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Estudo do inibidor ITK Soquelitinibe para reduzir a linfoproliferação e melhorar as citopenias em pacientes com síndrome linfoproliferativa autoimune (ALPS) -FAS

4 de setembro de 2026 atualizado por: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Um estudo de fase 2a do inibidor de ITK soquelitinibe para reduzir a linfoproliferação e melhorar as citopenias em pacientes com síndrome linfoproliferativa autoimune (ALPS) -FAS

Fundo:

A síndrome linfoproliferativa autoimune (ALPS) é uma doença rara do sistema imunológico causada por uma mutação no gene FAS. Nos ALPS, o corpo armazena muitas células que combatem os germes, chamadas linfócitos. Isso pode causar aumento do baço e dos gânglios linfáticos. Os tratamentos atuais para ALPS podem ter muitos efeitos adversos. São necessários melhores tratamentos para ALPS.

Objetivo:

Para testar um medicamento em estudo (soquelitinib) em pessoas com ALPS.

Elegibilidade:

Pessoas com 16 anos ou mais com ALPS.

Projeto:

Os participantes terão 8 visitas clínicas e 6 visitas remotas dentro de 1 ano.

Os participantes serão selecionados. Eles farão um exame físico com exames de sangue e urina. Alguns podem fazer testes de função pulmonar.

Soquelitinibe é um comprimido tomado por via oral, duas vezes ao dia. Os participantes registrarão suas doses e quaisquer sintomas em papel ou formulário online.

Exames de sangue e outros procedimentos serão repetidos durante as visitas do estudo. Três visitas incluirão exames de imagem. Os participantes ficarão deitados em uma mesa que desliza por uma máquina em formato de rosquinha enquanto os raios X capturam imagens do interior de seus corpos.

Alguns participantes poderão permanecer no estudo por um segundo ano.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Descrição do estudo:

Este é um estudo de fase 2a aberto em vários locais para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do soquelitinibe inibidor da quinase de células T induzível por interleucina (IL) -2 (ITK) para o tratamento de ALPS-FAS. Este estudo será realizado em duas etapas, podendo a primeira etapa ser repetida. Na primeira etapa, 8 participantes serão inscritos para receber 200 mg de soquelitinibe duas vezes ao dia por até 360 dias, com visitas de estudo aproximadamente mensais (presenciais ou remotas). Uma análise provisória de segurança e futilidade será conduzida após todos os 8 participantes terem feito uma tomografia computadorizada (TC) ou tomografia por emissão de pósitrons (PET)/tomografia computadorizada no dia 90 e terem completado pelo menos 80% do regime medicamentoso do estudo. Se pelo menos um participante tiver uma resposta positiva ao medicamento do estudo e não houver preocupações de segurança entre os 8 participantes, então o estudo prosseguirá para a fase 2, na qual 6 novos participantes serão inscritos e receberão a mesma dosagem da fase 1 ( 200 mg duas vezes ao dia durante 360 ​​dias).

Se nenhum participante do estágio 1 demonstrar uma resposta positiva ao medicamento do estudo, mas não houver preocupações de segurança, então o estágio 1 será repetido com uma dosagem de 400 mg duas vezes ao dia por até 360 dias. Novos participantes podem ser inscritos e/ou os participantes do estágio 1 anterior podem continuar após uma eliminação do medicamento do estudo de 90 dias. A análise provisória de segurança e futilidade será repetida após todos os 8 participantes terem feito uma tomografia computadorizada ou PET/CT no dia 90 e terem completado pelo menos 80% do regime medicamentoso do estudo. Novamente, se houver pelo menos 1 resposta positiva e nenhuma preocupação de segurança entre estes 8 participantes, então o estudo prosseguirá para a fase 2, na qual 6 novos participantes serão inscritos e receberão 400 mg de soquelitinibe duas vezes ao dia por até 360 dias.

Os desfechos primários serão avaliados após todos os 6 participantes do estágio 2 terem feito uma tomografia computadorizada ou PET/TC no dia 90 e terem completado pelo menos 80% do regime medicamentoso do estudo. O teste será automaticamente considerado um fracasso se questões de segurança ou falta de resposta positiva impedirem a procissão para o estágio 2.

Objetivos Primários:

Para determinar a eficácia do soquelitinibe na redução do volume do baço ou do volume dos linfonodos alvo em pessoas com ALPS-FAS.

Objetivo Secundário:

  1. Determinar a eficácia do soquelitinib na melhoria da linfoproliferação e das doenças autoimunes, incluindo citopenias, em

    pessoas com ALPS-FAS.

  2. Para determinar a segurança e tolerabilidade do soquelitinibe em pessoas com ALPS-FAS.

Pontos finais primários:

Redução do volume do baço ou volume do linfonodo alvo em 25% desde o início até o dia 90, avaliada por tomografia computadorizada ou PET/TC.

Pontos finais secundários:

  1. Redução do volume do baço desde o início até o dia 90.
  2. Redução do volume do linfonodo alvo desde o início até o dia 90.
  3. Redução das citopenias em um nível de gravidade desde o início até o dia 90.
  4. Redução na dosagem de prednisona.
  5. Infecções sistêmicas de grau 3 ou 4 em 360 dias.
  6. Piora clinicamente significativa da infecção viral, micobacteriana ou fúngica, exigindo novo tratamento ou mudança de tratamento até o dia 360.
  7. Qualquer evento adverso (EA) de grau 3 ou 4 relacionado ao medicamento que desencadeie uma pausa.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: V. Koneti Rao, M.D.
  • Número de telefone: (301) 496-6502
  • E-mail: kr191c@nih.gov

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Recrutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

  • CRITÉRIOS DE INCLUSÃO

Para ser elegível para participar deste estudo, um indivíduo deve atender a todos os seguintes critérios:

  1. Idade >= 16 anos.
  2. Capaz de fornecer consentimento informado (para idades >= 18 anos) ou tem um(s) pai(s) ou tutor(es) que possam fornecer permissão para participar em seu nome (para idades <18 anos).
  3. Tem diagnóstico documentado de ALPS-FAS.
  4. Tem evidência clínica de doença ativa, definida como pelo menos um linfonodo aumentado e/ou baço aumentado.
  5. Se estiver atualmente em terapia com corticosteroides, a dose é inferior a 20 mg/dia (equivalente a prednisona) e permanece estável há pelo menos 4 semanas.
  6. Para os participantes serem atendidos no NIH CC, co-inscritos no protocolo NIH 93-I-0063.
  7. As participantes que podem engravidar ou que podem engravidar o seu parceiro devem concordar em permanecer sexualmente abstinentes ou usar dois métodos contraceptivos altamente eficazes quando se envolverem em actividades sexuais que possam resultar em gravidez, começando 28 dias antes.

linha de base até 3 meses após a última dose. Um método deve ser uma barreira (por exemplo, preservativo interno ou externo, capuz cervical ou diafragma). O segundo método pode ser qualquer um dos seguintes:

7h. Pílula anticoncepcional oral ou adesivo ou anel hormonal.

7b. Implante contraceptivo hormonal parenteral.

7c. Dispositivo intrauterino.

CRITÉRIOS DE EXCLUSÃO

Um indivíduo que atenda a qualquer um dos seguintes critérios será excluído da participação neste estudo:

  1. Citopenias profundas de grau 3 ou 4 que não podem ser melhoradas com tratamentos imunomoduladores antes de se inscrever no ensaio clínico e iniciar o medicamento em estudo. A critério do investigador, indivíduos em uso de um único agente podem ser incluídos se a dose for estável por 12 semanas na triagem e não se espera que confira toxicidade aditiva.
  2. Insuficiência renal, definida como creatinina sérica >1,5 mg/dL (ou 133 micromol/L) ou taxa de filtração glomerular estimada <60 mL/min/1,73 m^2.
  3. Insuficiência hepática, definida como bilirrubina, alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase superior a 2,5 vezes o limite superior do normal.
  4. História de linfoma associado ao EBV.
  5. Infecção ativa por EBV com carga de EBV >300 cópias/mL.
  6. Infecção tuberculosa (ativa ou latente) ou em tratamento para tuberculose.
  7. Infecção por HIV ou hepatite B ou C.
  8. Atual outra infecção fúngica, bacteriana ou viral invasiva ou sistêmica que requer terapia.
  9. História de infecção oportunista nos últimos 180 dias.
  10. História de malignidade invasiva que exigiu terapia sistêmica nos últimos 3 anos.
  11. Uso atual de inibidores ou indutores moderados ou fortes da isozima do citocromo P450 (CYP)3A que não podem ser interrompidos antes do dia 0.
  12. Uso atual de inibidores da glicoproteína P (P-gp) que não podem ser interrompidos antes do dia 0.
  13. Hipersensibilidade conhecida ou contraindicação ao agente de contraste para TC.
  14. Grávida ou amamentando.
  15. Qualquer condição que, na opinião da equipe do estudo, contraindique a participação neste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Interventional
The dosage for this study is 200 mg twice daily for up to 360 days. If the participant repeats they study they will receive the same dosage for up to an additional 360 days.
Medicamento: Soquelitinibe
Soquelitinibe é um inibidor de ITK em desenvolvimento clínico para o tratamento de linfoma de células T recidivante/refratário.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução do volume do baço ou volume do linfonodo alvo em 25% desde o início até o dia 90, avaliada por tomografia computadorizada ou PET/TC.
Prazo: Dia 90
Para determinar a eficácia do soquelitinibe na redução do volume do baço ou do volume dos linfonodos alvo em pessoas com ALPS-FAS.
Dia 90

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução do volume do baço desde o início até o dia 90.
Prazo: Dia 90
Para determinar a eficácia do soquelitinibe na melhora da linfoproliferação e doenças autoimunes, incluindo citopenias, em pessoas com ALPS-FAS.
Dia 90
Redução do volume do linfonodo alvo desde o início até o dia 90.
Prazo: Dia 90
Para determinar a eficácia do soquelitinibe na melhora da linfoproliferação e doenças autoimunes, incluindo citopenias, em pessoas com ALPS-FAS.
Dia 90
Redução de citopenias em um nível de gravidade desde o início até o dia 90
Prazo: Dia 90
Para determinar a eficácia do soquelitinibe na melhora da linfoproliferação e doenças autoimunes, incluindo citopenias, em pessoas com ALPS-FAS e para determinar a segurança e tolerabilidade do soquelitinibe em pessoas com ALPS-FAS.
Dia 90
Redução na dosagem de prednisona.
Prazo: Fim do estudo
Para determinar a eficácia do soquelitinibe na melhora da linfoproliferação e doenças autoimunes, incluindo citopenias, em pessoas com ALPS-FAS
Fim do estudo
Infecções sistêmicas de grau 3 ou 4 em 360 dias.
Prazo: Dia 360
Para determinar a segurança e tolerabilidade do soquelitinibe em pessoas com ALPS-FAS.
Dia 360
Piora clinicamente significativa da infecção viral, micobacteriana ou fúngica, exigindo novo tratamento ou mudança de tratamento até o dia 360.
Prazo: Fim do estudo
Para determinar a segurança e tolerabilidade do soquelitinibe em pessoas com ALPS-FAS.
Fim do estudo
Qualquer EA de grau 3 ou 4 relacionado a medicamentos que desencadeie uma pausa.
Prazo: Fim do estudo
Para determinar a segurança e tolerabilidade do soquelitinibe em pessoas com ALPS-FAS.
Fim do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Investigadores

  • Investigador principal: V. Koneti Rao, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de dezembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

12 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de setembro de 2026

Última verificação

9 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 10001824
  • 001824-I

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados clínicos, laboratoriais, de imagem e demográficos.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Após revisão intermediária e/ou conclusão do estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

As solicitações são revisadas pelo PI.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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