Observationeel onderzoek voor de epidemiologie van cerebrale parese in Italië (DataNetCP)
Datanetcp: opzetten van een ziekenhuisgebaseerd cerebrale parese register in Italië
Achtergrond- en rationale cerebrale parese (CP) is de belangrijkste oorzaak van handicap bij kinderen, met een geschatte prevalentie van 2 tot 2,5 per 1.000 geboorten. Deze complexe klinische aandoening omvat motorische ontwikkelingsstoornissen, evenals sensorische, communicatie-, cognitieve en emotionele stoornissen. Ondanks de aanzienlijke impact van de gezondheidszorg van CP, ontbreken gestandaardiseerde richtlijnen voor zijn studie en behandeling zowel nationaal als internationaal. Bestaande literatuur wordt beperkt door kleine steekproefgroottes, inconsistente beoordelingsinstrumenten en onvoldoende etiopathogenetische en functionele karakteriseringen van verschillende CP -typen. Een nationaal register, dat uitgebreide epidemiologische gegevens zou kunnen bieden, bestaat momenteel niet.
Dit project is bedoeld om een gedeeld digitaal platform te creëren op klinische centra in heel Italië (drie coördinatieve centra voor Noord -, centraal en Zuid -Italië). Dit platform zal systematische, gestandaardiseerde, retrospectieve en prospectieve gegevensverzameling mogelijk maken, inclusief klinische, instrumentele en genetische gegevens (waar beschikbaar) voor patiënten met CP. De studie is van plan om lopende nationale projecten aan te vullen, zoals het "Italiaanse netwerk voor vroege detectie en interventie in ontwikkelingsstoornissen (INEED)" en het "Italiaanse netwerk voor cerebrale parese (ITA-NET-CP)."
Studiedoelstellingen
Deze studie beoogt specifiek epidemiologische gegevens te analyseren:
- Evaluatie van de prevalentie van verschillende klinische soorten CP
- Beoordeling van de verdeling van de ernst van de functionele beperkingen en bijbehorende comorbiditeiten.
Studieontwerp Dit is een non-profit, multicenter, observationele studie met een cohort van CP-patiënten, gepromoot in het Mariani Foundation-netwerk. De studie omvat zowel retrospectieve als prospectieve gegevensverzameling. Het zal zowel patiënten die al worden ingeschreven voor follow-up en nieuw gediagnosticeerde patiënten.
Een steekproef van ten minste 300 kinderen en/of adolescenten met CP van verschillende etiologieën, met 100 deelnemers per klinisch centrum, is gericht. De inschrijving zal vrijwillig zijn, hetzij op uitnodiging van de verwijzende arts, die het belang van het register of door projectverspreiding zal verklaren, waardoor ouders de opname van hun kinderen kunnen aanvragen. Basisregistratie -items kunnen worden ingevuld door ouders en, met toestemming, de primaire arts voor klinische gebieden. Ouders kunnen ervoor kiezen om in het register te worden opgenomen om informatie te ontvangen over nationale klinische studies, goedgekeurd door ethische commissies.
Verzamelde essentiële gegevens omvatten:
- Identificatie- en contactgegevens voor pseudonimisatie van de patiënt
- Sociaaleconomische status
- CP -classificatie volgens de European Surveillance Group
- Anamnesis met betrekking tot wanorde -etiologie
- Neuroradiologische classificatie op basis van SCPE (MRICS)
- Functioneel beperkingsniveau van elk kind
- Aanzienlijke comorbiditeiten
Studiepopulatie ten minste 300 pediatrische CP-patiënten in de leeftijd van 4-18 jaar zullen naar verwachting worden geworven. Uitsluitingscriteria omvatten alleen gebrek aan geïnformeerde toestemming.
Geneesmiddel, medisch apparaat, nutraceutische, biologische monsters, andere elementen Deze observationele studie omvat systematische, gestandaardiseerde retrospectieve en prospectieve gegevensverzameling van klinische, instrumentele en genetische gegevens (indien beschikbaar). Er zullen geen medische hulpmiddelen, geneesmiddelen of nutraceuticals worden gebruikt. Er zullen geen menselijke biologische monsters worden verzameld.
Studie Tijdlijnstudieduur per patiënt: afgestemd op routinematige klinische bezoeken. Er zijn geen aanvullende evaluaties voorzien.
Wervingsduur: 12 maanden totale studieduur: 36 maanden
Steekproefomvang en gegevensanalyse De studie heeft als doel minstens 300 pediatrische CP -patiënten te werven. Een controlegroep is niet gepland.
Studie Overzicht
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Giuseppina Sgandurra MD, PhD
- Telefoonnummer: 050886284
- E-mail: giuseppina.sgandurra@fsm.unipi.it
Studie Locaties
-
-
Apulia
-
Brindisi, Apulia, Italië, 72100
- Werving
- Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea
-
Contact:
- Antonio Trabacca
- Telefoonnummer: 0831349643
- E-mail: antonio.trabacca@lanostrafamiglia.it
-
Contact:
- Antonio Trabacca
-
-
Lombardy
-
Milano, Lombardy, Italië, 20133
- Werving
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Contact:
- Pagliano Emanuela
- Telefoonnummer: 02 2394.2218
- E-mail: emanuela.pagliano@istituto-besta.it
-
Contact:
- Emanuela Pagliano
-
-
Tuscany
-
Calambrone, Tuscany, Italië, 56128
- Werving
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Contact:
- Giuseppina Sgandurra, MD PhD
- Telefoonnummer: 050886284
- E-mail: g.sgandurra@fsm.unipi.it
-
Contact:
- Giuseppina Sgandurra MD, PhD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van cerebrale parese (CP) bevestigde klinisch in overeenstemming met recente internationale richtlijnen (SCPE -richtlijnen, 2019);
- Leeftijd tussen 4 en 18 jaar.
Uitsluitingscriteria:
- Progressieve neuromotorische stoornis (gedefinieerd als een voorwaarde waarbij het verlies van eerder verworven vaardigheden betrokken is);
- Patiënten met een neurologische aandoening gedefinieerd door geïsoleerde hypotonie;
- Patiënten met neurologische tekorten secundair aan spinaalletsel;
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Kinderen met CP
Kinderen met gediagnosticeerde CP-leeftijd: 4-18 jaar oud
|
De klinische gegevens die voor elke patiënt zijn verzameld, weerspiegelen uitgebreide multrofessionele klinische inzichten die nodig zijn voor diagnostische definitie en typisch verkregen tijdens diagnostische evaluatie en/of monitoringbezoeken. Daarnaast zullen instrumentale gegevens die vaak in de klinische praktijk worden verkregen, zoals neuroradiologische en elektrofysiologische informatie, ook worden verzameld. Voor elk ingeschreven onderwerp zal een checklist (CRF) worden voltooid om studiegerelateerde gegevens te verzamelen. Deze gegevens worden ingevoerd in een specifieke database die op het RedCap -platform is gebouwd en in een geanonimiseerde vorm beheerd. Inschrijving van het onderwerp zal geleidelijk worden uitgevoerd. Deze gegevensverzameling zal het mogelijk maken om de voortgang van de studies te monitoren, inclusief het aantal ingeschreven onderwerpen, voltooide beoordelingen en de therapietrouw. Om de drie maanden zal monitoring worden uitgevoerd om de voortgang van de studie en het behalen van inschrijvingsdoelen te beoordelen. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Demografische gegevens van de deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn
|
Leeftijd, geslacht, geboortedatum, geboorteplaats, nationaliteit, adres (land)
|
Basislijn
|
|
Cerebrale parese (CP) classificatie
Tijdsspanne: Basislijn
|
Classificatie van CP volgens de European Surveillance Group (SCPE -richtlijnen, 2019): Spastische CP (bilaterale of unilaterale vormen); Dyskinetische CP (dystonische vorm of choreoathetotische vorm); Ataxische CP. |
Basislijn
|
|
Anamnestische gegevens met betrekking tot de etiopathogenese van de aandoening
Tijdsspanne: Basislijn
|
Dit verwijst naar de medische geschiedenis en achtergrondinformatie die helpen bij het begrijpen van de oorzaak en ontwikkeling van een aandoening, d.w.z. visuele en auditieve beperkingen, geboortegewicht, cognitief niveau, epilepsie, Apgar -score en comorbiditeiten.
|
Basislijn
|
|
Niveau van het bruto motorfunctieclassificatiesysteem (GMFCS)
Tijdsspanne: Basislijn
|
Het Gross Motor Function Classification System (GMFCS), is een classificatie van vijf niveaus die kinderen onderscheidt met cerebrale parese op basis van de huidige bruto motorische vaardigheden van het kind, beperkingen in de bruto motorfunctie en behoefte aan hulptechnologie en mobiliteit op wielen (Rosenbaum et al. , 2008).
|
Basislijn
|
|
Niveau van handmatig vaardighedenclassificatiesysteem (MACS)
Tijdsspanne: Basislijn
|
Handmatig vaardigheidsclassificatiesysteem (MACS) classificeert het vermogen van het kind van 4 tot 18 jaar oud om objecten in dagelijkse activiteiten op een van de 5 niveaus te verwerken (niveau I: groter vermogen, niveau V: minder vermogen).
MACS niveau I (in staat om objecten gemakkelijk en succesvol af te handelen), niveau II (in staat om de meeste objecten te verwerken, maar met enigszins verminderde kwaliteit en/of snelheid van prestaties zodat alternatieve manieren van prestaties kunnen worden gebruikt), niveau III (handelt objecten met moeilijkheden met moeilijkheden ; heeft hulp nodig om activiteiten voor te bereiden en/of te wijzigen), niveau IV (heeft continue ondersteuning nodig, verwerkt een beperkte selectie van objecten), niveau V (behandelt geen objecten, heeft totale hulp nodig) (Eliasson et al., 2006).
|
Basislijn
|
|
Niveau van Bimanual Fine Motor -functie (BFMF)
Tijdsspanne: Basislijn
|
Bimanual Fine Motor Function (BFMF) classificeert een fijne motorfunctie volgens de beste vaardigheid (capaciteit) van het kind om objecten voor elke hand afzonderlijk te grijpen, vast te houden en te manipuleren.
BFMF kan worden gebruikt bij kinderen van 3-18 jaar oud (Elvrum et al., 2016).
|
Basislijn
|
|
Niveau van visuele functieclassificatiesysteem (VFCS)
Tijdsspanne: Basislijn
|
Het visuele functieclassificatiesysteem (VFCS) is een hulpmiddel dat wordt gebruikt om het niveau van visuele functie te classificeren bij personen met een handicap, met name in de context van cerebrale parese.
Het is verdeeld in vijf niveaus, die elk de mate van visuele vaardigheden en de impact op dagelijkse activiteiten beschrijven (Baranello et al., 2020).
|
Basislijn
|
|
Niveau van communicatiefunctieclassificatiesysteem (CFCS)
Tijdsspanne: Basislijn
|
Het communicatiefunctieclassificatiesysteem (CFCS) is een classificatietool dat wordt gebruikt om de communicatiemogelijkheden van personen met cerebrale parese of soortgelijke handicaps te beoordelen en te categoriseren.
Het is verdeeld in vijf niveaus, die elk het vermogen van het individu beschrijven om te communiceren in verschillende omgevingen met zowel bekende als onbekende partners.
|
Basislijn
|
|
Niveau van Viking Speech Scale (VSS)
Tijdsspanne: Basislijn
|
De Viking Speech Scale (VSS) is een classificatiesysteem dat is ontworpen om de spraakmogelijkheden van personen met cerebrale parese of andere neurologische aandoeningen te beoordelen en te categoriseren die de communicatie beïnvloeden.
Het richt zich op de duidelijkheid en verstaanbaarheid van spraak, evenals het vermogen van het individu om effectief met anderen te communiceren.
De schaal is verdeeld in vier niveaus (Pennington et al., 2013).
|
Basislijn
|
|
Niveau van eet- en drinkclassificatiesysteem (EDACS)
Tijdsspanne: Basislijn
|
Het eid- en drinkclassificatiesysteem (EDACS) is een hulpmiddel dat wordt gebruikt om de eet- en drinkmogelijkheden van personen met een handicap te classificeren, met name in de context van cerebrale parese.
Het categoriseert individuen in verschillende niveaus op basis van hun vermogen om veilig en efficiënt te eten en te drinken, met een focus op zowel de veiligheid als de efficiëntie van deze activiteiten.
Het systeem is verdeeld in vijf niveaus (Sellers et al., 2014).
|
Basislijn
|
|
Neuroradiologische classificatie volgens de classificatie bevorderd door SCPE (MRICS)
Tijdsspanne: Basislijn
|
Magnetisch resonantie beeldvormingsclassificatiesysteem wordt gebruikt in de context van neuroradiologische beoordeling in cerebrale parese. A. Maldevelopments A.1. Stoornissen van corticale vorming (proliferatie en/of migratie en/of organisatie A.2. Andere maldevelopments (voorbeelden: holoprosencefalie Dandy-Walker misvorming, corpus callosum agenese, cerebellaire hypoplasie) B. overheersende witte stofletsel b.1. PVL (mild/ernstig) B.2. Volgorde van IVH of periventriculair hemorragisch infarct b.3. Combinatie van PVL en IVH -sequelae C. Overheersende grijze stof letsel c.1. Basale ganglia/thalamus -laesies (mild/matig/ernstig) c.2. Alleen cortico-subcorticale laesies (stroomgebied laesies in parasagittale distributie/multicystic encefalomalacia) niet bedekt onder C3 c.3. Arteriële infarcten (middelste cerebrale slagader/andere) D. Diversen (voorbeelden: cerebellaire atrofie, cerebrale atrofie, vertraagde myelinisatie, ventriculomegalie niet bedekt onder B, bloeding niet bedekt onder B, hersenstamcondities, berekening |
Basislijn
|
Medewerkers en onderzoekers
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Bax M, Goldstein M, Rosenbaum P, Leviton A, Paneth N, Dan B, Jacobsson B, Damiano D; Executive Committee for the Definition of Cerebral Palsy. Proposed definition and classification of cerebral palsy, April 2005. Dev Med Child Neurol. 2005 Aug;47(8):571-6. doi: 10.1017/s001216220500112x.
- Rosenbaum PL, Palisano RJ, Bartlett DJ, Galuppi BE, Russell DJ. Development of the Gross Motor Function Classification System for cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2008 Apr;50(4):249-53. doi: 10.1111/j.1469-8749.2008.02045.x. Epub 2008 Mar 1.
- Eliasson AC, Krumlinde-Sundholm L, Rosblad B, Beckung E, Arner M, Ohrvall AM, Rosenbaum P. The Manual Ability Classification System (MACS) for children with cerebral palsy: scale development and evidence of validity and reliability. Dev Med Child Neurol. 2006 Jul;48(7):549-54. doi: 10.1017/S0012162206001162.
- Pennington L, Virella D, Mjoen T, da Graca Andrada M, Murray J, Colver A, Himmelmann K, Rackauskaite G, Greitane A, Prasauskiene A, Andersen G, de la Cruz J. Development of The Viking Speech Scale to classify the speech of children with cerebral palsy. Res Dev Disabil. 2013 Oct;34(10):3202-10. doi: 10.1016/j.ridd.2013.06.035. Epub 2013 Jul 24.
- Sellers D, Mandy A, Pennington L, Hankins M, Morris C. Development and reliability of a system to classify the eating and drinking ability of people with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Mar;56(3):245-51. doi: 10.1111/dmcn.12352. Epub 2013 Dec 18.
- Surveillance of Cerebral Palsy in Europe. Surveillance of cerebral palsy in Europe: a collaboration of cerebral palsy surveys and registers. Surveillance of Cerebral Palsy in Europe (SCPE). Dev Med Child Neurol. 2000 Dec;42(12):816-24. doi: 10.1017/s0012162200001511.
- Fiori S, Cioni G, Klingels K, Ortibus E, Van Gestel L, Rose S, Boyd RN, Feys H, Guzzetta A. Reliability of a novel, semi-quantitative scale for classification of structural brain magnetic resonance imaging in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Sep;56(9):839-45. doi: 10.1111/dmcn.12457. Epub 2014 Apr 19.
- Baranello G, Signorini S, Tinelli F, Guzzetta A, Pagliano E, Rossi A, Foscan M, Tramacere I, Romeo DMM, Ricci D; VFCS Study Group. Visual Function Classification System for children with cerebral palsy: development and validation. Dev Med Child Neurol. 2020 Jan;62(1):104-110. doi: 10.1111/dmcn.14270. Epub 2019 Jun 10. Erratum In: Dev Med Child Neurol. 2020 Mar;62(3):399. doi: 10.1111/dmcn.14464.
- Himmelmann K, Horber V, De La Cruz J, Horridge K, Mejaski-Bosnjak V, Hollody K, Krageloh-Mann I; SCPE Working Group. MRI classification system (MRICS) for children with cerebral palsy: development, reliability, and recommendations. Dev Med Child Neurol. 2017 Jan;59(1):57-64. doi: 10.1111/dmcn.13166. Epub 2016 Jun 21.
- Elvrum AK, Andersen GL, Himmelmann K, Beckung E, Ohrvall AM, Lydersen S, Vik T. Bimanual Fine Motor Function (BFMF) Classification in Children with Cerebral Palsy: Aspects of Construct and Content Validity. Phys Occup Ther Pediatr. 2016;36(1):1-16. doi: 10.3109/01942638.2014.975314. Epub 2014 Nov 6.
- Long HL, Mahr TJ, Natzke P, Rathouz PJ, Hustad KC. Longitudinal change in speech classification between 4 and 10 years in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2022 Sep;64(9):1096-1105. doi: 10.1111/dmcn.15198. Epub 2022 Mar 9.
- Sellier E, Surman G, Himmelmann K, Andersen G, Colver A, Krageloh-Mann I, De-la-Cruz J, Cans C. Trends in prevalence of cerebral palsy in children born with a birthweight of 2,500 g or over in Europe from 1980 to 1998. Eur J Epidemiol. 2010 Sep;25(9):635-42. doi: 10.1007/s10654-010-9474-0. Epub 2010 Jun 8.
- Scheck SM, Pannek K, Fiori S, Boyd RN, Rose SE. Quantitative comparison of cortical and deep grey matter in pathological subtypes of unilateral cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Oct;56(10):968-75. doi: 10.1111/dmcn.12461. Epub 2014 Apr 19.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DataNetCP
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .