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Studio osservazionale per l'epidemiologia della paralisi cerebrale in Italia (DataNetCP)

3 febbraio 2025 aggiornato da: Giuseppina Sgandurra, IRCCS Fondazione Stella Maris

DataNetCP: stabilire un registro di paralisi cerebrale in ospedale in Italia

La paralisi cerebrale di base e logica (CP) è la principale causa della disabilità infantile, con una prevalenza stimata da 2 a 2,5 per 1.000 nascite. Questa complessa condizione clinica comprende i disturbi dello sviluppo motorio, nonché perdite sensoriali, comunicative, cognitive ed emotive. Nonostante il significativo impatto sanitario di CP, le linee guida standardizzate per il suo studio e il suo trattamento mancano sia a livello nazionale che internazionale. La letteratura esistente è limitata da piccoli campioni di dimensioni, strumenti di valutazione incoerenti e caratterizzazioni etiopatogenetiche e funzionali insufficienti di diversi tipi di CP. Un registro nazionale, che potrebbe offrire dati epidemiologici completi, attualmente non esiste.

Questo progetto mira a creare una piattaforma digitale condivisa tra centri clinici in tutta Italia (tre centri di coordinamento per l'Italia settentrionale, centrale e meridionale). Questa piattaforma consentirà una raccolta di dati sistematica, standardizzata, retrospettiva e prospettica, inclusi dati clinici, strumentali e genetici (ove disponibili) per i pazienti con CP. Lo studio intende integrare progetti nazionali in corso, come la "rete italiana per la diagnosi precoce e l'intervento nelle disabilità dello sviluppo (INEED)" e la "rete italiana per la paralisi cerebrale (ITA-Net-CP)".

Obiettivi di studio

Questo studio mira ad analizzare i dati epidemiologici, in particolare:

  • Valutazione della prevalenza di vari tipi clinici di CP
  • Valutare la distribuzione della gravità della compromissione funzionale e delle comorbidità associate.

Progettazione dello studio Questo è uno studio osservazionale no profit, multicentrico, che coinvolge una coorte di pazienti CP, promossa all'interno della rete della Fondazione Mariani. Lo studio prevede raccolta di dati sia retrospettiva che prospettica. Iscriverà entrambi i pazienti già sotto cura dei pazienti di follow-up e di nuova diagnosi.

Viene preso di mira un campione di almeno 300 bambini e/o adolescenti con CP di varie eziologie, con 100 partecipanti per centro clinico. L'iscrizione sarà volontaria, sia su invito del medico di riferimento, che spiegherà l'importanza del registro o attraverso la diffusione del progetto, consentendo ai genitori di richiedere l'inclusione dei propri figli. Gli articoli di base del registro possono essere compilati dai genitori e, con il permesso, il medico principale per i campi clinici. I genitori possono scegliere di essere inclusi nel registro per ricevere informazioni sugli studi clinici nazionali, approvati dai comitati etici.

I dati essenziali raccolti includono:

  • Informazioni di identificazione e contatto per la pseudonimizzazione del paziente
  • Stato socioeconomico
  • Classificazione CP secondo il gruppo di sorveglianza europea
  • Anamnesi per quanto riguarda l'eziologia del disturbo
  • Classificazione neuroradiologica basata su SCPE (MRICS)
  • Livello di compromissione funzionale di ogni bambino
  • Comorbidità significative

Si prevede che la popolazione di studio almeno 300 pazienti pediatrici CP di età compresa tra 4 e 18 anni. I criteri di esclusione includono solo la mancanza di consenso informato.

Campioni di farmaci, medici, nutraceutici, biologici, altri elementi Questo studio osservazionale prevede raccolta sistematica, standardizzata retrospettiva e prospettica di dati clinici, strumentali e genetici (se disponibili). Non verranno utilizzati dispositivi medici, prodotti farmaceutici o nutraceutici. Non verranno raccolti campioni biologici umani.

Durata dello studio della sequenza temporale dello studio per paziente: allineata con visite cliniche di routine. Non sono previste valutazioni aggiuntive.

Durata del reclutamento: 12 mesi Durata dello studio complessivo: 36 mesi

Dimensione del campione e analisi dei dati Lo studio mira a reclutare almeno 300 pazienti pediatrici CP. Un gruppo di controllo non è previsto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Italia
    • Apulia
      • Brindisi, Apulia, Italia, 72100
        • Reclutamento
        • Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Antonio Trabacca
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Emanuela Pagliano
    • Tuscany
      • Calambrone, Tuscany, Italia, 56128
        • Reclutamento
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Giuseppina Sgandurra MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio dovrebbe includere almeno 300 pazienti pediatrici con paralisi cerebrale (CP) secondo i criteri di inclusione e esclusione delineati dal gruppo collaborativo SCPE (2000).

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • La diagnosi di paralisi cerebrale (CP) ha confermato clinicamente in conformità con le recenti linee guida internazionali (Linee guida SCPE, 2019);
  • Età tra 4 e 18 anni.

Criteri di esclusione:

  • Disturbo neuromotorio progressivo (definito come una condizione che coinvolge la perdita di capacità precedentemente acquisite);
  • Pazienti con una condizione neurologica definita da ipotonia isolata;
  • Pazienti con deficit neurologici secondari alla lesione spinale;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Bambini con CP
Bambini con CP Age diagnosticata: 4-18 anni
Altro: Registro ospedaliero

I dati clinici raccolti per ciascun paziente rifletteranno approfondimenti clinici multiprofessionali completi necessari per la definizione diagnostica e generalmente ottenuti durante le visite di valutazione diagnostica e/o monitoraggio. Oltre a questi, saranno raccolti anche dati strumentali acquisiti comunemente nella pratica clinica, come le informazioni neuroradiologiche ed elettrofisiologiche.

Per ogni soggetto iscritto, una lista di controllo (CRF) sarà completata per raccogliere dati relativi allo studio. Questi dati verranno inseriti in un database specifico costruito sulla piattaforma RedCap e gestiti in forma anonima. L'iscrizione al soggetto sarà condotta progressivamente.

Questa raccolta di dati consentirà il monitoraggio dei progressi dello studio, incluso il numero di soggetti iscritti, le valutazioni completate e l'adesione allo studio. Ogni tre mesi, verrà eseguito il monitoraggio per valutare i progressi dello studio e il raggiungimento degli obiettivi di iscrizione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dati demografici dei partecipanti
Lasso di tempo: Basale
Età, genere, data di nascita, luogo di nascita, nazionalità, indirizzo (paese)
Basale
Classificazione della paralisi cerebrale (CP)
Lasso di tempo: Basale

Classificazione del CP secondo il Gruppo di sorveglianza europea (SCPE Linee Linee guida, 2019):

CP spastico (forme bilaterali o unilaterali); CP diskinetico (forma distonica o forma coreoatetotica); CP atassico.
Basale
Dati anamnestici relativi all'etiopatogenesi del disturbo
Lasso di tempo: Basale
Ciò si riferisce alla storia medica e alle informazioni di base che aiutano a comprendere la causa e lo sviluppo di un disturbo, ad esempio disturbi visivi e uditivi, peso alla nascita, livello cognitivo, epilessia, punteggio Apgar e comorbidità.
Basale
Livello del sistema di classificazione delle funzioni motorie lorde (GMFCS)
Lasso di tempo: Basale
Il sistema di classificazione delle funzioni motorie lorde (GMFCS), è una classificazione a cinque livelli che differenzia i bambini con paralisi cerebrale in base alle attuali capacità motorie lorde del bambino, ai limiti della funzione motoria lorda e alla necessità di tecnologia di assistenza e mobilità delle ruote (Rosenbaum et al. , 2008).
Basale
Livello del sistema di classificazione delle capacità manuali (Mac)
Lasso di tempo: Basale
Il sistema di classificazione delle capacità manuali (MAC) classifica l'abilità del bambino da 4 a 18 anni di gestire gli oggetti nelle attività quotidiane su uno dei 5 livelli (Livello I: maggiore capacità, Livello V: meno abilità). MACS Livello I (in grado di gestire gli oggetti in modo semplice e corretto), Livello II (in grado di gestire la maggior parte degli oggetti ma con qualità e/o velocità di realizzazione in qualche modo ridotta in modo da utilizzare modi di prestazione alternati), Livello III (gestisce gli oggetti con difficoltà ;
Basale
Livello della funzione motoria fine bimanuale (BFMF)
Lasso di tempo: Basale
Bimanual Fine Motor Function (BFMF) classifica la funzione motoria fine in base alla migliore abilità (capacità) del bambino di afferrare, tenere e manipolare gli oggetti per ciascuna mano separatamente. BFMF può essere utilizzato in bambini di 3-18 anni (Elvrum et al., 2016).
Basale
Livello del sistema di classificazione delle funzioni visive (VFCS)
Lasso di tempo: Basale
Il sistema di classificazione delle funzioni visive (VFC) è uno strumento utilizzato per classificare il livello di funzione visiva nelle persone con disabilità, in particolare nel contesto della paralisi cerebrale. È diviso in cinque livelli, ciascuno descrivendo il grado di capacità visiva e l'impatto sulle attività quotidiane (Baranello et al., 2020).
Basale
Livello del sistema di classificazione delle funzioni di comunicazione (CFCS)
Lasso di tempo: Basale
Il sistema di classificazione delle funzioni di comunicazione (CFCS) è uno strumento di classificazione utilizzato per valutare e classificare le capacità di comunicazione degli individui con paralisi cerebrale o disabilità simili. È diviso in cinque livelli, ciascuno descrivendo la capacità dell'individuo di comunicare in diversi ambienti con partner sia familiari che non familiari.
Basale
Livello di Vichingo Speech Scale (VSS)
Lasso di tempo: Basale
La scala vichinga del parlato (VSS) è un sistema di classificazione progettato per valutare e classificare le capacità vocali degli individui con paralisi cerebrale o altre condizioni neurologiche che influenzano la comunicazione. Si concentra sulla chiarezza e l'intelligibilità del discorso, nonché sulla capacità dell'individuo di comunicare efficacemente con gli altri. La scala è divisa in quattro livelli (Pennington et al., 2013).
Basale
Livello del sistema di classificazione alimentare e bere (EDACS)
Lasso di tempo: Basale
Il sistema di classificazione alimentare e bere (EDACS) è uno strumento utilizzato per classificare le capacità alimentari e al bere delle persone con disabilità, in particolare nel contesto della paralisi cerebrale. Classifica le persone in diversi livelli in base alla loro capacità di mangiare e bere in modo sicuro ed efficiente, con particolare attenzione alla sicurezza e all'efficienza di queste attività. Il sistema è diviso in cinque livelli (Sellers et al., 2014).
Basale
Classificazione neuroradiologica secondo la classificazione promossa da SCPE (MRICS)
Lasso di tempo: Basale

Il sistema di classificazione di imaging a risonanza magnetica viene utilizzato nel contesto della valutazione neuroradiologica nella paralisi cerebrale.

A. Maldevelopments A.1. Disturbi della formazione corticale (proliferazione e/o migrazione e/o organizzazione A.2. Altri maldeverive (esempi: malformazione oloprosencefalia Dandy-Walker, corpus callosum agenesi, ipoplasia cerebellare) B. lesione prevalente della sostanza bianca b.1. PVL (lieve/grave) B.2. Sequele di IVH o infarto emorragico periventricolare B.3. Combinazione di sequele PVL e IVH C. Lesione predominante della materia grigia C.1. Lesioni di gangli basali/talamo (lieve/moderata/grave) C.2. Solo lesioni cortico-subcorticali (lesioni spartiacque nella distribuzione parasagittale/encefalomalacia multicistica) non coperte da C3 C.3. Infarzioni arteriose (arteria cerebrale media/altro) D. Varie (Esempi: atrofia cerebellare, atrofia cerebrale, mielinizzazione ritardata, ventriculomegalia non coperta da B, emorragia non coperta da B, lesioni del tronco cerebrale, calcific
Basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Collaboratori

Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Istituto Superiore di Sanità
IRCCS Eugenio Medea
Fondazione Pierfranco e Luisa Mariani
Fondazione FightTheStroke

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DataNetCP

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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