Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja tehotutkimus CTX131:n arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on uusiutuneita/refraktorisia hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

maanantai 30. maaliskuuta 2026 päivittänyt: CRISPR Therapeutics

Vaiheen 1/2 annoksen arviointi ja kohortin laajennustutkimus anti-CD70-allogeenisten CRISPR-Cas9-muokattujen T-solujen (CTX131) turvallisuudesta ja tehokkuudesta aikuispotilailla, joilla on uusiutuneita/refraktorisia hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

Tämä on avoin, monikeskus, vaiheen 1/2 annoksen arviointi ja kohortin laajennustutkimus, jossa arvioidaan CTX131:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on uusiutuneita/refraktorisia hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen voi ilmoittautua yhteensä enintään 290 tutkittavaa. CTX131 on CD70-ohjattu kimeerisen antigeenireseptorin (CAR) T-soluimmunoterapia, joka koostuu allogeenisista T-soluista, jotka on valmistettu uusiutuneiden/refraktoristen hematologisten pahanlaatuisten kasvainten hoitoon. Solut ovat terveiltä aikuisilta vapaaehtoisilta luovuttajilta, jotka on muunnettu geneettisesti ex vivo käyttämällä CRISPR-Cas9:tä (ryhmittyneet säännöllisesti välimatkan päässä lyhyet palindromitoistot / CRISPR-assosioitunut proteiini 9) geenin muokkauskomponentteja (single guide RNA ja Cas9 nukleaasi).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Research Site 7
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Research Site 6
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Research Site 5
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Research Site 3
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Research Site 4
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Research Site 2
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Research Site 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ≥18 vuoden ikä
  2. Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0–1 (ECOG-tila 2 sallitaan AML-potilaille)
  3. Diagnosoitu r/r T-solulymfooma (TCL), B-solulymfooma (BCL) tai akuutti myelooinen leukemia (AML) T-solulymfooma, mukaan lukien vaiheen ≥IIB Mycosis fungoides (MF)/Sézary-oireyhtymä (SS) vähintään 2 aiemman systeemiset hoidot Perifeerinen T-solulymfooma (PTCL) vähintään 1 aiemman hoitolinjan jälkeen (PTCL-huomautus muuten määritelty (NOS), PTCL-T follikulaarinen auttaja (TFH), angioimmunoblastinen T-solulymfooma (AITL), aikuisen T-soluleukemia/lymfooma Leukeemisten, lymfomatoottisten ja kroonisten epäsuotuisten alatyyppien (ATLL), (ALK)- ALCL vähintään yhden aikaisemman hoitosarjan jälkeen, ALK+ anaplastinen suursolulymfooma (ALCL) vähintään 2 aiemman hoitojakson jälkeen

    B-solulymfooma, mukaan lukien diffuusi suuri B-solulymfooma (DLBCL)-NOS, transformoitunut marginaalivyöhykelymfooma (MZL), transformoitunut FL, korkea-asteen BCL, jossa on MYC- ja BCL2- ja/tai BCL6-uudelleenjärjestelyt, follikulaarinen lymfooma (FL) aste 3b, jälkeen vähintään 2 aikaisempaa hoitosarjaa, mukaan lukien monoklonaalinen anti-CD20-vasta-aine ja antrasykliiniä sisältävä hoito-ohjelma. Mantlesolulymfooma (MCL) enintään 5 aiemman hoitojakson jälkeen, joihin on sisällettävä antrasykliiniä tai bendamustiinia sisältävä hoito-ohjelma, anti-CD20-monoklonaalinen hoito vasta-aine ja BTK-inhibiittori

    Akuutti myelooinen leukemia tai AML/MDS ELN-kriteerien 2022 mukaan vähintään yhden aikaisemman AML-hoidon jälkeen. APL, BCR-ABL-positiivinen leukemia ja AML, jotka ovat seurausta aiemmasta hoidosta tai aiemmasta geneettisestä oireyhtymästä, joka liittyy BM-puutteeseen, on suljettu pois.

  4. Riittävä munuaisten, maksan, sydämen ja keuhkojen toiminta
  5. Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miespuolisten koehenkilöiden on suostuttava käyttämään hyväksyttävää, erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (kuten protokollassa on määritelty) ilmoittautumisesta vähintään 12 kuukauden ajan viimeisen CTX131-infuusion jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi hoito anti-CD70-kohdistusaineilla
  2. Perussairauden aktiivinen keskushermoston ilmentymä
  3. Kliinisesti merkittävä keskushermoston patologia, kuten kohtaus, aivohalvaus, vakava aivovamma, pikkuaivojen sairaus, myelopatia, takaosan palautuva enkefalopatian oireyhtymä aiemman hoidon yhteydessä tai muu tila, joka tutkijan mielestä voi lisätä CAR T:hen liittyviä toksisuutta.
  4. Hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio
  5. Positiivinen HIV:lle tai aktiiviselle hepatiitti B- tai C-hepatiittivirusinfektiolle.
  6. Samanaikainen systeeminen hoito syövänvastaisella biologisella lääkkeellä (esim. monoklonaalisella vasta-aineella) 30 päivän sisällä ennen CTX131-infuusiota tai ei-biologisella syöpälääkkeellä 14 päivän sisällä ennen CTX131-infuusiota. Mogamulitsumabihoito on kielletty 50 päivää ennen CTX131-infuusiota.
  7. Diagnoosi toisesta invasiivisesta pahanlaatuisesta kasvaimesta viimeisen 5 vuoden aikana lukuun ottamatta ei-melanooma-ihosyöpää ja pahanlaatuisia kasvaimia, joiden uusiutumistodennäköisyys tutkijan ja lääkärin mukaan on vähäinen
  8. Primaarinen immuunipuutoshäiriö tai aktiivinen autoimmuunisairaus, joka vaatii steroideja ja/tai muuta immunosuppressiivista hoitoa.
  9. Aikaisempi kiinteän elimen tai allogeeninen BM-siirto, lukuun ottamatta AML-kohortteja, jos vähintään 3 kuukautta allogeenisesta HSCT:stä, ei ole saanut immunosuppressiivista hoitoa tai luovuttajan lymfosyytti-infuusiota SCT:n jälkeen kahden viikon aikana ennen lymfodepletiota, eikä heillä ole kliinisesti aktiivista GvHD:tä
  10. Hoito CD19:ään kohdistuvalla CAR-T:llä 6 kuukauden sisällä ennen CTX131-infuusiota

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CTX131
Annetaan suonensisäisenä infuusiona lymfaattia heikentävän kemoterapian jälkeen
CTX131 (CD70-ohjattu T-soluimmunoterapia, joka koostuu allogeenisista T-soluista, jotka on muunnettu geneettisesti ex vivo käyttäen CRISPR-Cas9-geenin muokkauskomponentteja

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: CTX131-infuusiosta 60 kuukautta infuusion jälkeen
Vaihe 2 (valittujen vaiheen 1 tautityyppien laajentaminen)
CTX131-infuusiosta 60 kuukautta infuusion jälkeen
Composite Complete Remission (CRc)
Aikaikkuna: CTX131-infuusiosta 60 kuukautta infuusion jälkeen
Vaihe 2 (valittujen vaiheen 1 tautityyppien laajentaminen)
CTX131-infuusiosta 60 kuukautta infuusion jälkeen
Vaihe 1, osa A (annoksen nostaminen) ja osa B (annoksen optimointi valituissa sairaustyypeissä):
Aikaikkuna: CTX131-infuusiosta 28 päivään infuusion jälkeen
Kaikille kohorteille: Annosta rajoittaviksi toksisuuksiksi määriteltyjen haittatapahtumien ilmaantuvuus
CTX131-infuusiosta 28 päivään infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Alissa Keegan, MD, PhD, CRISPR Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 9. heinäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 3. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa