Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa, postępu choroby i kinetyki komórkowej po podaniu YTB323 uczestnikom z nieaktywnym postępującym stwardnieniem rozsianym (PMS)
1 września 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Jest to otwarte, wieloośrodkowe, niepotwierdzające badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, postępu choroby i kinetyki komórkowej po podaniu YTB323 28 uczestnikom z nieaktywną substancją czynną.
Postępujące stwardnienie rozsiane (RMS).
Projekt badania wykorzystuje rosnący projekt pojedynczej dawki składający się z 3 kohort wskaźnikowych, po których następuje kohorta ekspansyjna.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wszyscy uczestnicy tego badania otrzymają YTB323.
Zarówno uczestnik, jak i lekarz prowadzący badanie będą wiedzieć, że uczestnik otrzymuje YTB323.
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę YTB323.
Różne grupy uczestników mogą otrzymać wyższą dawkę YTB323, jeśli okaże się, że niższa dawka jest bezpieczna dla każdego uczestnika.
Uczestnicy biorą udział w tym badaniu przez 2 lata i będą obserwowani przez dodatkowe 13 lat w długoterminowym badaniu kontrolnym.
Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć to badanie: Czy leczenie YTB323 jest bezpieczne dla uczestników z nawracającym stwardnieniem rozsianym?
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
28
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron, Francja, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Francja, 34090
- Novartis Investigative Site
-
Nancy, Francja, 54035
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Francja, 35033
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28222
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Novartis Investigative Site
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Novartis Investigative Site
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
GE
-
Genova, GE, Włochy, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Włochy, 20132
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnicy badania przesiewowego: mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 60 lat (włącznie).
- Przed przystąpieniem do badania należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę.
Potrafi dobrze komunikować się z badaczem, rozumieć i przestrzegać wymagań badania, w tym:
- Potrafi poddać się nakłuciu lędźwiowemu (LP), pobraniu krwi, toleruje MRI mózgu oraz jest w stanie uczestniczyć i tolerować wszystkie procedury badawcze podczas wizyt studyjnych.
- Rozpoznanie SPMS lub PPMS zgodnie z kryteriami diagnostycznymi McDonalda z 2017 r. (Thompson i wsp. 2018) potwierdzonymi podczas wizyty przesiewowej.
- Czas trwania choroby krótszy niż 15 lat.
- Pacjenci ambulatoryjni (EDSS ≤6,5) podczas badania przesiewowego.
- Dowody na niedawną (w ciągu 1 roku) progresję choroby wynoszącą ≥0,5 w skali EDSS.
- Brak nawrotu choroby w ciągu ostatniego roku podczas badania przesiewowego.
- Brak uszkodzeń wzmacniających się po Gd w MRI mózgu podczas badań przesiewowych.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Rozpoznanie nawracającego stwardnienia rozsianego (RMS) lub aktywnego PMS zgodnie z rewizją kryteriów diagnostycznych McDonalda z 2017 r. (Thompson i wsp. 2018) podczas badań przesiewowych.
- Historia klinicznie istotnych chorób OUN (np. udar mózgu, urazowe uszkodzenie mózgu lub kręgosłupa, mielopatia w wywiadzie lub obecność) lub zaburzenia neurologiczne, które w badaniu przesiewowym mogą imitować stwardnienie rozsiane.
- Dowody klinicznie istotnego układu sercowo-naczyniowego (takiego jak między innymi zawał mięśnia sercowego, niestabilna choroba niedokrwienna serca, niewydolność lewej komory klasy III/IV według New York Heart Association, arytmia i niekontrolowane nadciśnienie w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym), neurologiczne, psychiatryczne, płucne ( w tym ciężka choroba układu oddechowego w wywiadzie lub czynna, przewlekła obturacyjna choroba płuc, śródmiąższowa choroba płuc lub zwłóknienie płuc), nerkowa, wątrobowa, hormonalna, metaboliczna (np. ciężka hipoproteinemia spowodowana zespołem nerczycowym), zaburzenia hematologiczne lub choroby przewodu pokarmowego, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, zakłócić interpretację wyników badania lub w inny sposób uniemożliwić udział uczestnika lub przestrzeganie protokołu, przed badaniem przesiewowym .
- Uczestnicy, u których przed badaniem przesiewowym potwierdzono postępującą wieloogniskową leukoencefalopatię (PML) lub objawy neurologiczne zgodne z PML.
- Klinicznie istotne, aktywne, oportunistyczne, przewlekłe lub nawracające zakażenie (w tym dodatnie w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C) potwierdzone dowodami klinicznymi, obrazowaniem lub dodatnimi wynikami badań laboratoryjnych na miesiąc przed leukaferezą.
- Oddałeś krew lub doświadczyłeś utraty krwi > 400 ml w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub dłużej, jeśli wymagają tego lokalne przepisy.
- Jakakolwiek wcześniejsza terapia komórkami macierzystymi lub przeszczepienie narządu.
Wszelkie przeciwwskazania do LP, w tym między innymi:
- Znana lub podejrzewana nieprawidłowość strukturalna odcinka lędźwiowego kręgosłupa, która w opinii Badacza może zakłócać działanie LP lub zwiększać ryzyko zabiegu dla uczestnika.
- Obecność ryzyka zwiększonego lub niekontrolowanego krwawienia (w tym między innymi nieprawidłowości naczyniowych lub nowotworów w miejscu LP lub w jego pobliżu, zaburzenia kaskady krzepnięcia, funkcji płytek krwi lub liczby płytek krwi).
- Uczestnicy przyjmujący leki przeciwzakrzepowe (np. warfarynę) lub leki przeciwpłytkowe [z wyjątkiem dozwolonych małych dawek aspiryny (100 mg/dzień lub mniej) i małych dawek niesteroidowych leków przeciwzapalnych, takich jak ibuprofen (600 mg/dzień lub mniej), które], nie kwalifikują się do udziału.
- Nie chcę lub nie mogę poddać się skanom MRI zgodnie z protokołem, np. z powodu klaustrofobii lub bezwzględnych przeciwwskazań do wykonania rezonansu magnetycznego (np. metalowe implanty, metalowe ciała obce, rozrusznik serca, defibrylator).
- Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące piersią).
- Przeszła historia chirurgiczna splenektomii.
- Dowody na aktywne lub utajone zakażenie gruźlicą (TB) za pomocą testu QuantiFERON® TB-Gold (lub jego odpowiednika) przeprowadzonego podczas badania przesiewowego w laboratorium centralnym. W przypadku niejasnych lub nieokreślonych wyników badań Badacz powinien skonsultować się ze specjalistą ds. chorób zakaźnych, aby wykluczyć rozpoznanie aktywnego lub utajonego zakażenia gruźlicą i udokumentować to w danych źródłowych. Należy wykluczyć uczestnika, jeśli w dostępnym obrazowaniu płuc (np. prześwietleniu rentgenowskim lub HRCT) występują jakiekolwiek objawy aktywnej gruźlicy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: YTB323 Kohorta 1
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę YTB323
|
Zawiesina komórek CAR-T do infuzji dożylnej
|
|
Eksperymentalny: YTB323 Kohorta 2
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę YTB323
|
Zawiesina komórek CAR-T do infuzji dożylnej
|
|
Eksperymentalny: YTB323 Kohorta 3
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę YTB323
|
Zawiesina komórek CAR-T do infuzji dożylnej
|
|
Eksperymentalny: YTB323 Kohorta 4
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę YTB323
|
Zawiesina komórek CAR-T do infuzji dożylnej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z dawkami granicznymi toksyczności (DLT), działaniami niepożądanymi (AE) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do roku 2
|
Częstość występowania, nasilenie i częstotliwość dawoograniczających działań toksycznych (DLT), zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), w tym zmiany w parametrach życiowych, elektrokardiogramach (EKG), parametrach laboratoryjnych, stanie neurologicznym oraz w obrazowaniu rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu i rdzenia kręgowego, które kwalifikują się i są zgłaszane jako AE.
|
Dzień 1 do roku 2
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Miara niepełnosprawności: Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności (EDSS).
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
EDSS służy do pomiaru zmiany poziomu niepełnosprawności uczestników w skali od 0 do 10.
Im wyższy wynik, tym większy stopień niepełnosprawności.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Miara niepełnosprawności: krótka ankieta dotycząca stanu zdrowia (SF-36 v2)
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Skrócona ankieta dotycząca stanu zdrowia (SF-36 v2) jest szeroko stosowanym i szeroko badanym narzędziem służącym do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem wśród zdrowych uczestników oraz uczestników z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami.
Składa się z ośmiu podskal, które można oceniać indywidualnie: funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból cielesny, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, role emocjonalne i zdrowie psychiczne.
Można również obliczyć dwa ogólne wyniki sumaryczne, Podsumowanie Składników Fizycznych (PCS) i Podsumowanie Składników Mentalnych (MCS).
Skala SF 36 okazała się przydatna w monitorowaniu populacji ogólnej i specyficznej, porównywaniu względnego obciążenia różnymi chorobami, różnicowaniu korzyści zdrowotnych wynikających z różnych terapii oraz w badaniach przesiewowych poszczególnych uczestników.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Miara niepełnosprawności: spacer na dystansie 25 stóp w określonym czasie (T25FW)
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
T25FW to test mobilności oparty na marszu na dystansie 25 stóp w określonym czasie przeprowadzanym przez przeszkolonego administratora.
Uczestnik otrzymuje polecenie jak najszybszego przejścia wyraźnie oznaczonego dystansu 25 stóp.
Dłuższy czas ukończenia odpowiada zmniejszonej mobilności.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Miara niepełnosprawności: Test kołków z 9 otworami (9HPT)
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
9HPT to test zręczności palców przeprowadzany przez przeszkolonego administratora.
Uczestnik ma za zadanie jak najszybciej umieścić 9 kołków, jeden po drugim, na desce uchwytowej, a następnie zdjąć ją z uchwytu tak szybko, jak to możliwe, zaczynając od używania wyłącznie ręki dominującej, a następnie powtarzając czynność ręką niedominującą.
Dłuższy czas ukończenia wiąże się ze zmniejszoną zręcznością palców.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Miara niepełnosprawności: Test modalności cyfr symbolicznych (SDMT)
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
SDMT to test funkcji poznawczych o określonym czasie przeprowadzany przez przeszkolonego administratora.
Test ocenia utrzymującą się uwagę, szybkość przetwarzania, skanowanie wzrokowe i prędkość motoryczną, aby określić zaburzenia poznawcze.
Uczestnicy otrzymują klucz kodujący, który zawiera abstrakcyjne symbole odpowiadające konkretnym liczbom.
Uczestnicy mierzą czas, jak szybko i dokładnie są w stanie zastąpić cyfry symbolami, i oceniani są na podstawie liczby poprawnie zakodowanych elementów.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Immunogenność humoralna YTB323
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Częstość występowania i częstość występowania istniejącej wcześniej i wywołanej leczeniem immunogenności humoralnej YTB323
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Immunogenność komórkowa YTB323
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Częstość występowania i częstość występowania istniejącej wcześniej i wywołanej leczeniem immunogenności komórkowej YTB323
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Zmodyfikowana skala wpływu zmęczenia (MFIS)
Ramy czasowe: Dzień 1 do roku 2
|
MFIS to kwestionariusz służący do oceny objawów związanych ze zmęczeniem u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.
|
Dzień 1 do roku 2
|
|
Farmakokinetyka pełnej krwi (PK) YTB323 - CMAX
Ramy czasowe: Dzień 1 do roku 2
|
Zmierzone przez Cmax - maksymalne stężenie w osoczu YTB323
|
Dzień 1 do roku 2
|
|
Farmakokinetyka pełnej krwi (PK) YTB323 - AUC
Ramy czasowe: Dzień 1 do roku 2
|
Mierzone przez AUC - obszar pod krzywą YTB323
|
Dzień 1 do roku 2
|
|
Farmakokinetyka pełnej krwi (PK) YTB323 - TMAX
Ramy czasowe: Dzień 1 do roku 2
|
Zmierzone przez Tmax - czas osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku YTB323
|
Dzień 1 do roku 2
|
|
Farmakokinetyka pełnej krwi (PK) YTB323 - Clast
Ramy czasowe: Dzień 1 do roku 2
|
Clast jest zdefiniowany jako ostatnie obserwowane (wymierne) stężenie w osoczu (Clast
|
Dzień 1 do roku 2
|
|
Farmakokinetyka pełnej krwi (PK) YTB323 - Tlast
Ramy czasowe: Dzień 1 do roku 2
|
Tlast jest definiowany jako czas ostatniego mierzalnego stężenia
|
Dzień 1 do roku 2
|
|
Dane dotyczące bezpieczeństwa, w tym toksyczność ograniczająca dawki (DLT), zdarzenia niepożądane (AES) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) z każdego poziomu dawki
Ramy czasowe: Dzień 1 do roku 2
|
Dane dotyczące bezpieczeństwa z każdego poziomu dawki zostaną wykorzystane do oceny bezpiecznej poziomu (-ów) na poziomie dawki, które będą kontynuowane w badaniach 2 i nowszych badań klinicznych
|
Dzień 1 do roku 2
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
14 czerwca 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
14 czerwca 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 listopada 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 listopada 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 listopada 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Przewlekła choroba
- Atrybuty choroby
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Demielinizacyjne choroby autoimmunologiczne, OUN
- Choroby Autoimmunologiczne Układu Nerwowego
- Choroby demielinizacyjne
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Stwardnienie rozsiane
- Stwardnienie rozsiane, przewlekle postępujące
Inne numery identyfikacyjne badania
- CYTB323r12101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.
Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .