Tutkimus, jossa tutkittiin suonensisäistä ihmisen normaalia immuuniglobuliinia (IGIV) 10 % potilailla, joilla on krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia (CIDP)

Sisällön kriteerit:

1. Mies tai nainen, ikä ≥18 vuotta.
2. Kirjallinen tietoinen suostumus ja lupa saada henkilökohtaisia ​​terveystietoja, jotka on saatu tutkittavista riippumattomasti, mikä osoittaa, että he ymmärtävät tutkimuksen tarkoituksen ja vaadittavat menettelyt ja ovat halukkaita osallistumaan.
3. Dokumentoitu kroonisen tulehduksellisen demyelinisoivan polyradikuloneuropatian (CIDP) diagnoosi, joka on vuoden 2021 EAN/PNS-kriteerien mukainen.
4. Nykyinen tai dokumentoitu merkittävä vammahistoria, joka määritellään mukautetulla INCAT-työkyvyttömyyspisteellä 2–9. Arvosanan 2 tulee olla yksinomaan alaraajoista.
5. Koehenkilöt ovat tällä hetkellä riippuvaisia ​​hoidosta immunoglobuliineilla, kortikosteroideilla tai CIDP:n tavanomaisilla hoitohoidoilla.
6. Vähintään kahden raajan heikkous.

7. Koehenkilöiden tulee olla kliinisesti stabiileja 12 viikkoa ennen seulontapäivää, kuten seuraavat:

   • ilman INCAT-pisteiden huononemista ≥1 pisteellä JA/TAI
   • ilman merkittäviä muutoksia kliinisissä oireissa, JA
   • ilman merkittäviä annosmuutoksia tai lisähoitoja.

Poissulkemiskriteerit:

1. Puhdas sensorinen epätyypillinen ja monimuotoinen CIDP.
2. Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät, eivät halua käyttää asianmukaista ehkäisyä koko tutkimuksen ajan tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana.
3. Kokeneet IG-potilaat, jotka tarvitsevat IGIV-annoksen yli 1,3 g/kg/kk TAI SCIG-esihoidetut kohteet, jotka tarvitsevat yli 1,6 g/kg/kk SCIG-annoksen.
4. Koehenkilöt, jotka eivät ole aiemmin vastanneet IGIV- tai SCIG-kyselyyn.
5. Seulontapäivänä kehon massaindeksi (BMI) > 40 kg/m2 tai IGIV-annos, joka altistaa potilaan nesteylikuormituksen.
6. CIDP ja muista syistä johtuva neuropatia, joka ei ole vuoden 2021 EAN/PNS-kriteerien mukainen.
7. Immunoglobuliini M (IgM) paraproteinemia, mukaan lukien IgM monoklonaalinen gammopatia, jossa on korkea tiitteri vasta-aineita myeliiniin liittyvälle glykoproteiinille.
8. Sentraaliset demyelinisaatiohäiriöt (esim. multippeliskleroosi) tai vaikea myopatia.
9. Mikä tahansa krooninen tai heikentävä sairaus tai keskushermostosairaus, joka aiheuttaa neurologisia oireita tai voi häiritä CIDP:n arviointia tai tulosmittauksia
10. Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin (NYHA) luokka III/IV), epästabiili angina pectoris, epävakaat sydämen rytmihäiriöt tai hallitsematon verenpainetauti
11. Aiempi syvä laskimotromboosi tai tromboemboliset tapahtumat (esim. aivoverenkiertohäiriö, keuhkoembolia) viimeisen 12 kuukauden aikana.
12. Tila(t), jotka voivat muuttaa proteiinien kataboliaa ja/tai IgG:n käyttöä (esim. proteiinia menettävä enteropatia, nefroottinen oireyhtymä).
13. Tunnettu krooninen munuaissairaus tai glomerulusten suodatusnopeus (GFR) <60 millilitraa minuutissa 1,73 neliömetriä kohden (ml/min/1,73m2) arvioitu perustuen vakiintuneeseen CKD-EPI-yhtälöön seulontahetkellä.
14. Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, joka vaatii kemoterapiaa ja/tai sädehoitoa, tai pahanlaatuinen kasvain, jonka täydellinen remissio on alle 2 vuotta ennen seulontaa. Poikkeuksia ovat: riittävästi hoidettu ihon tyvisolu- tai okasolusyöpä, kohdunkaulan karsinooma in situ ja stabiili eturauhassyöpä, joka ei vaadi hoitoa.
15. Yliherkkyys tai haittavaikutukset (esim. urtikaria, hengitysvaikeudet, vaikea hypotensio tai anafylaksia) ihmisen verivalmisteille, kuten ihmisen IgG:lle, albumiinille tai muille veren komponenteille.
16. Tunnettu immunoglobuliini A:n (IgA) puutos.
17. Tunnettu historia autoimmuunisista nodoparanodopatioista, jotka aiheuttavat IG-hoitoresistenssiä.

18. Epänormaalit laboratorioarvot seulonnassa:

    1. Seerumin aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2,5x normaalin yläraja (ULN)
    2. Verihiutalemäärä <100 000 solua/µl.
    3. Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <1000 solua/µl.
    4. Kliinisesti merkittävä anemia määritellään hemoglobiinin (Hgb) tasoksi < 10,0 g/dl seulonnassa.
19. Jatkuva/aktiivinen hepatiitti B -viruksen (HBV), hepatiitti C -viruksen (HCV) tai HIV-tyypin 1/2 infektio. Koehenkilöt, joilla on krooninen hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio parhaillaan hoidossa, voivat osallistua niin kauan kuin heillä on havaitsematon viruskuorma 12 kuukauden sisällä seulontapäivästä.

20. Aiheet, jotka ovat saaneet:

    1. 2 kuukauden sisällä ennen pesuvaihetta:

       • plasman vaihto
       • muutos metotreksaatin, atsatiopriinin tai mykofenolaatin hoidossa
    2. Kolmen kuukauden sisällä ennen pesuvaihetta: Efgartigimod alfa (Vyvgart)
    3. 5 kuukauden sisällä ennen pesuvaihetta: syklofosfamidi, interferoni, tuumorinekroositekijä-alfa-estäjät, fingolimodi tai muut immunosuppressiiviset lääkkeet
    4. 12 kuukauden sisällä ennen pesuvaihetta: rituksimabi tai alemtutsumabi
21. Koehenkilöt, joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto.
22. Koehenkilöt, jotka käyttivät kortikosteroideja CIDP:n hoitoon täysin huuhtoutuneena. Koehenkilöt, jotka saavat kortikosteroidin ylläpitoannoksia, voidaan sallia, jos hoito koskee sairauksia, jotka eivät liity CIDP:hen (annokset yleensä alle 20 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa ja jos annosta ei todennäköisesti pienennetä tutkimuksen aikana).
23. Mikä tahansa häiriö tai tila, joka tutkijan arvion mukaan voi haitata tutkittavan osallistumista tutkimukseen, aiheuttaa kohonneen riskin tutkittavalle tai hämmentää tutkimuksen tuloksia.
24. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP) tai tutkimuslaite 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä, tai osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen suunnitellun aikana.
25. Aiemmin hankittuja tai perinnöllisiä trombofiilisiä häiriöitä. Näihin kuuluvat tietyntyyppiset hankitut tai perinnölliset trombofiiliset häiriöt, jotka voivat asettaa koehenkilöille riskin saada tromboottisia tapahtumia.
26. Aikaisempi osallistuminen tähän kliiniseen tutkimukseen.
27. Mikä tahansa muu tekijä, joka tutkijan mielestä estäisi tutkittavaa noudattamasta protokollan vaatimuksia.