BCMA/CD3 BiTE RRAL- tai NDAL-amyloidoosiin, jossa hematologisen vasteen syvyys on riittämätön induktiohoidon jälkeen

Sisällön kriteerit:

• 18 vuotta täyttäneet mies- tai naispotilaat
• Biopsialla todistettu AL-amyloidoosin diagnoosi seuraavien standardikriteerien mukaan:
• Amyloidoosin histokemiallinen diagnoosi, joka perustuu kudosnäytteisiin, joissa on Kongonpunainen värjäys ja jossa näkyy omenanvihreä kahtaistaitteisuus
• Jos kliiniset ja laboratorioparametrit eivät ole riittäviä AL-amyloidoosin toteamiseen tai epäselvissä tapauksissa, amyloidin tyypitys voi olla tarpeen
• Anna tietoinen suostumuslomake
• Mitattavissa oleva sairaus, joka määritellään seerumin vapaan kevytketjun erotuksena (dFLC; määritelty erona amyloidia muodostavan [osallistuva] ja ei-namyloidia muodostavan [ei-osallistuneen] vapaan kevytketjun [FLC] välillä) ≥ 50 mg/L)
• Sai ainakin yhden aikaisemman terapialinjan
• On täytynyt altistaa CD38 mAb:lle
• Relapsoitunut/refraktorinen AL-amyloidoosi tai äskettäin diagnosoitu AL-amyloidoosi, jossa hematologisen vasteen syvyys on riittämätön induktiohoidon jälkeen
• Relapsi määritellään dokumentoiduksi eteneväksi sairaudeksi > 60 päivää edellisen hoidon viimeisen annoksen jälkeen
• Refraktaarinen määritellään dokumentoiduksi hematologisen vasteen tai hematologisen etenemisen puuttumiseksi aikaisemman hoidon viimeisen annoksen aikana tai 60 päivän sisällä sen jälkeen
• Hematologisen vasteen riittämätön syvyys määritellään pienemmäksi kuin hematologinen PR 2 syklillä tai vähemmän kuin hematologinen VGPR 4 syklillä
• Itäisen osuuskunnan onkologiaryhmän suorituskyky ≤3
• Kliiniset laboratorioarvot:
• Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1000/µL
• Verihiutalemäärä ≥75 000/µL
• Hemoglobiini ≥75 g/l
• Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN), paitsi potilailla, joilla on Gilbertin oireyhtymä (määritelty >80 % konjugoimattomasta bilirubiinista ja kokonaisbilirubiinista ≤ 6 mg/dl)
• Alkalinen fosfataasi ≤5 × ULN
• Alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi ≤3 × ULN
• Laskettu kreatiniinipuhdistuma ≥30 ml/min
• Nainen ei imetä, ei ole raskaana ja suostuu olemaan raskaana tutkimusjakson aikana ja sitä seuraavat 12 kuukautta.
• Miespotilaat sopivat, että heidän puolisonsa ei tule raskaaksi tutkimusjakson aikana ja 12 kuukauden ajan sen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

• Ei-AL-amyloidoosi, mukaan lukien perinnöllinen amyloidoosi
• Diagnosoitu multippeli myelooma kansainvälisen myeloomatyöryhmän kriteerien mukaisesti
• ovat altistuneet BCMA-kohdennettuun hoitoon
• Tunnettu intoleranssi, yliherkkyys tai vasta-aihe BCMA BiTE -solutuotteille
• Potilaat, joilla perifeerinen neuropatia on suurempi kuin asteen 2 tai perifeerinen neuropatia, joka on suurempi kuin asteen 2 ja joilla on kipua lähtötilanteessa, riippumatta siitä, saavatko he parhaillaan lääkehoitoa, sen jälkeen, kun AL-amyloidoosiin liittyvä perifeerinen neuropatia on jätetty pois
• Lääketieteellisesti dokumentoitu sydämen pyörtyminen, sydäninfarkti viimeisen 6 kuukauden aikana, epästabiili angina pectoris, kliinisesti merkittävä toistuva kammiorytmihäiriö rytmihäiriöhoidosta huolimatta tai vaikea ortostaattinen hypotensio tai kliinisesti tärkeä autonominen sairaus
• Jatkuva tai aktiivinen infektio, tunnettu HIV-positiivinen tila tai aktiivinen hepatiitti B- tai C -infektio
• Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
• Koehenkilöillä oli suuri leikkaus 2 viikon sisällä ennen satunnaistamista (esimerkiksi yleisanestesia), tai he eivät ole täysin toipuneet leikkauksesta tai leikkaus järjestetään tutkimusjakson aikana
• Saatu elävä heikennetty rokote 4 viikon sisällä ennen tutkimushoitoa
• Tutkijan arvion mukaan mikä tahansa sairaus, mukaan lukien vakava mielisairaus, lääketieteellinen sairaus tai muut oireet/tilat, jotka voivat vaikuttaa tutkimuksen hoitoon, noudattamiseen tai kykyyn antaa tietoinen suostumus, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta.

Tarvittava lääkitys tai tukihoito on vasta-aiheinen tutkimushoidon yhteydessä.

Kaikki sairaudet tai komplikaatiot, jotka voivat häiritä tutkimusta. Potilaat eivät halua tai pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa.