Aivohalvauksen epidemiologian havainnollinen tutkimus Italiassa (DataNetCP)
DatanetCP: sairaalapohjaisen aivohalvausrekisterin perustaminen Italiaan
Tausta ja perusteet aivohalvaus (CP) on johtava lasten vammaisuuden syy, arvioitu esiintyvyys 2–2,5 / 1000 syntymää. Tämä monimutkainen kliininen tila kattaa motoriset kehityshäiriöt sekä aisti-, viestintä-, kognitiiviset ja emotionaaliset heikentymiset. CP: n merkittävistä terveydenhuollon vaikutuksista huolimatta sen tutkimukselle ja hoidolle standardisoituja ohjeita puuttuu sekä kansallisesti että kansainvälisesti. Olemassa olevia kirjallisuutta rajoittavat pienet näytteen koot, epäjohdonmukaiset arviointityökalut ja eri CP -tyyppien riittämättömät etiopatogeneettiset ja toiminnalliset karakterisoinnit. Kansallista rekisteriä, joka voisi tarjota kattavia epidemiologisia tietoja, ei tällä hetkellä ole.
Projektin tavoitteena on luoda yhteinen digitaalinen alusta kliinisissä keskuksissa koko Italiassa (kolme koordinointikeskusta pohjoiseen, keskus- ja eteläiseen Italiaan). Tämä alusta sallii systemaattisen, standardisoidun, retrospektiivisen ja mahdollisen tiedonkeruun, mukaan lukien kliiniset, instrumentti- ja geneettiset tiedot (jos saatavilla) potilaille, joilla on CP. Tutkimuksen tarkoituksena on täydentää jatkuvia kansallisia hankkeita, kuten "Italian verkosto varhaisesta havaitsemisesta ja interventioista kehitysvammaisuuksiin (INEED)" ja "Italian aivohalvauksen italialainen verkko (ITA-NET-CP)".
Opintotavoitteet
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on analysoida epidemiologista tietoa, erityisesti:
- Eri kliinisten CP -tyyppien esiintyvyyden arviointi
- Funktionaalisen heikentymisen vakavuuden ja niihin liittyvien aiheuttamien sairauksien jakautumisen arviointi.
Tutkimussuunnittelu Tämä on voittoa tavoittelematon, monikeskus, havainnollinen tutkimus, johon sisältyy CP-potilaiden ryhmä, jota edistetään Mariani-säätiön verkossa. Tutkimus sisältää sekä retrospektiivisen että mahdollisen tiedonkeruun. Se ilmoittaa molemmat potilaat, jotka ovat jo seuranneet ja vasta diagnosoidut potilaat.
Kohdennetaan näyte, jossa on vähintään 300 lasta ja/tai murrosikäistä, joilla on erilaisia etiologioita, joissa on 100 osallistujaa kliinistä keskustaa. Ilmoittautuminen on vapaaehtoista joko kutsuttamalla lähettävää lääkäriä, joka selittää rekisterin merkityksen tai projektin levittämisen kautta, jolloin vanhemmat voivat pyytää lastensa sisällyttämistä. Vanhemmat voivat täyttää perusrekisterikohdat ja luvalla kliinisten alojen ensisijainen lääkäri. Vanhemmat voivat päättää sisällyttää rekisteriin saadakseen tietoa kansallisista kliinisistä tutkimuksista, jotka ovat hyväksyneet eettiset komiteat.
Kerätyt välttämättömät tiedot sisältävät:
- Potilaiden salanimelisoinnin tunnistaminen ja yhteystiedot
- Sosioekonominen asema
- CP -luokitus Euroopan valvontaryhmän mukaan
- Anamnesis häiriöiden etiologiasta
- SCPE: hen perustuva neuroradiologinen luokittelu (MRICS)
- Kunkin lapsen toiminnallinen vajaatoimintataso
- Merkittäviä lisävaikutuksia
Tutkimuspopulaation vähintään 300 4-18-vuotiaiden lasten CP-potilaan odotetaan rekrytoidun. Poissulkemiskriteerit sisältävät vain tietoisen suostumuksen puute.
Lääke-, lääketieteelliset laitteet, ravitsemus-, biologiset näytteet, muut elementit Tämä havaintotutkimus käsittää systemaattisen, standardisoidun retrospektiivisen ja mahdollisen tiedonkeruun kliinisen, instrumentaalisen ja geneettisen tiedon (jos saatavilla). Lääketieteellisiä laitteita, lääkkeitä tai ravitsemuksia ei käytetä. Ihmisen biologisia näytteitä ei kerätä.
Tutkimuksen aikajanan kesto potilasta kohti: linjassa rutiininomaisten kliinisten vierailujen kanssa. Lisäarviointeja ei ole ennakoitu.
Rekrytoinnin kesto: 12 kuukauden kokonaistutkimuksen kesto: 36 kuukautta
Otoksen koko ja tietoanalyysi Tutkimuksen tavoitteena on rekrytoida vähintään 300 lasten CP -potilasta. Kontrolliryhmää ei ole suunniteltu.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Giuseppina Sgandurra MD, PhD
- Puhelinnumero: 050886284
- Sähköposti: giuseppina.sgandurra@fsm.unipi.it
Opiskelupaikat
-
-
Apulia
-
Brindisi, Apulia, Italia, 72100
- Rekrytointi
- Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea
-
Ottaa yhteyttä:
- Antonio Trabacca
- Puhelinnumero: 0831349643
- Sähköposti: antonio.trabacca@lanostrafamiglia.it
-
Ottaa yhteyttä:
- Antonio Trabacca
-
-
Lombardy
-
Milano, Lombardy, Italia, 20133
- Rekrytointi
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Ottaa yhteyttä:
- Pagliano Emanuela
- Puhelinnumero: 02 2394.2218
- Sähköposti: emanuela.pagliano@istituto-besta.it
-
Ottaa yhteyttä:
- Emanuela Pagliano
-
-
Tuscany
-
Calambrone, Tuscany, Italia, 56128
- Rekrytointi
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Ottaa yhteyttä:
- Giuseppina Sgandurra, MD PhD
- Puhelinnumero: 050886284
- Sähköposti: g.sgandurra@fsm.unipi.it
-
Ottaa yhteyttä:
- Giuseppina Sgandurra MD, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aivohalvauksen (CP) diagnoosi vahvistettiin kliinisesti viimeaikaisten kansainvälisten ohjeiden mukaisesti (SCPE -ohjeet, 2019);
- Ikä 4–18 vuotta.
Poissulkemiskriteerit:
- Progressiivinen neuromotorinen häiriö (määritelty tilaksi, johon liittyy aiemmin hankittujen kykyjen menetys);
- Potilaat, joiden neurologinen tila määrittelee eristetty hypotonia;
- Potilaat, joilla on neurologinen vajaja, selkärangan vauriot;
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Lapset, joilla on CP
Lapset, joilla on diagnosoitu CP-ikä: 4-18-vuotiaita
|
Kullekin potilaalle kerätyt kliiniset tiedot heijastavat kattavaa monimuotoista ammattimaisia kliinisiä oivalluksia, jotka ovat välttämättömiä diagnostiseen määritelmään ja saadaan tyypillisesti diagnostisen arvioinnin ja/tai seurantavierailujen aikana. Näiden lisäksi kerätään myös instrumentaalista tietoa, joka on yleisesti hankittu kliinisessä käytännössä, kuten neuroradiologinen ja elektrofysiologinen tieto, ja elektrofysiologista tietoa. Jokaiselle ilmoittautuneelle aiheesta valmistuu tarkistuslista (CRF) tutkimukseen liittyvien tietojen keräämiseksi. Nämä tiedot syötetään tiettyyn tietokantaan, joka on rakennettu RedCap -alustalle ja hallitaan nimettömässä muodossa. Kohteen ilmoittautuminen suoritetaan asteittain. Tämä tiedonkeruu mahdollistaa tutkimuksen etenemisen seurannan, mukaan lukien ilmoittautuneiden henkilöiden lukumäärä, täytetyt arviot ja tutkimuksen noudattaminen. Joka kolmas kuukausi suoritetaan seurantaa tutkimuksen edistymisen ja ilmoittautumiskohteiden saavuttamisen arvioimiseksi. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujat väestötiedot
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Ikä, sukupuoli, syntymäaika, syntymäpaikka, kansallisuus, osoite (maa)
|
Lähtökohta
|
|
Aivohalvaus (CP) -luokitus
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
CP: n luokittelu Euroopan valvontaryhmän mukaan (SCPE Guidites, 2019): Spastiset CP (kahdenväliset tai yksipuoliset muodot); Dyskineettinen CP (dystoninen muoto tai choreoathetoottinen muoto); Ataksinen CP. |
Lähtökohta
|
|
Häiriön etiopatogeneesiin liittyvät anamnesteettiset tiedot
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Tämä viittaa sairaushistoriaan ja taustatietoihin, jotka auttavat ymmärtämään häiriön syytä ja kehitystä, ts. Visuaalisia ja kuulovaikeuksia, syntymäpainoa, kognitiivista tasoa, epilepsiaa, Apgar -pisteitä ja lisävaikutuksia.
|
Lähtökohta
|
|
Bruttomoottorin toiminnan luokittelujärjestelmä (GMFCS)
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Bruttomoottoritoimintojen luokittelujärjestelmä (GMFCS) on viiden tason luokitus, joka erottaa aivohalvauksen lapset lapsen nykyisten bruttomoottorien kykyjen, bruttomoottorin toiminnan rajoitusten ja avustustekniikan tarpeen ja pyörien liikkuvuuden tarpeen (Rosenbaum et al. , 2008).
|
Lähtökohta
|
|
Manuaalisen kykyjen luokittelujärjestelmä (MAC)
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Manuaalinen kykyluokitusjärjestelmä (MAC) luokittelee lapsen kyvyn 4–18 -vuotiaana käsittelemään esineitä päivittäisessä toiminnassa yhdellä viidestä tasosta (taso I: suurempi kyky, taso V: vähemmän kyky).
Mac -taso I (pystyy käsittelemään esineitä helposti ja onnistuneesti), tason II (kykenevä käsittelemään useimpia esineitä, mutta jonkin verran heikentyneellä laadulla ja/tai saavutusnopeudella, niin että vaihtoehtoisia suorituskykytapoja voidaan käyttää), tason III (käsittelee esineitä vaikeuksissa ; tarvitsee apua toimintojen valmisteluun ja/tai muokkaamiseen), taso IV (tarvitsee jatkuvaa tukea, käsittelee rajoitetun valikoiman esineitä), taso V (ei käsittele esineitä, tarvitsee täydellistä apua) (Eliasson et al., 2006).
|
Lähtökohta
|
|
Kaksisuuntaisen hienon moottorin toiminnan taso (BFMF)
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Bimanual Fine Motor Function (BFMF) luokittelee hienon moottorin toiminnan lapsen parhaan kyvyn (kapasiteetin) mukaan tarttumaan, pitämään ja käsittelemään esineitä kullekin kädelle erikseen.
BFMF: ää voidaan käyttää 3–18-vuotiailla lapsilla (Elvrum ym., 2016).
|
Lähtökohta
|
|
Visuaalisen funktion luokittelujärjestelmä (VFCS)
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Visuaalinen toiminnon luokittelujärjestelmä (VFCS) on työkalu, jota käytetään vammaisten visuaalisen toiminnan tason luokittelemiseen, etenkin aivohalvauksen yhteydessä.
Se on jaettu viiteen tasoon, jokainen kuvaa visuaalisen kyvyn astetta ja vaikutusta päivittäiseen toimintaan (Baranello et al., 2020).
|
Lähtökohta
|
|
Viestinnän toimintojen luokittelujärjestelmä (CFCS)
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Viestintätoimintojen luokittelujärjestelmä (CFCS) on luokittelutyökalu, jota käytetään aivohalvaus- tai vastaavien vammaisten henkilöiden viestintäkykyjen arvioimiseksi ja luokitteluun.
Se on jaettu viiteen tasoon, jokainen kuvaa yksilön kykyä kommunikoida eri ympäristöissä sekä tuttujen että tuntemattomien kumppaneiden kanssa.
|
Lähtökohta
|
|
Viking -puheasteikko (VSS)
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Viking -puheasteikko (VSS) on luokittelujärjestelmä, joka on suunniteltu arvioimaan ja luokittelemaan aivohalvaus- tai muut neurologiset olosuhteet, jotka vaikuttavat viestintää.
Se keskittyy puheen selkeyteen ja ymmärrettävyyteen sekä yksilön kykyyn kommunikoida tehokkaasti muiden kanssa.
Asteikko on jaettu neljään tasoon (Pennington et al., 2013).
|
Lähtökohta
|
|
Syömis- ja juoma -luokitusjärjestelmä (EDAC)
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Syömis- ja juoma -luokittelujärjestelmä (EDAC) on työkalu, jota käytetään vammaisten syömis- ja juomakyvyjen luokitteluun, etenkin aivohalvauksen yhteydessä.
Se luokittelee yksilöt eri tasoille heidän kyvynsä perusteella turvallisesti ja tehokkaasti syödä ja juoda keskittyen sekä näiden toimintojen turvallisuuteen että tehokkuuteen.
Järjestelmä on jaettu viiteen tasoon (Sellers et al., 2014).
|
Lähtökohta
|
|
Neuroradiologinen luokittelu SCPE: n (MRICS) edistämän luokituksen mukaisesti
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Magneettiresonanssin kuvantamisluokitusjärjestelmää käytetään aivohalvauksen neuroradiologisen arvioinnin yhteydessä. A. Maldevelopmentit A.1. Aivokuoren muodostumisen häiriöt (lisääntyminen ja/tai muuttoliike ja/tai organisaatio A.2. Muut maldekehitykset (esimerkit: holoprosensefaalia dandy-walker-epämuodostumat, corpus callosum agenesis, pikkuaivojen hypoplasia) B. YHTEISTYVÄT Valkoisen aineen vamma B.1. PVL (lievä/vaikea) B.2. IVH: n tai periventrikulaarisen verenvuoto -infarktin B.3 jälkiseuraukset B.3. PVL- ja IVH -jälkitautien yhdistelmä C. Hallitsevan harmaan aineen vaurion c.1. Perusganglia/talamusvauriot (lievä/kohtalainen/vaikea) c.2. Vain kortico-subkortikaaliset vauriot (vesistöalueiden leesiot parasagitaalisessa jakautumisessa/monisystisen enkefalomalacian) ei katettu C3 C.3: n kohdassa. Valtimoinfarktit (keskimmäinen aivovaltimo/muu) D. Sekalaiset (esimerkit: pikkuaivojen surkastuminen, aivojen atrofia, viivästynyt myelinaatio, ventrikulomegalia, jota ei katettu B: ssä, verenvuoto ei katettu B: n alla |
Lähtökohta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Bax M, Goldstein M, Rosenbaum P, Leviton A, Paneth N, Dan B, Jacobsson B, Damiano D; Executive Committee for the Definition of Cerebral Palsy. Proposed definition and classification of cerebral palsy, April 2005. Dev Med Child Neurol. 2005 Aug;47(8):571-6. doi: 10.1017/s001216220500112x.
- Rosenbaum PL, Palisano RJ, Bartlett DJ, Galuppi BE, Russell DJ. Development of the Gross Motor Function Classification System for cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2008 Apr;50(4):249-53. doi: 10.1111/j.1469-8749.2008.02045.x. Epub 2008 Mar 1.
- Eliasson AC, Krumlinde-Sundholm L, Rosblad B, Beckung E, Arner M, Ohrvall AM, Rosenbaum P. The Manual Ability Classification System (MACS) for children with cerebral palsy: scale development and evidence of validity and reliability. Dev Med Child Neurol. 2006 Jul;48(7):549-54. doi: 10.1017/S0012162206001162.
- Pennington L, Virella D, Mjoen T, da Graca Andrada M, Murray J, Colver A, Himmelmann K, Rackauskaite G, Greitane A, Prasauskiene A, Andersen G, de la Cruz J. Development of The Viking Speech Scale to classify the speech of children with cerebral palsy. Res Dev Disabil. 2013 Oct;34(10):3202-10. doi: 10.1016/j.ridd.2013.06.035. Epub 2013 Jul 24.
- Sellers D, Mandy A, Pennington L, Hankins M, Morris C. Development and reliability of a system to classify the eating and drinking ability of people with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Mar;56(3):245-51. doi: 10.1111/dmcn.12352. Epub 2013 Dec 18.
- Surveillance of Cerebral Palsy in Europe. Surveillance of cerebral palsy in Europe: a collaboration of cerebral palsy surveys and registers. Surveillance of Cerebral Palsy in Europe (SCPE). Dev Med Child Neurol. 2000 Dec;42(12):816-24. doi: 10.1017/s0012162200001511.
- Fiori S, Cioni G, Klingels K, Ortibus E, Van Gestel L, Rose S, Boyd RN, Feys H, Guzzetta A. Reliability of a novel, semi-quantitative scale for classification of structural brain magnetic resonance imaging in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Sep;56(9):839-45. doi: 10.1111/dmcn.12457. Epub 2014 Apr 19.
- Baranello G, Signorini S, Tinelli F, Guzzetta A, Pagliano E, Rossi A, Foscan M, Tramacere I, Romeo DMM, Ricci D; VFCS Study Group. Visual Function Classification System for children with cerebral palsy: development and validation. Dev Med Child Neurol. 2020 Jan;62(1):104-110. doi: 10.1111/dmcn.14270. Epub 2019 Jun 10. Erratum In: Dev Med Child Neurol. 2020 Mar;62(3):399. doi: 10.1111/dmcn.14464.
- Himmelmann K, Horber V, De La Cruz J, Horridge K, Mejaski-Bosnjak V, Hollody K, Krageloh-Mann I; SCPE Working Group. MRI classification system (MRICS) for children with cerebral palsy: development, reliability, and recommendations. Dev Med Child Neurol. 2017 Jan;59(1):57-64. doi: 10.1111/dmcn.13166. Epub 2016 Jun 21.
- Elvrum AK, Andersen GL, Himmelmann K, Beckung E, Ohrvall AM, Lydersen S, Vik T. Bimanual Fine Motor Function (BFMF) Classification in Children with Cerebral Palsy: Aspects of Construct and Content Validity. Phys Occup Ther Pediatr. 2016;36(1):1-16. doi: 10.3109/01942638.2014.975314. Epub 2014 Nov 6.
- Long HL, Mahr TJ, Natzke P, Rathouz PJ, Hustad KC. Longitudinal change in speech classification between 4 and 10 years in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2022 Sep;64(9):1096-1105. doi: 10.1111/dmcn.15198. Epub 2022 Mar 9.
- Sellier E, Surman G, Himmelmann K, Andersen G, Colver A, Krageloh-Mann I, De-la-Cruz J, Cans C. Trends in prevalence of cerebral palsy in children born with a birthweight of 2,500 g or over in Europe from 1980 to 1998. Eur J Epidemiol. 2010 Sep;25(9):635-42. doi: 10.1007/s10654-010-9474-0. Epub 2010 Jun 8.
- Scheck SM, Pannek K, Fiori S, Boyd RN, Rose SE. Quantitative comparison of cortical and deep grey matter in pathological subtypes of unilateral cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Oct;56(10):968-75. doi: 10.1111/dmcn.12461. Epub 2014 Apr 19.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DataNetCP
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .