Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ITK-inhibiittorista, soquelitinibistä, joka vähentää lymfoproliferaatiota ja parantaa sytopenioita autoimmuunilymfoproliferatiivisen oireyhtymän (ALPS)-FAS-potilailla

perjantai 4. syyskuuta 2026 päivittänyt: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Vaiheen 2a tutkimus ITK-estäjää soquelitinibistä lymfoproliferaation vähentämiseksi ja sytopenioiden parantamiseksi autoimmuunilymfoproliferatiivisen oireyhtymän (ALPS)-FAS-potilailla

Tausta:

Autoimmuuninen lymfoproliferatiivinen oireyhtymä (ALPS) on harvinainen immuunijärjestelmän häiriö, jonka aiheuttaa FAS-geenin mutaatio. ALPSissa elimistö varastoi liikaa ituja torjuvia soluja, joita kutsutaan lymfosyyteiksi. Tämä voi johtaa pernan ja imusolmukkeiden suurenemiseen. Nykyisillä ALPS-hoidoilla voi olla monia haittavaikutuksia. ALPS:lle tarvitaan parempia hoitoja.

Tavoite:

Tutkimuslääkkeen (sokelitinibin) testaaminen ihmisillä, joilla on ALPS.

Kelpoisuus:

16-vuotiaat ja sitä vanhemmat, joilla on ALPS.

Design:

Osallistujat saavat 8 klinikkakäyntiä ja 6 etäkäyntiä vuoden sisällä.

Osallistujat seulotaan. Heille tehdään fyysinen koe veri- ja virtsakokeilla. Joillakin voi olla keuhkojen toimintaa koskevia testejä.

Soquelitinib on tabletti, joka otetaan suun kautta kahdesti päivässä. Osallistujat kirjaavat annoksensa ja mahdolliset oireensa paperille tai verkkolomakkeelle.

Verikokeet ja muut toimenpiteet toistetaan opintokäyntien aikana. Kolme käyntiä sisältää kuvantamisen. Osallistujat makaavat pöydällä, joka liukuu donitsin muotoisen koneen läpi, kun taas röntgensäteet tallentavat kuvia heidän kehonsa sisältä.

Jotkut osallistujat voivat jäädä tutkimukseen toiseksi vuodeksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kuvaus:

Tämä on monipaikkainen avoin vaihe 2a -tutkimus, jolla arvioidaan interleukiini (IL)-2:lla indusoituvan T-solukinaasin (ITK) estäjän soquelitinibin turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa ALPS-FAS:n hoidossa. Tämä tutkimus suoritetaan kahdessa vaiheessa, vaikka ensimmäinen vaihe voidaan toistaa. Ensimmäisessä vaiheessa otetaan mukaan 8 osallistujaa, jotka saavat 200 mg soquelitinibia kahdesti päivässä enintään 360 päivän ajan. Opintovierailut suoritetaan noin kuukausittain (henkilökohtaisesti tai etänä). Turvallisuuden ja hyödyttömyyden välianalyysi suoritetaan sen jälkeen, kun kaikille 8 osallistujalle on tehty tietokonetomografia (CT) tai positroniemissiotomografia (PET)/CT-skannaus päivänä 90 ja he ovat suorittaneet vähintään 80 % tutkimuslääkeohjelmastaan. Jos vähintään yhdellä osallistujalla on myönteinen vaste tutkimuslääkkeeseen ja 8 osallistujan joukossa ei ole turvallisuusongelmia, tutkimus etenee vaiheeseen 2, johon otetaan mukaan 6 uutta osallistujaa ja he saavat saman annoksen kuin vaiheessa 1 ( 200 mg kahdesti päivässä 360 päivän ajan).

Jos yksikään vaiheen 1 osallistuja ei osoita positiivista vastetta tutkimuslääkkeelle, mutta ei ole turvallisuusongelmia, vaihe 1 toistetaan annoksella 400 mg kahdesti vuorokaudessa enintään 360 päivän ajan. Uusia osallistujia voidaan ottaa mukaan ja/tai edellisen vaiheen 1 osallistujat voivat jatkaa 90 päivän tutkimuslääkkeen poiston jälkeen. Turvallisuuden ja hyödyttömyyden välianalyysi toistetaan sen jälkeen, kun kaikille 8 osallistujalle on tehty CT- tai PET/CT-skannaus päivänä 90 ja he ovat suorittaneet vähintään 80 % tutkimuslääkeohjelmastaan. Jälleen, jos näiden 8 osallistujan joukossa on vähintään yksi positiivinen vastaus eikä turvallisuusongelmia ole, tutkimus etenee vaiheeseen 2, johon otetaan mukaan 6 uutta osallistujaa, jotka saavat soquelitinibia 400 mg kahdesti päivässä enintään 360 päivän ajan.

Ensisijaiset päätetapahtumat arvioidaan sen jälkeen, kun kaikille kuudelle vaiheen 2 osallistujalle on tehty CT- tai PET/CT-skannaus päivänä 90 ja he ovat suorittaneet vähintään 80 % tutkimuslääke-ohjelmastaan. Kokeilu katsotaan automaattisesti epäonnistuneeksi, jos turvallisuusongelmat tai positiivisen vastauksen puute estävät etenemisen vaiheeseen 2.

Ensisijaiset tavoitteet:

Soquelitinibin tehon määrittämiseksi pernan tai kohdeimusolmukkeiden tilavuuden vähentämisessä ihmisillä, joilla on ALPS-FAS.

Toissijainen tavoite:

  1. Soquelitinibin tehon määrittäminen lymfoproliferaation ja autoimmuunisairauksien, mukaan lukien sytopenioiden, parantamisessa

    ihmiset, joilla on ALPS-FAS.

  2. Soquelitinibin turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen ihmisillä, joilla on ALPS-FAS.

Ensisijaiset päätepisteet:

Pernan tilavuuden tai kohdeimusolmukkeiden tilavuuden pieneneminen 25 % lähtötasosta päivään 90, arvioituna TT- tai PET/CT-skannauksella.

Toissijaiset päätepisteet:

  1. Pernan tilavuuden kutistuminen lähtötasosta päivään 90.
  2. Kohdeimusolmukkeiden tilavuuden kutistuminen lähtötasosta päivään 90.
  3. Sytopenioiden vähentäminen yhdellä vaikeusasteella lähtötasosta päivään 90.
  4. Prednisonin annoksen pienentäminen.
  5. Asteen 3 tai 4 systeemiset infektiot 360 päivän sisällä.
  6. Kliinisesti merkittävä virus-, mykobakteeri- tai sieni-infektion paheneminen, joka vaatii uutta hoitoa tai hoidon vaihtamista päivään 360 mennessä.
  7. Mikä tahansa lääkkeeseen liittyvä asteen 3 tai 4 haittatapahtuma (AE), joka laukaisee tauon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: V. Koneti Rao, M.D.
  • Puhelinnumero: (301) 496-6502
  • Sähköposti: kr191c@nih.gov

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Rekrytointi
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

  • SISÄLLYSkriteerit

Osallistuakseen tähän tutkimukseen henkilön on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  1. Ikä >= 16 vuotta.
  2. Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen (>= 18-vuotiaille) tai hänellä on vanhemmat tai huoltajat, jotka voivat antaa luvan osallistua heidän puolestaan ​​(alle 18-vuotiaille).
  3. Hänellä on dokumentoitu ALPS-FAS-diagnoosi.
  4. Hänellä on kliinisiä todisteita aktiivisesta sairaudesta, joka määritellään vähintään yhdeksi suurentuneeksi imusolmukkeeksi ja/tai suuremmaksi pernaksi.
  5. Jos parhaillaan käytät kortikosteroidihoitoa, annos on alle 20 mg/vrk (prednisonia ekvivalentti) ja se on pysynyt vakaana vähintään 4 viikkoa.
  6. Osallistujat näkyvät NIH CC:ssä, mukana NIH-protokollalla 93-I-0063.
  7. Osallistujien, jotka voivat tulla raskaaksi tai jotka voivat tulla raskaaksi kumppaninsa, on suostuttava joko pysymään seksuaalisesta pidättäytymisestä tai käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää osallistuessaan seksiin, joka voi johtaa raskauteen, alkaen 28 päivää ennen

lähtötasoon 3 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen. Yhden menetelmän on oltava este (esim. sisäinen tai ulkoinen kondomi, kohdunkaulan korkki tai kalvo). Toinen menetelmä voi olla mikä tahansa seuraavista:

7a. Suun kautta otettava ehkäisypillere tai hormonaalinen laastari tai rengas.

7b. Parenteraalinen hormonaalinen ehkäisy-implantti.

7c. Kohdunsisäinen laite.

POISTAMISKRITEERIT

Henkilö, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois osallistumisesta tähän tutkimukseen:

  1. Vaikeat asteen 3 tai 4 sytopeniat, joita ei voida parantaa immunomoduloivilla hoidoilla ennen kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumista ja tutkimuslääkkeen aloittamista. Tutkijan harkinnan mukaan yksittäistä ainetta käyttäviä henkilöitä voidaan ottaa mukaan, jos annos on stabiili 12 viikon ajan seulonnassa eikä sen odoteta aiheuttavan additiivista toksisuutta.
  2. Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään seerumin kreatiniiniksi > 1,5 mg/dl (tai 133 mikromol/l) tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus < 60 ml/min/1,73 m^2.
  3. Maksan vajaatoiminta, joka määritellään bilirubiiniksi, alaniiniaminotransferaasiksi tai aspartaattiaminotransferaasiksi, joka on yli 2,5 kertaa normaalin yläraja.
  4. EBV:hen liittyvä lymfooma historiassa.
  5. Aktiivinen EBV-infektio, kun EBV-kuorma >300 kopiota/ml.
  6. Tuberkuloosiinfektio (aktiivinen tai piilevä) tai tuberkuloosihoito.
  7. HIV-infektio tai hepatiitti B tai C.
  8. Nykyinen muu invasiivinen tai systeeminen sieni-, bakteeri- tai virusinfektio, joka vaatii hoitoa.
  9. Opportunistinen infektio viimeisten 180 päivän aikana.
  10. Aiemmat invasiiviset pahanlaatuiset kasvaimet, jotka vaativat systeemistä hoitoa viimeisen kolmen vuoden aikana.
  11. Keskivaikeiden tai voimakkaiden sytokromi P450 isotsyymin (CYP)3A:n estäjien tai indusoijien nykyinen käyttö, jota ei voida lopettaa ennen päivää 0.
  12. Nykyinen P-glykoproteiinin (P-gp) estäjien käyttö, jota ei voida lopettaa ennen päivää 0.
  13. Tunnettu yliherkkyys tai vasta-aihe TT-varjoaineelle.
  14. Raskaana oleva tai imettävä.
  15. Kaikki olosuhteet, jotka tutkimusryhmän mielestä estävät osallistumisen tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventional
The dosage for this study is 200 mg twice daily for up to 360 days. If the participant repeats they study they will receive the same dosage for up to an additional 360 days.
Lääke: Soquelitinib
Soquelitinibi on kliinisessä kehityksessä oleva ITK-estäjä uusiutuneen/refraktorisen T-solulymfooman hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuuden tai kohdeimusolmukkeiden tilavuuden pieneneminen 25 % lähtötasosta päivään 90, arvioituna TT- tai PET/CT-skannauksella.
Aikaikkuna: Päivä 90
Soquelitinibin tehon määrittämiseksi pernan tai kohdeimusolmukkeiden tilavuuden vähentämisessä ihmisillä, joilla on ALPS-FAS.
Päivä 90

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuuden kutistuminen lähtötasosta päivään 90.
Aikaikkuna: Päivä 90
Soquelitinibin tehon määrittämiseksi lymfoproliferaation ja autoimmuunisairauksien, mukaan lukien sytopenioiden, parantamisessa ihmisillä, joilla on ALPS-FAS.
Päivä 90
Kohdeimusolmukkeiden tilavuuden kutistuminen lähtötasosta päivään 90.
Aikaikkuna: Päivä 90
Soquelitinibin tehon määrittämiseksi lymfoproliferaation ja autoimmuunisairauksien, mukaan lukien sytopenioiden, parantamisessa ihmisillä, joilla on ALPS-FAS.
Päivä 90
Sytopenioiden vähentäminen yhdellä vaikeusasteella lähtötasosta päivään 90
Aikaikkuna: Päivä 90
Soquelitinibin tehon määrittämiseksi lymfoproliferaation ja autoimmuunisairauksien, mukaan lukien sytopeniat, parantamisessa ihmisillä, joilla on ALPS-FAS, ja määrittää soquelitinibin turvallisuus ja siedettävyys ihmisillä, joilla on ALPS-FAS.
Päivä 90
Prednisonin annoksen pienentäminen.
Aikaikkuna: Opintojen loppu
Soquelitinibin tehon määrittäminen lymfoproliferaation ja autoimmuunisairauksien, mukaan lukien sytopenioiden, parantamisessa ihmisillä, joilla on ALPS-FAS
Opintojen loppu
Asteen 3 tai 4 systeemiset infektiot 360 päivän sisällä.
Aikaikkuna: Päivä 360
Soquelitinibin turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen ihmisillä, joilla on ALPS-FAS.
Päivä 360
Kliinisesti merkittävä virus-, mykobakteeri- tai sieni-infektion paheneminen, joka vaatii uutta hoitoa tai hoidon vaihtamista päivään 360 mennessä.
Aikaikkuna: Opintojen loppu
Soquelitinibin turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen ihmisillä, joilla on ALPS-FAS.
Opintojen loppu
Mikä tahansa huumeisiin liittyvä asteen 3 tai 4 AE AE, joka laukaisee tauon.
Aikaikkuna: Opintojen loppu
Soquelitinibin turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen ihmisillä, joilla on ALPS-FAS.
Opintojen loppu

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Tutkijat

  • Päätutkija: V. Koneti Rao, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. joulukuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. joulukuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 9. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 10001824
  • 001824-I

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kliiniset, laboratorio-, kuvantamis- ja demografiset tiedot.

IPD-jaon aikakehys

Väliarvioinnin ja/tai tutkimuksen päätyttyä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pyynnöt tarkistaa PI.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa