Při screeningové návštěvě nebo po dokončení období optimalizace musí být následující sérové ​​analyty v následujících rozmezích:

    • AdjCa: 8,2 až 10,6 mg/dl (2,05 až 2,65 mmol/l), včetně
    • 25 (OH)D: 30 až 64 ng/ml (75 až 160 nmol/l), včetně
    • Hořčík: v normálním rozmezí 1,8 až 2,6 mg/dl (0,65 až 1,05 mmol/l; 1,3 mEq/l až 2,1 mEq/l), včetně
  5. Má odhadovanou rychlost glomerulární filtrace >60 ml/min/1,73 m2, jak bylo odhadnuto pomocí rovnice spolupráce epidemiologie chronického onemocnění ledvin, při screeningové návštěvě.
  6. Má hormon stimulující štítnou žlázu (TSH) v normálních laboratorních limitech při screeningu. Pokud dostáváte léky na štítnou žlázu, dávka by měla být stabilní alespoň 4 týdny před screeningovou návštěvou. Pokud dostáváte supresivní léčbu pro anamnézu (diferencovaného) karcinomu štítné žlázy, hladina TSH musí být při screeningové návštěvě ≥ 0,2 mIU/l.
  7. Dokáže porozumět a je ochoten podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF) a dodržovat omezení studie, studijní návštěvy a postupy.

Kritéria vyloučení:

  1. Má známou anamnézu pseudohypoparatyreózy (zhoršená schopnost reagovat na PTH, která je charakterizována jako rezistence na PTH, se zvýšenými hladinami PTH na pozadí hypokalcémie).
  2. Má jakékoli onemocnění (jiné než hypoparatyreoidismus), které by mohlo ovlivnit metabolismus vápníku nebo kalcium-fosfátovou homeostázu nebo hladiny PTH (např. poruchy receptoru pro snímání vápníku [např. autosomálně dominantní hypokalcémie typu 1] jsou vyloučeny).

  3. Použijte některou z následujících terapií:

    1. smyčková diuretika, thiazidová diuretika, vazače fosfátů (jiné než uhličitan vápenatý nebo citrát vápenatý), digoxin, lithium, methotrexát, raloxifen hydrochlorid nebo akutní systémové kortikosteroidy během 4 týdnů před screeningovou návštěvou;

      • Chronické systémové užívání kortikosteroidů je povoleno, pokud byla dávka stabilní po dobu 4 týdnů před screeningovou návštěvou
    2. PTH nebo proteinová léčiva související s PTH, jako je PTH(1-84) a PTH(1-34) do 4 týdnů od screeningové návštěvy;
    3. Perorální nebo intravenózní bisfosfonáty, denosumab nebo romosozumab-aqqg do 18 měsíců od screeningové návštěvy; nebo
    4. Další léky, o nichž je známo, že ovlivňují metabolismus vápníku a kostí, jako je kalcitonin, fluoridové tablety (>0,5 mg denně), stroncium nebo cinakalcet hydrochlorid do 3 měsíců od screeningové návštěvy.
  4. Měl nehypokalcemický záchvat do 6 měsíců od screeningové návštěvy. Poznámka: anamnéza záchvatů, které se vyskytly při hypokalcémii, není vylučující
  5. Má zvýšené riziko osteosarkomu (např. Pagetova choroba, předchozí anamnéza značného vnějšího paprsku nebo implantační radiační terapie zahrnující skelet, nevysvětlitelné zvýšení alkalické fosfatázy)
  6. Je ovlivněn aktivními nebo nekontrolovanými chorobnými procesy, které mohou nepříznivě ovlivnit gastrointestinální absorpci podle uvážení PI.
  7. Má v anamnéze aktivní nebo neléčenou malignitu nebo je v remisi klinicky významné malignity (jiné než diferencovaný karcinom štítné žlázy, bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, in situ karcinomy děložního čípku nebo in situ karcinom prostaty) po dobu kratší než 2 roky z promítací návštěvy.
  8. Má jakékoli klinicky významné kardiovaskulární onemocnění během 6 měsíců před screeningovou návštěvou, jako je symptomatické srdeční selhání, akutní koronární syndrom, nekontrolovaná arytmie nebo cerebrovaskulární příhoda.
  9. Má klinicky významný abnormální 12svodový EKG podle názoru zkoušejícího při screeningové návštěvě svědčící pro základní srdeční onemocnění.
  10. Při screeningové návštěvě má ​​systolický krevní tlak vsedě <100 mmHg nebo >165 mmHg a/nebo diastolický krevní tlak >100 mmHg. Pokud je mimo tento rozsah, lze měření zopakovat v jiný den pro účely způsobilosti v rámci screeningového období. Pokud užíváte léky na hypertenzi, měly by být dávky stabilní po dobu 4 týdnů před screeningovou návštěvou.
  11. Má v anamnéze symptomatickou nefrolitiázu do 3 měsíců od screeningové návštěvy.
  12. Má epizodu akutní dny do 2 měsíců od screeningové návštěvy.
  13. Provedl během 6 měsíců před screeningovou návštěvou nějaký větší chirurgický zákrok nebo plánuje chirurgické zákroky, které by mohly narušit schopnost pacienta dokončit studii.

  14. Je těhotná, kojící nebo žena ve fertilním věku (WOCBP), která plánuje během studie otěhotnět.

    1. WOCBP musí během studie a po dobu 6 týdnů po podání poslední dávky studovaného léku používat alespoň 2 vysoce účinné metody antikoncepce.
    2. Heterosexuálně aktivní mužský pacient a jeho partnerka (partnerky) ve fertilním věku musí souhlasit s použitím 2 účinných metod antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 90 dnů po poslední dávce studovaného léku. Mužský pacient musí souhlasit s tím, že se zdrží darování spermatu od data screeningu do 90 dnů po jeho poslední dávce studovaného léku.
  15. Má jakékoli onemocnění nebo stav, který podle názoru zkoušejícího může způsobit, že pacient nepravděpodobně zcela dokončí studii, nebo jakýkoli stav, který představuje nepřiměřené riziko ze hodnoceného produktu nebo postupů.
  16. Má známou alergii nebo citlivost na PTH nebo na kteroukoli pomocnou látku používanou v MBX 2109.
  17. Má diagnózu závislosti na drogách nebo alkoholu do 12 měsíců před návštěvou screeningu.
  18. Účastnil se jakékoli jiné intervenční studie, ve které pacient dostal hodnocený lék do 2 měsíců nebo do 5 poločasů testovaného léku (podle toho, co je nejdelší) před screeningovou návštěvou.
  19. Má jakýkoli jiný důvod, který by podle názoru zkoušejícího bránil pacientovi dokončit účast nebo dodržet plán studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Počáteční dávka 400 µg jednou týdně subkutánní injekcí
Lék: MBX 2109
Dodává se jako 1,5 mg na lahvičku rekonstituovaný v 1,4 ml vody na injekci na koncentraci 1,0 mg/ml
Ostatní jména:
  • Canvuparatid
Experimentální: Počáteční dávka 600 µg jednou týdně subkutánní injekcí
Lék: MBX 2109
Dodává se jako 1,5 mg na lahvičku rekonstituovaný v 1,4 ml vody na injekci na koncentraci 1,0 mg/ml
Ostatní jména:
  • Canvuparatid
Experimentální: Počáteční dávka 800 µg jednou týdně subkutánní injekcí
Lék: MBX 2109
Dodává se jako 1,5 mg na lahvičku rekonstituovaný v 1,4 ml vody na injekci na koncentraci 1,0 mg/ml
Ostatní jména:
  • Canvuparatid
Komparátor placeba: Placebo - jednou týdně subkutánní injekcí
Jiný: Placebo
Dodává se v 1,4 ml vody na injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinek sdružených týdenních dávek MBX 2109 na podíl reagujících pacientů definovaných hladinami vápníku v séru a léčbou aktivním vitamínem D a doplňky vápníku v týdnu 12/návštěva 15
Časové okno: 12. týden

Podíl pacientů shromážděných v dávkách MBX 2109 splňujících složená kritéria ve 12. týdnu/15. návštěvě

  • Nezávislost na aktivních doplňcích vitamínu D
  • Perorální dávky elementárního vápníku ≤ 600 mg/den
  • Hodnoty vápníku upraveného sérovým albuminem (AdjCa) 8,2 až 10,6 mg/dl
12. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MBX Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. srpna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

23. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

4. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

18. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MBX-2H1002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MBX 2109

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit