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Un estudio de seguridad y eficacia que evalúa CTX131 en sujetos adultos con neoplasias malignas hematológicas en recaída o refractarias

30 de marzo de 2026 actualizado por: CRISPR Therapeutics

Un estudio de fase 1/2 de evaluación de dosis y expansión de cohortes de la seguridad y eficacia de las células T alogénicas anti-CD70 diseñadas con CRISPR-Cas9 (CTX131) en sujetos adultos con neoplasias malignas hematológicas en recaída o refractarias

Este es un estudio abierto, multicéntrico, de fase 1/2 de evaluación de dosis y expansión de cohortes que evalúa la seguridad y eficacia de CTX131 en sujetos con neoplasias malignas hematológicas en recaída o refractarias.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio puede inscribir hasta 290 sujetos en total. CTX131 es una inmunoterapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigida por CD70 compuesta de células T alogénicas preparadas para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas en recaída/refractarias. Las células provienen de donantes voluntarios adultos sanos que se modifican genéticamente ex vivo utilizando componentes de edición de genes CRISPR-Cas9 (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas/proteína 9 asociada a CRISPR) (ARN guía única y nucleasa Cas9).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Research Site 7
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Research Site 6
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Research Site 5
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Research Site 3
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Research Site 4
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Research Site 2
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. ≥18 años de edad
  2. Estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) de 0-1 (se permitirá el estado ECOG de 2 para sujetos con AML)
  3. Diagnosticado con linfoma de células T r/r (TCL), linfoma de células B (BCL) o leucemia mieloide aguda (AML), linfoma de células T, incluida la micosis fungoide (MF)/síndrome de Sézary (SS) en estadio ≥IIB después de al menos 2 terapias sistémicas Linfoma periférico de células T (PTCL) después de al menos 1 línea de terapia previa (PTCL-nota especificada de otra manera (NOS), PTCL-T auxiliar folicular (TFH), linfoma angioinmunoblástico de células T (AITL), leucemia/linfoma de células T en adultos (ATLL) de subtipos leucémicos, linfomatosos y crónicos desfavorables), (ALK)- ALCL después de al menos 1 línea de terapia previa, ALK+ Linfoma anaplásico de células grandes (ALCL) después de al menos 2 líneas de terapia previas

    Linfoma de células B, incluido el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) -NOS, linfoma de zona marginal transformado (MZL), FL transformado, BCL de alto grado con reordenamientos de MYC y BCL2 y/o BCL6, linfoma folicular (FL) de grado 3b, después al menos 2 líneas de terapia previas, incluido un anticuerpo monoclonal anti-CD20 y un régimen que contenga antraciclina. Linfoma de células del manto (MCL) después de hasta 5 líneas de terapia previas que deben incluir un régimen que contenga antraciclina o bendamustina, un tratamiento monoclonal anti-CD20. anticuerpo y un inhibidor de BTK

    Leucemia mieloide aguda o AML/MDS según los criterios del ELN 2022 después de al menos 1 línea previa de terapia para AML. Se excluyen la APL, la leucemia positiva para BCR-ABL y la AML secundaria a una terapia previa o antecedentes de síndrome genético asociado con falla de la MO.

  4. Función adecuada de los órganos renales, hepáticos, cardíacos y pulmonares.
  5. Las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar utilizar un método anticonceptivo aceptable y altamente eficaz (como se especifica en el protocolo) desde la inscripción hasta al menos 12 meses después de la última infusión de CTX131.

Criterio de exclusión:

  1. Tratamiento previo con agentes dirigidos anti-CD70
  2. Manifestación activa del SNC de una enfermedad subyacente.
  3. Historial o presencia de patología clínicamente relevante del SNC, como convulsiones, accidente cerebrovascular, lesión cerebral grave, enfermedad cerebelosa, mielopatía, antecedentes de síndrome de encefalopatía posterior reversible con terapia previa u otra afección que, en opinión del investigador, pueda aumentar las toxicidades relacionadas con CAR T.
  4. Infección bacteriana, viral o fúngica no controlada
  5. Positivo para VIH o infección activa por el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C.
  6. Tratamiento sistémico simultáneo con un fármaco anticancerígeno biológico (p. ej., anticuerpo monoclonal) dentro de los 30 días anteriores a la infusión de CTX131 o con un fármaco anticancerígeno no biológico dentro de los 14 días anteriores a la infusión de CTX131. El tratamiento con mogamulizumab está prohibido 50 días antes de la infusión de CTX131.
  7. Diagnóstico de otra neoplasia maligna invasiva en los últimos 5 años, con excepción de cáncer de piel no melanoma y neoplasias malignas consideradas por el investigador y el monitor médico como de baja probabilidad de recurrencia.
  8. Trastorno de inmunodeficiencia primaria o enfermedad autoinmune activa que requiere esteroides y/u otra terapia inmunosupresora.
  9. Trasplante previo de órgano sólido o de MO alogénico, excepto para cohortes de AML si han transcurrido al menos 3 meses desde el TCMH alogénico, no han recibido terapia inmunosupresora o infusión de linfocitos de un donante después del SCT en las 2 semanas previas a la linfodepleción y no tienen EICH clínicamente activa
  10. Tratamiento con CAR-T dirigido a CD19 en los 6 meses anteriores a la infusión de CTX131

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CTX131
Administrado mediante infusión intravenosa después de una quimioterapia linfodeplectora.
CTX131 (inmunoterapia de células T dirigida por CD70 compuesta de células T alogénicas modificadas genéticamente ex vivo utilizando componentes de edición del gen CRISPR-Cas9

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta objetiva (ORR)
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX131 hasta 60 meses después de la infusión
Fase 2 (expansión de tipos de enfermedades seleccionados de la Fase 1)
Desde la infusión de CTX131 hasta 60 meses después de la infusión
Remisión completa compuesta (CRc)
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX131 hasta 60 meses después de la infusión
Fase 2 (expansión de tipos de enfermedades seleccionados de la Fase 1)
Desde la infusión de CTX131 hasta 60 meses después de la infusión
Fase 1, Parte A (aumento de dosis) y Parte B (optimización de dosis en tipos de enfermedades seleccionados):
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX131 hasta 28 días después de la infusión
Para todas las cohortes: incidencia de eventos adversos definidos como toxicidades limitantes de la dosis
Desde la infusión de CTX131 hasta 28 días después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Director de estudio: Alissa Keegan, MD, PhD, CRISPR Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de agosto de 2024

Finalización primaria (Actual)

11 de marzo de 2026

Finalización del estudio (Actual)

11 de marzo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

9 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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