Estudio observacional para la epidemiología de la parálisis cerebral en Italia (DataNetCP)
DataNetCP: Establecer un registro de parálisis cerebral basado en el hospital en Italia
Los antecedentes y la parálisis cerebral justificada (CP) es la principal causa de discapacidad infantil, con una prevalencia estimada de 2 a 2.5 por 1,000 nacimientos. Esta condición clínica compleja abarca trastornos del desarrollo motor, así como de discapacidad sensorial, de comunicación, cognitiva y emocional. A pesar del significativo impacto en la salud de la PC, las pautas estandarizadas para su estudio y tratamiento carecen tanto a nivel nacional como internacional. La literatura existente está limitada por pequeños tamaños de muestra, herramientas de evaluación inconsistentes e insuficientes caracterizaciones etiopatogenéticas y funcionales de diferentes tipos de CP. Actualmente no existe un registro nacional, que podría ofrecer datos epidemiológicos integrales, actualmente no existe.
Este proyecto tiene como objetivo crear una plataforma digital compartida en los centros clínicos en toda Italia (tres centros coordinativos para el norte, centro y sur de Italia). Esta plataforma permitirá la recopilación sistemática, estandarizada, retrospectiva y prospectiva de datos, incluidos datos clínicos, instrumentales y genéticos (donde están disponibles) para pacientes con PC. El estudio tiene la intención de complementar proyectos nacionales en curso, como la "red italiana para la detección e intervención temprana en discapacidades del desarrollo (INEED)" y la "Red italiana para la Parálisis Cerebral (ITA-NET-CP)".
Objetivos de estudio
Este estudio tiene como objetivo analizar los datos epidemiológicos, específicamente:
- Evaluación de la prevalencia de varios tipos clínicos de PC
- Evaluación de la distribución de la gravedad del deterioro funcional y las comorbilidades asociadas.
Diseño del estudio Este es un estudio observacional sin fines de lucro, multicéntrico y de observación que involucra una cohorte de pacientes con PC, promovido dentro de la red de la Fundación Mariani. El estudio involucra la recopilación de datos retrospectiva y prospectiva. Inscribirá a ambos pacientes ya bajo cuidado para el seguimiento y los pacientes recién diagnosticados.
Se dirige una muestra de al menos 300 niños y/o adolescentes con PC de varias etiologías, con 100 participantes por centro clínico. La inscripción será voluntaria, ya sea por la invitación del médico de referencia, quien explicará la importancia del registro o mediante la difusión del proyecto, lo que permite a los padres solicitar la inclusión de sus hijos. Los padres pueden completar los elementos del registro básico y, con permiso, el médico principal de los campos clínicos. Los padres pueden optar por ser incluidos en el registro para recibir información sobre estudios clínicos nacionales, aprobados por los comités de ética.
Los datos esenciales recopilados incluyen:
- Información de identificación y contacto para la seudonimización del paciente
- Estado socioeconómico
- Clasificación de CP de acuerdo con el Grupo Europeo de Vigilancia
- Anamnesis con respecto a la etiología del desorden
- Clasificación neurorradiológica basada en SCPE (MRICS)
- Nivel de deterioro funcional de cada niño
- Comorbilidades significativas
Se espera que la población de estudio de al menos 300 pacientes con PC pediátricos de 4 a 18 años sea reclutado. Los criterios de exclusión solo incluyen la falta de consentimiento informado.
Medicamentos, dispositivos médicos, nutracéuticos, muestras biológicas, otros elementos Este estudio de observación implica la recopilación de datos clínicos, instrumentales y genéticos sistemáticos, estandarizados, estandarizados, estandarizados de datos clínicos, instrumentales y genéticos (si está disponible). No se utilizarán dispositivos médicos, productos farmacéuticos o nutracéuticos. No se recopilarán muestras biológicas humanas.
Línea de tiempo del estudio Duración del estudio por paciente: alineado con visitas clínicas de rutina. No se prevé evaluaciones adicionales.
Duración del reclutamiento: 12 meses Duración general del estudio: 36 meses
Tamaño de muestra y análisis de datos El estudio tiene como objetivo reclutar al menos 300 pacientes con PC pediátricos. No se planea un grupo de control.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Giuseppina Sgandurra MD, PhD
- Número de teléfono: 050886284
- Correo electrónico: giuseppina.sgandurra@fsm.unipi.it
Ubicaciones de estudio
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Apulia
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Brindisi, Apulia, Italia, 72100
- Reclutamiento
- Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea
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Contacto:
- Antonio Trabacca
- Número de teléfono: 0831349643
- Correo electrónico: antonio.trabacca@lanostrafamiglia.it
-
Contacto:
- Antonio Trabacca
-
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Lombardy
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Milano, Lombardy, Italia, 20133
- Reclutamiento
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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Contacto:
- Pagliano Emanuela
- Número de teléfono: 02 2394.2218
- Correo electrónico: emanuela.pagliano@istituto-besta.it
-
Contacto:
- Emanuela Pagliano
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Tuscany
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Calambrone, Tuscany, Italia, 56128
- Reclutamiento
- IRCCS Fondazione Stella Maris
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Contacto:
- Giuseppina Sgandurra, MD PhD
- Número de teléfono: 050886284
- Correo electrónico: g.sgandurra@fsm.unipi.it
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Contacto:
- Giuseppina Sgandurra MD, PhD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de parálisis cerebral (PC) confirmado clínicamente de acuerdo con las recientes pautas internacionales (SCPE Guidelines, 2019);
- Edad entre 4 y 18 años.
Criterios de exclusión:
- Trastorno neuromotor progresivo (definido como una condición que implica la pérdida de habilidades previamente adquiridas);
- Pacientes con una condición neurológica definida por hipotonía aislada;
- Pacientes con déficit neurológicos secundarios a lesiones espinales;
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Niños con CP
Niños con edad diagnosticada de CP: 4-18 años
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Los datos clínicos recopilados para cada paciente reflejarán información clínica multiprofesional necesaria para la definición diagnóstica y típicamente obtenidas durante las visitas de evaluación diagnóstica y/o monitoreo. Además de estos, también se recopilarán datos instrumentales comúnmente adquiridos en la práctica clínica, como la información neurorradiológica y electrofisiológica. Para cada sujeto inscrito, se completará una lista de verificación (CRF) para recopilar datos relacionados con el estudio. Estos datos se ingresarán en una base de datos específica construida en la plataforma REDCAP y se administrarán en una forma anónima. La inscripción de sujetos se llevará a cabo progresivamente. Esta recopilación de datos permitirá el monitoreo del progreso del estudio, incluido el número de sujetos inscritos, las evaluaciones completadas y el cumplimiento del estudio. Cada tres meses, se realizará el monitoreo para evaluar el progreso del estudio y el logro de los objetivos de inscripción. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Datos demográficos de los participantes
Periodo de tiempo: Base
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Edad, género, fecha de nacimiento, lugar de nacimiento, nacionalidad, dirección (país)
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Base
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Clasificación de parálisis cerebral (CP)
Periodo de tiempo: Base
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Clasificación de PC según el Grupo Europeo de Vigilancia (SCPE Guidelines, 2019): CP espástica (formas bilaterales o unilaterales); CP diskinético (forma distónica o forma coroatetótica); CP atáxico. |
Base
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Datos anamnesticos relacionados con la etiopatogénesis del trastorno
Periodo de tiempo: Base
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Esto se refiere al historial médico y la información de antecedentes que ayudan a comprender la causa y el desarrollo de un trastorno, es decir, impedimentos visuales y auditivos, peso al nacer, nivel cognitivo, epilepsia, puntaje APGAR y comorbilidades.
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Base
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Nivel del sistema de clasificación de función del motor bruto (GMFCS)
Periodo de tiempo: Base
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El Sistema de Clasificación de la Función Motora Gross (GMFCS) es una clasificación de cinco niveles que diferencia a los niños con parálisis cerebral basada en las habilidades motoras brutas actuales del niño, limitaciones en la función del motor bruto y la necesidad de tecnología de asistencia y movilidad con ruedas (Rosenbaum et al. , 2008).
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Base
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Nivel del sistema de clasificación de habilidades manuales (Mac)
Periodo de tiempo: Base
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El Sistema de clasificación de habilidades manuales (MAC) clasifica la capacidad del niño de 4 a 18 años para manejar objetos en actividades diarias en uno de los 5 niveles (Nivel I: Mayor habilidad, Nivel V: Menos capacidad).
MacS Nivel I (capaz de manejar objetos de manera fácil y exitosa), Nivel II (capaz de manejar la mayoría de los objetos pero con calidad y/o velocidad de rendimiento algo reducidas para que se puedan usar formas de rendimiento alternativas), Maneja objetos con dificultad ;
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Base
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Nivel de función de motor fino bimanual (BFMF)
Periodo de tiempo: Base
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La función del motor fino bimanual (BFMF) clasifica la función del motor fino de acuerdo con la mejor capacidad (capacidad) del niño para comprender, mantener y manipular objetos para cada mano por separado.
BFMF se puede usar en niños de 3 a 18 años de edad (Elvrum et al., 2016).
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Base
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Nivel del sistema de clasificación de funciones visuales (VFC)
Periodo de tiempo: Base
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El sistema de clasificación de funciones visuales (VFC) es una herramienta utilizada para clasificar el nivel de función visual en individuos con discapacidades, particularmente en el contexto de la parálisis cerebral.
Se divide en cinco niveles, cada uno describe el grado de capacidad visual y el impacto en las actividades diarias (Baranello et al., 2020).
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Base
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Sistema de clasificación de función de nivel de comunicación (CFCS)
Periodo de tiempo: Base
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El Sistema de clasificación de funciones de comunicación (CFCS) es una herramienta de clasificación utilizada para evaluar y clasificar las capacidades de comunicación de las personas con parálisis cerebral o discapacidades similares.
Se divide en cinco niveles, cada uno describe la capacidad del individuo para comunicarse en diferentes entornos con socios familiares y desconocidos.
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Base
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Nivel de escala de habla vikinga (VSS)
Periodo de tiempo: Base
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La escala de voz vikingo (VSS) es un sistema de clasificación diseñado para evaluar y clasificar las habilidades del habla de las personas con parálisis cerebral u otras afecciones neurológicas que afectan la comunicación.
Se centra en la claridad y la inteligibilidad del habla, así como la capacidad del individuo para comunicarse de manera efectiva con los demás.
La escala se divide en cuatro niveles (Pennington et al., 2013).
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Base
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Nivel de sistema de clasificación de alimentación y consumo (EDACS)
Periodo de tiempo: Base
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El Sistema de clasificación de alimentación y consumo (EDACS) es una herramienta utilizada para clasificar las habilidades para comer y beber de las personas con discapacidades, particularmente en el contexto de la parálisis cerebral.
Clasifica a las personas en diferentes niveles en función de su capacidad para comer y beber de manera segura y eficiente, con un enfoque tanto en la seguridad como en la eficiencia de estas actividades.
El sistema se divide en cinco niveles (Sellers et al., 2014).
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Base
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Clasificación neurorradiológica de acuerdo con la clasificación promovida por SCPE (MRICS)
Periodo de tiempo: Base
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El sistema de clasificación de imágenes de resonancia magnética se utiliza en el contexto de la evaluación neurorradiológica en la parálisis cerebral. A. Maldevedores A.1. Trastornos de la formación cortical (proliferación y/o migración y/u organización A.2. Otras desarrollaciones malvadas (Ejemplos: Holoprosencefalia Dandy-Walker Malformation, Corpus Callosum Agénesis, hipoplasia cerebelosa) B. Lesión predominante de la materia blanca b.1. PVL (leve/severo) B.2. Secuelas de IVH o infarto hemorrágico periventricular B.3. Combinación de secuelas PVL e IVH C. Lesión de materia gris predominante C.1. Lesiones de ganglios basales/tálamo (leve/moderado/severo) C.2. Lesiones cortico-subcorticales solamente (lesiones de cuenca en distribución parasagital/encefalomalacia multicítica) no cubiertas de C3 C.3. Infarcciones arteriales (arteria cerebral media/otra) D. Varios (ejemplos: atrofia cerebelosa, atrofia cerebral, mielinización tardía, ventriculomegalia no cubierta por B, hemorragia no cubierta por lesiones del tronco encefálico, calcífico, |
Base
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Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
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- Rosenbaum PL, Palisano RJ, Bartlett DJ, Galuppi BE, Russell DJ. Development of the Gross Motor Function Classification System for cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2008 Apr;50(4):249-53. doi: 10.1111/j.1469-8749.2008.02045.x. Epub 2008 Mar 1.
- Eliasson AC, Krumlinde-Sundholm L, Rosblad B, Beckung E, Arner M, Ohrvall AM, Rosenbaum P. The Manual Ability Classification System (MACS) for children with cerebral palsy: scale development and evidence of validity and reliability. Dev Med Child Neurol. 2006 Jul;48(7):549-54. doi: 10.1017/S0012162206001162.
- Pennington L, Virella D, Mjoen T, da Graca Andrada M, Murray J, Colver A, Himmelmann K, Rackauskaite G, Greitane A, Prasauskiene A, Andersen G, de la Cruz J. Development of The Viking Speech Scale to classify the speech of children with cerebral palsy. Res Dev Disabil. 2013 Oct;34(10):3202-10. doi: 10.1016/j.ridd.2013.06.035. Epub 2013 Jul 24.
- Sellers D, Mandy A, Pennington L, Hankins M, Morris C. Development and reliability of a system to classify the eating and drinking ability of people with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Mar;56(3):245-51. doi: 10.1111/dmcn.12352. Epub 2013 Dec 18.
- Surveillance of Cerebral Palsy in Europe. Surveillance of cerebral palsy in Europe: a collaboration of cerebral palsy surveys and registers. Surveillance of Cerebral Palsy in Europe (SCPE). Dev Med Child Neurol. 2000 Dec;42(12):816-24. doi: 10.1017/s0012162200001511.
- Fiori S, Cioni G, Klingels K, Ortibus E, Van Gestel L, Rose S, Boyd RN, Feys H, Guzzetta A. Reliability of a novel, semi-quantitative scale for classification of structural brain magnetic resonance imaging in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Sep;56(9):839-45. doi: 10.1111/dmcn.12457. Epub 2014 Apr 19.
- Baranello G, Signorini S, Tinelli F, Guzzetta A, Pagliano E, Rossi A, Foscan M, Tramacere I, Romeo DMM, Ricci D; VFCS Study Group. Visual Function Classification System for children with cerebral palsy: development and validation. Dev Med Child Neurol. 2020 Jan;62(1):104-110. doi: 10.1111/dmcn.14270. Epub 2019 Jun 10. Erratum In: Dev Med Child Neurol. 2020 Mar;62(3):399. doi: 10.1111/dmcn.14464.
- Himmelmann K, Horber V, De La Cruz J, Horridge K, Mejaski-Bosnjak V, Hollody K, Krageloh-Mann I; SCPE Working Group. MRI classification system (MRICS) for children with cerebral palsy: development, reliability, and recommendations. Dev Med Child Neurol. 2017 Jan;59(1):57-64. doi: 10.1111/dmcn.13166. Epub 2016 Jun 21.
- Elvrum AK, Andersen GL, Himmelmann K, Beckung E, Ohrvall AM, Lydersen S, Vik T. Bimanual Fine Motor Function (BFMF) Classification in Children with Cerebral Palsy: Aspects of Construct and Content Validity. Phys Occup Ther Pediatr. 2016;36(1):1-16. doi: 10.3109/01942638.2014.975314. Epub 2014 Nov 6.
- Long HL, Mahr TJ, Natzke P, Rathouz PJ, Hustad KC. Longitudinal change in speech classification between 4 and 10 years in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2022 Sep;64(9):1096-1105. doi: 10.1111/dmcn.15198. Epub 2022 Mar 9.
- Sellier E, Surman G, Himmelmann K, Andersen G, Colver A, Krageloh-Mann I, De-la-Cruz J, Cans C. Trends in prevalence of cerebral palsy in children born with a birthweight of 2,500 g or over in Europe from 1980 to 1998. Eur J Epidemiol. 2010 Sep;25(9):635-42. doi: 10.1007/s10654-010-9474-0. Epub 2010 Jun 8.
- Scheck SM, Pannek K, Fiori S, Boyd RN, Rose SE. Quantitative comparison of cortical and deep grey matter in pathological subtypes of unilateral cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Oct;56(10):968-75. doi: 10.1111/dmcn.12461. Epub 2014 Apr 19.
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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