Avoin, monikeskus, vaiheen I/II tutkimus turvallisuuden, taudin etenemisen ja solukinetiikkaan arvioimiseksi YTB323:n annon jälkeen osallistujille, joilla on ei-aktiivinen progressiivinen multippeliskleroosi (PMS)
tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Tämä on avoin, monikeskustutkimus, ei-vahvistava tutkimus, jolla arvioidaan turvallisuutta, taudin etenemistä ja solukinetiikkaa YTB323:n annon jälkeen 28 osallistujalle, joilla ei ole aktiivinen.
Progressiivinen multippeliskleroosi (RMS).
Tutkimussuunnitelmassa käytetään nousevaa kerta-annosmallia, joka koostuu 3 vartijakohortista, joita seuraa laajennuskohortti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kaikki tämän tutkimuksen osallistujat saavat YTB323:n.
Sekä osallistuja että tutkimuslääkäri tietävät, että osallistuja saa YTB323:n.
Osallistujille annetaan yksi annos YTB323:a.
Eri osallistujaryhmät voivat saada suuremman annoksen YTB323:a, jos se osoittautuu turvalliseksi jokaiselle osallistujalle pienemmällä annoksella.
Osallistujat ovat tässä tutkimuksessa 2 vuotta, ja heitä seurataan vielä 13 vuoden ajan pitkäaikaisessa seurantatutkimuksessa.
Pääkysymykseen, jonka tämä tutkimus on suunniteltu vastaamaan: Onko YTB323-hoito turvallista osallistujille, joilla on uusiutuva MS?
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
28
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28222
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Espanja, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20132
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Ranska, 34090
- Novartis Investigative Site
-
Nancy, Ranska, 54035
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Ranska, 35033
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Saksa, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi, 3010
- Novartis Investigative Site
-
Lausanne, Sveitsi, 1011
- Novartis Investigative Site
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset osallistujat 18-60 vuotta (mukaan lukien) seulonnassa.
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimukseen osallistumista.
Pystyy kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia, mukaan lukien:
- Pystyy tekemään lumbaalpunktio (LP), verenotto, sietää aivojen MRI:tä ja pystyy osallistumaan ja sietämään kaikkia tutkimustoimenpiteitä opintovierailuilla.
- SPMS- tai PPMS-diagnoosi vuoden 2017 McDonald-diagnostisten kriteerien (Thompson et al 2018) mukaan, kuten seulontakäynnillä vahvistettiin.
- Taudin kesto alle 15 vuotta.
- Ambulatoriset potilaat (EDSS ≤6,5) seulonnassa.
- Todisteet viimeaikaisesta (1 vuoden sisällä) taudin etenemisestä ≥0,5 EDSS-asteikolla.
- Ei uusiutumista viimeisen vuoden aikana seulonnassa.
- Ei Gd:tä vahvistavaa vauriota aivojen MRI:ssä seulonnassa.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Uusiutuvan multippeliskleroosin (RMS) tai aktiivisen PMS:n diagnoosi McDonaldin diagnostisten kriteerien vuoden 2017 tarkistuksen (Thompson et al 2018) mukaan seulonnassa.
- Aiemmin kliinisesti merkittävä keskushermostosairaus (esim. aivohalvaus, traumaattinen aivo- tai selkäydinvamma, myelopatian historia tai olemassaolo) tai neurologiset häiriöt, jotka voivat jäljitellä MS-tautia seulonnassa.
- Todisteet kliinisesti merkitsevistä kardiovaskulaarisista (kuten sydäninfarkti, epästabiili iskeeminen sydänsairaus, New York Heart Associationin luokan III/IV vasemman kammion vajaatoiminta, rytmihäiriöt ja hallitsematon verenpainetauti 6 kuukauden aikana ennen seulontaa), neurologisista, psykiatrisista, keuhkosairauksista (kuten näihin rajoittumatta). mukaan lukien aiempi tai aktiivinen vakava hengityselinsairaus, krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, interstitiaalinen keuhkosairaus tai keuhkosairaus fibroosi), munuais-, maksa-, endokriininen, metabolinen (esim. nefroottisesta oireyhtymästä johtuva vaikea hypoproteinemia), hematologiset sairaudet tai maha-suolikanavan sairaus, joka tutkijan mielestä vaarantaisi osallistujan turvallisuuden, häiritsisi tutkimustulosten tulkintaa tai muuten estäisi osallistujan osallistumisen tai protokollan noudattamisen ennen seulontaa .
- Osallistujat, joilla on ollut vahvistettu progressiivinen multifokaalinen leukoenkefalopatia (PML) tai PML:n mukaisia neurologisia oireita ennen seulontaa.
- Kliinisesti merkittävä, aktiivinen, opportunistinen, krooninen tai toistuva infektio (mukaan lukien positiivinen B- tai C-hepatiitti), joka on vahvistettu kliinisillä todisteilla, kuvantamisella tai positiivisilla laboratoriotesteillä kuukautta ennen leukafereesia.
- olet luovuttanut verta tai kokenut verenhukan yli 400 ml 3 kuukauden aikana ennen seulontaa tai pidempään, jos paikalliset määräykset sitä edellyttävät.
- Mikä tahansa aikaisempi kantasoluhoito tai elinsiirto.
Kaikki LP:n vasta-aiheet, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- Tunnettu tai epäilty lannerangan rakenteellinen poikkeavuus, joka voi tutkijan mielestä häiritä LP:n suorittamista tai lisätä toimenpiteen riskiä osallistujalle.
- Lisääntyneen tai hallitsemattoman verenvuodon riski (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, verisuonten poikkeavuudet tai kasvaimet LP-kohdassa tai sen lähellä, hyytymissarjan häiriöt, verihiutaleiden toiminta tai verihiutaleiden määrä).
- Osallistujat, jotka käyttävät antikoagulantteja (esim. varfariinia) tai verihiutaleiden estolääkkeitä [paitsi pieniannoksinen aspiriini (100 mg/vrk tai pienempi) ja pieniannoksiset ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet, kuten ibuprofeeni (600 mg/vrk tai vähemmän), jotka ovat sallittuja], eivät ole oikeutettuja osallistumaan.
- Ei halua tai pysty tekemään MRI-skannauksia protokollan mukaisesti, esim. johtuen klaustrofobiasta tai magneettikuvauksen ehdottomista vasta-aiheista (esim. metalliset implantit, metalliset vieraat kappaleet, sydämentahdistin, defibrillaattori).
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset.
- Pernan poiston aiempi leikkaushistoria.
- Todisteet aktiivisesta tai piilevasta tuberkuloosiinfektiosta QuantiFERON® TB-Gold -määrityksellä (tai vastaavalla), joka suoritettiin keskuslaboratorion seulonnassa. Jos testitulokset ovat epäselviä tai epäselviä, tutkijan tulee ottaa yhteyttä tartuntatautiasiantuntijaan aktiivisen tai piilevän tuberkuloositartunnan diagnoosin sulkemiseksi pois ja dokumentoida tämä lähdetietoihin. Osallistuja tulee sulkea pois, jos heillä on merkkejä aktiivisesta tuberkuloosista saatavilla olevassa keuhkokuvauksessa (esim. röntgenkuvauksessa tai HRCT:ssä).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: YTB323-kohortti 1
Osallistujat saavat yhden annoksen YTB323:a
|
CAR-T-solususpensio suonensisäistä infuusiota varten
|
|
Kokeellinen: YTB323-kohortti 2
Osallistujat saavat yhden annoksen YTB323:a
|
CAR-T-solususpensio suonensisäistä infuusiota varten
|
|
Kokeellinen: YTB323-kohortti 3
Osallistujat saavat yhden annoksen YTB323:a
|
CAR-T-solususpensio suonensisäistä infuusiota varten
|
|
Kokeellinen: YTB323-kohortti 4
Osallistujat saavat yhden annoksen YTB323:a
|
CAR-T-solususpensio suonensisäistä infuusiota varten
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on annosrajoittavia toksisuuksia (DLT), haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 vuoteen 2
|
Annettujen annosten rajoittavien toksisten ilmiöiden (DLT), haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) esiintyvyys, vakavuus ja tiheys, mukaan lukien elintoimintojen muutokset, elektrokardiogrammit (EKG), laboratoriomittarit, neurologinen tila sekä aivojen ja selkäytimen magneettikuvaus (MRI), jotka täyttävät haittavaikutusten kriteerit ja on raportoitu haittavaikutuksina.
|
Päivästä 1 vuoteen 2
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vammaisuuden mitta: Laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS).
Aikaikkuna: Päivä 1 - Vuosi 2
|
EDSS:llä mitataan osallistujien vammaisuuden muutosta asteikolla 0-10.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä suurempi vammaisuusaste.
|
Päivä 1 - Vuosi 2
|
|
Vammaisuuden mitta: lyhytmuotoinen terveyskysely (SF-36 v2)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Vuosi 2
|
Short Form Health Survey (SF-36 v2) on laajalti käytetty ja laajasti tutkittu väline terveyteen liittyvän elämänlaadun mittaamiseksi terveillä osallistujilla sekä osallistujilla, joilla on akuutteja ja kroonisia sairauksia.
Se koostuu kahdeksasta ala-asteikosta, jotka voidaan pisteyttää yksilöllisesti: fyysinen toiminta, rooli-fyysinen, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, rooli-emotionaalinen ja mielenterveys.
Kaksi yleistä yhteenvetopistettä, Physical Component Summary (PCS) ja Mental Component Summary (MCS) voidaan myös laskea.
SF 36 on osoittautunut hyödylliseksi yleisten ja erityisten väestöryhmien seurannassa, eri sairauksien suhteellisten rasitteiden vertailussa, eri hoitojen tuottamien terveyshyötyjen erottamisessa sekä yksittäisten osallistujien seulonnassa.
|
Päivä 1 - Vuosi 2
|
|
Vammaisuuden mitta: ajoitettu 25 jalkaa kävely (T25FW)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Vuosi 2
|
T25FW on liikkuvuustesti, joka perustuu 25 jalan ajoitettuun kävelyyn, jonka suorittaa koulutettu järjestelmänvalvoja.
Osallistuja ohjataan kävelemään selkeästi merkitty 25 jalan matka mahdollisimman nopeasti.
Pidempi valmistumisaika vastaa vähentynyttä liikkuvuutta.
|
Päivä 1 - Vuosi 2
|
|
Vammaisuuden mitta: 9-reikäinen testi (9HPT)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Vuosi 2
|
9HPT on sormien kätevyystesti, jonka suorittaa koulutettu järjestelmänvalvoja.
Osallistujaa ohjataan laittamaan 9 tappia yksitellen pidikelaudalle ja sitten pois siitä mahdollisimman nopeasti aloittaen käyttämällä vain hallitsevaa kättä ja toistamaan sitten ei-dominoivalla kädellä.
Pidemmät valmistumisajat liittyvät heikentyneeseen sormien kätevuuteen.
|
Päivä 1 - Vuosi 2
|
|
Vammaisuuden mitta: Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Vuosi 2
|
SDMT on koulutetun järjestelmänvalvojan suorittama ajoitettu kognitiotesti.
Testi arvioi jatkuvaa tarkkaavaisuutta, prosessointinopeutta, visuaalista skannausta ja moottorin nopeutta kognitiivisen heikentymisen määrittämiseksi.
Osallistujille annetaan koodausavain, joka sisältää tiettyjä numeroita vastaavia abstrakteja symboleja.
Osallistujat ajoitetaan kuinka nopeasti ja tarkasti he pystyvät korvaamaan numerot symboleilla ja pisteytetään oikein koodattujen kohteiden lukumäärän perusteella.
|
Päivä 1 - Vuosi 2
|
|
YTB323:n humoraalinen immunogeenisyys
Aikaikkuna: Päivä 1 - Vuosi 2
|
YTB323:n olemassa olevan ja hoidon aiheuttaman humoraalisen immunogeenisyyden ilmaantuvuus ja esiintyvyys
|
Päivä 1 - Vuosi 2
|
|
YTB323:n soluimmunogeenisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - Vuosi 2
|
YTB323:n olemassa olevan ja hoidon aiheuttaman soluimmunogeenisyyden ilmaantuvuus ja esiintyvyys
|
Päivä 1 - Vuosi 2
|
|
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Vuosi 2
|
MFIS on kyselylomake MS-potilaiden väsymykseen liittyvien oireiden arvioimiseksi.
|
Päivä 1 - Vuosi 2
|
|
YTB323 - CMAX: n kokoveren farmakokinetiikka (PK)
Aikaikkuna: Päivä 1 vuoteen 2
|
Mitattu CMAX - YTB323: n maksimaalinen plasmapitoisuus
|
Päivä 1 vuoteen 2
|
|
YTB323: n kokoveren farmakokinetiikka (PK) - AUC
Aikaikkuna: Päivä 1 vuoteen 2
|
Mitattu AUC -alueella YTB323: n käyrän alla
|
Päivä 1 vuoteen 2
|
|
YTB323: n kokoveren farmakokinetiikka (PK) - Tmax
Aikaikkuna: Päivä 1 vuoteen 2
|
Mitattu TMAX - Aika saavuttaa maksimaalinen pitoisuus YTB323: n lääkkeen antamisen jälkeen
|
Päivä 1 vuoteen 2
|
|
YTB323: n kokoveren farmakokinetiikka (PK) - Clast
Aikaikkuna: Päivä 1 vuoteen 2
|
Clast määritellään viimeisenä havaittuna (kvantitatiivisesti) plasmapitoisuutena (klasti
|
Päivä 1 vuoteen 2
|
|
YTB323: n kokoveren farmakokinetiikka (PK) - tlast
Aikaikkuna: Päivä 1 vuoteen 2
|
Tlast määritellään viimeisen mitattavan pitoisuuden aikaan
|
Päivä 1 vuoteen 2
|
|
Turvallisuustiedot, mukaan lukien annosta rajoittavat toksisuudet (DLT), haittatapahtumat (AE) ja vakavat haittavaikutukset (SAE) jokaisesta annoksesta
Aikaikkuna: Päivä 1 vuoteen 2
|
Kunkin annostason turvallisuustiedot käytetään arvioimaan turvallisia annostasoja (t) jatkamaan vaiheessa 2 ja myöhemmissä kliinisissä tutkimuksissa
|
Päivä 1 vuoteen 2
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 12. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 14. kesäkuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 14. kesäkuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 4. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Multippeliskleroosi
- Multippeliskleroosi, krooninen etenevä
Muut tutkimustunnusnumerot
- CYTB323r12101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .