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Untersuchung des ITK-Inhibitors Soquelitinib zur Reduzierung der Lymphoproliferation und Verbesserung von Zytopenien bei Patienten mit autoimmunem lymphoproliferativem Syndrom (ALPS)-FAS

4. September 2026 aktualisiert von: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Eine Phase-2a-Studie zum ITK-Inhibitor Soquelitinib zur Reduzierung der Lymphoproliferation und Verbesserung von Zytopenien bei Patienten mit autoimmunem lymphoproliferativem Syndrom (ALPS)-FAS

Hintergrund:

Das autoimmune lymphoproliferative Syndrom (ALPS) ist eine seltene Erkrankung des Immunsystems, die durch eine Mutation im FAS-Gen verursacht wird. Bei ALPS speichert der Körper zu viele keimtötende Zellen, sogenannte Lymphozyten. Dies kann zu einer Vergrößerung von Milz und Lymphknoten führen. Aktuelle Behandlungen für ALPS können viele nachteilige Auswirkungen haben. Es sind bessere Behandlungen für ALPS erforderlich.

Objektiv:

Um ein Studienmedikament (Soquelitinib) an Menschen mit ALPS zu testen.

Teilnahmeberechtigung:

Menschen ab 16 Jahren mit ALPS.

Design:

Die Teilnehmer haben innerhalb eines Jahres 8 Klinikbesuche und 6 Fernbesuche.

Die Teilnehmer werden überprüft. Sie werden einer körperlichen Untersuchung mit Blut- und Urintests unterzogen. Bei einigen wird möglicherweise die Lungenfunktion untersucht.

Soquelitinib ist eine Tablette, die zweimal täglich oral eingenommen wird. Die Teilnehmer tragen ihre Dosen und etwaige Symptome auf einem Papier- oder Online-Formular ein.

Blutuntersuchungen und andere Verfahren werden während der Studienbesuche wiederholt. Drei Besuche umfassen Bildscans. Die Teilnehmer liegen auf einem Tisch, der durch eine donutförmige Maschine gleitet, während Röntgenaufnahmen Bilder des Inneren ihres Körpers aufnehmen.

Einige Teilnehmer können möglicherweise ein zweites Jahr an der Studie teilnehmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studienbeschreibung:

Hierbei handelt es sich um eine offene Phase-2a-Studie an mehreren Standorten zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit des Interleukin (IL)-2-induzierbaren T-Zellkinase (ITK)-Inhibitors Soquelitinib zur Behandlung von ALPS-FAS. Diese Studie wird in zwei Phasen durchgeführt, die erste Phase kann jedoch wiederholt werden. In der ersten Phase werden 8 Teilnehmer eingeschrieben, um bis zu 360 Tage lang zweimal täglich 200 mg Soquelitinib zu erhalten, mit etwa monatlichen Studienbesuchen (persönlich oder aus der Ferne). Eine vorläufige Sicherheits- und Sinnlosigkeitsanalyse wird durchgeführt, nachdem bei allen 8 Teilnehmern am Tag 90 eine Computertomographie (CT) oder Positronenemissionstomographie (PET)/CT durchgeführt wurde und sie mindestens 80 % ihrer Studienmedikamententherapie abgeschlossen haben. Wenn mindestens ein Teilnehmer eine positive Reaktion auf das Studienmedikament zeigt und unter den 8 Teilnehmern keine Sicherheitsbedenken bestehen, geht die Studie zu Stufe 2 über, in der 6 neue Teilnehmer aufgenommen werden und die gleiche Dosierung wie Stufe 1 erhalten ( 200 mg zweimal täglich für 360 Tage).

Wenn kein Teilnehmer der Stufe 1 eine positive Reaktion auf das Studienmedikament zeigt, aber keine Sicherheitsbedenken bestehen, wird Stufe 1 mit einer Dosierung von 400 mg zweimal täglich für bis zu 360 Tage wiederholt. Neue Teilnehmer können eingeschrieben werden und/oder die vorherigen Teilnehmer der Stufe 1 können nach einem 90-tägigen Auswaschen der Studienmedikation weitermachen. Die Zwischenanalyse zur Sicherheit und Sinnlosigkeit wird wiederholt, nachdem alle 8 Teilnehmer an Tag 90 einen CT- oder PET/CT-Scan hatten und mindestens 80 % ihrer Studienmedikation abgeschlossen haben. Auch hier gilt: Wenn unter diesen 8 Teilnehmern mindestens eine positive Reaktion vorliegt und keine Sicherheitsbedenken bestehen, geht die Studie mit Stufe 2 weiter, in der 6 neue Teilnehmer aufgenommen werden und bis zu 360 Tage lang zweimal täglich 400 mg Soquelitinib erhalten.

Die primären Endpunkte werden bewertet, nachdem alle 6 Teilnehmer der Stufe 2 an Tag 90 einen CT- oder PET/CT-Scan hatten und mindestens 80 % ihrer Studienmedikationstherapie abgeschlossen haben. Der Versuch wird automatisch als gescheitert gewertet, wenn Sicherheitsbedenken oder das Fehlen einer positiven Reaktion den Übergang zu Stufe 2 verhindern.

Hauptziele:

Um die Wirksamkeit von Soquelitinib bei der Reduzierung des Milzvolumens oder des Ziellymphknotenvolumens bei Menschen mit ALPS-FAS zu bestimmen.

Sekundäres Ziel:

  1. Um die Wirksamkeit von Soquelitinib bei der Verbesserung der Lymphoproliferation und Autoimmunerkrankungen, einschließlich Zytopenien, zu bestimmen, in

    Menschen mit ALPS-FAS.

  2. Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Soquelitinib bei Menschen mit ALPS-FAS.

Primäre Endpunkte:

Verringerung des Milzvolumens oder des Ziellymphknotenvolumens um 25 % vom Ausgangswert bis zum 90. Tag, beurteilt durch CT- oder PET/CT-Scan.

Sekundäre Endpunkte:

  1. Schrumpfung des Milzvolumens vom Ausgangswert bis zum 90. Tag.
  2. Schrumpfung des Ziellymphknotenvolumens vom Ausgangswert bis zum 90. Tag.
  3. Reduzierung der Zytopenien um einen Schweregrad vom Ausgangswert bis zum 90. Tag.
  4. Reduzierung der Prednison-Dosierung.
  5. Systemische Infektionen 3. oder 4. Grades innerhalb von 360 Tagen.
  6. Klinisch signifikante Verschlechterung einer Virus-, Mykobakterien- oder Pilzinfektion, die bis zum 360. Tag eine neue Behandlung oder einen Behandlungswechsel erfordert.
  7. Jedes arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignis (UE) 3. oder 4. Grades, das eine Pause auslöst.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: V. Koneti Rao, M.D.
  • Telefonnummer: (301) 496-6502
  • E-Mail: kr191c@nih.gov

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Rekrutierung
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN

Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss eine Person alle folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Alter >= 16 Jahre.
  2. Kann eine Einverständniserklärung abgeben (für Altersgruppen >= 18 Jahre) oder hat einen oder mehrere Elternteile oder Erziehungsberechtigte, die in ihrem Namen die Erlaubnis zur Teilnahme erteilen können (für Altersgruppen < 18 Jahre).
  3. Hat eine dokumentierte Diagnose von ALPS-FAS.
  4. Hat klinische Anzeichen einer aktiven Erkrankung, definiert als mindestens ein vergrößerter Lymphknoten und/oder eine vergrößerte Milz.
  5. Wenn Sie derzeit eine Kortikosteroidtherapie erhalten, beträgt die Dosis weniger als 20 mg/Tag (Prednisonäquivalent) und ist seit mindestens 4 Wochen stabil.
  6. Für Teilnehmer, die im NIH CC zu sehen sind und gemäß NIH-Protokoll 93-I-0063 miteingeschrieben sind.
  7. Teilnehmerinnen, die schwanger werden oder ihre Partnerin schwängern können, müssen zustimmen, entweder sexuell abstinent zu bleiben oder zwei hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden, wenn sie sexuelle Aktivitäten ausüben, die zu einer Schwangerschaft führen können, beginnend 28 Tage zuvor

Ausgangswert bis 3 Monate nach der letzten Dosis. Eine Methode muss eine Barriere sein (z. B. ein internes oder externes Kondom, eine Gebärmutterhalskappe oder ein Diaphragma). Die zweite Methode kann eine der folgenden sein:

7a. Orale Verhütungspille oder Hormonpflaster oder -ring.

7b. Parenterales hormonelles Verhütungsimplantat.

7c. Intrauterinpessar.

AUSSCHLUSSKRITERIEN

Eine Person, die eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen:

  1. Schwerwiegende Zytopenien Grad 3 oder 4, die nicht durch immunmodulatorische Behandlungen vor der Aufnahme in die klinische Studie und dem Beginn des Studienmedikaments gebessert werden können. Nach Ermessen des Prüfarztes können Personen, die nur ein einziges Mittel einnehmen, eingeschlossen werden, wenn die Dosis beim Screening 12 Wochen lang stabil ist und keine additive Toxizität zu erwarten ist.
  2. Nierenfunktionsstörung, definiert als Serumkreatinin >1,5 mg/dl (oder 133 Mikromol/l) oder geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <60 ml/min/1,73 m^2.
  3. Leberfunktionsstörung, definiert als Bilirubin-, Alanin-Aminotransferase- oder Aspartat-Aminotransferase-Wert von mehr als dem 2,5-fachen der Obergrenze des Normalwerts.
  4. Vorgeschichte eines EBV-assoziierten Lymphoms.
  5. Aktive EBV-Infektion mit EBV-Last >300 Kopien/ml.
  6. Tuberkulose-Infektion (aktiv oder latent) oder sich einer Tuberkulose-Behandlung unterziehen.
  7. Infektion mit HIV oder Hepatitis B oder C.
  8. Aktuelle andere invasive oder systemische Pilz-, Bakterien- oder Virusinfektionen, die einer Therapie bedürfen.
  9. Vorgeschichte einer opportunistischen Infektion innerhalb der letzten 180 Tage.
  10. Vorgeschichte einer invasiven bösartigen Erkrankung, die innerhalb der letzten 3 Jahre eine systemische Therapie erforderte.
  11. Aktuelle Verwendung von mäßigen oder starken Cytochrom-P450-Isozym (CYP)3A-Inhibitoren oder -Induktoren, die nicht vor Tag 0 gestoppt werden können.
  12. Derzeitiger Einsatz von P-Glykoprotein (P-gp)-Inhibitoren, der nicht vor Tag 0 gestoppt werden kann.
  13. Bekannte Überempfindlichkeit oder Kontraindikation gegenüber CT-Kontrastmitteln.
  14. Schwanger oder stillend.
  15. Jeder Zustand, der nach Ansicht des Studienteams eine Teilnahme an dieser Studie kontraindiziert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Interventional
The dosage for this study is 200 mg twice daily for up to 360 days. If the participant repeats they study they will receive the same dosage for up to an additional 360 days.
Arzneimittel: Soquelitinib
Soquelitinib ist ein ITK-Inhibitor in der klinischen Entwicklung zur Behandlung von rezidiviertem/refraktärem T-Zell-Lymphom.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verringerung des Milzvolumens oder des Ziellymphknotenvolumens um 25 % vom Ausgangswert bis zum 90. Tag, beurteilt durch CT- oder PET/CT-Scan.
Zeitfenster: Tag 90
Um die Wirksamkeit von Soquelitinib bei der Reduzierung des Milzvolumens oder des Ziellymphknotenvolumens bei Menschen mit ALPS-FAS zu bestimmen.
Tag 90

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schrumpfung des Milzvolumens vom Ausgangswert bis zum 90. Tag.
Zeitfenster: Tag 90
Um die Wirksamkeit von Soquelitinib bei der Verbesserung der Lymphoproliferation und Autoimmunerkrankungen, einschließlich Zytopenien, bei Menschen mit ALPS-FAS zu bestimmen.
Tag 90
Schrumpfung des Ziellymphknotenvolumens vom Ausgangswert bis zum 90. Tag.
Zeitfenster: Tag 90
Um die Wirksamkeit von Soquelitinib bei der Verbesserung der Lymphoproliferation und Autoimmunerkrankungen, einschließlich Zytopenien, bei Menschen mit ALPS-FAS zu bestimmen.
Tag 90
Reduzierung der Zytopenien um einen Schweregrad vom Ausgangswert bis zum 90. Tag
Zeitfenster: Tag 90
Bestimmung der Wirksamkeit von Soquelitinib bei der Verbesserung der Lymphoproliferation und von Autoimmunerkrankungen, einschließlich Zytopenien, bei Menschen mit ALPS-FAS und Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Soquelitinib bei Menschen mit ALPS-FAS.
Tag 90
Reduzierung der Prednison-Dosierung.
Zeitfenster: Ende des Studiums
Um die Wirksamkeit von Soquelitinib bei der Verbesserung der Lymphoproliferation und Autoimmunerkrankungen, einschließlich Zytopenien, bei Menschen mit ALPS-FAS zu bestimmen
Ende des Studiums
Systemische Infektionen 3. oder 4. Grades innerhalb von 360 Tagen.
Zeitfenster: Tag 360
Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Soquelitinib bei Menschen mit ALPS-FAS.
Tag 360
Klinisch signifikante Verschlechterung einer Virus-, Mykobakterien- oder Pilzinfektion, die bis zum 360. Tag eine neue Behandlung oder einen Behandlungswechsel erfordert.
Zeitfenster: Ende des Studiums
Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Soquelitinib bei Menschen mit ALPS-FAS.
Ende des Studiums
Jedes drogenbedingte AE 3. oder 4. Grades, das eine Pause auslöst.
Zeitfenster: Ende des Studiums
Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Soquelitinib bei Menschen mit ALPS-FAS.
Ende des Studiums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Ermittler

  • Hauptermittler: V. Koneti Rao, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. September 2026

Zuletzt verifiziert

9. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10001824
  • 001824-I

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Klinische, Labor-, Bildgebungs- und demografische Daten.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nach Zwischenprüfung und/oder Abschluss des Studiums.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Anfragen werden von PI geprüft.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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