Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van MBX 2109 bij patiënten met hypoparathyreoïdie

17 maart 2026 bijgewerkt door: MBX Biosciences

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van MBX 2109 bij patiënten met hypoparathyreoïdie te evalueren (AVAIL-studie)

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van MBX 2109, eenmaal per week toegediend aan patiënten met hypoparathyreoïdie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is bedoeld om de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid te onderzoeken van MBX 2109, eenmaal per week toegediend aan patiënten met hypoparathyreoïdie. Gezien MBX 2109 bedoeld is als een PTH-vervangingshormoon om aan te tonen dat MBX 2109 het serumcalcium binnen een normaal bereik kan houden zonder de noodzaak van actieve vitamine D en therapeutische calciumsupplementen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

64

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Córdoba, Argentinië, X5000AAW
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentinië, T4000IEH
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, C1012AAR
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, C1425AGC
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Córdoba Province
      • Río Cuarto, Córdoba Province, Argentinië, X5800AEV
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Turkije (Türkiye)
      • Samsun, Turkije (Türkiye), 55270
        • MBX Biosciences Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32216
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32204
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33033
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31210
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39202
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89148
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89511
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12203
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 10021
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43201
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75208
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79935
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76132
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Round Rock, Texas, Verenigde Staten, 78681
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78231
        • MBX Biosciences Investigational Site
      • Weslaco, Texas, Verenigde Staten, 78596
        • MBX Biosciences Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
        • MBX Biosciences Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Is een volwassene ≥18 jaar oud op het moment van het screeningsbezoek.

    A. Indien ≤25 jaar oud, radiologisch bewijs van epifysairsluiting op basis van röntgenfoto van niet-dominante pols en hand

  2. Heeft gedurende ten minste 26 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek een diagnose van een van de volgende vormen van hypoparathyreoïdie:

    1. Postoperatieve chronische hypoparathyreoïdie
    2. Idiopathische hypoparathyreoïdie
    3. Auto-immuun hypoparathyreoïdie (bijv. geïsoleerde auto-immuun hypoparathyreoïdie; stabiele, goed behandelde patiënten met auto-immuun polyglandulair syndroom type 1/auto-immuun polyendocrinopathie - candidiasis - ectodermale dystrofie zonder huidige of vroegere malabsorptie, naar goeddunken van de hoofdonderzoeker [PI])

  3. Op een dosis gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek van het volgende:

    1. Calcitriol ≥0,5 µg per dag of alfacalcidol ≥1 µg per dag (actieve vitamine D)
    2. Elementair calciumsupplement (citraat of carbonaat) ≥800 mg per dag

  4. Bij het screeningsbezoek of bij voltooiing van de optimalisatieperiode moeten de volgende serumanalyten zich binnen het volgende bereik bevinden:

    • AdjCa: 8,2 tot 10,6 mg/dl (2,05 tot 2,65 mmol/l), inclusief
    • 25 (OH)D: 30 tot 64 ng/ml (75 tot 160 nmol/l), inclusief
    • Magnesium: binnen het normale bereik van 1,8 tot 2,6 mg/dl (0,65 tot 1,05 mmol/l; 1,3 mEq/l tot 2,1 mEq/l), inclusief
  5. Heeft een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid >60 ml/min/1,73 m2, zoals geschat met behulp van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-vergelijking, tijdens het screeningsbezoek.
  6. Heeft bij screening een schildklierstimulerend hormoon (TSH) binnen de normale laboratoriumlimieten. Als u schildkliermedicatie krijgt, moet de dosis ten minste vier weken vóór het screeningsbezoek stabiel zijn. Als u een suppressieve therapie krijgt vanwege een voorgeschiedenis van (gedifferentieerde) schildklierkanker, moet de TSH-waarde tijdens het screeningsbezoek ≥ 0,2 mIU/l zijn.
  7. Kan een geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) begrijpen en is bereid dit te ondertekenen en zich te houden aan de studiebeperkingen, studiebezoeken en procedures.

Uitsluitingscriteria:

  1. Heeft een bekende voorgeschiedenis van pseudohypoparathyreoïdie (verminderde gevoeligheid voor PTH, gekarakteriseerd als PTH-resistentie, met verhoogde PTH-waarden in het geval van hypocalciëmie).
  2. Heeft een ziekte (anders dan hypoparathyreoïdie) die het calciummetabolisme of de calciumfosfaathomeostase of PTH-waarden zou kunnen beïnvloeden (bijv. stoornissen van de calciumreceptor [bijv. autosomaal dominante hypocalciëmie type 1] zijn uitgesloten).

  3. Gebruik een van de volgende therapieën:

    1. lisdiuretica, thiazidediuretica, fosfaatbinders (anders dan calciumcarbonaat of citraat), digoxine, lithium, methotrexaat, raloxifenehydrocholoride of acute systemische corticosteroïden binnen 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek;

      • Chronisch systemisch gebruik van corticosteroïden is toegestaan ​​als de dosis gedurende 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek stabiel is gebleven
    2. PTH of PTH-gerelateerde eiwitgeneesmiddelen zoals PTH(1-84) en PTH(1-34) binnen 4 weken na het screeningsbezoek;
    3. Orale of intraveneuze bisfosfonaten, denosumab of romosozumab-aqqg binnen 18 maanden na het screeningsbezoek; of
    4. Andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze het calcium- en botmetabolisme beïnvloeden, zoals calcitonine, fluoridetabletten (>0,5 mg per dag), strontium of cinacalcethydrochloride binnen 3 maanden na het screeningsbezoek.
  4. Had een niet-hypocalcemische aanval binnen 6 maanden na het screeningsbezoek. Let op: een geschiedenis van aanvallen die optreden in de setting van hypocalciëmie is niet uitsluitend
  5. Heeft een verhoogd risico op osteosarcoom (bijv. de ziekte van Paget, voorgeschiedenis van substantiële uitwendige bestraling of implantaatbestraling waarbij het skelet betrokken is, onverklaarde verhogingen van alkalische fosfatase)
  6. Wordt beïnvloed door actieve of ongecontroleerde ziekteprocessen die de gastro-intestinale absorptie nadelig kunnen beïnvloeden, naar goeddunken van de PI.
  7. Een voorgeschiedenis heeft van een actieve of onbehandelde maligniteit of in remissie bent van een klinisch significante maligniteit (anders dan gedifferentieerde schildklierkanker, basale of plaveiselcelkanker, in situ carcinomen van de baarmoederhals of in situ prostaatkanker) gedurende minder dan 2 jaar van het screeningsbezoek.
  8. Heeft binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek een klinisch significante hart- en vaatziekten, zoals symptomatisch hartfalen, een acuut coronair syndroom, ongecontroleerde aritmie of een cerebrovasculair accident.
  9. Heeft naar de mening van de onderzoeker tijdens het screeningsbezoek een klinisch significant abnormaal 12-afleidingen ECG, wijzend op een onderliggende hartziekte.
  10. Heeft tijdens het screeningsbezoek een systolische bloeddruk <100 mmHg of >165 mmHg en/of een diastolische bloeddruk >100 mmHg. Indien buiten dit bereik, kan de meting op een andere dag worden herhaald om in aanmerking te komen binnen de Screeningperiode. Als u medicijnen tegen hoge bloeddruk gebruikt, moeten de doses gedurende 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek stabiel zijn.
  11. Heeft een voorgeschiedenis van symptomatische nefrolithiasis binnen 3 maanden na het screeningsbezoek.
  12. Heeft binnen 2 maanden na het screeningsbezoek een episode van acute jicht.
  13. Heeft er een grote operatie plaatsgevonden binnen de 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek of heeft hij plannen om chirurgische ingrepen te ondergaan die het vermogen van de patiënt om het onderzoek te voltooien kunnen belemmeren.

  14. Zwanger bent, borstvoeding geeft of een vrouw bent die zwanger kan worden (WOCBP) en van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek.

    1. WOCBP moet tijdens het onderzoek en gedurende 6 weken na toediening van de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel ten minste twee zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken.
    2. Een heteroseksueel actieve mannelijke patiënt en zijn vrouwelijke partner(s) die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van twee effectieve anticonceptiemethoden voor de duur van het onderzoek en gedurende 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Een mannelijke patiënt moet ermee instemmen af ​​te zien van spermadonatie vanaf de datum van screening tot 90 dagen na zijn laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
  15. Heeft een ziekte of aandoening waardoor het, naar de mening van de onderzoeker, onwaarschijnlijk is dat de patiënt het onderzoek volledig zal voltooien, of een aandoening die een buitensporig risico met zich meebrengt als gevolg van het onderzoeksproduct of de onderzoeksprocedures.
  16. Heeft een bekende allergie of gevoeligheid voor PTH of voor één van de in MBX 2109 gebruikte hulpstoffen.
  17. Heeft binnen 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek een diagnose van drugs- of alcoholverslaving.
  18. Heeft deelgenomen aan een ander interventioneel onderzoek waarbij de patiënt een onderzoeksgeneesmiddel ontving binnen 2 maanden of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (afhankelijk van wat het langst is) voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  19. Heeft een andere reden die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt ervan zou weerhouden deel te nemen of het onderzoeksschema te volgen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Startdosis van 400 µg eenmaal per week via subcutane injectie
Geneesmiddel: MBX2109
Geleverd als 1,5 mg per injectieflacon, gereconstitueerd in 1,4 ml water voor injectie tot een concentratie van 1,0 mg/ml
Andere namen:
  • Canvuparatide
Experimenteel: Startdosis van 600 µg eenmaal per week via subcutane injectie
Geneesmiddel: MBX2109
Geleverd als 1,5 mg per injectieflacon, gereconstitueerd in 1,4 ml water voor injectie tot een concentratie van 1,0 mg/ml
Andere namen:
  • Canvuparatide
Experimenteel: Startdosis van 800 µg eenmaal per week via subcutane injectie
Geneesmiddel: MBX2109
Geleverd als 1,5 mg per injectieflacon, gereconstitueerd in 1,4 ml water voor injectie tot een concentratie van 1,0 mg/ml
Andere namen:
  • Canvuparatide
Placebo-vergelijker: Placebo – eenmaal per week via subcutane injectie
Ander: Placebo
Geleverd in 1,4 ml water voor injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het effect van gepoolde wekelijkse doses MBX 2109 te evalueren op het percentage reagerende patiënten gedefinieerd door serumcalciumspiegels en behandeling met actieve vitamine D- en calciumsupplementen in week 12/bezoek 15
Tijdsspanne: Week 12

Percentage patiënten samengevoegd over MBX 2109-doses die voldeden aan de samengestelde criteria in week 12/bezoek 15

  • Onafhankelijkheid van actieve vitamine D-supplementen
  • Orale doses elementair calcium van ≤600 mg/dag
  • Voor serumalbumine aangepaste calciumwaarden (AdjCa) van 8,2 tot 10,6 mg/dl
Week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MBX Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 augustus 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 mei 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MBX-2H1002

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren